Cecil Medicina Interna, 5th Edition 15

2 MEDICINA BASADA EN LA EVIDENCIA

Awny S. Farajallah

Susan S. Beland

El diagnóstico y el tratamiento de cada paciente implica experiencia clínica y pericia

del médico, además del conocimiento de la información científica obtenida a partir de
los estudios clínicos. Desde 1960 la investigación ha proporcionado importantes
técnicas nuevas para la asistencia sanitaria que exigen la capacidad de una sociedad
para asumir y proporcionar tales avances técnicos. Por ello se necesita un enfoque
crítico para valorar tanto las nuevas modalidades de diagnóstico y de tratamiento
como las tradicionales.

   Clásicamente, gran parte de la práctica médica diaria se basaba en el aprendizaje

informal y en la tradicional transferencia de conocimientos por parte de médicos
experimentados a estudiantes y colegas. Este enfoque es suplantado cada vez más por
el análisis riguroso de las bases científicas de la lógica clínica. Las bases de datos y la
tecnología de Internet permiten la selección y la divulgación de la información, y
ayudan a identificar cuáles son las técnicas que están apoyadas por los estudios
clínicos. La medicina basada en la evidencia (MBE) pretende ofrecer a los clínicos
las estrategias preferibles de acuerdo con los datos científicos publicados y
proporcionar a los pacientes una óptima atención médica con los recursos disponibles
del sistema sanitario.

   La MBE es la práctica de evaluar, criticar y aplicar la reciente información sobre

investigación en la práctica médica individual. Debe estar complementada con la
destreza clínica y la experiencia del médico. La práctica de la MBE requiere la
aplicación de nuevas técnicas, proceso que incluye la identificación del problema y la
búsqueda de la información necesaria para resolverlo según la mejor evidencia
disponible. La MBE también exige informar al paciente sobre las bases de la atención
médica y hacerlo partícipe del proceso de la toma de decisiones. La Tabla 2-1 destaca
los requerimientos de la MBE.

   Una vez completadas la historia clínica y la exploración física, el primer paso de la

MBE es la formulación del cuestionamiento clínico. Éste puede hacer referencia al
origen de un trastorno determinado, al valor de la prueba diagnóstica, a la evolución
óptima o a la eficacia de una modalidad terapéutica. Los cuestionamientos clínicos
también pueden contemplar el valor económico de determinada terapia o de un

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determinado hallazgo clínico. Un cuestionamiento clínico bien diseñado consta de los
cuatro elementos siguientes:

1. El paciente o problema: identificar y describir el problema médico en cuestión

y enfocarlo en términos asequibles.

2. Intervención (un procedimiento diagnóstico o tratamiento): plantear cuál es la

intervención específica que está indicada.

3. Comparación de las intervenciones (si es necesario): determinar las alternativas.

4. Evolución: predecir el pronóstico o la evolución a partir de la intervención.

   Por ejemplo, un paciente con hepatitis C y cirrosis es sometido a una

esofagogastroduodenoscopia y se descubre que tiene varices esofágicas de grado III.
Nunca ha padecido hematemesis. Al informarle sobre el resultado de la prueba,
preguntará si existe algún tratamiento para prevenir estas hemorragias. Aplicando los
elementos del cuestionamiento clínico a la información disponible, el
cuestionamiento será en estos términos:

El paciente o problema: varices esofágicas grado III.

Intervención: el valor del propranolol oral.

Comparación de intervenciones: ligadura o escleroterapia de las varices.

Resultados: prevención de hemorragia gastrointestinal.

   Ceñir el problema clínico a estos términos sencillos facilita la orientación de una

búsqueda en la literatura.

