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El fármaco AMX0035 muestra buenos resultados de supervivencia ELA

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El fármaco AMX0035 muestra buenos resultados de supervivencia ELA

El tratamiento con AMX0035 , la terapia oral experimental de Amylyx , prolonga significativamente

la vida de los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con enfermedad que progresa
rápidamente, según un análisis de supervivencia a largo plazo del ensayo CENTAUR Phase 2/3.
Los nuevos datos se publicaron en un estudio titulado «Supervivencia a largo plazo de los
participantes en el ensayo CENTAUR de fenilbutirato de sodio ‐ taurursodiol en la ELA», publicado
en la revista Muscle & Nerve.

Estos hallazgos se suman a los datos de primera línea anteriores de CENTAUR , que mostraron que
la terapia ralentizó de manera segura y efectiva el deterioro funcional en personas con ELA. Los
resultados respaldan que AMX0035 tiene beneficios funcionales y de supervivencia a largo plazo.
Se ha demostrado que AMX0035 puede brindar a los pacientes esperanza y la oportunidad de
funcionar mejor y vivir una vida más larga.

AMX0035 es una combinación de dos moléculas pequeñas, ácido tauroursodesoxicólico y

fenilbutirato de sodio, que se utiliza en la clínica y se ha demostrado que es seguro y bien
tolerado. Este compuesto funciona para prevenir la muerte de las células nerviosas al bloquear las
señales de estrés dentro de las mitocondrias, las centrales eléctricas de las células, y el retículo
endoplásmico , un orgánulo celular involucrado en la producción, modificación y transporte de
proteínas.

La terapia recibió la designación de medicamento huérfano para ELA en los EE. UU. En 2017, y a
principios de este año en la Unión Europea.

CENTAUR ( NCT03127514 ), completado en noviembre de 2019, había evaluado la seguridad y la

eficacia de AMX0035 en 137 adultos que habían sido diagnosticados recientemente con ELA
esporádica o familiar y tenían evidencia de una enfermedad que progresaba rápidamente, un
criterio de inscripción estricto destinado a proporcionar los resultados lo más visible posible.

Los participantes fueron asignados al azar para recibir un líquido oral de AMX0035 (89 pacientes) o
un placebo (48 pacientes) dos veces al día durante 24 semanas (aproximadamente seis meses).

Los datos de primera línea mostraron que el ensayo cumplió con su objetivo principal, con la
terapia que ralentizó significativamente el deterioro funcional de los pacientes, en comparación
con un placebo, según lo evaluado con la escala de calificación funcional de la ELA revisada .

En particular, se encontró que estos beneficios funcionales a ser independiente de la utilización y

la duración de otras terapias establecidas ALS, incluyendo riluzol (comercializado como Rilutek y
Tiglutik ) y Radicava ( edavarona ).
Los pacientes tratados con AMX0035 también mostraron una tendencia hacia una disminución
más lenta de la fuerza muscular y la función pulmonar y menos hospitalizaciones, en comparación
con el grupo placebo. Sin embargo, a excepción de la fuerza de las extremidades superiores, estas
diferencias no alcanzaron significación estadística.

Un total de 90 pacientes que completaron CENTAUR (56 en el grupo AMX0035 y 34 en el grupo

placebo) optaron por ingresar a su estudio de extensión de etiqueta abierta ( NCT03488524 ), en el
que todos recibirían AMX0035 hasta por 30 meses (aproximadamente dos años y medio).

El estudio recientemente publicado informa los resultados de un análisis de supervivencia de casi

tres años de todos los participantes de CENTAUR, independientemente de si se inscribieron o no
en el estudio de extensión del ensayo.

Los resultados mostraron que los participantes asignados originalmente a AMX0035 vivieron
significativamente más que los que recibieron inicialmente placebo, específicamente, una mediana
de 25 meses frente a 18,5 meses en el grupo de placebo, lo que refleja un riesgo de muerte 44%
menor.

A los dos años, se estimó que el 51,6% de los que recibieron AMX0035 estaban vivos, en
comparación con el 33,9% de los asignados originalmente a un placebo.

En particular, este beneficio de supervivencia se asoció con una diferencia mediana de siete meses
en la exposición a AMX0035 entre los dos grupos e independiente del uso de otras terapias para
ELA.

