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Proyecto.
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Proyecto de laboratorio clínico y biomédico
1º Laboratorio Clínico y Biomédico
I.E.S. Número 1
Reservados todos los derechos.

No se permite la explotación económica ni la transformación de esta obra. Queda permitida la impresión en su totalidad.
CFGS Laboratorio clínico y biomédico
El adiós a la
diabetes tipo I
gracias a la
terapia génica
SAN3062D
Sofía Fernández Santamarina

2021 - 2022
Reservados todos los derechos. No se permite la explotación económica ni la transformación de esta obra. Queda permitida la impresión en su totalidad.
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LCB SAN3062D El adiós a la diabetes tipo I gracias a la terapia génica
Índice
1. Resumen ................................................................................................................................. 3
2. Abstract .................................................................................................................................... 4
3. Justificación ............................................................................................................................. 5
4. Objetivos .................................................................................................................................. 6
5. Introducción............................................................................................................................. 7
6. Metodología ............................................................................................................................ 8
7. Resultados .............................................................................................................................. 9
7.1. Clonación ................................................................................................................................... 9
7.1.1. Historia de la clonación........................................................................................... 9
7.1.2. Fundamentos de la clonación.............................................................................. 10
7.1.3. Éxitos y fracasos.................................................................................................... 10
7.1.4. Métodos y aplicaciones ........................................................................................ 10
7.2. Terapia génica ......................................................................................................................... 11
7.2.1. Orígenes de la terapia génica ............................................................................. 11
7.2.2. ¿Qué es la terapia génica? .................................................................................. 12
7.2.3. Aplicaciones ........................................................................................................... 13
7.2.4. Legislación y bioética a los que se enfrenta la terapia génica ....................... 13
7.3. Diabetes ................................................................................................................................... 14
7.3.1. Descubrimiento de la diabetes ............................................................................ 14
7.3.2. ¿Qué es la diabetes? Definición, tipos y diagnóstico ...................................... 15
7.3.3. Células que intervienen en la diabetes tipo I .................................................... 16
7.3.4. Tratamientos convencionales e innovadores para la diabetes tipo I............. 17
7.4. La ayuda de la terapia génica para la erradicación de la diabetes ................................. 18
7.5. Encuesta sobre la terapia génica ......................................................................................... 19
8. Conclusiones ........................................................................................................................ 24
9. Discusión ............................................................................................................................... 26
10. Glosario ............................................................................................................................... 27
SOFÍA FERNÁNDEZ SANTAMARINA 1
11. Bibliografía .......................................................................................................................... 28
12. Anexos ................................................................................................................................. 32
Anexo 1: formato de encuesta...................................................................................................... 32
1. Resumen
La diabetes tipo I es una enfermedad con una gran incidencia en, especialmente, niños o
jóvenes, que afecta al 0,2 % de la población española y que induce a la apoptosis de las
células β pancreáticas. A pesar de que su tratamiento está basado en la administración de
insulina, hay otros métodos que pueden garantizar, aunque no del todo, una mejor calidad
de vida. Entre ellos está la terapia génica, una variante de la clonación que en años
recientes está dando frutos en el tratamiento y/o la cura de numerosas patologías. Esta
ciencia innovadora se lleva a cabo a través de una serie de complejos procesos que
comienzan con la extracción, y posterior inserción, del gen de interés en la propia célula.
Dicha célula, ahora genéticamente modificada para que sea capaz de generar insulina, tiene
que ser clonada en un medio controlado para ser introducida en el organismo. A día de hoy,
la terapia génica continúa por el camino de convertirse en una gran ayuda para pacientes
enfermos con cualquier afección, ya que son bastantes los métodos efectivos que se están
valorando en ensayos experimentales. Aun así, con una financiación pobre y una población
mal informada, son muchos los caminos que todavía quedan por recorrer.
Palabras clave: diabetes, enfermedad, insulina, terapia génica, clonación, tratamiento, cura,
patología, célula.
2. Abstract
Type I diabetes is a disease with a high incidence among children and young people. It