Buscar la información pertinente

El acceso a la vasta información médica disponible presenta dos retos médicos:
encontrar la información más relevante e ir al paso de la literatura médica. Las
opciones para encontrar información incluyen preguntar a expertos, buscar en los
libros de texto e investigar en la información facilitada por el ordenador. Esta
última puede ser la más efectiva, ya que permite búsquedas en extensas bases de
datos de artículos publicados. Están disponibles MEDLINE, la base de datos
Cochrane de revisiones sistemáticas y otros sitios de Internet que imparten MBE.
Algunas de estas fuentes recopilan los resultados de varios estudios y los presentan

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de una forma concisa que resume la mejor evidencia sobre la cuestión clínica. Una
vez recuperados los artículos aplicables, empieza el proceso de seleccionar los
artículos y valorar su validez y aplicabilidad en un determinado paciente. 15
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TABLA 2-1 Requerimientos para la medicina basada en
la evidencia
Comprender la fisiopatología de la enfermedad
Ser un médico competente para hacer un diagnóstico
Identificar el problema médico
Buscar la información relevante
Determinar la validez de la información
Aplicar la información a los pacientes
Incluir al paciente en el proceso de toma de decisión

Valoración crítica de la literatura

Los estudios de investigación se realizan de diversa forma (Tabla 2-2). Los estudios
primarios pueden tener varios diseños. En los estudios controlados aleatorios, los
participantes se aleatorizan a una u otra intervención. Ambos grupos son
controlados durante un período especificado, y los datos analizados en términos de
resultados específicos se definen al inicio del estudio. Este tipo de estudio permite
la valoración rigurosa de una sola variable en un grupo definido de pacientes, tiene
un diseño prospectivo que potencialmente elimina el sesgo al comparar dos grupos
por otra parte similares, y permite el metaanálisis. Sin embargo, estos estudios son
caros y consumen mucho tiempo. Un ejemplo de estudio aleatorio de este tipo es el
diseñado para valorar el papel de la anfebutamona versus parches de nicotina, o la
combinación de ambos para dejar de fumar. Los estudios de cohorte tienen dos o
más grupos de individuos seleccionados de acuerdo con las diferencias en su
exposición a un determinado agente. Estos grupos se controlan para observar
cuántos miembros de cada grupo desarrollan una enfermedad u otro resultado
específico. Los estudios caso–control incluyen pacientes con una enfermedad o
trastorno determinado identificados y comparados con los pacientes control. Los
controles pueden ser pacientes con otra enfermedad o personas elegidas entre la
población general. Los estudios transversales entrevistan, examinan o estudian una
muestra representativa de individuos para obtener respuesta a un cuestionamiento
clínico determinado. El caso clínico describe la historia médica de un paciente.
Cuando las historias clínicas de más de un paciente con una enfermedad
determinada se describen juntas para ilustrar un aspecto del proceso patológico, se
utiliza el término de serie de casos.

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   Los estudios secundarios (integrativos) intentan resumir y sacar conclusiones de

los estudios primarios. En la MBE, el metaanálisis está considerado la mejor fuente
de información. Los metaanálisis utilizan técnicas estadísticas para combinar y
resumir los resultados de los estudios primarios. Al combinar los resultados de
muchos estudios, los metaanálisis pueden estimar la magnitud del efecto de una
intervención o factor de riesgo, además de evaluar cuestiones no resueltas
anteriormente mediante la realización de análisis de subgrupos. El uso del
metaanálisis ha provocado controversia. Algunos investigadores creen que estos
análisis son tan fiables como los estudios aleatorios controlados, mientras que otros
creen que la técnica sólo debe emplearse para generar hipótesis, no para
comprobarlas. No obstante, en ausencia de un estudio controlado, aleatorio y
amplio, un metaanálisis de pequeños estudios múltiples sería la mejor fuente de
información para responder a una cuestión específica.

