Biotecnología

Farmacéutica

Producción biotecnológica de producto farmacéutico

Science covering all technologies required for the

production, manufacturing, and registration of
biotechnological drugs.
European Association of Pharma Biotechnology (EAPB)

Ciencia que abarca todas las tecnologías requeridas para la

producción, fabricación y registro de
medicamentos biotecnológicos
47% de todos los medicamentos aprobados
“genuinamente” nuevos en
EE.UU. fueron biopharmaceuticals
(enero 2014 - julio 2018)

Biopharmaceutical benchmarks 2018, Gary Walsh

Nature Biotechnology volume36, pages1136–1145 (2018)
https://sci-hub.se/10.1038/nbt.4305

207 medicamentos totals aprobados

97 biopharmaceuticals
Aunque las estimaciones publicadas varían,
alrededor del 40 % de los 6000 o más
productos actualmente en estudio clínico a
nivel mundial son biopharmaceuticals.

Biopharmaceutical benchmarks 2006, Gary Walsh

Nature Biotechnology volume 24, pages769–776 (2006).
 Biopharmaceuticals relacionados al
Dogma Central de la Biología Molecular
Medicamentos Biotecnológicos
Medicamentos para Terapia de Avanzada

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs).

15 ATMPs approved in the USA and Europe. Crommelin, 2019

http://pged.org/lesson-plans/#CRISPR
 Terapia Génica

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-
products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
 Luxturna se compone de
un virus que contiene
copias normales del gen
RPE65. Cuando se inyecta
Luxturna en el ojo, el
virus transporta el gen
RPE65 a las células
retinianas y las habilita
para producir la enzima
que falta.

Tratamiento de distrofia
hereditaria de retina
(retinitis pigmentosa,
amaurosis congénita de
Leber)

the one-time treatment will cost $850,000

CAR T cells and TCR T cells are engineered to produce special receptors on their
surfaces.They are then expanded in the laboratory and returned to the patient.
Credit: National Cancer Institute
https://www.hcp.novartis.com/products/kymriah/diffuse-large-b-
cell-lymphoma-adults/mechanism-of-action/
 Talimogén laherparepvec es un virus herpes simple tipo 1 (VHS-1) atenuado,
generado por supresión funcional de 2 genes (ICP34.5 e ICP47) y la inserción de la
secuencia de codificación del factor estimulante de colonias de granulocitos y
macrófagos humano (GM-CSF).

cost an average of $65,000 per patient

 RNA Terapéuticos

Schematic illustrating different classes of RNA therapeutics. ASO,

antisense oligonucleotide; RNA, ribonucleic acid; RNAi, RNA
interference; siRNA, small interfering RNA; miRNA, microRNA; mRNA,
messenger RNA; A, adenosine molecule; AAAAA, poly A tail.

https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fbioe.2021.628137/full#h3
 AUGUST 14, 2019

CRISPR enters its first human clinical trials

2015: A research group used
CRISPR to make genetic
changes in non-viable human
embryos.

2017: CRISPR used to make

genetic changes in viable
human embryos

Image: ekem (courtesy: RWJMS IVF Program),

public domain

CRISPR is moving fast, but are we?

http://pged.org/lesson-plans/#CRISPR
2018
Claims of CRISPR being used to edit
genomes of twin girls
http://pged.org/lesson-plans/#CRISPR
Productos biotecnológicos tradicionales aprobados
2014-julio 2018

https://www.nature.com/articles/nbt.4305#Sec5

Biopharmaceutical benchmarks 2018, Gary Walsh

Nature Biotechnology volume36, pages1136–1145 (2018)
https://sci-hub.se/10.1038/nbt.4305
 Productos aprobados

(a) Annual product approval numbers (by (b) Number of product approvals in one or both
product trade name) by individual region. regions over the indicated periods.

