Grupo Escolar Cervantes

Terapia Génica

Presenta :
Itzel Romero Clemente e Iker Álvarez Luna

Materia: Biología

Ruth Guadalupe Castillo Rodríguez

09/09/2022
Introducción

Los avances dentro de las ramas de la biología,como los xenotransplantes, las

vacunas, los medicamentos, las terapias génicas, han facilitado las distintas
dificultades que el ser humano presenta, como pandemias, epidemias,
enfermedades que perjudiquen a una población, problemas ambientales, escasez
de algún material génetico u órgano.
Sin embargo existe un avance conocido como la Terapia Génica que busca
contrarrestar enfermedades que involucran a la impresión de genes o alguna
variación que afecte o perjudique al individuo, por lo que es importante conocer este
avance tecnológico que tiene un gran impacto en el campo de la medicina, ya que
es una variante para la cura
de distintas patologías que contaban con un porcentaje de cura muy bajo.

Por lo tanto la terapia génica se dio gracias a enfermedades que necesitan de un

cambio génico como el cáncer que se caracteriza por un fallo de la copia del ADN.

Han existido muchas controversias acerca de este tema, sin embargo es

fundamental profundizar los aspectos más importantes para entender cómo nos
puede beneficiar o perjudicar en caso de que nosotros o alguien que conozcamos
se someta a una
terapia génica.
Terapia Génica

La terapia génica es una técnica en la que se emplean uno o más genes para tratar,
prevenir o curar una enfermedad o trastorno médico. Con frecuencia, la terapia
génica funciona agregando copias nuevas de un gen que está dañado, o
reemplazando un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente con una
versión sana de ese gen.
También la terapia es una forma experimental de tratamiento que utiliza la
transferencia de genes a la célula de un paciente para curar una enfermedad.

Objetivo

Entre los objetivos que persigue la terapia génica podemos citar:

Tratar de complementar o sustituir un gen defectuoso introduciendo otra copia

normal de éste en las células.
Inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye
al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo, los oncogenes).
Introducir material genético que permita a la célula sintetizar una proteína que tenga
un efecto terapéutico nuevo (por ejemplo, introducir en las células copia de un gen
que obstaculice la replicación de un virus).
Origen

En 1990, la terapia génica fue usada por primera vez con intención
terapéutica en un paciente que padecía una inmunodeficiencia severa por
un déficit de adenosina de aminasa.

La más importante en la terapia génica es el desarrollo de sistemas más eficientes

de liberación de genes

Aplicaciones

Se ha usado terapia génica para tratar enfermedades genéticas hereditarias (como

hemofilia y anemia de células falciformes) y también trastornos adquiridos (como
leucemia)
Enfermedad hereditaria que se caracteriza por un defecto de la coagulación de la
sangre debido a la falta de uno de los factores que intervienen en ella y que se
manifiesta por una persistencia de las hemorragias.

La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario en el cual la sangre no se

coagula de manera adecuada. Esto puede causar hemorragias tanto espontáneas
como después de una operación o de tener una lesión. La sangre contiene muchas
proteínas, llamadas factores de la coagulación, que ayudan a detener la hemorragia.

Ejemplos :

● Trastornos neurológicos, por ejemplo, enfermedad de Parkinson, enfermedad

de Huntington:

Los trastornos neurológicos son todo tipo de padecimientos y

enfermedades del Sistema Nervioso Central y Periférico. Pueden sucederse
tanto en el cerebro como en la médula espinal, pero también en los nervios
craneales y periféricos, el sistema nervioso autónomo, las raíces nerviosas, la
placa neuromuscular y los músculos.
 ● Distrofias musculares:

La distrofia muscular es un grupo de enfermedades que provocan

debilidad progresiva y pérdida de la masa muscular. En la distrofia muscular,
genes anormales (mutaciones) interfieren en la producción de proteínas
necesarias para formar músculos saludables.

● Desórdenes inmunológicos, por ejemplo, síndrome de inmunodeficiencia

combinada severa (SCIDS)4:

Su sistema inmunitario es una compleja red de células, tejidos y órganos.

Juntos ayudan a su cuerpo a combatir infecciones y otras
enfermedades.Cuando los gérmenes como bacterias o virus invaden su
cuerpo, atacan y se multiplican. Esto se conoce como infección. La infección
causa la enfermedad que lo afecta. Su sistema inmunitario lo protege de la
enfermedad combatiendo los gérmenes.

