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GRHTA
Evaluación de tecnologías sanitarias mundial y regional 2016; 3(Suplemento 1): T3­T6

DOI: 10.5301/GRHTA.5000239

ISSN 2284­2403 MEDICAMENTOS ONCOLOGICOS Y SOSTENIBILIDAD

Medicamentos innovadores y sostenibilidad

Paolo Bonaretti1,2

1
Asesor de políticas industriales del Ministerio de Desarrollo Económico, Roma ­ Italia
2
Director General ASTER S. Cons. pag. A., Bolonia ­ Italia

Medicamentos innovadores y sostenibilidad

La reciente disponibilidad de medicamentos contra el cáncer innovadores y costosos ha impulsado la búsqueda de un modelo económico de salud
sostenible que permita el acceso universal al tratamiento junto con la viabilidad a largo plazo del sistema nacional de salud.

Los principales factores subyacentes son la enorme inversión en I+D y la vida relativamente corta de los medicamentos, que deben hacer frente no
sólo a la entrada en el mercado de productos de la competencia sino también a una tendencia creciente a limitar el tipo y el número de pacientes
en los que se permite su uso. el alto costo unitario de los medicamentos innovadores; En última instancia, esto tiene un impacto importante en el
gasto general en medicamentos, especialmente para el tratamiento hospitalario.
Para facilitar la inclusión de medicamentos innovadores y maximizar su efecto beneficioso en los pacientes, necesitamos aumentar la eficiencia del
sistema nacional de salud en general y ser capaces de medir los costos que se pueden evitar a través de un sistema de ETS coherente y capaz de
aprovechar las sinergias. a nivel regional, liberando así recursos desperdiciados que pueden invertirse mejor en este ámbito.

En segundo lugar, el seguimiento continuo de un fármaco innovador a lo largo de su ciclo de vida, basado en la correcta evaluación comparativa
de su eficacia para cada indicación terapéutica, puede conducir a una definición más refinada de los precios de los medicamentos. Además, la
contención de costos debe incluir en todos los casos una negociación adecuada del precio unitario basado en el volumen total adquirido.

Por último, pero no menos importante, una inversión significativa en I+D en investigación clínica es un paso fundamental que puede aprovechar
sinergias entre fondos públicos y aportaciones de las compañías farmacéuticas, permitiendo superar sistemas basados en techos y/o modelos de
payback que, en el escenario actual, parecen indudables. anticuado.

Palabras clave: Big data, Datos clínicos, Investigación clínica y farmacológica, Gasto en medicamentos, Gasto en salud, Medicamentos innovadores,
Inversión, Sostenibilidad

El gasto farmacéutico está aumentando en todo el mundo (1).
Hay muchos factores: el desarrollo demográfico y la urbanización en los países
recientemente desarrollados, el envejecimiento de la población en Europa y el
desarrollo de nuevos medicamentos innovadores y de alto costo. En Italia, el
gasto farmacéutico total ha alcanzado los 25 mil millones de euros, de los cuales
18 corresponden al SSN (Sistema Nacional de Salud), mientras que la parte
restante se encuadra dentro de los 35 mil millones del llamado gasto sanitario
de bolsillo, es decir, pagado por el familias (2). Esta dimensión provocó un
rebasamiento de aproximadamente 1.800 millones en el límite máximo global de
gastos farmacéuticos reembolsados por el NHS.
Aceptado: 12 de julio de 2016
Publicado en línea: 27 de septiembre de 2016
Dirección de Correspondencia:
Paolo Bonaretti
Director General ASTER S. Cons. pag. A.
Via Gobetti 101
40129 Bolonia, Italia
paolo.bonaretti@aster.it
principalmente atribuible al gasto hospitalario que alcanzó los 5.500 millones
(más del 5% del Fondo NHS en comparación con un techo esperado del 3,5%).
Por tanto, en los últimos años el gasto farmacéutico público ha aumentado a un
ritmo de 500 millones de euros/año. Para los próximos años, aunque a un ritmo
menor, todavía se espera un nuevo aumento.
El incremento se debe en gran medida a la entrada de medicamentos
innovadores con altos costos unitarios atribuibles a tres factores esenciales:
1. Los costes de la investigación: una nueva molécula en el mercado cuesta
alrededor de 2.000 millones de euros, incluidos los costes de los fracasos
y de las inversiones financieras alternativas fallidas. Esta inversión
generalmente se financia con acceso al mercado financiero de capital de
riesgo, que normalmente requiere tiempos de recuperación más cortos
que los más de 10 años de comercialización para el desarrollo de un
producto farmacéutico, y rendimientos superiores a los del mercado de
crédito.
2. El acortamiento del ciclo de vida del producto, que ya no está vinculado
principalmente a la duración de la patente, sino que está cada vez más
determinado por el producto competidor con mejores resultados que llega
al mercado muy rápidamente, en una media de 2 a 3 años.