TABLA 2-2 Tipos de estudio de investigación

Estudios primarios Estudios secundarios
Control aleatorio Metaanálisis
Caso–control Normativa de práctica clínica
Cohorte Análisis de decisión
Transversal Análisis coste–efectividad
Series de casos
Informe de casos

   Las normativas para la práctica clínica intentan resumir las estrategias

diagnósticas y terapéuticas enfocadas a los problemas clínicos más habituales para
ayudar al médico en circunstancias específicas. Estas normativas están publicadas
generalmente por organizaciones médicas, como el American College of
Physicians, y por agencias gubernamentales, como la Agency for Health Care
Policy and Research de EE.UU. Para evitar la aplicación errónea de las
recomendaciones clínicas, las normativas especificarán claramente su aplicación
específica a determinados pacientes y trastornos; este concepto recibe el nombre de
aplicabilidad clínica. La flexibilidad clínica permite al médico interpretar y aplicar
las recomendaciones de acuerdo con la situación única del paciente. Las técnicas de
la MBE aplicadas a las normativas clínicas ayudan al médico a individualizar las
normativas de acuerdo con la situación única del paciente.

   El análisis de decisión usa los resultados de los estudios primarios para generar
distintas probabilidades que ayudan tanto a los profesionales como a los pacientes a
elegir el tratamiento clínico. El análisis coste–eficacia evalúa si una determinada

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vía de acción representa un empleo efectivo de los recursos. El proceso de
determinar la validez y la aplicabilidad de la información comienza una vez
completada la búsqueda en la literatura.

Evaluación de la evidencia sobre las pruebas diagnósticas

Se utilizan cuatro tipos de pruebas diagnósticas. Las pruebas de selección se
realizan en sujetos aparentemente sanos para distinguir aquellos que tienen una
enfermedad de los que no la tienen. Las pruebas de hallazgo de casos valoran los
pacientes para trastornos que no están relacionados con los motivos por los que
visitaron al médico. Una prueba diagnóstica se solicita específicamente para
determinar la causa de la enfermedad de un paciente. La prueba para valorar la
consecución de un objetivo terapéutico se lleva a cabo para determinar la eficacia
de una modalidad terapéutica específica. Un dato fundamental de todas estas
pruebas es que el investigador que interpreta los resultados no debe conocer la
enfermedad de los pacientes. 16
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   Al valorar la eficacia de una nueva prueba diagnóstica los planteamientos críticos
son los siguientes: (1) ¿ofrece algo que no ofrecen las pruebas aceptadas
actualmente?, y (2) si la prueba proporciona información adicional que altere la
probabilidad posprueba, ¿cuál es la capacidad de la prueba para distinguir
pacientes con y sin el diagnóstico diana? El investigador también deberá comparar
la probabilidad posprueba con la probabilidad preprueba, que es la valoración
clínica de las posibilidades diagnósticas antes de solicitar la prueba. Si una prueba
nueva va a ser útil, ofrecerá información que mejore la probabilidad posprueba y
también añadirá datos que alteren la probabilidad preprueba. Entonces esta
información ayuda al médico a evaluar a los pacientes siguientes con el diagnóstico
diana.

   Para algunas probabilidades preprueba existen algunos valores publicados, pero

cada vez más estos valores derivan de la experiencia clínica del médico y están
influenciados por el marco laboral. Por ejemplo, una mujer afroamericana obesa del
medio rural del sur de EE.UU. acude al médico por fatiga, visión borrosa,
infecciones vaginales por hongos y una historia familiar de diabetes. De acuerdo
con estos datos, ella tendrá una probabilidad preprueba elevada de tener diabetes
tipo II. Si se dispone de una prueba nueva para diagnosticar la diabetes, se puede
hacer una comparación con las probabilidades posprueba esperadas a partir de la
prueba estándar (glucosa en sangre en ayunas) y la prueba nueva. Teóricamente,
esta última ofrecerá una mejor precisión diagnóstica.

