Fases

de la
Investigación Clínica

Dra. Marisol Flores Campos

Farmacéutica
Proceso de desarrollo clínico
Relación de la regulación farmacéutica, industria
farmacéutica y farmacovigilancia
Fase Preclínica
 Estudios que se realizan in vitro, es decir a nivel de laboratorio,
con la finalidad de probar la molécula de interés (fármaco).

 Busca conocimientos sobre los aspectos farmacológicos y

farmacocinéticos:

 Mecanismo de acción
 Perfil farmacodinámico
 Farmacocinética
 Metabolismo
 Perfil de Toxicidad
 Posteriormente estas investigaciones se realizan en animales:
 Toda molécula debe ser probada en animales antes de ser utilizada
en seres humanos.

 Los resultados de la investigación animal no se pueden extrapolar

directamente a las personas:
 Una vez verificados los puntos anteriores y con la aprobación por
parte de la FDA se continúa con las fases de investigación clínica
 Fase Preclínica
Objetivos:
 Proteger a las personas de los efectos tóxicos inherentes a la
molécula en estudio.

 Determinar la seguridad de los fármacos cuando se administran en

animales y con ello disminuir los riesgos potenciales de toxicidad y
letalidad en la fase clínica.

 Establecer si se justifica o no continuar con las fases clínica.

 FASE I
FARMACOCINÉTICA Y
FARMACODINÁMICA

 Patrocinado por:
 Industria Químico-Farmacéutica propietario de la sustancia
 Agencias estales de salud
 La molécula en estudio se administra por primera vez en humanos.
 Los participantes son personas sanas, voluntarias y normalmente
del sexo masculino o mujeres post menopáusicas
 Se realiza en grupos pequeños, entre 20 a 100 personas.
 FASE I
FARMACOCINÉTICA Y
FARMACODINÁMICA
 Los participantes son seguidos de forma muy cercana para evaluar:
 Sensaciones experimentadas
 Presión Arterial
 Temperatura
 Muestras sangre/orina
 Concentraciones plasmáticas o tisulares del fármaco en investigación

 Sólo un 70% pasa a la siguiente fase.

 Se incluyen estudios de bioequivalencia

 Comparación productos genéricos con los originales
 FASE I
FARMACOCINÉTICA Y
FARMACODINÁMICA

 Objetivos:
 Evaluar la seguridad y tolerabilidad del fármaco en estudio

 Establecer características Farmacocinéticas (lo que el individuo

le hace a la droga)

 Determinar características Farmacodinámicas (lo que la droga le

hace al individuo)

 Determinar un rango de dosificación seguro

 FASE II
EFICACIA Y DOSIS
 La molécula en estudio se administra por primera vez en
pacientes que sufren la enfermedad para la cual se está
investigando.
 Se realiza en grupos de tamaño moderado, entre 300 a 1000
personas.
Objetivos:
 Demostrar la eficacia en la enfermedad objeto del estudio.
 Determinar la seguridad a corto plazo del fármaco.
 Determinar un rango de dosis terapéutica
 FASE II
EFICACIA Y DOSIS
 Comprende dos etapas:
 Fase II-a:
 Estudios cortos, de menos de dos semanas
 Abiertos o comparados con placebo
 Es la fase donde se desecha el mayor número de moléculas,
debido a razones de eficacia o seguridad

 Fase II-b:
 Son más prolongados
 Incluyen mayor cantidad de pacientes
 Estudios comparando contra un agente activo.
 FASE III
EFICACIA COMPARATIVA

 Fase más extensa en el proceso de desarrollo de

medicamentos.
 Se caracterizan por ser comparativos con los fármacos
disponibles en el mercado para la enfermedad objeto de
estudio.
 Participan de 1000 a 3000 pacientes.
 El 80% de los fármacos que llegan a esta fase logran ser
aprobados por la FDA.
 FASE III
EFICACIA COMPARATIVA
Comprende dos etapas:
 Fase III-a:
 Generan la información necesaria sobre la seguridad y
eficacia comparativa del producto.

 Fase III-b:
 Son estudios complementarios, después de la aplicación
para aprobación final del fármaco ante la FDA.

 Se realizan con la finalidad de ampliar la información

existente la indicación del fármaco en estudio.
 FASE III
EFICACIA COMPARATIVA

 Objetivos:
 Demostrar la eficacia y seguridad del nuevo fármaco a corto
plazo en un número mayor de pacientes.

 Determinar la eficacia y seguridad del nuevo fármaco frente a

diferentes agentes de eficacia comprobada disponibles en el
mercado.
En resumen…
Generalmente es conducida por farmacólogos
clínicos en un número pequeño de pacientes
Fase 1 sanos para determinar el metabolismo de la
droga, rango de seguridad de dosificación y
tolerabilidad
También suele ser llevada a cabo por
farmacólogos clínicos en un número pequeño de
pacientes con la enfermedad objetivo del estudio
Fase 2 y busca recolectar información sobre las
propiedades farmacocinéticas de la droga,
seguridad y eficacia
Realizada por investigadores clínicos en una
población más grande para evaluar eficacia y
toxicidad; al menos un estudio de fase 3 requiere
Fase 3 ser un estudio clínico randomizado en el cual
algunos de los pacientes reciben la droga en
estudio y otros reciben un placebo o tratamiento
estándar
 FASE IV
POST COMERCIALIZACIÓN

 Fase que se da luego de que el medicamento ya haya sido

aprobado por las agencias reguladoras y se encuentra
comercialmente disponible.
 Se logra ver los efectos del fármaco aprobado en la población
en general y a largo plazo
 Fases de pre comercialización no cuentan con un número suficiente
de pacientes.

 El tiempo de exposición del fármaco es relativamente corto.

 FASES DE LA INVESTIGACIÓN
EN VACUNAS
 Algunas diferencias con los medicamentos en general:
 Fase I:
 Primera aplicación de la vacuna en humanos
 Menos de 100 voluntarios

 Fase II:
 Evaluación de la efectividad: inmunogenicidad
 De 200 a 500 voluntarios

 Fase III:
 Evaluación de la seguridad y eficacia en la prevención de la enfermedad
 Grandes Poblaciones en estudios multicéntricos
.
Gracias por su
atención