© 2016 Los autores. Este artículo es publicado por Wichtig Publishing y tiene licencia Creative Commons Attribution­NonCommercial­NoDerivatives 4.0
International (CC BY­NC­ND 4.0). No se permite ningún uso comercial y está sujeto a los permisos del editor. La información completa está disponible en www.wichtig.com
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3. La atención cada vez mayor a los medicamentos, especialmente los
biológicos, que inicialmente limitan el número de pacientes destinatarios
por indicación terapéutica, para luego multiplicar las indicaciones
mismas.
4. Los métodos de obtención de financiación para la investigación
farmacéutica, a través de mercados financieros que estimulen el
comportamiento especulativo. Simplificando, las moléculas se
convierten en las estructuras de capital de las empresas, determinando
significativamente el valor de las acciones.
De hecho, hay que considerar que, por ejemplo, las inmunoterapias,
que constituyen una parte importante de los nuevos fármacos innovadores,
no atacan directamente la patología, sino que estimulan la reacción del
sistema inmunológico; otros intervienen en la biología celular y las
modificaciones del ADN, con tecnologías que a menudo son parcial o
totalmente replicables.
Por lo tanto, casi siempre, tras un registro inicial, se registran
posteriormente para diversas (a veces muchas) indicaciones terapéuticas.
El carácter innovador de estos medicamentos, su coste, la flexibilidad
de uso y, sobre todo, la rapidez con la que se suceden las innovaciones,
hacen necesario un nuevo paradigma de enfoque de los medicamentos por
parte del Servicio Nacional de Salud (así como de todos los sistemas de
seguros o mutuas, incluidos privados).
En primer lugar, el precio del medicamento debe evaluarse en función
de la eficacia, los resultados y en la definición del coste para el SNS, y por
tanto el reembolso debe evaluarse en el conjunto del "tratamiento":
hospitalización y demás, dispositivos, asistencia, etc.
Los costos evitados y evitables deben evaluarse a través de un sistema
unitario de ETS (Evaluación de Tecnologías Sanitarias) y evaluaciones de
impacto nacionales que mejoren las habilidades y actividades de las
Regiones. Para ello, no es posible ignorar la superación de la lógica de los
presupuestos silo , partiendo al menos de los costes de inversión de todo el
sistema sanitario y social.
Será fundamental evaluar de forma diferente el carácter innovador del
fármaco.
De hecho, la innovación real debe considerarse sobre la base de
mejoras muy significativas (AVAC ­ Año de vida ajustado por calidad,
resultado...).
La innovación también debe evaluarse comparativamente cada vez
que llega al mercado un nuevo medicamento con la misma indicación y por
tanto, en este caso, debe crearse un camino para que el medicamento salga
del campo de la innovación, redefiniendo y renegociando el precio (3).
De hecho, se podría suponer que cuando llegue un fármaco nuevo con
mejor rendimiento, un fármaco antiguo será eliminado de la lista de fármacos
innovadores. Sin embargo, considerando la pluralidad de indicaciones,
podría haber sólo un efecto de sustitución vertical parcial, acompañado de
un efecto de suma horizontal de medicamentos innovadores. Esta
consideración empuja cada vez más hacia la definición del coste por "cura"
(un nuevo tipo de GRD ­ Grupo Relacionado con el Diagnóstico), no por
medicamento.
Pero, sobre todo, y en cualquier caso, será necesaria una fuerte
correlación inversa entre el coste unitario y el volumen físico y/o el volumen
de negocios, una negociación precio­volumen generalizada. El criterio precio­
volumen debería convertirse en
Medicamentos innovadores y sostenibilidad
la principal herramienta de contención de costes, sustituyendo
progresivamente, en combinación con la inclusión del medicamento en los
GRD, el actual sistema de límites al gasto farmacéutico hospitalario.
En este punto es necesario hacer dos consideraciones: sobre el
