Como interpretar

un ensayo clinico

Matias N. Lugo
Instructor
06/06/2018
 Como interpretar un ensayo clinico
Definiciones

Ensayo clínico: Un ensayo clínico es una evaluación experimental de un producto,

sustancia, medicamento, técnica diagnóstica o terapéutica que, en su aplicación a
seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad.

Multicentrico: Significa que participan muchos centros de investigación distribuidos

en todo el mundo.

Randomizado: Consiste en asignar aleatoriamente (al azar) a los participantes en un

ensayo a dos o más grupos de tratamiento o de control. La aleatorización es una de
las formas de evitar los sesgos de selección; su propósito es posibilitar las
comparaciones en los grupos de asignación de los tratamientos.

Doble ciego: Las personas en ambos grupos no saben si están recibiendo el

tratamiento real o placebo (están "ciegos"). Además, los investigadores que
administran el placebo y el tratamiento real tampoco saben qué grupo recibe cuál
tratamiento (haciéndolo un experimento "doble ciego").
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Tipos de ensayos clínicos:

Fase I:
El objetivo principal de este tipo de estudios es determinar la dosis de una nueva droga
que podría ser administrado de forma segura a un paciente.
En un ensayo fase I normalmente participan un número reducido de pacientes (15-25.

Fase II:
Si se determina en los estudios clínicos en fase I que el tratamiento es razonablemente
seguro, entonces se puede someter a un estudio clínico en fase II para determinar si el
tratamiento funciona. Participan hasta 100 personas.

Fase III:
Los estudios clínicos en fase III comparan la seguridad y eficacia del nuevo tratamiento con
el tratamiento estándar actual.

Fase IV:
Los medicamentos aprobados tras los estudios en fase III a menudo se mantienen bajo
observación durante un largo tiempo en los estudios en fase IV. Incluso tras haber probado
un medicamento nuevo en miles de personas, puede que no se sepan todos los efectos
que el tratamiento pueda tener.
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Distribución de grupos
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Lo importante es determinar si la diferencia entre los grupos de tratamiento es

estadísticamente significativa (si la diferencia observada refleja un patrón y no se
debe a la casualidad) y por lo tanto puede ofrecer un verdadero beneficio a los
pacientes.

El valor de la P:
Es la probabilidad de obtener un resultado estadístico por casualidad. Cuanto más bajo
sea el valor de P, menos probable es que el resultado obtenido sea debido a la
casualidad, y por lo tanto este resultado se podrá atribuir al fármaco sometido a ensayo.
Para que el resultado se considere significativo, el valor de la P, puede variar en algunos
casos pero por lo general se fija en 0,05. Un valor de P de 0,05 significa que hay sólo un
5% probabilidad de que el resultado ocurriese por casualidad, y por lo tanto que el
resultado sea debido a una verdadera diferencia entre los efectos del tratamiento.
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Estadistica:

Riesgo relativo o Hazard Ratio: indica la probabilidad de que se desarrolle un evento

a los expuestos a la droga en estudio en relación al grupo que no lo recibe.

  Enfermos Sanos TOTAL

Droga del estudio A B A+B
Placebo C D C+D
TOTAL A+C B+D N

RR: A/(A+B) / C/(C+D)

Si el RR = 1, el riesgo de que suceda un evento determinado es igual con la droga
del estudio que con placebo.
Si el RR > 1, el riesgo es mayor con el grupo de la droga en estudio.
Si el RR < 1, el riesgo es mayor con el grupo placebo.
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Intervalo de confianza:
Describe la variabilidad entre el riesgo relativo obtenido en el estudio y el valor real
de la población. Corresponde a un rango de valores donde, en el cual se encuentra,
con alta probabilidad el valor real de una determinada variable. Esta alta
probabilidad es por consenso 95%. Asi, un índice de confianza del 95% nos indica
que dentro del rango dado se encuentra el valor real de un parámetro con 95% de
certeza.

0.72 0.80 0.90

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Curvas de Kaplan Meier:

Las curvas KM representan la proporción de la población de estudio que aún sobreviven
(o libre de enfermedad o algún otro resultado especificado u objetivo) en el tiempo.
Este es el método más comúnmente utilizado para representar la supervivencia global o
eficacia.
Comparan los pacientes que reciben el fármaco en investigación con los del grupo
control, mostrando el porcentaje de pacientes que siguen vivos en un momento
determinado.
Cuanto mayor sea la separación de las curvas mayor será la diferencia entre los grupos
de tratamiento en el valor que estén siendo analizados. Si los grupos de tratamiento
representados en la curva KM siguen un camino similar, sugiere que hay sólo una
pequeña diferencia entre los grupos del estudio en el valor medido. Si los grupos se
uniesen, significaría que en ese momento determinado no había diferencia entre los
dos grupos del estudio.
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Gracias