"La terapia genica: Emocionante avance médico que ha transformado la

forma en que enfrentamos enfermedades hereditarias y genéticas"

Hasta la fecha se han

realizado más de 2000
ensayos clínicos de terapia
génica en el mundo, la gran
mayoría están enfocados al
tratamiento del cáncer, con
un 67,4 %, y en segundo lugar
se encuentran las
enfermedades monogénicas,
con un 11,6 %

Figura 5: Indicaciones de ensayos clínicos de terapia génica. Tomado del sitio web de The Journal of Gene Medicine. Actua
lizado marzo 2021

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Vector viral
Célula Humana

Gen funcional ¨TRATAMIENTO QUE UTILIZA

LA TRANSFERENCIA DE GENES
PARA TRATAR DIVERSAS
ENFERMEDADES¨

Técnica médica que implica la modificación, sustitución o corrección de genes

defectuosos en células del cuerpo para tratar o prevenir enfermedades.

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 ALTERANCIÓN DEL CÓDIGO
GENÉTICO PARA RECOBRAR
FUNCIONES DE PROTEÍNAS CRÍTICAS

Para insertar genes nuevos directamente dentro de las células, los científicos
utilizan un medio conocido como un “vector” que ha sido diseñado
genéticamente para administrar el gen.

El vector puede inyectarse o administrarse de forma intravenosa

directamente en un tejido específico en el cuerpo, para luego ser absorbido
por células individuales.

Si el tratamiento es exitoso, el gen nuevo entregado por el vector producirá

una proteína que funcione o las moléculas editoras corregirán un error de
ADN y restaurarán la función de la proteína.

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 ENFERMEDADES GENÉTICAS
Causadas por mutaciones genéticas heredadas, como la fibrosis quística
HEREDITARIAS:
y la anemia de células falciformes.

CÁNCER
Una opción para estimular el sistema inmunológico a fin
PRINCIPALES de atacar y destruir las células cancerosas.

APLICACIONE
S EN LA ENFERMEDADES
La terapia génica puede ofrecer beneficios en calidad
de vida, al reducir o eliminar el dolor, al proporcionar
un sentido de bienestar para los pacientes, y al evitar
MEDICINA Para aumentar la resistencia a ciertas infecciones
INFECCIOSAS:
virales, como el VIH.
su dependencia de los tratamiento crónicos

ENFERMEDADES
Tratar condiciones como la enfermedad de
ADQUIRIDAS:
Parkinson y la diabetes.

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¿Una cura viable para el cáncer?

La terapia genica ha demostrado una clara

evidencia de su eficacia terapéutica con una
toxicidad extraordinariamente menor que la
generada por los tratamientos tradicionales,.

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CONCLUSION
ES
•La terapia génica representa la esperanza de curar enfermedades genéticas en lugar de simplemente aliviar los
síntomas. Sin embargo, existen desafíos técnicos y económicos. Con una investigación y desarrollo continuos, esta
terapia promete avances emocionantes para el tratamiento de enfermedades y la mejora de la calidad de vida.

•A pesar de las controversias éticas, este tratamiento puede beneficiarnos de una u otra manera, es decir, puede mejorar
nuestro código genético, volvernos por ejemplo más fuertes físicamente, más resistentes a enfermedades; por lo que
estaríamos jugando nuestro código genético, para el bien de la propia humanidad.

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REFERENCIAS BIBLIOGRÁFICAS