Terapia genética

La terapia génica es un campo que va creciendo muy rápido en el área de la medicina en el

cual los genes se introducen en el cuerpo para tratar enfermedades. Los genes controlan la
herencia y proporcionan ei código biológico básico para determinar las funciones
especificas de una célula. La terapia génica busca proporcionar genes que corrigen o
suplantan las funciones de control de las enfermedades en las cuales las células no están
haciendo su trabajo. La terapia génica somática introduce genes terapéuticos a nivel de
tejido o celular para tratar a un individuo especifica. La terapia génica de línea germinal
inserta genes en células reproductivas o posiblemente en embriones para corregir defectos
genéticos que podrían transmitirse a futuras generaciones. Inicialmente fue concebido como
un enfoque para el tratamiento de enfermedades hereditarias, como la fibrosis quística y la
enfermedad de Huntington, el alcance de las terapias genéticas ha crecido para incluir
tratamientos para el cáncer, la artritis y las enfermedades infecciosas. Aunque las pruebas
de terapia génica en seres humanos han avanzado rápidamente, muchas preguntas rodean su
uso. Por ejemplo, a algunos científicos les preocupa que los propios genes terapéuticos
puedan causar enfermedades. Otros temen que la terapia génica de línea germinal pueda
usarse para controlar el desarrollo humano de formas no relacionadas con la enfermedad,
como la inteligencia o la apariencia.
Base biológica de la terapia génica
La terapia génica ha surgido de la ciencia de la genética o del entender cómo funciona la
herencia. Los científicos saben que la vida comienza en una célula, que es el bloque básico
de todos los organismos multicelulares. Los seres humanos, por ejemplo, están compuestos
por billones de células, cada una de las cuales desempeña una función especifica. Dentro
del núcleo de la célula (la parte central de una célula que regula sus funciones químicas)
hay pares de cromosomas. Estas estructuras filiformes se componen de una sola molécula
de ADN.(ácido desoxirribonucleico), que lleva el modelo de vida en forma de códigos, o
genes, que determinan las características heredadas.
Una molécula de ADN se parece a dos escaleras retorcidas entre si, como en reporte los
pares de bases se componen de moléculas de hidrogeno y se disponen en secuencias
especificas. Millones de estos pares de bases, o secuencias, pueden formar un solo gen,
específicamente definido como un segmento del cromosoma y el ADN que contiene cierta
información hereditaria. El gen o la combinación de genes formados por estos pares de
bases dirigen en última instancia el crecimiento y las características de un organismo a
través de le producción de ciertos productos químicos, principalmente proteínas, que llevan
a cabo la mayor parte de las funciones Químicas del cuerpo y reacciones biológicas.
Los científicos han sabido durante mucho tiempo que las alteraciones en los benes
presentes dentro de las células pueden causar enfermedades hereditarias como fibrosis
quística, anemia de células falciformes y hemofilia. Del mismo modo, los errores en el
número total de cromosomas pueden causar condiciones como el síndrome de Down o el
síndrome de Turner. Sin embargo, a medida que avanzaba el estudio de la genética, los
científicos aprendieron que una secuencia genética alterada también puede hacer que las
personas sean más susceptibles a enfermedades como la aterosclerosis, el cáncer y hasta la
esquizofrenia. Estas enfermedades tienen un componente genético, pero también están
influenciadas por facto res ambiéntale (como dieta y estilo de vida). El objetivo de la
terapia génica es tratar las enfermedades mediante la introducción de genes funcionales en
el cuerpo para alterar las células implicadas en ei proceso de ia enfermedad, ya sea
sustituyendo los genes faltantes o proporcionando copias de los genes funcionales para
reemplazar los no funcionales. Los genes insertados pueden ser genes de origen natural que
producen el efecto deseado pueden ser genes genéticamente modificados (o alterados).
Los científicos han sabido cómo manipular la estructura de un gen en el laboratorio desde
principios de los 70 a través de un proceso llamado ruptura o separación de genes. El
proceso implica la eliminación de un fragmento de ADN que contiene la secuencia genética
especifica deseada, después la inserción en el-ADN de otro gen. Ei producto resultante se
llama ADN recombinante y el proceso es ingeniería genética.