UNIVERSIDAD A LAS PERUANAS – FILIAL CHICLAYO – 2022 - 1

MEDICAMENTOS
HUÉRFANOS
CAMPOS VÁSQUEZ MAGNOLIA

2019127653

FACULTAD DE MEDICINA HUMANA Y CIENCIAS DE LA SALUD

ESCUELA PROFESIONAL DE FARMACIA Y BIOQUÍMICA
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Los medicamentos son fuente importante ante los problemas de salud del
mundo. Su tratamiento y utilidad se puede percibir de manera clara y precisa
en los servicios de salud que brindan cada gobierno.

La estrategia farmacéutica de la OMS establece como objetivos principales:

formular y aplicar políticas farmacéuticas, asegurar el acceso a los
medicamentos esenciales, conjuntamente con su calidad y seguridad. (1)

Cada medicamento se clasifica para una determinada población y debe

asegurarse las cantidades suficientes para evitar su escasez. Se puede decir
que estos medicamentos son parte importante de la comunidad, es más, son
esenciales para alargar la tasa de mortalidad que existe en estos tiempos.

Como ya bien se dice a lo largo de los años esta situación se está volviendo
popular en los distintos ámbitos que nos rodean, existen distintos tipos de
medicamentos para cada enfermedad especifica, pero también existen un
porcentaje de ellos que son para aquellas personas que lidian con un estado de
salud muy poco común o como mayormente se les llaman “enfermedades
raras”, a este conjunto en general de estos, se le llaman medicamentos
huérfanos los cuales son esenciales.

Estos medicamentos agrupan al diagnóstico, la prevención o el tratamiento de

esas enfermedades, pero dichos pacientes padecen de necesidades
farmacéuticas, pero eso no quita, que ellos al igual que el resto de pacientes
tienen los mismos derechos de poder adquirirlos.

Sin embargo, cuando esta relación se vuelve muy restrictiva, quedan muchas
necesidades farmacoterapéuticas insatisfechas. (2)

Para garantizar el acceso seguro para estas personas que padecen estas
enfermedades poco comunes se estableció el Reglamento (CE) N.◦ 141/2000
el cual comprende y establece incentivos para el desarrollo y la
comercialización de medicamentos huérfanos, como la exención total o parcial
de tasas, asesoramiento metodológico y la exclusividad comercial. (3)

Nosotros los estudiantes buscamos como objetivos, sintetizar la información de

dichos medicamentos a lo largo de la vida científica y entender la importancia
que se tiene ante la comunidad en general. Así mismo poder guiar a un uso

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adecuado y completo control de su comercialización sin sobrellevar el medio de

la discriminación.

Las enfermedades raras son un conjunto heterogéneo de unas 7.000

enfermedades, que afecta alrededor del 6-8% de la población occidental. (4)

Con cada actualización científica se va comprobando que aumentan el número

de porcentaje de las personas que con llevan esta situación clínica.

Cabe recalcar que, ante esta situación poco común, afecta directamente a la
calidad de vida de estos pacientes y su entorno familiar, ya sea moralmente,
como económicamente.

Poco a poco se van promulgando leyes para que la situación de estas

personas con enfermedades raras ya no sean más aisladas del mundo que los
rodea, entre una de las leyes más recientes tenemos:

La ley 29698 "Ley que Declara de Interés Nacional y Preferente Atención el

Tratamiento de Personas que Padecen Enfermedades Raras o Huérfanas",
dada en el 2021. (5)

Misma que como ya comenté ayuda a estas personas en:

Prevención.
Diagnóstico
Atención integral.
Tratamiento.
Rehabilitación y monitoreo.
Registro nacional.
Garantías.
Previsión presupuestaria.

Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados al tratamiento

de enfermedades de baja prevalencia. (6)

Para estimular la investigación y el desarrollo en el sector de los medicamentos

huérfanos, las autoridades han establecido incentivos para las industrias
sanitaria y de biotecnología. (7)

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También se van promoviendo reglamentos, donde legalmente realizamos el

registro de comercialización necesaria para ser embarcados a cada país del
mundo, donde existe esta problemática y tener en completo orden en su
distribución.

Pueden existir distintos aspectos donde nos explican a fondo, la real situación
que se vive, para poder obtener dichos medicamentos, algunas poco comunes
y hasta casi imposibles, entre ellas tenemos:

CASOS:

1.1. Productos dirigidos a tratar enfermedades raras:

Se dan ante pacientes que padecen dichas enfermedades y no
tienen la posibilidad de un tratamiento efectivo.
1.2. Productos retirados del mercado:
Son aquellos que muestran un riesgo aparente muy nocivo para
la salud critica de un paciente. Entre estos tenemos la tildomina,
que es una droga hipnótica, la cual contiene un alto riesgo
teratogénico (malformaciones fetales).
1.3. Productos que no han sido desarrollados:
No permite que se patenten.
Afectan a mercados importantes que son insolventes.
2. ESTRATEGIAS:
Tener una elevada capacidad de Investigación y Desarrollo.
Dominar la tecnología de patentes.
Crear sistemas de financiación.
3. FACTORES:
En estos factores tenemos que centrarnos en la autorización que se da
debido a su total eficacia, también es clínicamente relevante que de
acuerdo a estas enfermedades raras se inicien nuevos programas para
investigar, informar y transmitir, para luego ponerlos a disposición de
médicos, pacientes y público en general.
4. ACCESOS:
4.1. Mercado:
Se fija precios negociables entre los laboratorios autorizados y el
ministerio de sanidad; las condiciones tienen que ser ópticas y
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completamente adecuadas, ya que estos medicamentos son

