Viltolarsen

Farmacología

SOFFIA BÁES
CONSTANZA FARÍAS
Viltolarsen:
¿Para qué sirve?
ESTE FÁRMACO SE
ADMINISTRA PARA TRATAR
LA DISTROFIA MUSCULAR
DE DUCHENNE.
 Distrofia muscular
de Duchenne (DMD)
Es un trastorno hereditario ligado al
cromosoma X. Los pacientes presentan una
disminución de la densidad mineral ósea,
debido a los efectos adversos del tratamiento
con glucocorticoides y a la debilidad muscular
progresiva.
Estructura molecular
 Mecanismo de acción
Cuando el gen de la distrofina posee una mutación en el gen 53, y se sintetiza el
RNA mensajero, al traducirse se va a producir un cambio en la pauta abierta de
lectura, sintetizándose solo la proteína con un extremo, y haciendo que no sea
funcional. Esto se debe a que la proteína de la distrofina requiere los 2 extremos
para ser funcional, y poder unirse tanto a las proteínas citosólicas como a las
proteínas de la membrana celular.
Cuando se trata con Viltolarsen, este oligonucleótido se une al exón 53 del
precursor de RNA mensajero de la proteína distrofina, permitiendo la omisión de
este exón en específico cuando se produce el procesamiento del ARNm. De esta
manera, se puede recuperar el marco abierto de lectura, pudiendo saltar el exón que
modificaba este marco, y obteniendo una proteína con los 2 extremos funcionales
que se unirá tanto a las proteínas citosólicas como las transmembranas.
 Efectos Adversos
Los efectos adversos más comunes observados son tos,
nasofaringitis, vómitos, diarrea e infección en las vías
respiratorias.
Una de las precauciones que hay que tener en cuenta es la
toxicidad renal, ya que se pudo observar la presencia de esta
toxicidad en animales y en humanos tras la administración de
otros oligonucleótidos y aunque no se ha observado en los
estudios clínicos, se recomienda hacer revisiones para
comprobar el buen funcionamiento de los riñones de los
pacientes que sigan este tratamiento.
 Vías de
administración
ÉSTE FÁRMACO SE
ADMINISTRA A TRAVÉS
DE UNA INFUSIÓN
INTRAVENOSA
DURANTE 60 MINUTOS.
 Dósis
La dosis recomendada es de 80
mg/kg de peso corporal una vez a
la semana, tanto en niños como en
adultos.
 Bibliografía

https://www.upo.es/cms1/export/sites/upo/moleqla/documentos/Numero45/Moleqla-
45.pdf