Cell Therapy

Equipo 2 - JAVA
Valery María Valverde
Adriana Herrera Montejano
Arturo Ledezma Ramírez
Ana Julia del Río
 Regulaciones
Center for Biologics Evaluation and Research (CBER)

HCT/P
“Artículos que contengan o consistan de células humanas o tejidos que estén destinados a la
implantación, trasplante, infusión o transferencia a un humano”

Title 21 of the Code of Federal Regulations

- 21 CFR Part 1271 minimal manipulation, homologue use, no combinado con otros agentes
activos y sin efecto sistémico

Se cumplen los criterios, FDA permite el uso de la terapia celular sin la aprobación de licencia para la
comercialización de productos biológicos.

361 of the Public Health Service (PHS) Act

“Same surgical procedure exception” Autólogo, mismo procedimiento y

forma original

USA prohibió la producción de hECS que requieran la destrucción de cualquier embrión y la

investigación de líneas creadas a partir del 2001

El-Kadiry et.al, 2021

Regulaciones
 A Favor
Abren la puerta para
Tienen el potencial de
nuevas terapias en
reducir la falta de
áreas como medicina
órganos disponibles
regenerativa o
para trasplantes
inmunología
(El-Kadiry, et al., 2021) (Liu, et al., 2013)

Su uso se extiende a Han sido utilizadas

ensayos preclínicos con como vehículos para la
fármacos para verificar entrega de
efectos sobre tejidos medicamentos
humanos antineoplásicos
(Mayo Clinic Staff, 2019) (Kimbrel & Lanza, 2020)
 En Contra
Células madre embrionarias Efectos secundarios Súper humanos
son tomadas de embriones
humanos ● Recaídas
● Desigualdades
● Infecciones
● Posibles efectos no
● Injerto contra huésped
● Implica la destrucción de deseados
● cáncer: células madre
embriones humanos ○ nuevos
sobreviven más que células
● Células pluripotentes pueden padecimientos
ordinarias
ser derivadas de blastocistos
de 5-7 días

aumenta probabilidad de
acumular mutaciones
Potencial debate: ¿en Falta conocimiento sobre su
vida al tener qué momento uso a largo plazo
ambiente se origina la ● falta investigación
apropiado vida? ● efectos adversos,
Pérdida de control en su
auto-renovación y secundarios
crecimiento

(Harvard stem-cell institute, 2022)

(Lo B, Parham L., 2009)
 Abecama
En el 2021 la FDA aprobó la primera terapia
celular para tratar el mieloma múltiple.

Abecma es una terapia de células T del

propio paciente modificadas genéticamente
para combatir el mieloma.

Esta terapia va dirigida a pacientes adultos

con mieloma múltiple que no han respondido
a los otros tratamientos aprobados o que
han recaído.

(FDA, 2021)
 Efectos secundarios
El tratamiento con Abecma tiene el potencial de causar efectos secundarios graves:
síndrome de liberación de citoquinas (CRS), linfohistiocitosis
hemofagocítica/síndrome de activación de macrófagos (HLH/MAS), toxicidad
neurológica y citopenia prolongada, todos los cuales pueden ser mortales o
potencialmente mortales.
La FDA requiere que los hospitales y sus clínicas que usen este tratamiento estén
certificados y que el personal esté capacitado para reconocer y manejar los efectos
secundarios; a su vez, que los pacientes sean informados de estos efectos secundarios
graves y la importancia de regresar si se desarrollan después de recibir Abecma.

Para la evaluación de la seguridad a largo plazo, la FDA requiere que el fabricante

realice un estudio observacional posterior a la comercialización en el que participen
los pacientes que llevaron el tratamiento.

(FDA, 2021)
 Referencias
Chen, D. P., Wen, Y. H., Wang, P. N., Hour, A. L., Lin, W. T., Hsu, F. P., & Wang, W. T. (2021b). The adverse events of
haematopoietic stem cell transplantation are associated with gene polymorphism within human leukocyte
antigen region. Scientific Reports, 11(1). DOI: 10.1038/s41598-020-79369-w
El-Kadiry, A. E. H., Rafei, M., & Shammaa, R. (2021). Cell Therapy: Types, Regulation, and Clinical Benefits. Frontiers in
Medicine, 8. DOI: 10.3389/fmed.2021.756029
Harvard stem-cell institute (2022) Stem cells and cancer. https://hsci.harvard.edu/stem-cells-and-cancer
Kimbrel, E. A., & Lanza, R. (2020). Next-generation stem cells — ushering in a new era of cell-based therapies. Nature
Reviews Drug Discovery, 19(7), 463-479. DOI: 10.1038/s41573-020-0064-x

Liu, Y., Yang, R., He, Z., & Gao, W. Q. (2013). Generation of functional organs from stem cells. Cell Regeneration, 2(1), 2:1.
DOI: 10.1186/2045-9769-2-1

Lo, B., & Parham, L. (2009). Ethical Issues in Stem Cell Research. Endocrine Reviews, 30(3), 204-213. DOI:
10.1210/er.2008-0031

Mayo Clinic Staff. (2022, 19 marzo). Stem cells: What they are and what they do. Mayo Clinic.
https://www.mayoclinic.org/tests-procedures/bone-marrow-transplant/in-depth/stem-cells/art-20048117

Office of the Commissioner. (2021, 27 marzo). FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy for Adult Patients with
Multiple Myeloma. U.S. Food and Drug Administration.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-cell-based-gene-therapy-adult-
patients-multiple-myeloma