Health Policy Papers Collection

2023 – 9

NOVATIONES ACQUIRENDI, QUO VADIS?

Compra de innovaciones ¿adónde vas?

Ricard Meneu
Centre for Research in Health and Economics (CRES)

Universitat Pompeu Fabra (UPF)

The Health Policy Papers Collection includes a range of articles on Health Economics and Health
Policy carried out and selected by researchers from the Centre for Research in Health and
Economics of the Pompeu Fabra University (CRES-UPF).

"This is an Open Access article distributed under the terms of the Creative Commons Attribution License 4.0
International, which permits unrestricted use, distribution and reproduction in any medium provided that the original work
is properly attributed"

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Barcelona, November 2023

Health Policy Papers Collection 2023 – 9

Novationes acquirendi, quo vadis?

Compra de innovaciones ¿adónde vas? Reflexiones a partir del
VIII Programa Experto en Política Sanitaria y Farmacoeconomía
Ricard Meneu
Vicepresidente de la Fundación Instituto de Investigación en Servicios de Salud e investigador
asociado al CRES

INTRODUCCIÓN
Entre el 17 y el 19 de septiembre se celebró en Palma de Mallorca el VIII Programa Experto en
Política Sanitaria y Farmacoeconomía centrado, en esta edición, en la regulación y evaluación de
la innovación sanitaria, del que da cuenta el Health Policy Paper 2023 – 7 (1). A partir de lo ahí
expuesto y de algunas indagaciones adicionales este papel pretende presentar una exposición y
reflexión sobre los derroteros -caminos o medios- que están perfilando los modos de adquisición
e incorporación de innovaciones sanitarias.

INNOVACIÓN E INCERTIDUMBRE. ¿LA EXTRAÑA PAREJA?

La compra de tecnologías sanitarias innovadoras presenta tan enormes complejidades que, a
pesar de las décadas desarrollando y perfeccionando instrumentos que informen y faciliten esas
decisiones, estamos lejos de poder darnos por satisfechos. Además de las difíciles interacciones
que en todo proceso de establecimiento de precios se dan entre oferentes y demandantes, en
ausencia de un mercado en el que los compradores demuestren su efectiva disponibilidad a
pagar el precio solicitado, los organismos regulatorios han de encarnar el papel del agregado de
potenciales usuarios en un marco en que las decisiones respondan a un conjunto defendible de
preferencias sociales y muestren una coherencia suficiente entre sus valoraciones.

En el caso de las innovaciones terapéuticas, se hacen especialmente visibles los distintos

sentidos de lo “nuevo” que subyace en su denominación. En general se asigna a estas
innovaciones el carácter de “distinto o diferente de lo que antes había y se tenía por aprendido”,
aunque el principal problema intrínsecamente ligado a su evaluación está asociado a los sentidos
más prosaicos: “recién hecho o fabricado” o “que se percibe o experimenta por primera vez”.
Porque ante cada producto novedoso, en cualquier sentido, lo que hay siempre en común es una
limitada información sobre sus resultados y beneficios.

Ante la autorización por la Agencia del Medicamento de cualquier nuevo tratamiento suele
haber una importante incertidumbre sobre su resultado clínico. Generalmente sabemos, a lo
sumo, su “no inferioridad”, y aun ésta modulada por la variabilidad de la respuesta individual,
escasamente recogida en los ensayos con muestras de pocos pacientes y depurados de otras
patologías usualmente concomitantes, durante un periodo de seguimiento breve y que suele
medir objetivos vicarios (surrogate endpoints). En puridad terminológica (utilizando las
seminales definiciones de la Office of Technology Assessment de 1978 (2) que explícita y
razonadamente diferenciaban efficacy de effectiveness), las evaluaciones económicas usuales
son análisis de coste-eficacia, pues la segunda se mide en condiciones experimentales: Eficacia:
Probabilidad de beneficiarse de una tecnología médica aplicada para un determinado problema
médico, bajo las condiciones ideales de uso. La situación más cercana a “condiciones ideales de
uso” son los ensayos clínicos: centros seleccionados, pacientes escogidos, seguimiento
minucioso… (2). No ha sido posible reservar el término coste-efectividad para cuando lo que se
observa son “los resultados en su aplicación en el medio real” (2).

