MEDICAMENTOS HUÉRFANOS 2022

UNIVERSIDAD ALAS PERUANAS

FACULTAD DE MEDICINA
FARMACIA Y BIOQUIMICA

CURSO:
FARMACOLOGÍA I

EXAMEN PARCIAL

DOCENTE:

M.G. RICHARD FREDY GARCIA ISHIMINE

ALUMNO:
VASQUEZ ESPINOZA CESAR

FILIAL: CHICLAYO

CODIGO:
2017201277

CICLO: VI

CHICLAYO

2022

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INTRODUCCION

Saber de medicamento huérfanos es hablar que algunos pacientes van a un médico,

el cual tiene mala noticia que padece una enfermedad rara (huérfana).

El cual no fue detectado a tiempo y escapa mucho de manos de los médicos al no ver

un tratamiento donde muchas veces se necesita lugares especializados como

departamentos médicos u hospitales.

Pero lo malo es que el paciente tendrá que seguir viviendo con problemas de la

enfermedad al no encontrar tratamiento, los cuales están en un proceso de

investigación, donde deja cerrada todas las puertas o esperanzas para el paciente en

su salud.

Muchas y distintas asociaciones están participan o apoyando en esta lucha, tratando

de defender la salud de los pacientes enfermos, donde ellos han podido cambiar las

leyes políticas sanitarias en diversos países.

La asociación lo que han hecho es aumentar la investigación de estas enfermedades

raras, apoyando también el desarrollo de fármacos destinados a estos tipo.

En este ensayo tiene como objetivo de educarnos, saber los conceptos,

investigaciones, desarrollo de algunos medicamentos huérfano y la disponibilidad de

ellos.

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MEDICAMENTOS HUERFANOS

¿QUÉ ES UN MEDICAMENTO HUERFANO?

Se le nombra medicamento huérfano por el motivo de que las industrias farmacéuticas

no la producen, ya que es muy costoso producirlas y no es rentable para ellas; por lo

que es muy difícil que sean tratado pacientes con enfermedades raras (huérfanas).

(UNIÓN) (Daniela FONTANA)

Estos medicamentos para que sean huérfanos

Deben cumplir:

 Para diagnóstico, prevenir y tratar enfermedades raras que puede producir un

riesgo para los pacientes.

 Que las enfermedades raras (huérfanas) solo sea 5/10.000 los cuales impiden

que al producirse no generen suficiente rentabilidad para poder reparar los

gastos invertidos en el desarrollo de ellas.

 Para estas enfermedades no debe existir terapia, y si hay, no se sabe si es útil.

(Antonio Blázquez Pérez)

VENTAJAS E INCENTIVOS

SON:

Mercado exclusivo: Son 10 años que gozan de exclusividad los medicamentos

huérfanos, donde estos no se lograran comercializar, si es el fabricante o laboratorio

de su aprobación para que sea comercializado.

Protocolo de asistencia: Se debe saber y probar por muchos ensayos que los

medicamentos huérfanos sean de calidad, eficaces y seguros.

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Reducción de gastos: Tener el privilegio de que las tasas de los métodos de

producción reduzcan.

Financiación para la investigación: Recolecta la financiación para las pruebas

clínica el programa Horizonte (2020).

INVESTIGACIÓN

El problema de la investigación de los medicamentos huérfanos, es porque hay pocos

pacientes con estas enfermedades, y esto no ayuda a la investigación, ya que es muy

difícil que se realice el ensayo clínico. Para empezar la investigación los pacientes

deben estar identificados y agrupados ya que facilita los ensayos.

Sabemos que la EMA no exige algún diseño de investigación para que sea autorizado

un medicamento huérfano, el cual nos ayuda o proporciona una guía de alternativas

que ayuden a saber el número de pacientes. (Brendan M Buckley)

Tenemos algunos diseños:

 Aleatorización con estratificación:

Los sujetos o pacientes deben estar emparejados de acuerdo al su pronóstico

donde ayuda el tamaño de la muestra.