affects 0.2% of the Spanish population and induces apoptosis of pancreatic β cells. Even
though its treatment is based on the administration of insulin, there are other methods that
can provide a better quality of life. Among them we find gene therapy, a variant of cloning
that is bearing fruit in the treatment and / or cure of numerous pathologies in recent years.
This innovative science is carried out through a series of complex processes that start with
the extraction, and subsequent insertion, of the gene of interest in the cell itself. This cell,
now genetically modified to be capable of generating insulin, has to be cloned in a controlled
environment to be introduced again into the body. Nowadays, gene therapy continues on the
path of becoming a great help for sick patients with any condition, since there are still quite a
few effective methods that are being evaluated in experimental trials. However, with poor
funding and a misinformed population, there is still a long way to go.
Key words: diabetes, disease, insulina, gene therapy, cloning, treatment, cure, pathologies,
cells.
3. Justificación
Tanto la terapia génica como la clonación son ciencias, además de con poca fama, con
opiniones diversas que suscitan tanto seguidores como detractores. Pero, como en años
recientes su renombre ha ido in crescendo, son numerosas las aplicaciones que se le
pueden otorgar. En este caso, la decisión de la realización de este trabajo va relacionada
con la fabricación de genes que sean capaces de codificar la insulina, ya que, en mi caso,
son numerosos los familiares que han padecido la enfermedad que, de forma bastante
agresiva, les han conllevado la pérdida de la vista o de alguna extremidad. Por ello, y por la
importancia de encontrar un tratamiento efectivo o la cura, tanto de la patología mencionada
como de otras similares, es la investigación recogida en este proyecto.
4. Objetivos
En este proyecto se pretenden conseguir los siguientes objetivos:
1. Conocer la situación actual de la terapia génica y la clonación. Es decir, sus tipos y
métodos, éxitos y fracasos, financiación… etc.
2. Entender las aplicaciones que ambas pueden tener en relación al posible tratamiento
y/o a la posible curación de pacientes diabéticos insulinodependientes con diabetes
tipo I.
3. Buscar la opinión de gente de diferentes edad y sexo acerca del tema tratado.
4. Saber de los problemas legislativos que puede conllevar la posible realización de un
estudio que pretenda erradicar la diabetes tipo I por terapia génica.
5. Mostrar sobre el porcentaje del Producto Interior Bruto (PIB) destinado a la
financiación de Investigación + Desarrollo + Innovación (I + D + i) dedicada a
clonación, terapia génica y diabetes, en comparación a otros territorios dentro o fuera
de la Unión Europea.
5. Introducción
El trabajo se basa en la posibilidad de que, enfermedades crónicas que afectan a un
porcentaje considerable de la población, tales como la diabetes tipo I, pueda llegar a
desaparecer por la inserción de genes codificantes de la insulina en individuos que no sean
capaces de producirla. Esta información genética es insertada por técnicas de Biología
Molecular, como los vectores de expresión, sean estos físicos, químicos o virales. Pero,
para insertar esta modificación en el genoma humano, se utilizan más concretamente los
vectores retrovirales, herramientas pioneras en la terapia génica ex vivo. Comúnmente, se
cree que los virus son agentes infecciosos, aunque, para esta técnica, son transformados
para convertirlos en entes deficientes en replicación, por lo que se elimina una parte parcial
del genoma viral. De esta forma, los patógenos pierden la capacidad de replicarse pero no
de infectar, así que podrán multiplicarse o crecer en cultivos de líneas celulares modificadas
que sean capaces de expresar la parte eliminada del genoma viral. Aunque los vectores no
virales resultan más económicos y fáciles de producir, su utilización presenta un
inconveniente principal, no pueden introducir en la célula genes de tamaño superior a 4 kb.
El mayor hándicap para llevar a cabo este proceso es la financiación necesaria, la cual
en un país como España, que dedica un porcentaje ínfimo del PIB a este tipo de
investigación, se convierte en una misión imposible.
A pesar de que enfermedades tan típicas como la diabetes condicionan la vida de un alto
porcentaje de pacientes, parece que la investigación para mejorar el día a día de estas
personas no es una prioridad ni para los estamentos político - sanitarios ni para los
ciudadanos de a pie. Principalmente, porque la comunidad científica no presenta la
financiación necesaria para llevarlo a cabo y porque la población carece de información
acerca de la vida cotidiana de un enfermo crónico tanto a nivel físico como psicológico. Es
decir, si el I + D + i dedicado a la ciencia y la innovación aumentase y si los telediarios
cubriesen noticias relacionadas con avances dentro del ámbito sanitario, tal vez la terapia
génica sería posible en un futuro no muy lejano.
6. Metodología
Para la realización de este proyecto se ha recurrido a la búsqueda bibliográfica a través de
diferentes artículos, blogs o reservorios presentes o no en bases de datos como PubMed o
Science Direct, utilizando como entrada palabras clave, en español o inglés, tales como
"clonación", "terapia génica", "diabetes", "financiación ciencia", "células diabetes",
"mecanismos terapia génica"... etc, relacionados con la historia, aplicaciones, métodos y
financiación de la clonación y la terapia génica. Así como de los inicios, tipos y tratamientos
de la diabetes.
Además, también se ha buscado en la web del Ministerio de Ciencia e Innovación, el
presupuesto prestado por el Gobierno para la ciencia e innovación.
A parte, se realizará un estudio a pie de calle para la gente dispuesta a responder, a través
de una encuesta diseñada a base de preguntas simples, como la edad, el sexo y el nivel de
estudios, así como de cuestiones relacionadas con las consideraciones de la persona
respecto a la información que llega a la población respecto a avances científicos, a si se
sometería a estudios si pudiese eliminar la medicación… etc.
7. Resultados
7.1. Clonación
7.1.1. Historia de la clonación