Idealmente, para toda innovación la efectividad real en poblaciones reales se aproximará mucho
después de su autorización, a través del análisis de datos de vida real (RWD) de muchos
pacientes. Pero cuando las innovaciones suponen costes desmesurados y el conocimiento sobre
su efectividad previsible es muy limitado, la magnitud de la incertidumbre sobre su manejo
aconseja gestionar modos de compartir los riesgos de la reducción de tal incertidumbre sobre
sus beneficios en el medio real. De hecho, como veremos, esta es una de las principales
justificaciones esgrimidas para la puesta en marcha de acuerdos de reembolso ligado a
resultados, o de ciertos fondos finalistas.

Pero además, y de modo cada vez más relevante, no parece factible postergar la comercialización
ni la eventual financiación pública de ciertas innovaciones hasta tener mejor información -menor
incertidumbre-, pues supondría reducir el acceso a productos ya disponibles a pacientes que en
el ínterin se beneficiarían -en mayor o menor medida- de ellos.

TENDENCIAS EN LA INCORPORACIÓN DE LA INNOVACIÓN

En países de nuestro entorno, para facilitar la respuesta a muchas de las incertidumbres ante
nuevos productos en las inexcusables decisiones sobre su incorporación a los catálogos de
prestaciones, los precios -o el límite de estos- que resultaría admisible pagar, etc., se ha confiado
durante años en instituciones de distinta laya, pero similar propósito, como el NICE (National
Institute for Health and Care Excellence), el Instituto para la Calidad y Eficiencia Sanitaria
(IQWiG), etc.

Más recientemente se pueden apreciar dos mecanismos adicionales, para lidiar con la conflictiva
incorporación de aquellas innovaciones para las que se reclaman precios superiores a los
estimados comúnmente aceptables y en las que, además, la incertidumbre sobre su efectividad
y eficiencia es preocupante. Por una parte, se han desarrollado estrategias de “silos” por los que
a ciertos productos -definidos más por su fin que por sus características- se les relaja la
restricción de precio comúnmente empleada. Es el caso de la particular consideración o la
adscripción a fondos específicos de medicamentos para enfermedades raras, el cáncer, o los
recientemente etiquetados como “medicamentos innovadores”.

Por otra parte, se están desplazando las decisiones desde la fijación de un precio referencial
común para todos los usuarios hacia acuerdo locales sobre estos pagos. Dichos acuerdos pueden
atender a consideraciones de efectividad, o más prosaicamente a volumen u otras variables
menos relacionadas con los resultados obtenidos. Este es el caso de los acuerdos de riesgo
compartido, y en general de todos los “Acuerdos de Gestión de Introducción” (Managed entry
agreements o MEAs) (3).

Conviene conocer y entender lo que sucede en nuestro entorno -Unión Europea- para intentar
orientar lo que previsiblemente pueda irse replicando en España. Revisaremos primero
brevemente el estado del arte de la valoración de los atributos de la innovación sanitaria, para
sintetizar después las modificaciones recientes operadas en países de referencia en nuestro
entorno en cuanto a evaluación de los beneficios y políticas agregadas de precios, para
finalmente contemplar la evolución de los mecanismos para gestionar la introducción de
innovaciones con elevada incertidumbre, básicamente los fondos finalistas “para generar
evidencia” y los acuerdos de riesgo compartido en sus distintas versiones.
EVALUANDO LA INNOVACIÓN SANITARIA
Una reciente revisión sistemática de estudios que miden y/o valoran los atributos de la
innovación para la atención sanitaria (4) parte de la consideración de que, si ciertos atributos se
midieron y se compensaron en relación con los costes, tales atributos se valoraban.

El análisis de coste-efectividad (CEA) basado en QALYs/AVACs se utiliza comúnmente para evaluar

y valorar atributos de beneficios sustanciales, siendo aun el buque insignia de la economía de la
salud e investigación de resultados. Otros enfoques de valoración empleados incluyen (i)
calificación (rating), (ii) valor económico de la ganancia de años de vida, (iii) análisis de decisión
con criterios múltiples (MCDA), (iv) beneficio neto incremental para la salud (INHB) y (v) coste
ajustado por calidad de atención (QACC).

El ajuste del umbral ICER y el análisis de decisiones con criterios múltiples (MCDA) son dos
enfoques comúnmente recomendados para capturar la innovación de manera integral. La
revisión muestra que los enfoques MCDA a menudo se promovían y discutían, pero no se
utilizaban de manera óptima para incorporar diferentes atributos de valor en la toma de
decisiones.

