García Montañez Angel Girard.

Validación de procesos farmacéuticos.

5FM3.
Análisis de la película: Decisiones Extremas.
La relación que tiene la validación de nuevos medicamentos con lo observado en la película,
es que a grandes rasgos nos muestra un panorama por el que pasa un medicamento para
que sea aprobado y que sea comercializado en el mercado para combatir alguna
enfermedad, en el caso de la película, fue la enfermedad de pompe. Sin embargo, el
propósito del análisis es dar una relación con las fases clínicas por las cuales pasaron los
protagonistas para desarrollar y aprobar el medicamento de la enfermedad mencionada. A
continuación, se explicarán las 4 fases y su relación con la película por las que pasa un
medicamento para ser aprobado.
La primera fase (descubrimiento) se refiere a identificación de una necesidad médica para
una enfermedad en específico, esta fase tiene sub fases, las cuales son: la identificación
de la diana terapéutica, la validación de la diana terapéutica y la identificación y validación
del compuesto líder. La relación que tiene esta fase con la película es cuando John Crowley
busca publicaciones de estudios acerca de alguna cura para la enfermedad de sus hijos,
encuentra una publicación del Dr. Bob Stonehill, entonces John Crowley decide buscarlo
para que lo ayude a encontrar una cura; cuando lo encuentra y charlan, el Dr. le explica a
John que a sus hijos les hace falta una enzima que metaboliza el glucógeno. Además, le
comenta que tiene una teoría, la cual consiste en realizar una versión diferente de la enzima
con un marcador biológico de manosa-6-fosfato, para que pueda transportar la cantidad
necesaria de enzimas dentro de las células.
En segunda fase (preclínica), una vez que se seleccionó el compuesto a usar, se ensaya
exhaustivamente en laboratorio para confirmar si será seguro en la administración de
humanos. La relación que tiene con la película es cuando el Dr. Stonehill realiza ensayos
para la obtención de la fosfotransferasa por medio de las ubres bovinas lactantes. Dicha
enzima se utilizará realizar una copia de la enzima T-293, fuera de las células del riñón
humano.
En la tercera fase (clínica), toda la información que se obtuvo en la preclínica, se somete a
agencias regulatorias para que verifiquen y comprueben que todos los estudios previos,
(resultados, estructura química, mecanismo de acción, toxicidad y efectos secundarios de
ensayos en animales) sean aprobados para aplicar este fármaco en humanos. La relación
que tiene esta fase es que una vez que recopilan los datos y de los estudios mencionados
en la fase anterior, John y el Dr. presentan la información a una agencia regulatoria, sin
embargo, no aceptan la propuesta, puesto que la FDA no lo autorizará, ya que no se pueden
inyectar proteínas bovinas a humanos, además de que existen muchas variables en la
propuesta, por lo que, se podría cometer algún error. Por lo que se decidió hacer un método
especifico en donde se ensayan con 4 enzimas para probar cual es la mejor y la que fuera
la ganadora, se revelaría cual fue la enzima que se usó. El Dr. reconoció que la enzima
verde es la que puede tener mejor resultado, además le mencionó a John que convendría
hacer un ensayo con solo 2 pacientes que tuvieran la misma herencia genética (sus hijos).
Finalmente, en la última fase (aprobación y registro), se lleva a cabo la solicitud para la
comercialización de un nuevo medicamento. La relación de esta fase, es que una vez que
decidieron hacer el ensayo clínico con los hijos de John, pudieron administrar el
medicamento y lograron observar buenos resultados, por lo que se decide aprobar el
medicamento para su aprobación y comercialización.