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La utilización de terapia génica en dosis muy elevadas podría provocar buscar

importantes efectos tóxicos

PUBLICADO EL FEBRERO 19, 2018
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destacado del 2017 en el ámbito de la Genética Médica y Genómica. El pasado año se
cerró con los prometedores resultados de terapias génicas que habían conseguido
curar la anemia, tratar la epidermólisis bullosa, la hemo lia o revertir la degeneración
macular asociada a la edad. Además, el 2017 cerró con la aprobación de las primeras
terapias génicas contra el cáncer por parte de la FDA (Administración de Alimentos y
Medicamentos de los EE. UU.).
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La terapia génica es una técnica terapéutica que consiste en corregir un error
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genético con el objetivo de curar o tratar una enfermedad. Esta aproximación requiere
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poder introducir en las células los elementos necesarios para reemplazar o modi car En diciembre dos estudios mostraban éxito
un gen defectuoso, inactivar una copia de un gen que no funciona adecuadamente o en el tratamiento de la hemo lia A y la Contáctanos en
proporcionar un producto génico necesario. Estos elementos consisten hemo lia B con terapias génicas diseñadas info@genotipia.com
principalmente en fragmentos de ADN y se suelen administrar empaquetados en a reponer los factores de coagulación de los
que son de citarios los pacientes con estas
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partículas víricas para su posterior liberación en el interior de la célula. Según el tipo
de enfermedad es posible administrar la terapia génica de forma localizada, como es
enfermedades.
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Tratamientos (24)
clínica como para garantizar su seguridad. Lo mismo ocurre en la terapia génica. De ahí la importancia de un reciente trabajo que
 Acceso a los foros de la comunidad: noticias del día, bolsas Medicina Reproductiva (69)
concluye que la utilización de terapia génica en dosis muy elevadas (como las necesarias Introduce
en algunos
tu tratamientos
dirección de en
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de empleo, etc
experimentación), puede causar importantes efectos tóxicos. Coronavirus (66)
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Neurociencia (14)
La investigación ha sido llevada a cabo en el laboratorio de James Wilson, pionero en el diseño y creación de vectores destinados a
 Acceso prioritario a jornadas y sorteos de Genotipia Contraseña *
terapia génica y director del Programa de Terapia Génica de la Universidad de Pensilvania. Centrados en desarrollar una nueva Envejecimiento y longevidad (12)
generación de
 vectores víricos
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a Genética génica,
Médica el objetivo de su equipo era evaluar
News la e ciencia
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tratamiento de la atro a muscular espinal de un tipo de vector basado en adenovirus asociados. Estudios previos en niños Terapia Génica (70)
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afectados por la enfermedad habían encontrado que elevadas dosis de terapia génica conIntroduce
AAV9 conseguía mejorar la función Confirmar contraseña
la contraseña
Médica y Genómica Farmacogenética (16)
motora y la supervivencia. Sin embargo, la aparición de toxicidad hepática en algunos de los pacientes, había planteado ciertas
dudas a los investigadores. Enfermedades Raras (204)
He leído y acepto la política de privacidad de Genotipia.
CRISPR (97)
El equipo administró una dosis de terapia génica similar a la utilizada en los ensayos clínicos de pacientes con AME a diferentes
CAPTCHA Diagnóstico Genético (96)
animales modelo (tres primates no humanos y 3 crías de cerdo) y evaluaron si la terapia llegaba a las células motoras afectadas
por la enfermedad y si se producía toxicidad. Los resultados con rmaron que el gen introducido como parte de la terapia génica se
expresaba en las neuronas motoras. Sin embargo, el equipo detectó también diferentes evidencias de toxicidad. La administración Tipo de noticia
de la terapia génica producía in amación, defectos en la coagulación y toxicidad hepática en los primates, así como la
degeneración de neuronas sensoriales en ambas especies analizadas.
Formación (9)

