TERAPIA GENICA

¿QUE ES LA TERAPIA GENICA?

En ocasiones los genes presentes en nuestro cuerpo pueden desarrollarse o no un

gen es defectuoso o parcialmente incompleto desde el nacimiento, puede cambiar
o mutar durante la vida adulta. Cualquiera de estas variaciones puede conllevar a
problemas de salud o enfermedades.
Mediante la terapia genética, los científicos pueden substituir un gen que esté
ocasionando un trastorno de salud por uno sano; agregan genes que le ayuden al
cuerpo a combatir o a tratar la enfermedad, o desactivar los genes que están
ocasionando problemas.
La Terapia Génica pretendía introducir genes directamente en las células humanas,
enfocándose en enfermedades causadas por defectos de un solo gen, como fibrosis
quística, hemofilia, distrofia muscular y anemia de células falciformes.
CASO CLINICO

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó

terapia contra el cáncer que implica la modificación genética de las células inmunes
de un paciente.

El nuevo tratamiento implica eliminar las células inmunes llamadas células T de la

sangre de un paciente y darles un gen para una proteína llamada receptor de antígeno
quimérico, o CAR, que dirige las células T para atacar las células leucémicas.

Cinco pacientes de entre 23 y 66 años, que sufrían de leucemia linfoblástica

aguda, tuvieron una remisión completa después de recibir linfocitos genéticamente
modificados provenientes de su propio sistema inmune.

Esta remisión, obtenida entre una semana y 59 días, según los participantes,
permitió que cuatro de ellos recibieran un trasplante de médula ósea, un
tratamiento efectivo para eliminar este tipo de leucemia pero que requiere que el
paciente tenga la fortaleza de afrontarlo.

En el quinto participante, la leucemia reapareció tres meses después de la terapia

génica, cuando el paciente estaba demasiado enfermo para un trasplante de
médula ósea. Murió poco después.

De los cuatro que recibieron un trasplante de médula ósea, uno murió de una
embolia pulmonar y otros aún están en remisión.
Esta técnica génica consiste en recuperar en la sangre de los enfermos los
linfocitos T, las principales células del sistema inmune, para modificarlos
genéticamente con un virus y dotarlos de un receptor molecular, lo que les permite
atacar el cáncer.

Una vez modificados, estos linfocitos son devueltos al paciente vía perfusión.
También tienen la capacidad de multiplicarse en el cuerpo para una remisión
duradera. Esta técnica ya fue utilizada con éxito en Estados Unidos en niños con
leucemia.