68 mAbs, 23 hormones, 16 clotting factors, Biopharmaceutical benchmarks 2018, Gary Walsh

9 enzymes, 7 vaccines, Nature Biotechnology volume36, pages1136–1145 (2018)
5 nucleic acid-based products and https://sci-hub.se/10.1038/nbt.4305
4 engineered cell-based product

Biopharmaceuticals
¿Cuáles fueron los productos que más se aprobaron
al inicio? ¿Cuáles son los que más se aprobaron en
los últimos años?
 Anticuerpos monoclonales (mAb)
aprobados
(a) mAbs approved for the first time in the
indicated periods, expressed as a percentage of
total biopharmaceuticals approved for the first time
in the same time period.
(b) mAbs global annual sales value expressed
as a percentage of total biopharmaceutical
global sales for the indicated years.
Biopharmaceutical benchmarks 2018, Gary Walsh
Nature Biotechnology volume36, pages1136–1145 (2018)
https://sci-hub.se/10.1038/nbt.4305
45 individual biopharmaceutical products recorded ‘blockbuster’ status
sales (>$1 billion) last year.

cumulative sales over 2014–2017 reached $651 billion, whereas total sales
for 2017 alone reached $188 billion
Total mAb sales (including Fc fusion protein–based antibody-like traps)
reached $123 billion last year

Biopharmaceutical benchmarks 2018, Gary Walsh

Nature Biotechnology volume36, pages1136–1145 (2018)
https://sci-hub.se/10.1038/nbt.4305

insulins are the next most lucrative product class, collectively generating
sales of $22 billion in 2017.
Biotecnología Farmacéutica 2022
 Contenidos conceptuales
● Adquirir los conocimientos propios de la Biotecnología Farmacéutica que les
permita aplicarlos en el ejercicio de su profesión.

Capacidades o contenidos procedimentales

● Aplicar los conocimientos de medicamentos biotecnológicos, incluyendo los
aspectos regulatorios, en el ámbito de la competencia del Farmacéutico.
● Reconocer fuentes de información con criterio científico, relacionadas a
medicamentos biotecnológicos.
● Desarrollar juicio crítico, basado en argumentos científicos, para tomar
decisiones dentro del ámbito de la competencia del Farmacéutico con
responsabilidad social.

Actitudes o contenidos actitudinales.

● Valorar la importancia de la Biotecnología Farmacéutica en la solución de
problemas de salud.
● Valorar la importancia de formarse en el aprendizaje a lo largo de la vida (life
long learning).