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   La sensibilidad y la especificidad son parámetros importantes a tener en cuenta

cuando se valora una prueba diagnóstica. La sensibilidad es un índice de la
capacidad de la prueba diagnóstica para detectar la enfermedad cuando ésta está
presente. La especificidad es la capacidad de la prueba diagnóstica de identificar
correctamente la ausencia de enfermedad. Estos parámetros se calculan aplicando
una tabla de 2 X 2 (Tabla 2-3). Otro parámetro adicional es el cociente de
probabilidad, que se basa tanto en la sensibilidad como en la especificidad, y que
proporciona un indicador incluso mejor del rendimiento de la prueba.

Sensibilidad
   Relación de probabilidad = 
1 − especificidad

TABLA 2-3 Resultados esquemáticos de una prueba

diagnóstica (tabla 2 X 2)
Resultado de la prueba Enfermedad presente Enfermedad ausente
Positivo Verdadero positivo Falso positivo
a b
Negativo Falso negativo Verdadero negativo
c d
Valor predictivo positivo (índice de verdaderos positivos): a/(a + b).

Valor predictivo negativo (índice de falsos positivos): d/(c + d).

Sensibilidad: a/(a + c); aquellos pacientes con la enfermedad que tienen una prueba
positiva.

Especificidad: d/(b + d); aquellos pacientes sin la enfermedad que tienen una prueba
negativa.

   Tras determinar la validez de la prueba diagnóstica, el investigador debe

determinar si la prueba es aplicable al paciente en cuestión y si es realizable y
asequible en el marco escogido. Cuando la prueba diagnóstica necesita aparatos y
técnicas no disponibles en el centro sanitario, entonces los resultados obtenidos
pueden ser inexactos. Más importante es hacer una valoración sobre si la prueba va
a cambiar el tratamiento ofrecido o disminuir la necesidad de usar otras pruebas.

Evaluación de la evidencia sobre los resultados

Los resultados se pueden describir cualitativamente (qué es lo que sucederá
probablemente) o temporalmente (durante qué período sucederá un determinado
acontecimiento) (Tabla 2-4). Para valorar la evidencia sobre el pronóstico, los

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pacientes se enrolarán en un punto inicial y uniforme (cohorte inicial). Hay que
analizar las vías por las que se enrolan en la muestra del estudio para ver si los
resultados son aplicables a los pacientes en una determinada consulta.

   Todos los sujetos enrolados en el estudio deberán dar cuenta al final del período
de seguimiento, y debe conocerse su situación clínica. La falta de seguimiento del
10% o más de la cohorte inicial original cuestiona la validez del estudio.

   Una vez averiguada la validez de la información, el investigador valorará la

probabilidad de este resultado particular en el curso del tiempo, ya que cada
proceso patológico tiene resultados separados en ciertos estadios de la enfermedad.
El último paso es aplicar la información válida a un determinado paciente o
problema en cuestión.

TABLA 2-4 Evaluación de la evidencia sobre los

resultados
¿Se han enrolado los pacientes en un punto inicial de la enfermedad?
¿Cómo se han enrolado los pacientes?
¿Están todos los pacientes al finalizar el período de estudio?
¿Se ha cegado a los investigadores con respecto a otras características del paciente?
¿Se da el mismo resultado en todas las fases del proceso de la enfermedad?
¿Esta información es aplicable a mi paciente?

Evaluación de la evidencia sobre el tratamiento

Esta evaluación es uno de los problemas más frecuentes con los que se enfrenta un
médico. La validez de los nuevos tratamientos desarrollados, así como los
tratamientos tradicionales usados durante años, necesitan ser valorados. Por
ejemplo, ¿durante cuánto tiempo hay que dar antibióticos a los pacientes para tratar
la neumonía después de ser dados de alta? ¿Cuál es el valor de la plasmaféresis en
el tratamiento de la púrpura trombocitopénica trombótica? El primer paso en la
evaluación de los tratamientos prospectivos es ver si la información proviene de un
estudio aleatorio controlado realizado correctamente. Cada paciente que participa
en el estudio deberá dar cuenta al final del mismo. Los pacientes que no han
seguido el estudio suelen tener otros resultados. Si las conclusiones del estudio no
varían después de incluir a los pacientes sin seguimiento, entonces se considera al
estudio aún más válido. Otro aspecto es si los pacientes fueron analizados en su
grupo aleatorio original incluso si no se sometieron a la intervención en cuestión.
Este concepto se denomina análisis de intención para tratar. Debe incluirse una