● Anomalías en la sangre, por ejemplo, talasemias, hemofilia:

Las funciones de la sangre vienen determinadas por las células que viajan
en ella. Los glóbulos rojos, los blancos y las plaquetas pueden generar una
serie de problemas de salud (enfermedades hematológicas) cuando su
calidad o su cantidad se encuentran alteradas

● Cáncer
AVANCES

Durante los años 80, los investigadores que estudiaban la posibilidad de utilizar
terapias génicas en humanos se centraron, sobre todo, en encontrar un modo viable
de administrar este tipo de terapias.
El siguiente ensayo clínico de terapia génica en humanos no tuvo lugar hasta años
más tarde, en 1990
Poco tiempo después, en 1992, ya se habían aprobado ensayos clínicos para 6
terapias génicas más, además de la transferencia del gen ADA. Sin embargo, esta
euforia científica se desvaneció por completo en el año 1999, debido a un terrible
suceso que cambiaría la forma de ver las terapias génicas.

EDAD OSCURA DE LA TERAPIA GÉNICA

En 1999, el adolescente estadounidense Jesse Gelsinger, enfermo de déficit de

ornitina transcarbamilasa, fue contactado para un ensayo clínico de una terapia
génica que, en teoría, iba a servir para curar su enfermedad a futuros pacientes con
la misma enfermedad. El joven accedió, junto a otros pacientes con déficit de
ornitina transcarbamilasa, a participar en el estudio liderado por el Dr. James M
Wilson. Cuatro días después del tratamiento con la terapia génica del Dr. Wilson,
Jesse Gelsinger falleció debido a un fallo multiorgánico causado por una violenta
respuesta inmunitaria al vector derivado de adenovirus utilizado en el tratamiento.
Pero Gelsinger no sería el único afectado por este tipo de terapias génicas con
adenovirus. En 2002, 3 años después del incidente, se reportaron algunos casos de
niños que habían desarrollado leucemia tras participar en un ensayo clínico de una
terapia génica

El “Renacimiento” de la terapia génica

La primera generación de terapias génicas había demostrado tener unos riesgos que
no eran asumibles para su uso en humanos. Por ese motivo, los investigadores de
principios de siglo centraron sus esfuerzos en desarrollar vectores y formas de
administrar las terapias génicas más seguros.

Los esfuerzos dieron su fruto. Y es que en el año 2003, China aprobó la primera
terapia génica comercial para tratar el cáncer de cabeza y cuello. En Europa no se
aprobó la primera terapia génica hasta 2012, cuando la farmacéutica alemana
UniQure comenzó a comercializar su propia terapia génica, Glybera, para tratar la
deficiencia de lipoproteína lipasa hereditaria. Sin embargo, la comercialización de
Glybera no duró más que unos años, pues era demasiado cara y pocos pacientes
podían beneficiarse de ella.

La siguiente terapia génica fue aprobada en Europa en 2016. Desarrollado por la

farmacéutica británica GlaxoSmithKline, este tratamiento estaba indicado para
pacientes con déficit en adenosina desaminasa. Un año después, en 2017, Estados
Unidos aprobó su primera terapia génica basada en células CAR-T para tratar la
leucemia linfoblástica. Desde entonces, se ha mejorado la eficacia y la seguridad de
las terapias génicas
Conclusión

Se puede concluir que la terapia génica ha tenido muchos avances y medidas

necesarias para poder someterse a este proceso de la manera más segura, también
podemos inferir que la bioética es un término que debe ocuparse en todos los
descubrimientos para hacer más fácil la vida del ser humano, sin perder en cuenta
toda la importancia de distintos instrumentos de investigación como seres vivos.

Ya que como sabemos en la época oscura, ocurriendo muchas consecuencias

irreparables, sin embargo se conoce la importancia y un buen avance tecnológico,
sin embargo aún se le teme a sus métodos, ya que las fallas pueden generar un
cáncer.
Referencias

https://www.abc.es/salud/noticias/20141016/abci-genes-medicina-pamplona-2014
10161317.html#:~:text=Las%20principales%20aportaciones%20de%20la,los%20viru
s%20humanos%20como%20los

https://scielo.isciii.es/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S1137-6627200500010000
2#:~:text=En%201990%2C%20la%20terapia%20g%C3%A9nica,un%20d%C3%A9ficit%
20de%20adenosina%20deaminasa

https://genotipia.com/historia-de-la-terapia-genica/

https://www.genome.gov/es/genetics-glossary/Terapia-genica

https://www.fda.gov/consumers/articulos-para-el-consumidor-en-espanol/como-la-t
erapia-genica-puede-curar-o-tratar-enfermedades