ACTIVIDAD 5

TERAPIA GÉNICA APLICADA A LA SALUD:

1. Desde el siguiente link https://learn.genetics.utah.edu/content/genetherapy/tools
completa la información que falta de la tabla sobre vectores utilizados en terapia génica:

Nombre del Tipo de vector Target (diana) Integración Efectos

vector secundarios
Retrovirus Viral Células en Lugares al azar Respuesta
división inmune
Adenovirus Viral Células en No se integra Respuesta
división y no en las células inmune
en división hospedadoras
del genoma
adenovirus Viral Células en Región Ninguno
adenoasociados división y no específica del
(AAV)
en división cromosoma 19
Virus Herpes Viral Células del No se integra Respuesta
Simple sistema en las células inmune
nervioso hospedadoras
del genoma,
puede
quedarse en el
núcleo de la
célula por
mucho tiempo
Lisosoma No viral No específica No se integra Algún tipo
para ninguna en las células puede ser
célula hospedadoras tóxico
del genoma,
integración
muy lenta
ADN desnudo No viral No específica No se integra No
para ninguna en las células respuesta
célula hospedadoras inmune y
del genoma, no tóxico
integración
muy lenta
2. Caso a estudiar sobre la Fibrosis quística:
https://learn.genetics.utah.edu/content/genetherapy/casestudy. Leer sección 1 y 2,
realizar sección 3 para finalmente contestar las siguientes preguntas.

1. Define que es la fibrosis quística y a que órganos afecta

Se trata de una enfermedad hereditaria que afecta a las células de los pulmones,
páncreas e intestino delgado. Se trata de una enfermedad causada por mutaciones en
el gen CFTR que codifica una proteína responsable de regular el transporte a través de
las membranas celulares.

2. ¿Por qué es una enfermedad candidata a la terapia génica?

La terapia génica es candidata para tratar la fibrosis quística porque aborda

directamente la causa subyacente de la enfermedad: las mutaciones en el gen CFTR.

La idea detrás de la terapia génica es introducir copias funcionales del gen CFTR en las
células afectadas, de modo que puedan producir la proteína CFTR de manera adecuada
y restaurar la función normal.

3. Qué vector es el mejor para utilizar en esta enfermedad y porqué.

El adenovirus adenoasociados (AAV) es el mejor vector para utilizar en la enfermedad.

No causa respuesta inmune en el paciente, es un virus capaz de infectar vías aéreas
(nuestro interés). Además, son virus no patógenos y tienen una capacidad limitada para
integrarse en el genoma del huésped.