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descripción de si ambos grupos fueron tratados de manera diferente con respecto a
otras intervenciones (cointervenciones). 17
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   El paso siguiente es valorar la importancia de los datos obtenidos. Este paso
incluye unos cálculos estadísticos sencillos aplicados en los resultados disponibles.
El primero es la reducción del riesgo relativo (RRR):

RRR
Incidencia de resultados en grupo control − Incidencia de resultados en grupo de estudio
= 
Incidencia de resultados en grupo control

   Por ejemplo, el Diabetes Control and Complications Trial investigó en pacientes

con diabetes tipo I el efecto del control estricto de la glucosa en sangre sobre el
desarrollo y progresión de las complicaciones a largo plazo. El estudio incluyó a
más de 1.400 pacientes, la mitad aleatorizados al tratamiento intensivo y la otra
mitad a la terapia convencional. En este estudio, el 3,4% de los pacientes en el
grupo de terapia convencional y el 2,2% en el grupo de tratamiento intensivo
desarrollaron microalbuminuria, un descenso del 35% en la aparición de
microalbuminuria en el grupo de prevención primaria:

0,034 − 0,022
RRR =  X 100 = 35%
0,034

   Cuanto mayor es la RRR más efectivo es el tratamiento. Sin embargo, la RRR no

tiene en cuenta el riesgo basal de los pacientes que entran en el estudio y, así, no
diferencia entre efectos grandes y pequeños.

   Otra forma de valorar los resultados es calculando la reducción del riesgo

absoluto (RRA), que da la diferencia absoluta en índices entre los dos grupos. La
RRA se define como el número (X) que tenían el efecto indeseado en el grupo
control menos el número (Y) en el grupo de tratamiento (es decir, RRA = X − Y).
Según este ejemplo, la RRA para el desarrollo de microalbuminuria es 0,034 −
0,022 = 0,012, o 1,2%. Otro cálculo valorable es el número necesario para tratar,
que representa el número de pacientes que necesitan tratamiento para prevenir un
solo episodio. Esto es el inverso de RRA (es decir, 1/[X − Y]). Cuanto menor es el
número que necesita tratamiento, más clínicamente relevante es el tratamiento. De
nuevo y según el ejemplo, para prevenir que un paciente desarrolle
microalbuminuria será necesario tratar a 83 pacientes diabéticos con tratamiento
intensivo (1/[X − Y] = 1/0,012 = 83).

   Como antes, la valoración de la aplicabilidad de esta información en un

determinado paciente debe realizarse teniendo en cuenta si el paciente en cuestión

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presenta las mismas características que los pacientes incluidos en el estudio. De
forma parecida, se puede valorar la evidencia sobre los efectos secundarios, la
causa o el valor de un determinado signo clínico en el diagnóstico.

Inclusión del paciente en el proceso de decisión

Buscar la mejor evidencia y aplicarla es el objetivo último de dar una mejor
atención a un paciente en particular o a un grupo de pacientes. El proceso de la
MBE también incluye informar al paciente de las opciones disponibles y ofrecerle
las opciones basadas en la fuerte evidencia. Emplear cierto tratamiento o aplicar
una prueba diagnóstica puede ser inconveniente, o el paciente puede presentar
determinado efecto secundario que no va a aceptar. La implicación de los pacientes
en el proceso de toma de decisiones requiere una buena comunicación y unos
recursos adecuados para la educación del paciente.

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