A pesar de que Dolly es el mayor avance de la clonación, su historia comienza 94 años
antes. En 1902, Hans Spemann, un embriólogo alemán, fue capaz de apretar y dividir un
embrión de tritón en dos mitades que, a su vez, producían individuos idénticos, por el
uso de pelos de bebé. Tiempo después, tres científicos estadounidenses, Marie
DiBernandino, Robert Briggs y Thomas Joseph King, trasladaron núcleos de células
embrionarias a óvulos con núcleos ya extraídos. En relación con la transferencia
nuclear, y una década más tarde, tuvo lugar, gracias al biólogo británico Sir John Bertrand
Gurdon, la producción de clones de ranas por la extracción de núcleos de células
somáticas procedentes de los intestinos. Por la inducción de la quiescencia de células
somáticas de glándulas mamarias, Ian Wilmut y Keith Campbell, tras 277 intentos y un solo
éxito, dieron lugar a Dolly, una oveja que, con 6 años y habiendo sido madre de seis
corderos, murió a causa de una enfermedad pulmonar. Al comienzo de los 2000, Gábor
Vajta desarrolló la clonación manual, proceso capaz de inducir el movimiento del material
genético a un polo celular para su extracción con una cuchilla desechable, y posterior fusión
con núcleos obtenidos de células somáticas del animal que se desea clonar. En años
posteriores se llevaron a cabo intentos de clonación de animales en peligro de
extinción, domésticos y extintos que, por causas ajenas al propio proceso de clonación,
no sobrepasaron los 10 años. El último éxito ocurrió en 2013, cuando Shoukhrat Mitalipov y
su equipo clonaron un embrión humano, por transferencia nuclear de células somáticas,
que, por razones bioéticas, no llegó a desarrollarse1.
7.1.1.1. La experiencia Dolly

Dolly fue fruto de 277 intentos de clonación por transferencia nuclear, técnica de dos
pasos ya explicada y que, en este caso, tiene mayor trascendencia por haberse utilizado el
núcleo de una célula somática adulta de glándulas mamarias. El nacimiento de esta famosa
oveja ocurre tras años de investigación en los que, gracias a la reprogramación del material
hereditario, se consiguió que la célula fuese capaz de originar un individuo nuevo. A pesar
de la corta edad de Dolly a la hora de su fallecimiento, son numerosos los estudios que
desmienten que éste tenga que ver con el hecho de clonación. Este hecho marcó un antes y
un después en la historia de la Biotecnología2.
7.1.2. Fundamentos de la clonación

La clonación, en este caso artificial, se tiene
que realizar en un laboratorio
especializado, ya que es un medio
controlado en el que se pueden obtener
conjuntos de células, poblaciones de
individuos procedentes de una sola
célula, o individuos genéticamente
idénticos.
En animales y humanos, el método es
conocido como transferencia nuclear, el
cual consiste en la extracción del núcleo
haploide de un óvulo para,
posteriormente, insertar en él un núcleo
diploide de una célula somática ya Imagen 1. Proceso de clonación3.
diferenciada. Como este óvulo ya no
posee su material genético ni el del espermatozoide que debería fecundarlo, hay que
notificarle de que ya ha sido fecundado y que ahora es un cigoto, de forma que empieza su
división por una activación, mediante un procedimiento químico y una sucesiva aplicación
de corriente3.
7.1.3. Éxitos y fracasos

El principal, y más famoso éxito de la clonación, es la oveja Dolly. A raíz de ella, fueron
numerosos los intentos de conseguir resultados similares, como los ya mencionados. Copy
Cat, por ejemplo, es un gato clonado, pero no totalmente idéntico a Rainbow, otro gato, ya
que fueron utilizados dos ADNs distintos4,5. Gracias a un grupo científico chino, y con idea
de clonar humanos, se replicaron dos primates, un hecho que no se había conseguido en
especies de esa familia6.
7.1.4. Métodos y aplicaciones

