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DOCENTE:

David Apam
Garduño
Alumno:
Cabrera Martínez
Ulises

TERAPIA GÉNICA
Genética 5CM4
TERAPIA GÉNICA
¿Qué es?
Es la introducción de un gen biológicamente activo en unja célula para lograr un
beneficio terapéutico. (Thompson, 2016)
La terapia génica es una técnica experimental para tratar enfermedades mediante
la alteración del material genético del paciente. Con mucha frecuencia, la terapia
génica consiste en la introducción de una copia sana de un gen defectuoso en las
células del paciente. (NHGRI, N/a)

¿Cuál es su objetivo?

El objetivo de la terapia génica es la mejora de la salud de un paciente mediante la


corrección del fenotipo mutante. Para ello, es necesario el aporte del gen normal a
las células somáticas apropiadas

Clasificación (Célula diana)

 Terapia génica de células germinales:


Aquella dirigida a modificar la dotación genética de las células implicadas en la
formación de óvulos y espermatozoides y, por tanto, transmisible a la
descendencia.
Este tipo de terapia génica sería la indicada para corregir de forma definitiva las
enfermedades congénitas, una vez que la técnica sea eficaz y segura, situación
que no parece darse en el momento actual.

 Terapia génica somática:


Aquella dirigida a modificar la dotación genética de células no germinales, es
decir, de las células somáticas o constituyentes del organismo. Por ello, la
modificación genética no puede transmitirse a la descendencia

Clasificación (Estrategia aplicada)

 Terapia génica in vivo:


Agrupa la técnicas en las que el material genético se introduce directamente en las
células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación in vitro.
La gran ventaja de las técnicas in vivo sobre la terapia génica in vitro es su mayor
sencillez

 Terapia génica ex vivo:


Comprende todos aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas
del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia
in vitro. Una vez que se han seleccionado las células que han sido efectivamente
transducidas, se expanden en cultivo y se introducen de nuevo en el paciente.

Transferencia génica
La terapia génica requiere que se transfieran eficientemente los genes clonados a
células enfermas, de manera que los genes introducidos sean expresados en
cantidad adecuada. Tras la transferencia génica, los genes insertados se pueden
llegar a integrar en los cromosomas de la célula, o bien quedar como elementos
genéticos extracromosómicos (episomas).

Riesgos
 Respuesta adversa frente al vector o frente a la combinación vector –
enfermedad
Estos problemas se deberían anticipar en gran medida mediante los estudios
apropiados sobre animales de experimentación y mediante los ensayos clínicos de
carácter preliminar

 Mutagénesis de inserción como causa de tumores malignos


Es el hecho de que el gen transferido se integra en el RNA del paciente y activa un
protooncogén o altera un gen de supresión tumoral, con la posibilidad de inducir
cáncer.

 Inactivación insercional de un gen esencial


Carece en general de efectos significativos debido a que las mutaciones letales
son infrecuentes y solo destruyen células aisladas. A pesar de que los vectores
parecen favorecer en cierta medida la inserción en genes transcritos.
Inmunodeficiencia combinada Leucodistrofia metacromática
grave ligada al cromosoma X

Enfermedades
suceptiles al Tx por
terapia génica

Hemofilia B B- Talasemia