OBJETIVOS
 Objetivos Específicos
● Comprender las bases científicas de los productos farmacéuticos
biotecnológicos.
● Identificar y analizar los medicamentos biotecnológicos en base a sus
principalescaracterísticas.
● Comprender el proceso de desarrollo de nuevos medicamentos biotecnológicos
y debiosimilares.
● Comprender el proceso de producción de medicamentos biotecnológicos y su
influenciaen la calidad de los mismos.
● Comprender las bases científicas del análisis del control de calidad de los
medicamentosbiotecnológicos.
● Analizar las diferentes metodologías aplicadas en el análisis del control de calidad
de los medicamentos biotecnológicos.
● Comprender los aspectos regulatorios fundamentales que se aplican a los
medicamentosbiotecnológicos, innovadores y biosimilares.
● Identificar el cumplimiento con las reglamentaciones vigentes de
medicamentosbiotecnológicos disponibles en nuestro mercado.
● Apropiarse del conocimiento y lenguaje científico relacionado a la
BiotecnologíaFarmacéutica.
UNIDAD Nº 1: INTRODUCCION A LA
BIOTECNOLOGÍA FARMACÉUTICA
Concepto de Biotecnología y Biotecnología
Farmacéutica. Historia de la Biotecnología en
Medicina. Técnicas básicas de biología molecular.
Tecnología de ADN recombinante. Principios y
aplicaciones de la biotecnología en la industria
farmacéutica.
UNIDAD Nº 2: DESARROLLO Y PRODUCCIÓN DE
MEDICAMENTOS BIOTECNOLÓGICOS
Características de medicamentos biotecnológicos.
Ventajas y desventajas. Desarrollo de nuevos
medicamentos. Biosimilares. Procesos
biotecnológicos. Operaciones Unitarias. Producción
(Procesos Upstream): Sistemas de expresión. Cultivos
celulares. Recuperación (Procesos downstream):
Purificación. Formulación. Control de calidad.
UNIDAD Nº 3: APLICACIONES TERAPÉUTICAS
ACTUALES
Proteínas terapéuticas recombinantes.
Farmacocinética-Biodisponibilidad. Farmacodinamia.
Insulina. Anticuerpos monoclonales. Vacunas
recombinantes.
UNIDAD Nº 8: ASPECTOS ÉTICOS,
REGULATORIOS Y PERSPECTIVAS FUTURAS DE
MEDICAMENTOS BIOTECNOLÓGICOS
Dispensación de productos biotecnológicos. Aspectos
Regulatorios y de aprobación de medicamentos
biotecnológicos. Perspectivas futuras de la aplicación
terapéutica de la biotecnología.
UNIDAD Nº 4: RADIOFARMACIA
Concepto. Mecanismo de acción. Farmacocinética de
radiofármacos. Características del radiofármaco ideal.
Marcación de radiofármacos. Dosimetría. Protección
Radiológica.
UNIDAD Nº 5: PRODUCTOS Y DISPOSITIVOS
BIOMEDICOS
Definición. Clasificación y tipos de dispositivos
biomédicos: naturales o sintéticos. Aplicaciones
clínicas. Estudios de biocompatibilidad. Polímeros
sintéticos. Materiales de reuso. Almacenamiento y
distribución.
UNIDAD Nº 6: ESTERILIZACIÓN
Concepto. Métodos de prelavado, lavado enjuague
final, secado, lubricado e inspección final. Detergentes
iónicos y enzimáticos: ventajas, desventajas y formas
de uso. Validación del proceso de descontaminación.
Esterilización. Concepto de esterilización.
Esterilización por calor. Esterilización por agentes
químicos. Esterilización por radiaciones ionizantes.
Esterilización por filtración. Equipos de esterilización.
UNIDAD Nº 7: RESIDUOS
Gestión de residuos. Tratamiento de efluentes.
Bioremediación.
programa
 Para alumnos REGULARES:
Asistir al 80% de las Clases Teóricas
Aprobar el 80 % de los Trabajos Prácticos. Pudiendo recuperar solo uno.
Aprobar DOS de las tres Pruebas escritas. Pudiendo recuperar solo una.
Para acreditar la Asignatura deberán rendir el Examen Final.

Para alumnos LIBRES:

Los alumnos que no alcancen la condición de promovido o regular quedarán
en condición de libres.
Para acreditar la Asignatura deberán presentar en forma oral el estudio de
caso de un fármaco biotecnológico elegido por el alumno, describiendo: la
farmacodinamia, el proceso de producción y purificación, formulación y
caracterización para su control de calidad. Se evaluará el cumplimento de los
puntos requeridos, la claridad de la presentación y la bibliografía usada.
Aprobando esta instancia deberán rendir un examen escrito acerca de los
temas desarrollados en las Clases Teóricas.
.

Acreditación de Biotecnología Farmacéutica

Bibliografía básica:
Pharmaceutical Biotechnology: Fundamentals and Applications,Third Edition (2008).
Crommelin Daan J. A. (Editor), Sindelar Robert D. (Editor), Meibohm Bernd (Editor).

Pharmaceutical Biotechnology: Concepts and Applications (2007) Walsh Gary

Bibliografía complementaria:
www.anmat.gov.ar
Farmacopea Argentina
Artículos científicos seleccionados

https://drive.google.com/file/d/
1ZrIsANCnkdWP7PNgauSw-
gp2CXcUbcvu/view?usp=sharing

https://drive.google.com/file/d/
15NrW2sOdra70C1EaygHX7-
uvvs51ggq4/view?usp=sharing

Bibliografía
Hitos Históricos
Biotecnologia en Medicina…

¿Por qué? ¿En qué contribuyeron?

…

….¿?
https://www.biotechnology.amgen.com/es/timeline.html