 Ensayos clínicos cruzados:

Se va controlando las distintas secuencias del tratamiento que recibe cada

paciente en esta se va reduciendo el tamaño muestral en cada paciente.

 Ensayo adaptativo:

En este ensayo se evalúa constantemente los resultados de cada paciente a

los cuales se pueden agrupar a otros grupos para que tenga mejor resultado

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 Ensayo secuenciales:

Acá se analiza los resultados de cada paciente en el ensayo y este deba

alcanzar una determinada significación estadística.

 Ensayo solo a un paciente:

Se debe dar al paciente en forma alternada una secuencia al azar de

tratamiento, control y siempre evaluando ser resultados.

 Ensayo con controles históricos:

Se administra a todos los pacientes el medicamento tratante y se comparan los

resultados de cada uno, los cuales sufrieron la enfermedad. (Parra)

Sabemos que estos medicamentos huérfanos no son muy conocidos y son poco los

pacientes diagnóstico por eso son muy limitados sus usos.

MEDICAMENTOS HUERFANOS Y SUS INDICACIONES

 TOBRAMICINA INHALADA: Infección pulmonar (fibrosis quística).

 IBUPROFENO INTRAVENOSO: Prevención de ductus (- 34 meses gest.).

 IMATINIB: Sarcoma gastrointestinal maligno y leucemia mieloide cr.

 BECLOMETASONA ORAL: contra huésped intestinal.

 PILOCARPINA: Para canceres cuello y cabeza.

 BUSULFÁN I.V: Terapia de preparativa en el trasplante de medula.

 CITRATO POTÁSIO: prevención de cálculos renales en pacientes con

hipocitraturia.

 FLUOROURACILO: Glioblastoma.

 CIRATO DE CAFEÍNA: Apnea primaria (prematuros).

 CELECOXIB: Poliposis adenomatosa familiar.

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INFORMACIÓN AL PACIENTE

Como se sabe los medicamentos huérfanos solo se pueden dispensar en

farmacias de hospitales.

Junto a la dispensación va una información adecuada que sea comprensibles y

explique el consumo del fármaco o como se debe tomar estos fármacos.

CONCLUSIÓN:

Es muy bueno saber que existen estos fármacos y de las carencias que hay en el

apoyo de estas enfermedades raras (huérfanas).

Como sabemos que se está haciendo lo posible, con la ayuda económica y

financiaciones se está desarrollando los medicamentos huérfanos, lo que

ayudarán a muchas personas con estas enfermedades raras.

Hay mucha dificultad en el proceso de investigación, es cierto, ya que no hay

muchos pacientes, pero con esa pocas personas en la investigación se pueden

desarrollar medicamentos de mucha calidad.

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BIBLIOGRAFÍA

Antonio Blázquez Pérez, Beatriz Gómez G., Juan Luque M. guia rapida de investigación desarrollo de
medicamentos huérfanos para enfermmedades raras. Ed. servicios sociales Miisterio de sanidad.
Ciberer, 2016.
Brendan M Buckley, FRCPI. 2008. 2 de junio de 2021.
<https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(08)60876-4/fulltext>.
Daniela FONTANA, Sonia UEMA & María Rosa MAZZIERI. «Medicamentos Huérfanos: una Definición.»
Acta Farm. Bonaerense 24 (3).449-452 (2005).
Parra, Javier Garjón. «Medicamentos Huérfanos: Regulación y controversias.» Boletín de Información
Farmacoterapéutico de Navarra 23 .1 (2015).
UNIÓN, EL PARLAMENTO EUROPEO Y EL CONSEJO DE LA. «REGLAMENTO (CE) No 141/2000 DEL
PARLAMENTO EUROPEO Y DEL CONSEJO de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos
huérfanos.» Diario Oficial de las Comunidades Europeas 18.1-5 (2000).

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