sistema de "registros" y sobre el fondo para medicamentos innovadores (4).
Para crear un sistema como el descrito anteriormente, especialmente
para los medicamentos altamente innovadores, pero en general para todos
los medicamentos nuevos, será necesario implementar y fortalecer también
cualitativamente el sistema de registro farmacéutico AIFA (Agencia Italiana
de Medicamentos). Los registros deberán corresponder a la necesidad de
una evaluación continua (o en curso) de la eficacia y los resultados del
medicamento, permitiendo también una evaluación comparativa por
indicación terapéutica, con los medicamentos que entran en el mercado, es
decir, una evaluación continua de la innovación, por ejemplo. los propósitos
de permanecer en la lista de personas innovadoras y la consecuente
redefinición del precio. No hace falta decir que el sistema de registro debe
funcionar en continuidad con los expedientes de registro, midiendo las
variaciones en efectividad y resultados, en comparación con los objetivos.
definido en la negociación inicial.
Evidentemente, el sistema de registro, como ya ocurre con algunos
medicamentos innovadores, deberá garantizar un flujo constante de datos
certificados sobre los volúmenes de ventas y sobre todos los aspectos
administrativos y de trazabilidad. En este sentido, parece adecuado que los
flujos de datos farmacéuticos se transmitan directamente a AIFA, entidad
que debe gestionarlos, superando la incertidumbre actual sobre la calidad
de los datos.
El Fondo para las personas innovadoras debe reforzarse y hacerse
permanente también, y quizás sobre todo, con vistas a incluir el valor de los
medicamentos en los GRD, o en todo caso en una forma de valorización del
coste del tratamiento. De hecho, un nuevo medicamento no puede incluirse
en el GRD antes de una evaluación real de al menos 2 o 3 años después
de su registro y entrada al mercado. Por lo tanto, el Fondo de Innovación
debe convertirse en un amortiguador en el que constantemente entren
nuevos medicamentos verdaderamente innovadores y del que, con igual
continuidad, surjan medicamentos que ya no son innovadores. Al mismo
tiempo, debe convertirse en el lugar elegido para evaluar la innovación y el
desarrollo de nuevos métodos de reembolso condicional y su evolución.
En esta perspectiva, resulta evidente la centralidad de AIFA, que debe
ser fortalecida a nivel cuali­cuantitativo, como ya prevé la normativa vigente.
Sin embargo, hay que dar un paso más: los resultados tan positivos de
AIFA, en comparación con otros casos europeos e internacionales, se deben
en gran medida a haber concentrado la responsabilidad de regulación,
evaluación científica y negociación en una misma entidad. Unificar el comité
científico y el comité de precios, organizando su trabajo de forma continua y
permanente, permitiría por un lado acortar significativamente los tiempos de
aprobación y decisión, y por otro disponer de un órgano dedicado a tiempo
completo a garantizar esa continuidad de evaluaciones científicas y de
impacto, que es la base de un nuevo sistema de gobernanza del gasto
flexible y sostenible .
© 2016 Los autores. Publicado por Wichtig Publishing
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Bonaretti
Atraer nuevos recursos
Incluso en presencia de una política agresiva de contención del gasto,
será difícil pensar en un sistema sostenible abordándolo sólo desde el lado
de los costos: debemos mejorar el sistema nacional de salud como un
atractor de inversiones y recursos, en términos económicos y financieros. ,
según cuatro líneas principales:
1. la creación de una ETS que defina mecanismos precisos (principalmente
en el ámbito de la salud, el bienestar y la seguridad social), la
compensación en términos económicos de los costes evitados;
2. un mecanismo de "mutualidad entre sistemas" que, particularmente en
eventos de mayor coste (sin autosuficiencia), determina formas de
apoyo y compensación mutua entre el NHS y los Fondos/Seguros;
3. la atracción de inversiones en investigación y, en particular, en
