TERAPIA GENIATICA La terapia gnica consiste en la insercin de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo.

Se realiza en las clulas y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje. La tcnica todava est en desarrollo, motivo por el cual su aplicacin se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clnicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido. Al principio se plante slo para el tratamiento de enfermedades genticas, pero hoy da se plantea ya para casi cualquier enfermedad. Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran: Enfermedad letal sin tratamiento. La causa sea un nico gen que est ya clonado. La regulacin del gen sea precisa y conocida. La tcnica asociada a su introduccin y expresin est ya resuelta. APLICACIONES Marcaje gnico: El marcaje gnico tiene como objetivo, no la curacin del paciente, sino hacer un seguimiento de las clulas, es decir, comprobar si en un determinado sitio del cuerpo estn presentes las clulas especficas que se han marcado. Un ejemplo de ello sera la puesta a punto de vectores para ensayos clnicos, permitiendo, por ejemplo, que en ocasiones en las que un paciente de cncer (leucemia) y al que se le ha realizado un autotransplante recae se pueda saber de donde proceden las clulas, si son de clulas trasplantadas o si son clulas que han sobrevivido al tratamiento. Terapia de enfermedades monognicas hereditarias: Se usa en aquellas enfermedades en las que no se puede realizar o no es eficiente la administracin de la protena deficitaria. Se proporciona el gen defectivo o ausente. Terapia de enfermedades adquiridas: Entre este tipo de enfermedades la ms destacada es el cncer. Se usan distintas estrategias, como la insercin de determinados genes suicidas en las clulas tumorales o la insercin de antgenos tumorales para potenciar la respuesta inmune. PROCEDIMIENTO Aunque se han utilizado enfoques muy distintos, en la mayora de los estudios de terapia gnica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si sta copia simplemente se introduce en el husped, se trata de terapia gnica de adicin. Si tratamos, por medio de la , de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitucin. Actualmente, el tipo ms comn de utilizados son los , que pueden ser genticamente alterados para dejar de ser patgenos y portar genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vrico que tambin han sido utilizados para ello. As mismo, el ADN puede ser introducido en el paciente mediante mtodos fsicos (no biolgicos) como electroporacin, biobalstica... Las clulas diana del paciente se infectan con el vector (en el caso de que se trate de un virus) o se transforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez dentro de la clula husped, se transcribe y traduce a una protena funcional, que va a realizar su funcin, y, en teora, a corregir el defecto que causaba la enfermedad.

recombinacin homloga vectores

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