Dicha revisión concluye que los métodos existentes utilizados por los pagadores para medir y
valorar el componente de innovación de un nuevo producto no reflejan toda la gama de impactos
en la salud y los costes. Por lo general, no consideran las perspectivas alternativas de los
pacientes, los proveedores, los cuidadores y la sociedad. Quedan desafíos clave para medir y
valorar adecuadamente los atributos de innovación e incorporarlos en la toma de decisiones
sobre evaluación de tecnologías sanitarias.

En este sentido hay que considerar también que generalmente el valor clínico asignado se mide
por la eficacia relativa evidenciada en ensayos clínicos, pero suelen minusvalorarse los efectos
secundarios de los tratamientos y su impacto sobre la calidad de vida. Por eso se extiende la
noción de que el valor de un tratamiento médico debe definirse más desde la perspectiva del
paciente. Los PROM (Patient-Reported-Outcomes-Measures) aproximan esta perspectiva. Al
paciente con problemas de próstata no le importa el nivel de PSA en su sangre, sino cuantas
veces se levanta por la noche al baño y qué calidad de vida tiene (5). Se han desarrollado grupos
de indicadores PROM progresivamente estandarizados. Además, en oncología, los PROM no solo
son relevantes para valorar la eficacia de los tratamientos, también son un factor pronóstico
significativo de la supervivencia global de los pacientes (6).
CAMBIOS EN LA EVALUACIÓN DE LOS BENEFICIOS DE LA INNOVACIÓN
Francisco Sevilla, en su aportación al VIII Programa Experto desde su larga experiencia en
organismos de la UE, nos recordó que el acceso en los sistemas sanitarios es competencia de los
países, no de la Unión. Y que el 60% de los nuevos medicamentos tienen una efectividad
marginal, al tiempo que en la mayor parte de las evaluaciones no se habla de la utilidad
terapéutica. Seguramente en referencia a las preocupantes cifras que anualmente publica la
revista Prescrire (7), mostrando que en la última década apenas la cuarta parte del millar de
productos nuevos puede considerarse que son hitos (0,2%), avances reales (1,5%), que ofrecen
alguna ventaja frente a sus predecesores (8,2%), o que pueden resultar de ayuda (16,5%).

De dar crédito a estas valoraciones, deberíamos reconocer el histórico acierto de Ogilvy, el

icónico publicitario de los años de “Mad men”, al enunciar que “Las dos palabras de mayor
potencia que pueden emplearse en una cabecera son GRATIS y NUEVO. De vez en cuando puede
utilizarse GRATIS, pero casi siempre puede adoptarse la palabra NUEVO” (8).

En su documentada exposición, Karla Hernández-Villafuerte mostró como en Alemania

funciona desde hace una década la reforma del mercado de productos medicinales (AMNOG)
que asigna al Instituto para la Calidad y Eficiencia Sanitaria (IQWiG) y a un Comité Federal
Conjunto (G-BA) la realización de evaluaciones de beneficios de los nuevos productos
medicinales aprobados por la EMA o autorizados para nuevas indicaciones. La evaluación de los
beneficios adicionales de medicamentos se realiza cotejándolos con los que aporta un
comparador adecuado que es definido por el G-BA.
Adicionalmente, la reciente Ley de Estabilización Financiera (KV-Finanzstabilisierungsgeset)
introduce reformas del AMNOG que incluyen cambios estructurales en la fijación de precios de
nuevos medicamentos que tienen escasos o nulos beneficios adicionales, así como medidas
para controlar el incremento del gasto en medicamentos protegidos por patentes. Desde el 31
de diciembre de 2023 está previsto para estos últimos incrementar temporalmente en 5 puntos
el descuento aplicado a sus fabricantes, que pasará del 7% al 12%. Este tipo de medidas
coyunturales no parecen correctamente alineadas con los desafíos que supone el acceso a las
innovaciones sanitarias.

Por su parte, la informativa aportación de Mireia Jofre sobre los recientes desarrollos de la
evaluación y retribución de la innovación sanitaria en el Reino Unido mostró algunas de las vías
de avance que ya se están transitando. Por una parte, estrategias agregadas de contención
presupuestaria en marcha desde 2019, como los VPAS -plan voluntario para el precio y el acceso
a los medicamentos- que establecen un límite al valor total de las ventas al NHS permitido cada
año, por lo que las ventas que superan aquel se reembolsan al Departamento de Salud, y cuyos
ahorros para 2023 se estiman en 7.000 millones de libras. Consecuentemente, dos grandes
compañías abandonaron los VPAS incorporándose al esquema estatutario que impone un
descuento fijo del 15% en todas las ventas.