En este caso, la clonación es reproductiva, una técnica en la que sin entrar en términos
complejos, permite obtener la copia genética de un ser vivo. Este método consiste en la
extracción del núcleo de una célula de un individuo adulto para su posterior introducción en
un óvulo enucleado, a partir del cual se generará un embrión que completará su desarrollo
en el útero de la hembra, tras ser implantado para completar su gestación5,7.
El animal clonado no siempre es idéntico. Esto es debido a un fenómeno biológico conocido
como inactivación del cromosoma X o lionización, que recibe su nombre por Mary Lyon,
su descubridora. En la lionización, uno de los dos cromosomas X de la hembra se desactiva
ya que, si esto no ocurriese, las células de la misma expresarían el doble de genes del
cromosoma X. De esta forma, durante el desarrollo embrionario, el embrión recibirá el
cromosoma X del macho y uno de los dos cromosomas X de la hembra, que no ha sido
inactivado. Esta inactivación, en mamíferos placentarios ocurre al azar tras una serie de
modificaciones químicas irreversibles, mientras que en mamíferos marsupiales siempre
ocurre en el cromosoma X del macho8.
Las aplicaciones de este tipo de clonación, la reproductiva, están focalizadas en la
obtención de animales clonados que favorezcan a la medicina y a la agricultura. Tal es
así, que los científicos que clonaron a la oveja Dolly continuaron clonando ovejas con el
objetivo de que su leche contuviera una proteína humana esencial para la coagulación. A
pesar de no haberse conseguido todavía, la meta final era purificar dicha proteína para
administrársela a pacientes que no coagularan correctamente. Además, los clones también
pueden ser utilizados para la evaluación de ciertos medicamentos ya que, al ser
genéticamente idénticos, la respuesta a los mismos es, prácticamente, la misma. También
existe la posibilidad de clonar animales en peligro de extinción, como fue el caso del buey
asiático en 2001, del banteg en 2003 y de tres gatos salvajes africanos poco tiempo
después5.
7.2. Terapia génica
7.2.1. Orígenes de la terapia génica

Los primeros pasos de la terapia génica comienzan con una pregunta en forma de artículo
lanzada al aire por Theodore Friedmann y Richard Roblin. “Gene therapy for human
genetic disease?” era el interrogante, y solo ellos sabían la respuesta. Ambos creían que si
ya que el “buen ADN” podría reemplazar al defectuoso. Su ensayo captó rápidamente la
atención del público por su simpleza. En él, definían la terapia génica como la modificación
de un virus patógeno, de forma que, en el mismo, se insertara ADN normal para la
corrección de la función anormal de los genes defectuosos. Esto, inyectado en un paciente
enfermo transformaría las células dañadas en células saludables. Como es evidente, el
estudio no fue simple y se remonta a cuatro años antes, en 1968. Por aquel entonces,
Friedmann trabajaba para el National Institute of Health (NIH) y, con la ayuda de otros
científicos, descubrió que al agregar ADN extraño a células de pacientes con el síndrome de
Lesch - Nyhan previamente cultivadas, estas se convertían en células normales. A pesar del
éxito, rápidamente se dio cuenta de que no sería posible testarlo en humanos. De hecho,
no fue hasta 1990 cuando la terapia génica fue probada en pacientes. El primer triunfo de la
misma consiguió que una niña de 4 años, enferma por una deficiencia de adenosina -
desaminasa, se librase de una patología que comprometía su inmunidad. Aun así,
Harold Varmus, el director del instituto donde trabajaba Theodore, calificó como una
“percepción errónea y generalizada” el gran éxito. No obstante, el auge de la terapìa génica
no hacía otra cosa que aumentar. Hasta 1999, cuando un joven enfermo por una
enfermedad genética del hígado, Jesse Gelsinger, fue la primera muerte atribuida a la
terapia génica. Por ello, Friedmann dijo que al campo todavía le quedaba mucho que
mejorar. Tal es así, que en los últimos años, investigadores a nivel internacional, lograron un
tratamiento exitoso contra la inmunodeficiencia combinada grave, una enfermedad que
dejaba expuestos, sobre todo, a niños, a peligrosas infecciones. La terapia génica avanza
favorablemente para convertirse, también, en un tratamiento importante de enfermedades
cerebrales degenerativas, hemofilias y enfermedades metabólicas9.
7.2.2. ¿Qué es la terapia génica?

