Proyecto de
ciencias
el uso de CRISPR en terapias debe realizarse
con cuidado, por la posibilidad de que se
genere una edición de genes indeseados,
más allá del objetivo.
Como con todos los tratamientos y terapias,
es importante valorar el balance
beneficio/riesgo. Estas personas tienen una
calidad de vida muy deteriorada y una
posibilidad alta de morir jóvenes. Por
supuesto, deben tenerse en cuenta, pero hay
motivos para considerar que esta terapia va
por el buen camino.
Anemia
falciforme una
posible cura?
podra tener cura esta
enfermedad?
sintomas de la anemia falciforme
Los síntomas y las complicaciones de la SCD
varían en gravedad de una persona a otra y
pueden cambiar a lo largo del tiempo. Los primeros
síntomas suelen desarrollarse alrededor de los 5
meses de edad y pueden incluir:
Hinchazón dolorosa de manos y pies (dactilitis)
Cansancio o inquietud por falta de oxígeno en
la sangre (anemia)
Piel amarillenta o partes blancas del ojo de
color amarillento (ictericia)
Los adultos y los niños que padecen SCD a
menudo padecen crisis de dolor, esta es la causa
más frecuente de hospitalización. La anemia de
células falciformes aumenta el riesgo de padecer
síndrome torácico agudo, infecciones, daños
INTEGRANTES:
cardíacos y renales, y derrame cerebrales.
SCARLET MADELEY DIAZ MACHACA
JOSE LUIS HUASHUA HUAMANI

La anemia de células falciformes es un
forma anormal en forma de hoz. Como
pueden bloquear o suministrar sangre
¿COMO TENDREMOS RESULTADOS
De que trata el
proyecto CRISPR?
La técnica CRISPR es una especie de
‘corta-pega’ genético que permite
editar genes defectuosos o genes no
deseados, lo que se quiere hacer en
este proyecto es eliminar el mutado
beta-globina genoma que causa la
enfermedad y reemplazarla por la
versión correcta, que debe curar al
paciente y prevenir los síntomas
dolorosos y la muerte prematura que
acompañan a la enfermedad.
¿que es la anemia
falciforme? Diagnostico que se
tuvo después de
grupo de condiciones hereditarias en
un año de
las que los glóbulos rojos tienen una investigación
las células mueren prematuramente,
carecen de glóbulos rojos sanos y El estudio publicado expone los resultados
de esta terapia un año después de que se
y causar dolor (crisis de células
pusiera en marcha. En general, fueron muy
falciformes).
buenos.
El que tenía anemia falciforme, solía tener
un promedio de siete crisis de bloqueo de
vasos sanguíneo al año. Sin embargo, 12
meses después, justo cuando se redactó el
EXITOSOS? informe, aún no había tenido ninguno.
La enfermedad es causada por un
cambio de una sola letra en el gen de
También hubo efectos
la beta-globina. En el ensayo, las
células madre sanguíneas del
secundarios
paciente se recolectarán y
transportarán a un Laboratorio de
Producción Genética para su
procesamiento mediante pulsos
eléctricos que crean poros
temporales en su membrana. Estos Hubo algunos efectos no graves
poros permiten que la plataforma pero el que mas gravedad tubo
CRISPR-Cas9 ingrese a las células y
se mueva hacia el núcleo, donde corta fue que uno de los pacientes
la mutación de células falciformes y
desencadena la reparación del ADN sufrió de sepsis, se piensa que
al insertar el gen correcto.
paso gracias a que su sistema
inmunitario esta debilitado.
Pero se logro controlar con
medicamentos.