investigación clínica. El mercado de la investigación farmacéutica vale
alrededor de 160 mil millones de dólares al año en todo el mundo.
Italia ocupa una buena posición en investigación básica y la
investigación clínica se considera de excelente calidad. El cuello de
botella está en el sistema burocrático de autorización (comités de
ética, contratos, tiempos, formación de operadores, controles de
calidad).
Las empresas, incluidas las multinacionales, coinciden en que si se
eliminaran estos obstáculos, las inversiones en investigación clínica
podrían duplicarse o triplicarse (es decir, al menos 2.000 millones de
inversión adicional en investigación y en el Sistema Nacional de Salud).
Hay que añadir también que en las fases de investigación clínica los
pacientes son tratados de forma gratuita y los Centros que realizan
investigación clínica son los que tienen ventaja en el acceso para el
"uso compasivo" (siempre gratuito) del fármaco en el período
inmediatamente anterior a la fase comercial. Para obtener este
resultado necesitas:
• Lanzar rápidamente el llamado Fast Track desarrollado en el
Ministerio de Sanidad ( acuerdo voluntario sobre el uso de un
comité ético único en estudios multicéntricos, tiempos
determinados para las diferentes fases, intercambio de
conocimientos y formación, contratos comunes). Al mismo tiempo,
como norma, crear una red de unos pocos (máximo 10­15)
comités de ética dedicados únicamente a la investigación clínica,
especializados por áreas terapéuticas. • Invertir en infraestructuras
y redes comunes para la investigación, la producción innovadora,
el desarrollo de
startups biotecnológicas , fortaleciendo sectores con mayores
capacidades y más prometedores (terapias genéticas y celulares,
nuevas vacunas, inmunoterapia e inmunooncología) utilizando,
por ejemplo, los instrumentos de del Plan Junker o del Instituto
Nacional de Promoción.
• Desarrollar un sistema de registros farmacéuticos de la más alta
calidad (hoy sigue siendo bueno) que sea común a la fase de
registro de medicamentos y a la fase de estudios observacionales
de la vida real en los años siguientes, con el fin de verificar la
efectividad y las condiciones relativas. de variabilidad de la
eficiencia, y por lo tanto
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permitir estudios comparativos, y por tanto la renegociación
continua del coste reembolsable. Un sistema de registro con
estas características podría tener valor global.
• Desarrollar una forma de APP (Public Private Partnership) sobre
investigación clínica, bajo el control o con la participación de oro
del ISS (Istituto Superiore di Sanità) como autoridad científica y
AIFA como autoridad reguladora y de control, con la participación
de la industria, no organizaciones de lucro y el sistema nacional
de investigación clínica a partir de las redes de los IRCCS
(Institutos Científicos de Hospitalización y Tratamiento). Con el
objetivo de crear un ecosistema compartido para fortalecer y
converger la investigación clínica independiente, explorar y
promover la valorización de la investigación biomédica y
biotecnológica italiana, estudiar posibles mejoras en los sistemas
organizativos, la calidad de los datos y los registros, desarrollar
actividades de formación conjuntas y estandarizadas. desarrollar
modelos contractuales y de seguros compartidos, promover y
diseñar infraestructuras de investigación y desarrollo clínico, etc.
Las industrias deberían contribuir al PPP de manera "incondicional"
participando en los lineamientos generales y grupos de trabajo
específicos.
4. Potenciación de los datos sanitarios, big data y atracción de recursos para
el SNS.
El SNS genera y dispone de una enorme cantidad de datos con una
granularidad muy fina: datos personales y administrativos, registros
farmacéuticos y terapéuticos, por patología, sobre historia clínica,
sobre eventos hospitalarios, sobre consumo de drogas, sobre
condiciones sociales. Gran parte de estos datos no están estructurados.