Más importantes para el tratamiento de la innovación son las modificaciones operadas sobre
los umbrales aplicados por el NICE y la creación y extensión de los fondos finalistas para
determinados tipos de medicamentos. Ampliando algo el alcance de estas medidas,
consideraremos el sentido y las consecuencias de ambas. Primero sobre las modificaciones en
los métodos de evaluación y seguidamente sobre los cambios en los mecanismos desplegados
para el acceso a algunas innovaciones.

En cuanto al conjunto de evaluaciones de tecnologías, el pasado año el NICE culminó una

revisión de sus métodos, con el objetivo explícito de garantizar que estos “siguieran siendo de
vanguardia y preparados para el futuro” y “respaldar el atractivo del Reino Unido como país
pionero en el lanzamiento de tecnologías sanitarias innovadoras, garantizando evaluaciones
justas y predecibles (9). Estos cambios pretenden mantener la homogeneidad de las nuevas
ponderaciones aplicadas a los QALYs, que pasan a sustituir al cuestionado criterio de
“terminalidad” (End Of Life) para dar importancia adicional a los beneficios para la salud en las
enfermedades más graves. Algo que requiere aproximar los métodos mediante la unificación de
los manuales empleados en los cuatro grandes programas de evaluación de tecnologías
sanitarias: TAP (Programa de evaluación de tecnologías), HSTP (Programa de Tecnología
altamente especializado), MTEP (Programa de evaluación de tecnologías medicas) y DAP
(Programa de evaluación de diagnósticos).

Aun así, persisten diferencias no explicadas, como la aplicación del modificador de gravedad
únicamente al Programa de Evaluación de Tecnología (TAP) y no al de Tecnología Altamente
Especializada (HSTP, que cubre tecnologías indicadas para condiciones ultra-raras), que sigue
teniendo su propio modificador, lo que socava el objetivo general del NICE de coherencia y
equidad entre programas (10). El modificador de gravedad de la enfermedad resultante, que
sustituye al End of Life, utiliza el déficit de AVACs tanto proporcional como absoluto para
cuantificar la gravedad de la enfermedad. Este modificador de gravedad utiliza pesos por AVAC
de 1,2 para condiciones con un déficit absoluto de AVACs >= 12 y < 18 o un déficit proporcional
de >= 0,85 y < 0,95; y 1,7 para condiciones con un déficit absoluto de AVACs >= 18 o un déficit
proporcional de >= 0,95. Básicamente, esto se traduce en umbrales de coste-efectividad de
£36.000 y £50 000 por AVAC ganado (11).
Hace ya un siglo que Gertrude Stein publicó “Rose is a rose, is a rose, is a rose” ( 12). La década
pasada aún cabía preguntarse si “A QALY is a QALY, is a QALY - or is it not?” (13). Hoy no cabe duda
que un AVAC no es un AVAC; la identidad se modifica, y no solo con la ponderación ( 14). Parece
evidente que el instrumental está cambiando. “Para quien tiene el martillo del AVAC, todos los
tratamientos y tipologías de enfermos son clavos, y no está claro si el referente benchmark (…)
lo utilizamos en dicotomía entra/no entra o para la negociación de precio (como en Portugal) (1).

Conviene considerar, al menos para la negociación, que si la medida genérica de resultados en

salud entre situaciones o áreas terapéuticas no resulta prácticamente posible utilizando una
escala como idealmente serían los AVAC “sin tramos”, existen escalas basadas en mínimas
diferencias clínicamente importantes para patologías especificas ( 15) o escalas de valor clínico
como las ya elaboradas por la European Society for Medical Oncology - Magnitude of Clinical
Benefits Scale (ESMO-MCBS) (16), que podrían explorarse como alternativas de óptimo segundo.

ESTRATEGIAS PARA LA INTRODUCCIÓN DE INNOVACIÓN CON GRAN INCERTIDUMBRE

Ya se ha apuntado que, en la evolución de los mecanismos para gestionar la introducción de
innovaciones con elevada incertidumbre, las principales líneas por las que se transita
básicamente son los llamados “silos”, fondos finalistas “para generar evidencia”, y los acuerdos
de riesgo compartido en sus distintas versiones.

