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La clonacin reproductiva, utilizada como tcnica de reproduccin

asistida para prevencin de enfermedades genticas, podra ser una


alternativa a la donacin de gametos en parejas en las que uno de los
cnyuges transmite una alteracin gentica. En los casos de anomalas
cromosmicas o de enfermedades de herencia dominante o ligada a X,
la clonacin del cnyuge sano y no portador, garantizara un hijo o hija
sin la enfermedad. Tambin sera una alternativa en aquellas
enfermedades genticas de herencia recesiva que se dan por la
combinacin de los genes de ambos padres, y en las que actualmente
se utiliza a veces un gameto donado con la finalidad de evitar la
ocurrencia o recurrencia de la enfermedad para que ambos sean
portadores sanos. La clonacin de uno u otro miembro de la pareja
producira progenie sana, aunque portadora al igual que el padre del
cual provino. Indudablemente, los numerosos embriones muertos o
malformados que quedan en el camino en cualquier experimento de
clonacin indican que sta contina siendo una tcnica ineficiente para
obtencin de embriones, y por ahora extremadamente riesgosa como
aplicacin reproductiva. La clonacin con fines teraputicos podra
ser una fuente continua de clulas madre o troncales. Como se sabe,
hay diferentes tipos de clulas madre: las que se encuentran en el
cordn umbilical y en varios tejidos adultos, especialmente en la mdula
sea, tienen una capacidad limitada de diferenciacin, son
multipotentes. En cambio, las que provienen de los embriones no
implantados, o de la masa interna de un blastocisto obtenido por
clonacin, son pluripotentes, es decir, capaces de formar prcticamente
cualquier tejido y tienen adems una serie de ventajas prcticas para
uso teraputico. La meta de la clonacin teraputica es, entonces, la
obtencin de clulas troncales pluripotentes; el proceso para lograrlo,
por ahora, pasa por la formacin de un blastocisto, a partir de lo que se
llama ahora un vulo activado para diferenciarlo del fertilizado-, que
ser luego disgregado para extraccin de las clulas de la masa interna.
Las clulas madre as obtenidas podran ser empleadas para el
tratamiento de la misma persona donante del ncleo, y por tanto con
idntico ADN, o de otro paciente. Desde hace algunos aos diversos
experimentos con animales vienen mostrando el inmenso abanico de
potenciales aplicaciones de las clulas troncales en medicina humana.
Nos limitaremos a una breve revisin de las que ataen a los trastornos
de origen gentico, haciendo nfasis en que todas las terapias con
clulas madre son an experimentales, la gran mayora de los
experimentos han sido hechos en animales, su uso en humanos ha sido

muy limitado y los resultados obtenidos no son concluyentes an. En la


mayora de las enfermedades genticas, los daos primarios se
producen por falta de una determinada protena debido a la mutacin
del gen que la codifica. Para remediar esta deficiencia en forma
permanente hay dos formas de proceder, una es insertar clulas madre
donadas, con la informacin correcta, en los tejidos que lo requieren; la
otra es insertar una copia normal del gen mutado, exclusivamente en las
clulas progenitoras de aquellas en las que se requiere la expresin de
dicho gen. En el primer caso se utilizan clulas troncales de un donante
normal, las que, al tener la informacin gentica correcta, producirn la
protena en cuestin. En el segundo, se emplean clulas madre del
mismo enfermo, que son extradas y modificadas genticamente
(terapia gnica) para luego ser reimplantadas. Ambos tipos de
aproximacin han sido utilizadas en el tratamiento de nios con diversas
variedades de inmunodeficiencias congnitas. En julio del 2002 se dio a
conocer el caso de una familia rabe en la cual 3 de 8 hermanos
presentaron un tipo de inmunodeficiencia hereditaria, debida a
deficiencia de adenosina deaminasa (ADA). El primero de estos nios
falleci, el segundo fue tratado con xito utilizando clulas madre
hematopoyticas del cordn umbilical de un hermano sano. En el
tercero, una nia, al no haber un donante compatible, se utilizaron sus
propias clulas de cordn umbilical, modificadas mediante ingeniera
gentica y luego reimplantadas, las que se diferenciaron en leucocitos
que luego de 15 meses continuaban produciendo adenosina deaminasa,
por lo que la nia se considero curada. Las clulas madre
hematopoyticas, provenientes de mdula sea o de sangre de cordn
umbilical, utilizadas desde hace varios aos para regenerar la mdula
sea tras irradiacin masiva en el tratamiento de neoplasias, se aplican
actualmente en el tratamiento de enfermedades hematolgicas
hereditarias como anemia de Fanconi, beta talasemia y anemia de
clulas falciformes. En forma experimental, se utilizan estas mismas
fuentes de clulas hematopoyticas en algunas enfermedades por
depsito en los lisosomas, como las mucopolisacaridosis, cuya
naturaleza progresiva e irreversible, con prdida de capacidades fsicas,
mentales y sensoriales, y frecuentemente muerte precoz, las hacen
candidatas ideales para terapia celular. En estos casos, el aporte de
enzima proveniente de las clulas transplantadas consigue paliar
algunos sntomas y, aparentemente, retrasar o detener el progreso de la
enfermedad. Por otra parte, en algunas enfermedades genticas
degenerativas en que hay un dao secundario a tejidos u rganos como

consecuencia del defecto primario, las clulas madre podran propiciar la


regeneracin de tejidos destruidos o restaurar la funcin del rgano
afectado. La insercin de clulas troncales en la mdula espinal se ha
utilizado ya con xito en ratas parapljicas por seccin medular, en las
que se ha obtenido recuperacin parcial o total del movimiento, lo que
ha permitido iniciar estudios clnicos en pacientes con secuelas motoras
de accidentes cerebrovasculares. En un futuro no muy lejano, ste
podra ser el tratamiento de eleccin en diversas patologas
degenerativas, como las ataxias hereditarias, la enfermedad de
Alzheimer y la Corea de Huntington. El transplante de clulas troncales
al msculo cardiaco parece haber facilitado, en un puado de casos, la
regeneracin parcial del miocardio daado tras un infarto, y estos
avances vienen incentivando la investigacin de una tcnica similar en
casos de distrofia muscular. Aunque la validez de estos resultados ha
sido cuestionada, se sigue investigando en el tema de la real plasticidad
de las clulas hematopoyticas y otras clulas madre adultas, que
pudieran regenerar tejidos diferentes a aquellos de donde provienen. La
clonacin teraputica, obviara estos problemas y proporcionara y un
suministro ilimitado de clulas pluripotenciales. Entre las limitaciones de
la terapia celular, debemos considerar que an las clulas
pluripontenciales de origen embrionario tienen una informacin gentica
que puede ser diferente a la del recipiente, y por lo tanto generar
rechazo inmunolgico. Otras dificultades se refieren a la forma de
encauzar la diferenciacin al tipo celular que se busca, a la imposibilidad
de acceso a ciertos tejidos, a las limitaciones de los vectores usados
para terapia gnica y el riesgo de activar genes indeseados, al
desconocimiento de procesos celulares bsicos que pueden inducir
proliferacin u otros efectos indeseados, a la competencia que las
clulas transplantadas puedan tener para sobrevivir en determinado
tejido, entre otras. Se espera que el mejor conocimiento de los procesos
biolgicos subyacentes en la tcnica de clonacin, permita encontrar la
manera de revertir la programacin gnica de clulas adultas y as
desdiferenciarlas, es decir, convertirlas en clulas troncales
pluripotentes, sin necesidad de crear un blastocisto.