Según la Agencia Europea del Medicamento (AEM), la terapia génica es un medicamento
biológico que presenta una sustancia activa que contiene ácidos nucleicos recombinantes y
que tiene efectos terapéuticos, profilácticos o diagnósticos relacionados con los mismos10.
Mientras que según la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos
(FDA), son los productos que “median sus efectos por transcripción y/o traducción de
material genético transferido por la integración en el genoma, y que se administran como
ácidos nucléicos, virus o microorganismos modificados”11.
La terapia génica, explicada de forma muy simple, solo necesita de tres componentes: un
gen de interés, una célula blanco y un vector. Pero primeramente cabe distinguir entre tres
modelos experimentales distintos según la muestra y el método. La técnica ex vivo se basa
en la modificación de la anomalía en
las células del paciente, que pasarán a
cultivarse y dividirse transmitiendo el
gen, ahora normal, a sus células hijas.
Por otro lado están las técnicas in vivo
e in situ. Mientras que en la primera se
inocula el vector y los genes para que
ambos lleguen a las células diana por el
torrente sanguíneo, en la segunda se
introducen los genes ya modificados en
las células somáticas. Para introducir
esas modificaciones, sean génicas o Imagen 2. Terapia génica ex vivo29.
celulares, están los vectores, sistemas
de transporte capaces de introducir genes exógenos en las células12. A su vez, los vectores
se dividen en no virales o virales. Los vectores no virales se basan en métodos
químicos o físicos, mientras que los virales utilizan virus como entes deficientes. Por
tanto, y en relación a la inserción de genes en una determinada célula, sería más
interesante y efectivo emplear los virales ya que, a pesar de que son virus inactivados,
aun poseen la capacidad de infectar y/o crecer en cultivos o líneas celulares
modificadas debido a que solo se les inflige una anulación parcial de su genoma. Aun más
concretamente están los retrovirus, de los que se les retiran estructuras proteicas para
poder insertar el gen de interés. Estos vectores retrovirales fueron el punto y seguido de la
terapia génica pero, a pesar de su fácil manejo, ausencia de respuesta inmune, traducción
del material genético eficiente e integración estable, también requieren de proliferación
celular, pueden eliminar el gen in vivo, presentan bajo título y cabe la posibilidad de que
muten.
En resumen, la terapia génica es una serie de procesos que comienzan con el aislamiento y
modificación del gen anormal por uno normal que, albergado en un vector, causará que las
células en el que esté presente se dividan en otras que ya no presentarán dicha deficiencia.
7.2.3. Aplicaciones
A raíz del primer éxito en el año 2000, en el que se trató a dos bebés afectados de
inmunodeficiencia combinada grave ligada al cromosoma X, el apogeo de la terapia
génica no hizo otra cosa que aumentar. Al tiempo, y con recursos más avanzados, los
enfoques de esta innovadora ciencia fueron cada vez más ambiciosos. El reemplazo del gen
supresor de tumores cancerígenos, la introducción de genes estimuladores de la inmunidad
o de la resistencia frente a una infección... etc. Además, también se sopesó y se está
sopesando la posibilidad de tratar la cicatrización de heridas, procesos fisiopatológicos, el
dolor neurológico... etc. Según los datos recopilados por el Journal of Gene Medicine, a nivel
internacional más de 2000 pacientes han sido tratados con terapia génica, de los cuales,
en el 68 % de los casos fue dedicada a la cura y/o al tratamiento del cáncer13.
7.2.4. Legislación y bioética a los que se enfrenta la terapia génica

De acuerdo al Boletín Oficial del Estado (BOE)14, todos los parámetros para el desarrollo de
una investigación clínica deben estar recogidos en la Declaración de Helsinki y en el CEB o
Convenio de Oviedo.
La Declaración de Helsinki dedica 37 artículos a principios generales, riesgos,
consentimiento informado, grupos vulnerables, ética y demás aspectos que debe seguir el
ensayo. En la mayor parte de ellos, el papel fundamental es del médico, que debe actuar
conociendo los riesgos, beneficios y futuro del estudio con respecto al paciente. Además,
también tiene que ser capaz de proteger la vida, salud, dignidad, privacidad y
confidencialidad de todos y cada uno de los participantes del mismo. En relación a todo ello,
y como todo ensayo no está exento de riesgos, los individuos o grupos integrantes deben
presentar un asesoramiento acerca de ellos, los cuales habrán sido previamente analizados
y contrastados por el investigador en pruebas con animales. Dentro de estos individuos o
grupos integrantes puede haber grupos vulnerables siempre y cuando sus necesidades y/o
prioridades puedan llegar a ser tratadas. Toda persona, sea vulnerable o no, debe presentar
consentimiento informado, pero en caso de no ser capaz de hacerlo debe ser un
representante legal autorizado que lo haga. Independientemente de los riesgos, beneficios,
futuro y consentimiento informado, el facultativo nunca deberá establecerá una relación con
el paciente más allá de la propia, evitando así que el mismo no continúe en el ensayo bajo
amenazas o coacción. Por todo lo mencionado existe un Comité de Ética, transparente e
independiente del médico, quien debe tener en su custodia todos los protocolos a los que
estará sujeto el estudio, así como debe ser capaz de seguir la monitorización de los
individuos o grupos integrantes, y las adversidades en caso de que ocurran15.
Lo más importante del Convenio sobre Derechos Humanos y Biomedicina (CEB) se
recoge en una sección dirigida a la ética en la que se prohíbe la clonación humana pero no
el trasplante de órganos y tejidos humanos16. La prohibición de la clonación humana se
recoge en un protocolo adicional publicado como resultado de la reunión de miembros del
Consejo Europeo que ponen en común que la creación de un individuo idéntico a otro, esté
este vivo o muerto, vulnera los derechos y la dignidad del ser humano17. Pero el trasplante
de órganos y tejidos humanos, otro protocolo adicional transmitido como consecuencia de la
reunión ya mencionada, recoge que los órganos, tejidos y células humanas, incluidas las
células madre hematopoyéticas, podrán ser trasplantados siempre que se informe al
receptor, a los profesionales de la salud y al público, y que se sigan todas las medidas
posibles para evitar que el paciente no contraiga ninguna enfermedad de los mismos18.
7.3. Diabetes
7.3.1. Descubrimiento de la diabetes