Seguramente el mecanismo agregado “de silo” más conocido es el Fondo de Medicamentos para
el Cáncer (CDF) británico, al que se ha unido el recién creado Fondo de Medicinas Innovadoras
(IMF). El CDF se estableció en 2010 con un presupuesto de 50 millones de libras, que cinco años
después, en 2015, había crecido hasta los 340 millones, sin evidencia sobre el correlato en
beneficios para los pacientes (17). Semejante expansión presupuestaria provocó una revisión de
la Oficina Nacional de Auditoría (18) que ponía en cuestión la lógica del CDF por tratarse
únicamente de “un fondo destinado a proporcionar fármacos que no están rutinariamente
disponibles en el NHS”. Consecuentemente, el CDF fue reformado convirtiéndose en un fondo
para gestionar el acceso a medicamentos con incertidumbre clínica pero con potencial de
satisfacer los criterios de su uso rutinario, mediante la recogida de evidencia adicional en el
plazo de dos años, básicamente mediante datos observacionales de “mundo real” (RWD).

La valoración de la experiencia con el CDF es dual. Por una parte, el 85% de las reevaluaciones
de los medicamentos inicialmente rechazados, e incluidos por ello en el programa, se han
traducido en recomendaciones de uso rutinario. Por otra, el empleo de los datos de vida real,
una de las razones más aireadas para sostener el fondo, no fue muy amplio y contribuyó poco a
reducir la incertidumbre. La experiencia de esas reevaluaciones subraya la necesidad de realizar
ensayos clínicos con más tiempo de seguimiento ( 19), que es lo que generalmente decantó el
cambio de criterio. Mientras, se estuvo pagando por medicamentos cuya fase experimental era,
como poco, inmadura y meramente cumplía las exigencias de seguridad.

En 2022 el NHS-England añadió al CDF el Fondo de Medicinas Innovadoras (IMF: Innovative

Medicines Fund) como una extensión del esquema de acceso administrado por el Cancer Drugs
Fund (CDF) ya existente, para agilizar el acceso a nuevos fármacos prometedores y que opera
paralelamente y en términos similares que su predecesor. Dicho fondo para medicamentos
innovadores ha sido dotado con un presupuesto anual de 340 millones de libras -los mismos que
el CDF- creándose así una financiación “irregular” de 680 millones para el acceso temprano a
“los medicamentos más prometedores” (20).

Merece reflexión, a la luz de la evidencia que se vaya logrando, considerar la deseabilidad como
“óptimo de segundo grado (para) probar la competencia intra silos para grupos de enfermedades
a presupuesto global dado, y entre silos para hacer más explícitos los intereses sociales
considerados. Merece más análisis” (1), sin duda, pero la experiencia con el CDF no parece
mostrar competencia intra, sino expansión para conseguir eludir los umbrales generalmente
aplicados para casi cualquier fármaco destinado a casi cualquier aspecto de cualquier proceso
oncológico. Sobre la posible competencia entre silos, la aparición en liza del IMF permitirá
observar la derrota que seguirá la explicitación de los intereses sociales considerados.

En cuanto a los Acuerdos de Gestión de Introducción (Managed entry agreements o MEAs),

que son acuerdos entre las empresas y los compradores para dar acceso a un nuevo producto
mientras se gestiona la incertidumbre sobre sus resultados (performance) e impacto financiero,
se emplean ampliamente en el conjunto de la OCDE y la UE, aunque con diferentes tipologías.

Entre sus diferentes formas destacan los contratos de riesgo compartido, y específicamente los
ligados a resultados clínicos (PLR, Performance-Linked Reimbursment) por los que se fijan plazos
y objetivos clínicos que, si no se alcanzan, obligan la compañía farmacéutica a devolver el
importe del tratamiento al pagador. Estos acuerdos suponen una importante “innovación” no
farmacológica por pretender aproximar la retribución a la efectividad real (5).

Hay otras modalidades de acuerdos de reducción de precios no relacionados con la efectividad

alcanzada. Así, los Acuerdos Financieros, que pueden reducir los precios o el impacto
presupuestario de algunos medicamentos sin que terceras partes conozcan sus condiciones
económicas, y sin vinculación con los resultados (performance), se han venido usando en la
pasada década al menos en dos terceras partes de los países de la OECD y de los estados
miembros de la UE, según un informe exploratorio de la información gris al respecto (3).