mayormente de uso clínico hospitalario.
4.2. Situaciones especiales:
Se dan mayormente a pacientes que tienen pocas posibilidades
de que un tratamiento sea totalmente satisfactorio. Su
accesibilidad se da ya sea de manera individual o por identidades
de salud autorizadas.
5. PRINCIPIOS:
Accesibilidad
Universalidad
Calidad
Enfoque diferencial
Equidad
Medicina centrada en la persona
Multisectorialidad
Participación ciudadana
Racionalidad
Seguridad del paciente
Solidaridad
Sostenibilidad

La investigación científica que se va realizando, nos da ideas más concretas

acerca de estos medicamentos huérfanos, los cuales son poco mencionados
debido a que como ya bien se habló, son de uso exclusivo para pacientes con
enfermedades raras, o mejor como popularmente se les llaman pacientes con
enfermedades poco comunes.

No solo nos damos cuenta que existe una gran problemática con su total
acceso a ser comercializados y hasta ser consumidos, ya que erróneamente en
estos últimos tiempos nos hemos hecho de la vista gorda ante tanta
desinformación relevante a los que corresponde esta situación o aún peor,
hemos discriminado aquellas personas que ven en estos medicamente la
posibilidad mínima de vivir un nivel de vida favorable, de tal manera que exista
esa eficacia ante tantas enfermedades que nos rodea.

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Debemos tener en cuenta que cada vez es menos accesible obtener una
adecuada atención en los sectores públicos de salud, ya que mayormente
somos personas con recursos económicos no muy altos, y no se dan abasto
contra esta demanda de medicamentos, en especial este tipo de
medicamentos, ya que conlleva a cada tipo de enfermedad rara.

Nosotros como estudiantes de la carrera de FARMACIA Y BIOQUIMICA,

debemos tener en cuenta estas investigaciones, ya que nos ayudarán a poder
lidiar ante una situación similar, y poder ayudar a contribuir, para que aquella
persona pueda continuar con una vida casi normal, libre de tantos diagnósticos
negativos, que solo llevan a la persona a una vida llena de preocupación, y
falsas esperanzas.

Referencias:
x

1. Córdoba. UNd. Medicamentos Huérfanos: una Definición. [Online].; 2005

[cited 2022 JUNIO 20. Available from:
http://www.latamjpharm.org/trabajos/24/3/LAJOP_24_3_4_3_E3SR5F8ZJ0.
pdf.

2. Daniela F. SN,MM. Medicamentos huérfanos: una revisión necesaria para

un problema sanitario no resuelto. [Online].; 2005 [cited 2022 JUNIO 20.
Available from: http://sedici.unlp.edu.ar/handle/10915/6722.

3. Leire L. LS,MG,JE. Pandemia, politica pública y ética. [Online].; 2021 [cited

2022 JUNIO 20. Available from: https://scielo.isciii.es/pdf/gs/v35n2/0213-
9111-gs-35-02-209.pdf.

4. Dal-Ré R. La investigación clínica en el desarrollo de medicamentos

huérfanos. [Online]. [cited 2022 JUNIO 20. Available from:
https://www.ciberisciii.es/media/602612/12-cap-7.pdf.

5. Frack L. RF. Enfermedades Raras o Huérfanas, en Perú más huérfanas que

raras. [Online].; 2018 [cited 2022 JUNIO 20. Available from:
http://www.scielo.org.pe/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S1727-
558X2018000200001.

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6. Pau UAdBHdlSCiS. Medicamentos huérfanos. [Online].; 2018 [cited 2022

JUNIO 20. Available from:
https://arbor.revistas.csic.es/index.php/arbor/article/view/2279.

7. ¿Qué es un médicamento huérfano? [Online].; 2022 [cited 2022 JUNIO 20.

Available from:
https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?
lng=ES.

8. Parra JG. Medicamentos huérfanos: regulación y controversias.. [Online].;

2015 [cited 2022 JUNIO 20. Available from:
https://www.navarra.es/NR/rdonlyres/031845D7-9D51-43BD-9F49-
DDCF8F92DD7D/325783/Bit_v23n1.pdf.

9. SOLER PEM. Resolución Ministerial N°1059-2020-MINSA.PDF. [Online].;

2021 - 2024 [cited 2022 JUNIO 20. Available from:
https://cdn.www.gob.pe/uploads/document/file/1487963/Resoluci%C3%B3n
%20Ministerial%20N%C2%B01059-2020-MINSA.PDF.

10 ENFERMEDADES RARAS Y MEDICAMENTOS HUÉRFANOS: ESTADO

. DE SITUACIÓN EN 2017. [Online].; 2017 [cited 2022 JUNIO 20. Available
from:
https://botplusweb.portalfarma.com/documentos/2017/3/10/113719.pdf.

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