Siglos después de Cristo la diabetes fue descubierta y descrita como una enfermedad
renal. La micción excesiva y el característico sabor dulce de la orina de pacientes diabéticos
apuntaba a que algo ocurría en los riñones. Sin embargo, años más tarde la catalogaron
como una enfermedad de la sangre, aun incluyéndola como renal ya que eran los riñones
los que, al no filtrar correctamente, permitían el paso de la glucosa en agua a la orina. Hasta
1855, cuando Claude Bernard descubrió que la glucosa era secretada por el hígado. 67
años antes, Thomas Cawley relacionó el páncreas con la diabetes, pero no fue hasta 1889
cuando Oscar Minkowski y Joseph Mering demostraron que perros pancreatomizados
desarrollaban diabetes. Ya en el siglo XX, Eugene L. Opie informó de un hallazgo que se
confirmaría poco tiempo después, la degeneración del tejido hialino de los islotes de
Langerhans de pacientes diabéticos. La sugerencia de Edward Sharpey - Schafer en

1916 de que los islotes de Langerhans producían una hormona, la insulina, que regulaba
la glucosa, ponía de manifiesto que la diabetes era una enfermedad pancreática. Aun así,
no fue hasta 1922 cuando Frederick Banting y Charles Best consiguieron aislar la insulina19.
7.3.2. ¿Qué es la diabetes? Definición, tipos y diagnóstico

La diabetes es un conjunto de enfermedades metabólicas que, por defectos en la secreción
de la insulina, su acción o ambas, provocan hiperglucemia. Este aumento de la glucosa, a
largo plazo conlleva disfunción e insuficiencia de diferentes órganos, así como poliuria,
pérdida de peso y visión borrosa. El desarrollo de esta patología es el resultado de la
destrucción autoinmune de las células β del páncreas, la deficiencia de insulina hasta su
posible resistencia, el metabolismo anormal de carbohidratos, grasas y proteínas... etc.
Según va avanzando, la diabetes puede acarrear retinopatías, nefropatías y neuropatías,
enfermedades ateroscleróticas e hipertensión20.
La diabetes suele dividirse en dos categorías, la diabetes tipo I y la diabetes tipo II. La
diabetes tipo I o insulinodependiente está causada por la destrucción de células β, que
deriva en una deficiencia absoluta de insulina. Dentro de este gran grupo también se
encuentran otros tipos de diabetes. La diabetes inmunomediada afecta a entre el 5 y el 10
% de los pacientes diabéticos, y es el resultado de la destrucción de las células β
pancreáticas por autoanticuerpos contra dichas células, contra la insulina, contra el GAD o
contra tirosina fosfatasas. A pesar de que la destrucción de las células β puede ser rápida o
lenta dependiendo de la edad, en edades inferiores se suele manifestar con cetoacidosis o
hiperglucemia moderada, mientras que en edades adultas puede no aparecer ningún signo
o síntoma. La diabetes idiopática es de causa desconocida aunque hereditaria, y en ciertas
personas se presenta con insulinopenia permanente y cetoacidosis. La población incluida en
este tipo es una minoría, la mayor parte de ascendencia africana o asiática. La diabetes
tipo II o no insulinodependiente está provocada por la resistencia, y una sucesiva
deficiencia, de insulina. Esta forma de diabetes afecta al 95 % de los pacientes diabéticos
que, al comienzo y durante el transcurso de la enfermedad, pueden no llegar a necesitar
tratamiento. Aunque estas son las dos agrupaciones en las que se divide la diabetes,
también existen otras variables no incluidas dentro de ellas, como la diabetes causada por
defectos genéticos de la función de las células β, la diabetes inducida por fármacos u
otras. También cabe destacar la diabetes mellitus gestacional, una intolerancia a la
glucosa que, con el paso de los años, se ha demostrado que puede ocurrir y persistir
durante el embarazo o fuera de él.
Durante un largo tiempo el diagnóstico de la diabetes estuvo sujeto solo a los valores de
glucosa, pero desde 1997 los criterios diagnósticos son otros. El Comité de Expertos en
Diagnóstico y Clasificación de la Diabetes Mellitus descubrió que la glucosa plasmática

en ayunas (GPA) y las retinopatías podrían ayudar a establecer un nuevo punto de corte de
diagnóstico. Al tomar datos de tres estudios que evaluaban la oftalmoscopia directa y la
glucemia, cayeron en la cuenta de que las retinopatías aumentaban a la vez que la
glucemia. Esta relación permitió establecer un valor para la prueba de glucosa en ayunas
(FPG) de ≥ 216 mg / dl y para la glucosa plasmática de ≥ 200 mg / dl. Además, en casos de
hiperglucemia grave se recurre a la hemoglobina glicosilada o A1C, un marcador que indica
los valores de glucosa en durante un período de 2 a 3 meses, y que debe estar en ≥ 6,5 %20.
7.3.3. Células que intervienen en la diabetes tipo I