Muchos de esos países también usan Acuerdos Basados en Resultados (PBA), que condicionan
la cobertura, los pagos a las empresas o los descuentos de estos según los resultados, aunque
estos MEAs son menos comunes. Los diseños de acuerdos más frecuentes son los Pagos por
Resultados a Nivel de Paciente (PbR) y los de Cobertura Poblacional con Desarrollo de Evidencia
(CED). Los Pagos por Resultados a Nivel de Paciente (PbR) ayudan a los pagadores en el manejo
del impacto presupuestario y aumentan el coste efectividad al pagar a las empresas solo por los
tratamientos a los que responden los pacientes, mientras los de desarrollo de evidencia (CED)
sirven para reducir incertidumbre sobre la efectividad comparativa o el coste efectividad de la
innovación.
Persiste una gran incertidumbre sobre los resultados de estas innovaciones en la adquisición
de innovaciones, pues prácticamente no han sido sometidos a evaluaciones formalizadas y la
confidencialidad de los acuerdos, así como la mínima evidencia hecha pública, suponen una
barrera infranqueable para las evaluaciones independientes.

La información blanda conseguida ( 3) apunta a que estos acuerdos en general han contribuido
limitadamente a reducir incertidumbre sobre los resultados de los tratamientos, lo que viene a
reforzarse por la visibilidad de las reformas en los mecanismos de los esquemas CED puestos en
marcha o la discontinuidad de algunos de ellos en favor de otras alternativas.

ATERRIZANDO EN ESPAÑA
En unos meses el NICE cumplirá su primer cuarto de siglo de existencia, mientras los reiterados
llamamientos para dotar al SNS español de una institución similar han sido contumazmente
desoídos. No hemos conseguido compartir nuestro amplio convencimiento de que el SNS
necesita imperiosamente una institución similar de evaluación de las prestaciones sanitarias,
incluyendo la evaluación económica y de su impacto presupuestario, y de que la financiación del
programa Next Generation EU suponía una oportunidad irrepetible para su creación (21).

También aquí, recientemente, la Sección Octava de la Sala de lo Contencioso-Administrativo de

la Audiencia Nacional ha dictaminado la anulación “de pleno derecho” del Plan para la
consolidación de los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Básicamente por su
perfunctoria armazón jurídica que llevó a no seguir el “procedimiento legalmente establecido”,
vulnerando el “principio de jerarquía normativa”. Además, se argumenta que había convertido
a los IPT en un instrumento obligatorio para la evaluación de medicamentos previo a la
decisión de financiación, incluyendo un análisis económico y contando con la Dirección General
de Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia y representantes de las comunidades
autónomas en su elaboración, cuando la norma fija que aquéllos son competencia de la Agencia
Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). Sorprende aún, a pesar de los
precedentes, que los tribunales descalifiquen la exigencia de información para la decisión.

Pero la falta de voluntad política unida a la incompetencia gubernativa y cierta idiosincrasia

judicial no son el único problema. La ponencia de Laura Vallejo evidenció el bajo porcentaje de
Informes de Posicionamiento Terapéutico que incluían evaluación económica. De hecho, solo el
18 % de los IPT publicados en 2022 lo hacían (22).

Con cierta mayor fortuna, hace casi dos décadas que los acuerdos de riesgo compartido
empezaron a sonar en el entorno de nuestro SNS (23), pero ya han tenido una razonablemente
amplia extensión. Aun así, lo que se conoce de la experiencia española, básicamente catalana,
es bastante limitado. Hace más de una década que Cataluña inició acuerdos de este tipo,
concretamente en 2011 con Gefitini, y ya en 2014 CatSalut publicó una guía metodológica (24).
En cuanto a su alcance, de los 65 hospitales del sistema catalán, 28 han participado en al menos
un acuerdo ligado a resultados.

