MEDICAMENTOS

BIOTECNOLÓGICOS
 OBJETIVO

EL ALUMNO APRENDERÁ Y CONOCERÁ LOS MEDICAMENTOS

BIOTECNOLÓGICOS, YA QUE ESTOS HAN APORTADO GRANDES
AVANCES EN EL MANEJO DE MALES CRÓNICOS.
 ¿QUÉ SON?

Los biotecnológicos son creados a partir de

organismos vivos (cultivos celulares, cultivos de
tejidos o partes de estos), por lo que su proceso de
elaboración es muy complejo.
 ¿CÓMO ACTÚAN?

Tienen mecanismos que les permiten actuar de manera directa

y específica sobre los generadores de enfermedades en el
organismo. En el caso del cáncer, por ejemplo, detectan y
atacan directamente las células malignas, bloqueando su
crecimiento, y marcándolas para que el sistema inmunológico
pueda destruirlas. No afectan las células sanas.
 ¿PARA QUÉ SIRVEN?

Se han convertido en una opción para tratar males crónicos y

catastróficos. Ejemplos de ellos son la insulina, para la
diabetes; la eritropoyetina, para la anemia, y los anticuerpos
monoclonales, para el cáncer y la artritis.
 ¿EN QUE SE DIFERENCIAN DE LOS
TRADICIONALES DE SÍNTESIS?

Los medicamentos de síntesis química se obtienen a

partir de materias primas que, mediante transformaciones
químicas, dan como resultado principios activos, mientras
que los biotecnológicos son estructuras de proteínas
grandes que se derivan de células vivas.
 ¿TIENEN GENÉRICOS?

Los medicamentos biotecnológicos no tienen genéricos, sino

versiones que pueden llegar a ser similares (biosimilares o
biocompatibles).

Mientras que es relativamente sencillo copiar fármacos de

síntesis química (es como seguir una receta que indica los
ingredientes y las proporciones), es muy complicado copiar
biotecnológicos por su estructura molecular compleja, mediada
por procesos biológicos.
 USO DE BIOSIMILARES Y ORIGINALES

ORIGINAL

BIOSIMILAR OK

ORIGINAL BIOSIMILAR

BIOSIMILAR ORIGINAL NO
Hay dos adelantos producidos en la década de los 70 que han sido
clave para el desarrollo de los fármacos biotecnológicos:

La tecnología del ADN recombinante

Hace que en un grupo de células produzcan la proteína de interés de

origen humano al insertarle el gen de células humanas ( introduce un
fragmento de ADN dentro de otro organismo).

Anticuerpos monoclonales

Este usa una técnica del hibridoma, la cual es la célula resultante de

mezclar dos líneas celulares: un linfocito B (que es el que produce el
anticuerpo) y una célula inmortal (una célula cancerígena).
 EJEMPLOS DE
MEDICAMENTOS BIOTECNOLÓGICOS
 ANTICUERPOS MONOCLONALES

Para el tratamiento del cáncer se usan estos anticuerpos

monoclonales o proteínas de fusión que actualmente combinados con
quimioterapia y radioterapia para aumentar su efecto antitumoral.

Al tratarlas con aquellos , se consigue un 15-20% de respuesta que

aunque pueda parecer poco, es una cifra espectacular ya que indica
que el desarrollo de fármacos dirigidos a dianas específicas es el
camino correcto para conseguir medicamentos contra el cáncer.
 INSULINA
La insulina humana, un medicamento biotecnológico

La diabetes se trata con insulina obtenida por ingeniería genética, un

medicamento biológico idéntico a la insulina humana. Fue el primer
medicamento biotecnológico, y se usa con éxito desde los años '80.

La biotecnología está presente en la vida cotidiana, y ofrece sus

beneficios. La salud humana es uno de los aspectos que se ha visto
favorecido a partir de los avances científicos logrados en las últimas
décadas. En la actualidad, la vida de millones de diabéticos en el
mundo depende de la insulina humana recombinante, una hormona
fabricada mediante técnicas de ingeniería genética.
¿Como se descubre este tipo de
medicamentos?
Se determina la causas de este mediante una serie
de preguntas concretas y especificas

Se utilizan herramientas diseñadas para descubrir

las raíces moleculares de las enfermedades y
destacar las diferencias fundamentales entre las
células sanas y las enfermas.

Al determinar qué defectos moleculares están

realmente detrás de una enfermedad se determinan
las mejores dianas para nuevos medicamentos
Los antibióticos actúan sobre proteínas
específicas que no están presentes en los
seres humanos, pero que son esenciales
para la supervivencia de las bacterias.

Muchos medicamentos para reducir el

colesterol actúan sobre las enzimas que
utiliza el organismo para producir
colesterol. 
Selección del fármaco
3 métodos:

Compuesto químico
Gen de dicha proteína
Exponer a ratones transgénicos a la diana

A continuación, se extraen las células que

producen esos anticuerpos específicos y se
manipulan para crear una nueva línea celular.
Desarrollo del farmaco
Si el fármaco candidato no presenta
problemas importantes de seguridad en los
estudios preclínicos , se pueden realizar
ensayos clínicos en seres humanos

Fase 1. Pruebas en 20 a 80 voluntarios

sanos y, en ocasiones, pacientes. Los
objetivos principales son evaluar la
seguridad y la tolerabilidad
 Fase 2. Estudios en aproximadamente 100 a 300 pacientes.
Los objetivos son evaluar si el fármaco parece ser eficaz

 Fase 3. Estudios a gran escala con 500 a 5,000 pacientes o

más, en función de la enfermedad y del diseño del estudio. 

Si el fármaco candidato muestra beneficios claros y riesgos

aceptables en la fase 3, la empresa puede presentar una
solicitud a las autoridades para que aprueben la
comercialización del fármaco.
 Conclusión

 En el caso de los fármacos tradicionales la bioequivalencia se puede determinar a

partir de las concentraciones plasmáticas, ya que la sustancia química y sus
propiedades están perfectamente definidas.

• Para las biomoléculas, éste no es el caso dadas las características de la preparación de

estos medicamentos.

• Nunca intercambiar en el mismo paciente. Un mismo medicamento (original o

biocomparable) por paciente, para permitir la farmacovigilancia.
• Un biocomparable puede requerir de una dosificación diferente al original por
variaciones en afinidad. Por lo tanto, es un producto diferente y debe ser caracterizado.

La fabricación de medicamentos biotecnológicos es un proceso muy exigente el cual

requiere de equipos sofisticados , científicos altamente capacitados y muchos años de
investigación (10 a15 años)