«El grupo originalmente asignado al azar a [AMX0035] tuvo una mediana de supervivencia general
que fue 6,5 meses más larga que el grupo originalmente aleatorizado a placebo», escribieron los
investigadores, y agregaron que esto «sugiere un efecto neuroprotector de [AMX0035] en la ELA».

Se espera que los resultados provisionales del estudio de extensión en curso se presenten este
año, mientras que los datos funcionales y de seguridad a largo plazo de CENTAUR y su estudio de
extensión se envían para su publicación en una revista revisada por pares.

El estudio CENTAUR es posible por la colaboración entre Amylyx, la ALS Finding a Cure Foundation,
la ALS Association , el Northeast ALS Consortium y el Massachusetts General Hospital Neurology
Clinical Research Institute .
“Continuaremos trabajando en colaboración y de manera expedita con las agencias reguladoras
globales para llevar este tratamiento potencial a las personas que viven con ELA de acuerdo con
los procesos de aprobación regulatoria aplicables”, dijo Josh Cohen, cofundador, co-director
ejecutivo y presidente de Amylyx.

Fuente de la información: ALS NEW TODAY

20th octubre, 2020

By Isabel Garcia Roa (ELA Andalucia)| octubre 20th, 2020|Noticias|12 Comments

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12 Comments

Rogelio enero 30, 2021 at 5:49 pm – Reply

Buenas tardes,

Ruego me indiquen dónde hay que dirigirse para que un paciente de ELA pueda recibir el
tratamiento de AMX0035

Gracias

Un cordial saludo

Rogelio de la Rubia

ELA Andalucía febrero 1, 2021 at 7:21 am – Reply

Buenos días Rogelio, en estos momentos, solo se puede recibir AMX0035 en ensayo clínico. Un
abrazo muy grande

José Carlos Quilla Rivera marzo 3, 2021 at 4:57 am – Reply

Buen dia, como que en ensayo clinico ¿ Mi mama esta dispuesta a pasar por pruebas con tal q vea
una acción y pueda aportar.. ella tiene ELA y lleva tomando riluzole y edaravone

Isabel Garcia Roa (ELA Andalucia) marzo 3, 2021 at 7:19 am – Reply

Buenos días José Carlos. Este ensayo es en EEUU pero si de verdad este medicamento es bueno
para la ELA, nos beneficiaremos todos los pacientes del mundo. Un abrazo muy grande

Magnolia Montoya mayo 13, 2021 at 11:34 pm – Reply

Hola quiero saber cómo está el avance del medicamento veo cada vez peor a mi mamá guardo la
esperanza que lo pueda utilizar antes de que sea tarde.
Isabel mayo 17, 2021 at 6:40 am – Reply

Hola Magnolia, de este ensayo no sabemos nada nuevo. Un abrazo muy grande

Elena junio 24, 2021 at 9:24 pm – Reply

Buenos días. Quería saber cuando se inicia el nuevo ensayo con AMX0035 en Madrid? Gracias.
Elena

Elaantivirus elaandalucia junio 28, 2021 at 9:47 am – Reply

Hola Elena, no sé si este ensayo se llevará a cabo en Madrid. Puedes consultar está página de
ensayos clínicos https://reec.aemps.es/reec/public/list.html cada poco tiempo. Aquí aparecen
todos los ensayos clínicos activos en España y, los centros sanitarios dónde se llevan a cabo. Un
abrazo grande

Carlos Macias octubre 22, 2021 at 9:04 pm – Reply

Cuando se estima que estará el fármaco para la Argentina, el año que viene ¿

Isabel enero 7, 2022 at 7:48 am – Reply

Hola Carlos, buenos días. Habla con la Asociación ELA Argentina, ellos son los que mejor te pueden
orientar respecto a tu pregunta. Un abrazo muy grande desde España

Ana ballesteros enero 6, 2022 at 4:39 pm – Reply

Hola me diagnosticaron ela en marzo 2021 como puedo hacer para recibir la medicacion
Isabel Garcia Roa (ELA Andalucia) enero 7, 2022 at 7:50 am – Reply

Hola Ana, no sé desde dónde nos escribes. Pero actualmente este fármaco está en investigación y
solo es posible tomarlo bajo un ensayo clínico. Un abrazo grande

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