Diseños Experimentales:

Ensayos clínicos controlados

Lorena Lucía Mahuad Puche
Residente de Tercer año de Pediatría
Universidad del Sinú
2019
Estudios Experimentales
Analítico y • El investigador controla la intervención
experimental o F. de exposición.

• Disminuye la posibilidad de sesgos,

aumentando la calidad de la evidencia.

• Evalúa los efectos de la intervención

Direccionalidad Temporalidad para establecer una relación causa -
anterógrada concurrente efecto.
Ensayos Clínicos

Toda investigación (habitualmente en humanos) cuyo objetivo es

estudiar la seguridad, eficacia o dosis óptima de cualquier fármaco,
dispositivo o tecnología sanitaria en sujetos elegidos, sobre la base de
unos criterios preestablecidos y a los que se observa para registrar
pruebas predefinidas de efectos favorables o desfavorables de la
intervención.
Ensayos Clínicos Aleatorizados
Tipos de Ensayos Clínicos Aleatorizados

ECA paralelo ECA Cruzado EC Factorial

EC EC EC
Conglomerados Comunitarios Secuenciales
ECA Paralelos
ECA Cruzados
• > efectivos: Menor tamaño
muestral.
• > riesgo de pérdidas
• Se prolongan más, no son útiles
en enfermedades de corta
duración.
• Control de sesgos: Efecto
período y secuencia.
ECA Factoriales
• Evalúa dos o más intervenciones en
un mismo estudio.
• Aleatorizados en los 4 grupos
• Permite evaluar sinergias y
antagonismos entre tratamientos.
• Evaluación de la eficacia y de la
interacción.
• Requiere mayor tamaño muestral y
análisis más complejo de los
resultados.
EC con Asignación por Grupos
(conglomerados)
• Los 2 grupos se constituyen con
grupos previamente establecidos
(áreas geográficas, hospitales, etc).
• Evitar contaminación entre las
intervenciones.
• Asignación aleatoria, evita sesgo de
selección.
• La variabilidad intergrupal será
mayor que la intragrupal.
• Requieren un tamaño muestral
mayor.
EC Comunitarios
• La intervención y la evaluación se
lleva a cabo sobre la comunidad en
conjunto.
• Evalúan el efecto de intervención de
hábitos de salud.
• Son costo eficientes
• Sirven para desarrollar métodos de
reducción de riesgos a nivel
comunitario.
• Tienen Gran validez externa y sus
resultados son generalizables.
EC Secuencial
• Cuando no se puede finalizar el
estudio por motivaciones éticas
o económicas.
• Debe preestablecerse: Nro y
características de los estudios
intermedios, y las reglas se
finalización.
Desventajas
• El Nro de análisis intermedios no
debe ser muy elevado
• La respuesta a la intervención
debe ser rápida.
Fases de los ECA

I II
III IV
(Primera (Para admón en (Poscomercialización
administración en p/tes Vs placebo del (Fármaco Vs placebo) )
humanos, sanos) g. control)
Participantes de los ECA

Investigador
Promotores Monitor Sujetos
principal

Producto
Componentes del ECA
Criterios de Validez

1. Hipótesis
Explícita y
cuantificada

Medidas de resultados
1. C.V: Hipótesis explícita y cuantificada.

Hipótesis nula (H0) Hipótesis alternativa(H1)

• Valor del efecto conocido • Presunto valor de la nueva
intervención

Diferencia de interés: 10- 15%

2. C.V: Asignación de pacientes al azar
• Aleatorización: Asignación no predecible de los participantes del
ensayo.
• Probabilidad 50:50
• Objetivo: Equilibrar los grupos y homogeneizarlos para evitar sesgos y
atribuirle las diferencias a la intervención en estudio.
• No puede predecirse a qué grupo será asignado el próximo participante
(Evita el sesgo de selección)
• Lo habitual es elaborar una secuencia o código de aleatorización
generada por números aleatorios o por un ordenador (oculta al
investigador)
Técnicas de Aleatorización

Simple Por bloques Estratificada Minimización

3. C.V: Independencia y doble ciego
(Enmascaramiento)
• Independencia: Quién
mide el efecto, no
debe conocer la
asignación previa del
paciente.

• Enmascaramiento:
Evita sesgo de
clasificación.
4. C.V: Seguimiento de los pacientes
• Los pacientes incluidos en el
Pérdida de los
estudio deben permanecer en el pacientes
grupo al que fueron asignados.

Migración de p/tes
al otro grupo

Exclusión del
análisis de los p/tes
que incumplen.
5. C.V: Medida de los resultados.
• Establecer asociación entre la intervención y un resultado de
beneficio.

• Proporciones
• Porcentajes (Proporción x 100)
• Riesgos Relativos
5. C.V: Medida de los resultados.
ACC
RA RAR RR RRR NNT
+ - T
5 69 74 0.068 0.132 2.9 0.66 7
IgEV (6.8%) 13.2% (66%)
15 60 75 0.20
ASA (20%)

Riesgo Absoluto (RA) Prob. De ocurrencia de un evento entre los expuestos. (a/a+b)
Reducc. Absoluta de riesg (RAR) Dif. De riesgos absolutos entre el grupo control y estudio. (RA1-RA2)
Riesgo relativo (RR) Probabilidad de ocurrencia de un evento en expuestos/no expuestos (RA1/RA2)
Reducción Rel. Riesgo (RRR) Complemento del RR. 1- RR.
NNT Nro pctes que deben recibir el tratamiento experimental para que un pcte
adicional tenga un beneficio. (1/RAR)
Ventajas y desventajas

Ventajas Inconvenientes
• Tenemos control sobre el diseño • Limitación a la generalización de
• Es aleatorizado los resultados (disminución de la
validez externa).
• Evita los sesgos de selección y de
información (enmascaramiento) • Alto costo
• Diseño con mayor calidad de • Conflictos éticos.
evidencia.
• Los resultados pueden ser
reproducibles y compararse.
Gracias!