Se trata de una cantidad de conjuntos de datos de calidad en poder de
una única entidad, probablemente única en el mundo, precisamente
por la característica universal de nuestro SNS, que incluye, a través de
la acreditación, también a la mayor parte del sistema privado.
La estructuración de estos datos, pero también su uso de forma no
estructurada (respetando estrictamente la privacidad) tiene
potencialmente un enorme valor económico (nuevamente del orden de
miles de millones) tanto para estudios epidemiológicos como clínicos
sobre la aplicabilidad y la eficacia de tratamientos y medicamentos.
tanto para optimizar y desarrollar inversiones en gestión administrativa
y financiera, pero sobre todo con fines predictivos.
Las nuevas tecnologías de computación cognitivo­computacional
permiten utilizar datos, incluso no estructurados, para desarrollar
algoritmos para sistemas que predicen la eficacia, los impactos del
desarrollo epidémico, las capacidades y las trayectorias de las
mutaciones relevantes, pero también los hábitos de vida, los hábitos
alimentarios, etc. Por lo tanto, también se pueden evaluar los impactos
implícitos de las innovaciones (5).
Además, incluso las hipótesis de cribar poblaciones en riesgo
mediante la secuenciación masiva del genoma (ahora posible gracias
a la reducción de costes a escala logarítmica) contribuyen a aumentar
este riesgo.
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este potencial. El desarrollo de Human Technopole y el
reciente protocolo firmado con IBM van en esta dirección (6).
Por tanto, es necesario estructurar inmediatamente una
iniciativa para la valorización de los "datos sanitarios" que
involucre al Gobierno y a las Regiones junto con el Servicio
Nacional de Salud, en estrecha colaboración con las
asociaciones de pacientes, y a nivel tecnológico con el
sistema empresarial y de investigación a partir de Human
Technopole, que debe entenderse como un centro de
excelencia para el desarrollo de la investigación de un sistema
de red nacional de investigación a partir del IRCCS, y al
mismo tiempo un factor de atracción de empresas y talentos innovadores.
En conclusión, la reflexión sobre el desarrollo y la sostenibilidad
de los medicamentos innovadores requiere un cambio de
paradigma en la organización de la gobernanza farmacéutica , en
los enfoques de tratamiento, en la organización de la investigación.
Quizás el salto más difícil, pero indispensable e inaplazable, sea
considerar al NHS ya no sólo como un centro de gasto que brinda
asistencia, sino también como un atractor de recursos e inversiones,
un motor de crecimiento, innovación, investigación y trabajo
calificado.
Medicamentos innovadores y sostenibilidad
Divulgaciones
Apoyo financiero: No se recibió apoyo financiero para esta presentación.
Conflicto de intereses: el autor no tiene ningún conflicto de intereses con este envío.
Bibliografía
1. OCDE, Panorama de la salud 2015: Indicadores de la OCDE, París: OECD Pub­
lishing, 2015. http://dx.doi.org/10.1787/health_glance­2015­en.
2. Observatorio Nacional sobre el uso de Medicamentos. El uso de drogas en Italia.
Informe Nacional enero­septiembre 2015.
Roma: Agencia Italiana de Medicamentos, 2016.
3. Fuente AIFA, Agencia Italiana de Medicamentos. Criterios de evaluación para la
atribución del grado de innovación terapéutica http://
www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/criteri­di­valuazione.
Último acceso: 26 de abril de 2016.
4. AIFA, Agencia Italiana de Medicamentos. Lista actualizada de Registros y
Planes de Tratamiento basados en la web http://www.agenziafarma­co.gov.it/
it/content/lista­aggiornata­dei­registri­e­dei­piani­terapeutici­web­based.
5. Disponible en el sitio web: http://www.iss.it/binary/publ/cont/14_
23_pt_1_web.pdf.
6. Disponible en el sitio web: http://www.governo.it/article/dopo­ex­po­presentato­il­
progetto­di­ricerca­human­technopole­italy­2040/4205.
© 2016 Los autores. Publicado por Wichtig Publishing