La información disponible sobre los beneficios de los acuerdos de riesgo compartido muestra
mejores resultados en la reducción de incertidumbre y en la definición de los usos más eficientes
de la innovación que en la consecución de ahorros para los pagadores. Agregadamente, en el
último trienio documentado de la experiencia catalana que implicaba a más de 3,000 pacientes
las devoluciones que realizaron las empresas supusieron 2.4 millones de euros, lo que
representaba un 3.8% del gasto total en los medicamentos acogidos a esos esquemas (23).
En los 15 MEAs realizados en Cataluña durante el período de estudio (10 de los cuales aún están
en curso) se utilizaron tanto los acuerdos de PLR (Performance-Linked Reimbursement) como los
de CSA (Cost-Sharing Agreements) para gestionar las diferentes incertidumbres relacionadas con
el acceso a medicamentos innovadores en Cataluña. Los datos de una revisión agregada
publicada más recientemente de esos 15 MEAs en Cataluña ( 25) muestra que 8 consistieron en
reembolsos vinculados al desempeño (PLR) y 7 en acuerdos de costos compartidos (CSA). Los
acuerdos se implementaron en las áreas de oncohematología (73%), enfermedades raras (20%)
y neurología (7%). Se incluyó a un total de 951 pacientes en PLR y el 73% logró los resultados de
salud objetivo. El coste total de la medicación ascendió a 9.295.755 €, de los cuales se devolvió
al CatSalut el 11%, que razonablemente corresponden al 27% de los que no alcanzaron los
resultados establecidos. Por su parte los CSA afectaron a 2.066 pacientes y dieron lugar a
devoluciones globales de 1.349.564 € (2,61%) para el CatSalut. Estos datos apuntan hacia una
mayor relevancia de los diseños vinculados a discriminar el logro de resultados respecto a los
relativamente modestos ahorros conseguidos en términos de “devolución”, que se alcanzan con
esquemas de “cost sharing”, similares en volumen, pero muy inferiores proporcionalmente. En
cualquier caso, parecen suponer importantes renuncias a cambio de magros ahorros.

A MODO DE CONCLUSIONES
Entre las múltiples tensiones que enfrentan los sistemas sanitarios públicos, la adopción de
innovaciones sanitarias se les impone muy alta en su agenda. Dada la muy elevada incertidumbre
que acompaña a estos nuevos productos y los demasiado frecuentemente elevadísimos precios
solicitados, los SNS navegan entre la Escila de demorar excesivamente la adopción de
tratamientos que pueden suponer beneficios considerables sobre buena parte de sus
destinatarios y los remolinos de la Caribdis del coste de oportunidad de destinar cuantiosos
recursos a productos que no alcanzan suficientemente los resultados aireados, modificando
además para ello sistemas de valoración, umbrales explícitos e implícitos y mecanismos de
adquisición públicos y transparentes.

No ayuda a tranquilizar comprobar que la oncología es sin duda el objeto principal de la

innovación farmacéutica (5), especialmente si se tiene en cuenta que, a pesar de su cuestionable
efectividad, en países de referencia analizados en un reciente trabajo (26) los tratamientos
oncológicos disfrutan de una significativa “prima de precio”, pues en promedio triplican el precio
esperado -dada su eficacia y considerando las variables epidemiológicas- de los fármacos para
tratar otras enfermedades.

Un repaso a las principales estrategias para lidiar con el conflictivo acceso a las innovaciones
destaca la institucionalización de mecanismos idealmente coherentes para su evaluación, que
conviven con el cuestionable desarrollo de estrategias de “silos” y con el desplazamiento de la
fijación del precio finalmente pagado hacia acuerdos locales, que pueden atender a
consideraciones de efectividad, o más prosaicamente a volumen u otras variables menos
relacionadas con los resultados.

En España se constata la falta de voluntad política de institucionalizar la evaluación, unida a una

“incompetente” ejecución de sus sucedáneos, mientras los gestores efectivos de la asistencia
sanitaria -o parte de ellos- se embarcan en modos de incorporación de innovaciones de rasgos
locales y opacos. Un caldo de cultivo perfecto para la extensión de desigualdades y posibles
quiebras de equidad en el conjunto del SNS, que tanto se clama querer evitar.

En el otro lado, vista la mayor importancia que en estas estrategias tienen la extensión en la
práctica de los ensayos frente a la información atribuida a los datos de vida real, el razonable
énfasis en una celeridad de respuesta debería llevar aparejada una mayor dedicación de tiempo
a los ensayos. Porque resultados prometedores a tres o seis meses sobre surrogate endpoints no
parecen una base sólida para valorar desembolsos extraordinarios, y menos si las cargas de
extender el conocimiento de la efectividad -o incluso la eficacia en plazos más adecuados- se
trasladan en buena parte a los compradores.

Sin dejar de clamar por las exigibles medidas de reformas institucionales indudablemente
convenientes, habrá que redoblar el esfuerzo en indagar sobre la magnitud de las “primas”
invisibilizadas que estamos pagando públicamente con las estrategias en curso y, lógicamente,
la magnitud de los beneficios adicionales que están reportando a los pacientes.

