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Según la revista Amgen.com. [2023] 1El primer paso para tratar cualquier enfermedad es definir
qué es lo que la causa. Es necesario responder a muchas preguntas para comprender lo que se
necesita para buscar nuevos tipos de tratamientos.
En los laboratorios utilizamos herramientas que están diseñadas para descubrir raíces
moleculares de las enfermedades y destacar diferentes fundamentos entre las células sanas y
las enfermas para ello los investigadores recurren con continuidad a varios enfoques para la
creación de una imagen definida del proceso de la enfermedad. Amgen.com. [2023] 2
Las siguientes herramientas ayudan a los científicos a alcanzar información sobre cómo se
desarrolla una enfermedad.
Cultivos celulares. - Se da mediante el cultivo de células tanto sanas como enfermas, los
investigadores pueden investigar las diferencias en los desarrollos celulares y en la expresión
de proteínas.
Estudios en especies cruzadas. Mediante los genes y las proteínas presentes en los seres
humanos que también pueden hallarse en otras especies. Las funciones de muchos genes
humanos se han revelado al estudiar genes paralelos en distintos organismos.
Marcadores biológicos. - Son sustancias (con frecuencia proteínas) que podrían ser utilizados
para establecer una función biológica, identificando un desarrollo patológico o determinar las
respuestas a un tratamiento. También se puede usar para el diagnóstico, el pronóstico y como
guía para el tratamiento.
El término diana se define a la molécula especial del organismo sobre la que un medicamento
está diseñado para actuar. Por ejemplo, los antibióticos actúan sobre proteínas específicas que
no están presentes en los seres humanos, pero que son esenciales para la supervivencia de las
bacterias.
Selección de un fármaco
Una vez que se ha identificado la diana, el siguiente paso es identificar un fármaco que actúe
de la forma deseada sobre la diana. Mediante el uso de sistemas automatizados, los científicos
pueden probar rápidamente miles de compuestos para determinar cuáles interfieren con la
actividad de la diana. Después se pueden realizar pruebas adicionales con los compuestos más
potentes para encontrar el compuesto con mayores posibilidades de convertirse en fármaco.
Amgen.com. [2023]2
Una vez que se identifica un fármaco candidato prometedor, esto se debe someterse a una
gran cantidad de exámenes antes de que sea posible estudiarlo en seres humanos. Sin
embargo, se lleva a cabo un gran número de investigaciones de seguridad con líneas celulares
genéticamente cambiadas para que sean expresadas por medio de genes que con frecuencia
son responsables de los efectos secundarios.
Fase 2. Estudios en aproximadamente 100 a 300 pacientes. Los objetivos son evaluar si el
fármaco parece ser eficaz, seguir investigando su seguridad y determinar la dosis óptima.
Fase 3. Estudios a gran escala con 500 a 5,000 pacientes o más, en función de la enfermedad y
del diseño del estudio. Con frecuencia se necesitan ensayos muy grandes para determinar si un
fármaco puede evitar resultados nocivos para la salud. El objetivo es comparar la eficacia, la
seguridad y la tolerabilidad del fármaco candidato con las de otro fármaco o con un placebo.
Las moléculas pequeñas pueden diseñarse de forma que atraviesen las membranas celulares y
penetren en las células, lo que permite utilizarlas contra dianas que están en el interior de las
células. Algunas también son capaces de atravesar la barrera hemato-encefálica y permiten
tratar trastornos psiquiátricos y otras enfermedades cerebrales. Amgen.com. [2023] 3
¿Cómo se descubren y se desarrollan los medicamentos biotecnológicos? [Internet].
Amgen.com. [citado el 11 de febrero de 2023]. Disponible en:
https://www.biotechnology.amgen.com/es/developing-biotech-medicines.html