La diabetes tipo I es consecuencia de la destrucción de las células β pancreáticas, lo que
desencadena una deficiencia absoluta de
insulina. El principal causante de la eliminación
de dichas células es el complejo mayor de
histocompatibilidad (MHC) de tipo II que,
expresándose en las células presentadoras de
antígeno (APC), aumenta la posibilidad de
padecer esta enfermedad. En pacientes
prediabéticos, la autoinmunidad aparece
contra el ácido glutámico descarboxilasa, la Imagen 3. Islote pancreático carente de
insulina21.
tirosina fosfatasa y la insulina, y en el 90 % de
los casos aparece con autoanticuerpos específicos para cada uno de ellos. Además, cuando
estos tres autoanticuerpos se detectan al mismo tiempo, también se presenta un
autoanticuerpo contra las células β. En la diabetes tipo I, la autoinmunidad transcurre en
fases tempranas de la vida y, en muchas ocasiones, ocasiona que células T tomen el
control del sistema inmune, resultando en la ausencia de insulitis y/o diabetes en pacientes
positivos en autoanticuerpos.
A pesar de que esta patología sigue un proceso lento, tiene una serie de etapas definidas.
Primeramente y en las primeras fases de la insulitis, las células presentadoras de antígenos
activadas captan y activan a células T colaboradoras CD4 +, que migrarán por los ganglios
linfáticos para presentar a la célula β y liberar citocinas. A la par, células T auxiliares CD4 +
estimulan la secreción de citocinas y de óxido nítrico de las APC, que llaman a la secreción
de quimiocinas de las células endoteliales. Debido a esa secreción de sustancias, ocurre el
reclutamiento de linfocitos y la activación de células T citotóxicas CD8 +, que induce a la
apoptosis de las células β21.
7.3.4. Tratamientos convencionales e innovadores para la diabetes tipo I

A pesar de que la administración de la insulina está al orden del día y es el tratamiento más
conocido para paliar la diabetes tipo I, existen otros procedimientos que pueden llegar a
sustituirla.
La insulinoterapia es el método más recurrido desde el descubrimiento de la enfermedad,
pero es cierto que para regular los niveles de glucemia hay diferentes tipos de insulina en
función de su velocidad de actuación, que dependen de la tasa de absorción de la misma.
La insulina de corto espectro es la más común, aunque en años recientes la insulina de
rápida actuación comienza a sustituirla debido a su efectividad. Aun así, presentan algún
que otro problema relacionado con el momento de su administración, ya que momentos
demasiado cercanos a las comidas o la realización de ejercicio poco después de la misma
puede limitar su acción. Otras, como las intermedias o las de largo espectro también son
utilizadas, sin embargo, presentan numerosos inconvenientes. Las insulinas intermedias,
como la NPH o la lente, presentan riesgo de causar hipo o hiperglucemia a horas vista de
su inyección. Mientras que la insulina ultralente presenta una duración de acción de entre
20 y 24 horas, alcanza su pico a las 12 o 16 horas, por lo que su administración debe ser, o
dos veces al día, o antes de dormir22. Por ello, y aun teniendo en cuenta los inconvenientes
de ambas, tanto la insulina de corto espectro como la de rápida actuación son la mejor
opción.
En recientes y novedosos estudios se nombran distintas terapias para hacer frente a la
diabetes tipo I. Aun teniendo en cuenta que la gran mayoría pretenden eliminar ciertos
factores ambientales, otras se focalizan en atajar el problema desde las primeras etapas de
la enfermedad. Estos ensayos centran su atención en evitar la autoinmunidad de los islotes
a través de modificaciones en la dieta o de campañas de vacunación de insulina. Durante un
estudio finlandés en el que el ojo de estudio fueron bebés, se descubrió que aquellos que
ingerían leche de vaca tenían más riesgo de sufrir diabetes tipo I que los que tomaban leche
hidrolizada. Todo ello debido a que el mayor tamaño de las proteínas de la leche de vaca
estimulaban con mayor facilidad al sistema inmune, induciendo a la autoinmunidad de los
islotes. De ahí la campaña de vacunación con insulina oral o intranasal, que conseguiría
detectar autoanticuerpos frente a los islotes en, sobre todo, niños, para posteriormente
administrar dicha inyección. Además, y en un intento de prevención secundaria, también se
habla de evitar la dependencia a la insulina, un proceso demasiado costoso que,
probablemente, no se llegue a realizar. Finalmente, y ya tras el diagnóstico de la diabetes,
se pretende remitir la apoptosis de las células β por la vacunación de anticuerpos
específicos contra la enzima glutamato descarboxilasa (GAD) humana recombinante
completa que, en resultado, disminuyen la secreción de péptido C y aumenta los niveles de
autoanticuerpos, por lo que se consigue todo lo contrario. En relación también se encuentran
los inmunomoduladores sistémicos que, utilizando ciclosporina A, alcanzan la

inmunosupresión y retrasan y/o evitan la destrucción de las células β durante el uso del
fármaco23.
7.4. La ayuda de la terapia génica para la erradicación de la diabetes