Conforme se avanza en reducir la incertidumbre sobre los resultados de los tratamientos

innovadores se mantiene la asociada a los de las innovaciones en su adquisición, pues
prácticamente no han sido sometidos a evaluaciones formalizadas, y la confidencialidad de los
acuerdos, así como la mínima evidencia hecha pública, suponen una barrera infranqueable para
las evaluaciones independientes.

Finalmente, en términos de Buen Gobierno, cabe albergar dudas sobre que, quizás invocando la
“efectividad gubernativa”, se ciegue la no menos exigible “transparencia” en los acuerdos en
curso. No parece evidente que el derecho de los vendedores a ocultar información sobre la
eficiencia de sus productos al resto de sus potenciales clientes (confidencialidad) sea superior al
de los ciudadanos de conocer cuánto de sus recursos se destina a la atención de unos u otros
padecimientos con similares consecuencias. Una “rendición de cuentas” a la que no deberíamos
renunciar a cambio de potenciales ahorros de cuestionable magnitud.
REFERENCIAS

1 Lopez Casasnovas G, Sabater Mezquita R. VIII Programa Experto en Política Sanitaria y

Farmacoeconomía. CRES. Health Policy Paper 2023 – 7
2 Office of Technology Assessment. Assessing the efficacy and safety of medical technologies.

U.S. Government Printing Office. Washington D.C. 1978

3 Wenzl M, Chapman S. Performance-based managed entry agreements for new medicines in

OECD countries and EU member states. How they work and possible improvements going
forward. OECD Health Working Paper No. 115. OECD 2020
4 M. Sakil Syeed et al. Measurement and valuation of the attributes of innovation of healthcare

technologies: a systematic review. J Med Econ, 20222, VOL. 25 (1): 1176–1184

https://doi.org/10.1080/13696998.2022.2143170
5 González López-Valcarcel B. Las otras innovaciones en oncología. Pago por valor y aprendizaje

organizativo. Nada es Gratis. 24 octubre 2023. https://nadaesgratis.es/beatriz-gonzalez-lopez-

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Oncology: Systematic Review and Meta-Analysis. Value in Health. 2021 Vol. 24 (2): 250-267
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Últimos Títulos de la Colección Health Policy Papers:

López-Casasnovas, G; "Qué nos dicen las cifras de gasto sobre la eficiencia de los sistemas
sanitarios" Health Policy Papers Collection 2023-8_GL

López-Casasnovas, G., Sabater, R.; "VIII Programa Experto en Política Sanitaria y

Farmacoeconomía" Health Policy Papers Collection 2023-7_GL_RS

Ortún, V.; "El tratado del no tan inútil combate por la universalización" Health Policy Papers
Collection 2023-6_VO

López-Casasnovas, G; "S'ha de subvencionar l'assegurament sanitari privat?" Health Policy

Papers Collection 2023-5_GL

López-Casasnovas, G; "El debate sobre la colaboración público-privada como forma de

privatización sanitaria" Health Policy Papers Collection 2023-4_GL

Meneu, R., Ortún, V., Urbanos, R.; "La sanidad en la encrucijada post-COVID. Financiación,
organización y gestión" Health Policy Papers Collection 2023-3_RM_VO_RU

Ortún, V; "La princesa del Estado del Bienestar está triste" Health Policy Papers Collection
20232_VO

López-Casasnovas, G; "Hipòtesi sobre immigració i estat del benestar" Health Policy Papers
Collection 2023-1_GL

https://www.upf.edu/web/cres/health-policy-papers

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López-Casasnovas, G., "La sequera del finançament autonòmic i la única proposta possible per
intentar el reencaix" Policy Papers Collection 2023-3_GL
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ciutadans" Policy Papers Collection 2023-1_GL_RS
López-Casasnovas, G., "La Subvenció pública en el món de les Arts. Teatre i economia" Health
Policy Papers Collection 2022-05_GL
López-Casasnovas, G; "Les desigualtats socials a l'entorn urbà centre-perifèria de
Barcelona" Health Policy Papers Collection 2021-18_GL
López Casasnovas, G; "Desigualtat, polarització i cohesió social" Health Policy Papers Collection
2021-02_GL
https://www.upf.edu/web/cres/policy-papers