Los resultados del trabajo tienen importantes implicaciones para las terapias génicas en desarrollo y especialmente para los Entrevistas (63)
ensayos clínicos con pacientes. Wilson abandonó recientemente el comité cientí co asesor de la empresa Solid Biosciences Congresos (43)
debido a su preocupación por los posibles riesgos de las elevadas dosis de vectores víricos en la terapia génica (SGT-001) que la
Noticias de investigación (1.347)
empresa está considerando para tratar la distro a muscular. En enero la empresa había comunicado la decisión de la FDA de
Actualidad (314)
paralizar la aprobación de su terapia génica hasta que se realicen varios ajustes. Mientras tanto no puede hacer ensayos de terapia
génica con dosis elevadas. Debates (1)

Proyectos (34)

Noticias patrocinadas (19)

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Noticias de Genotipia (22)

Medicina Reproductiva (69)

Coronavirus (66)

Neurociencia (14)

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Número 5 – 26 Agosto 2014 (9)

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Número 7 – 23 Septiembre 2014 (13)

Número 8 – 7 Octubre 2014 (13)

Número 9 – 21 Octubre 2014 (13)

La terapia génica consiste en corregir un error genético con el objetivo de curar una enfermedad. Número 10 – 4 Noviembre 2014 (13)

 Todas las ediciones

En un editorial que acompaña al artículo, Terence R. Flotte y Hildegard Büning, editores de Human Gene Therapy Methods, señalan  Ediciones en pdf
la importancia de la correcta interpretación de los trabajos como el de Wilson. Ambos editores resaltan que este tipo de estudios
no debe ser ni ignorado ni respondido con una reacción exagerada. El primero de los casos podría llevar a daños no deseados en
los pacientes con enfermedades genéticas que son tratados con terapias génicas. Por el contrario, una respuesta desmedida
podría paralizar ensayos clínicos que podrían resultar bene ciosos para pacientes con enfermedades que no tienen tratamiento. El Entidades Colaboradoras
editorial concluye manifestando que no es momento para rivalidades entre empresas o centros de investigación y de ende que si la
comunidad cientí ca pone como máxima prioridad el bienestar de los pacientes, la terapia génica podrá llegar a ser bene ciosa
para todos.

Los efectos del trabajo en el que se cuestiona la utilización de elevadas dosis de terapia génica no se han hecho esperar y las
acciones de las tres primeras compañíasque están aplicando terapia génica para tratar la distro a muscular de Duchenne (Sarepta
Therapeutics, P zer y Solid Biosciences) han bajado tras hacerse públicos los resultados.

En cualquier caso, los resultados del trabajo no suponen un punto y nal para la utilización de la terapia génica, sino una
CURSOS RELACIONADOS
advertencia sobre los riesgos de utilizar una dosis elevada de la misma. “Lo más preocupante es que no nos hayamos dado cuenta
CON ESTE ARTÍCULO
hasta ahora,” indica Wilson. “Nos ha pillado por sorpresa, pero no debería haber sido así. Si utilizas una dosis muy alta de
cualquier componente, se producirán efectos tóxicos». De momento, Wilson señala que los ensayos clínicos con pacientes en los
que se usan elevadas concentraciones de terapia génica deberían evaluar la presencia de toxicidad asociada al tratamiento. Experto
Universitario en
Genética Médica
Investigación original: Hinderer C, et al. Severe toxicity in nonhuman primates and piglets following high-dose intravenous
y Genómica
administration of an AAV vector expressing human SMN. Hum Gene Ther. 2018 Jan 29. doi: 10.1089/hum.2018.015. (Online)
800€
Fuente: The doctor responsible for gene therapy’s greatest setback is sounding a new alarm.
https://www.technologyreview.com/s/610141/the-doctor-responsible-for-gene-therapys-greatest-setback-is-sounding-a-new-alarm/
Introducción a la
Terapia Génica y
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