En años recientes la terapia génica se
está convirtiendo, poco a poco, en un
método de cura y tratamiento de
muchas enfermedades. Aun más
concretamente, y para tratar la diabetes,
están la vacunación genética y la
intervención inmunitaria, que en un
futuro no muy lejano pueden asegurar la
erradicación de la dependencia a la
insulina. Cierto es que la intervención
inmunitaria tiene un enfoque hacia la Imagen 4. Vacunación genética 24.

terapia génica, pero la vacunación con
ADN es la técnica preventiva que más atención presenta. Esta última se basa en el intento
de supresión de la respuesta inmunitaria por la inserción de un plásmido capaz de codificar
el antígeno de interés. Para ello se utilizan el ADN plasmídico codificante de antígeno
(pADN), las vacunas basadas en vectores virales y los oligonucleóticos antisentido. El
pADN resulta especialmente exitoso en ratones diabéticos no obesos (ratones NOD), ya que
es capaz de inducir la producción de anticuerpos neutralizantes específicos contra las
quimiciocinas de dos proteínas diferentes. Pero primeramente cabe introducir el pADN en el
organismo, bien por vía intramuscular o por bombardeo de partículas recubiertas con el
mismo. Por otro lado, y para mejorar su eficacia, se está estudiando la administración de
estas vacunas como terapia combinada que, como su propio nombre indica, utiliza la
combinación de dos vacunas de ADN distintas que presentan utilidades variadas. La meta
de la intervención inmunológica, por otro lado, es eliminar la necesidad de administrarse
insulina a través de células precursoras inmunológicas. Con ellas se pretende evitar que el
organismo desencadene una respuesta inmunitaria indeseada por la transferencia de genes
a células precursoras inmunológicas para que reconozcan las proteínas terapéuticas como
propias. Además, también está la rapamicina o sirolimus, un controlador del crecimiento,
proliferación, supervivencia y motilidad celulares que genera un aumento del péptido C y,
como resultado, una reducción del uso de la insulina exógena. Bien es cierto que, en un
ensayo posterior, el sirolimus en combinación con la interleucina 2 (IL – 2) desencadenó el

deterioro de células β en pacientes afectados con diabetes tipo I24.
En estudios más actuales y que están en desarrollo están varios inhibidores de la serina
proteasa, en especial la alfa – 1 – antitripsina (AAT), capaz de proteger las células β de
los islotes frente a su apoptosis y de bloquear la acción de las células natural killer (células
NK). Pero el ensayo que más esperanzas está dando a la comunidad científica es en el que
se utiliza rituximab (mAb), un anticuerpo monoclonal dirigido contra los linfocitos B
expresados en los CD 20, capaz de revertir la diabetes en ratones en hasta un 30 % de los
casos24.
Con vistas al futuro está el uso del péptido de la insulina en combinación con mAb anti -
CD 3, que muestra gran interés por ser capaz de revertir la enfermedad en ratones NOD.
Pero para ello, primeramente hubo que probar las funciones reguladoras de los propios
animales en la producción de interleucina 10 (IL – 10) y factor de crecimiento transformante
(TFGβ) como respuesta al antígeno. Además, y aun teniendo en cuenta que sus efectos
inmunitarios no fueron contrastados al 100 %, los investigadores también encontraron que la
combinación del exedin - 4 y del mAb anti - CD 3 aumentaba la secreción del contenido de
insulina de las células β24.
7.5. Encuesta sobre la terapia génica

La realización del sondeo no es más que una forma de acercarse a la opinión de la
ciudadanía, un pilar importante para la ciencia. Tal y como muestra el formato de la
encuesta, recogido en anexos, primeramente se procedió a preguntar acerca de edad, sexo
y estudios y, posteriormente, acerca de las consideraciones de la población sobre
enfermedades crónicas, información sobre el tratamiento y/o la cura de enfermedades
crónicas, terapia génica y demás. A pesar de cuestionar por el nivel académico, a la hora de
establecer una clasificación de las preguntas relacionadas con el tema del proyecto, solo se
tuvieron en cuenta sexo y edad, de forma que el estudio no discrimina por los títulos que se
pudiesen o no tener.
La primera distribución realizada fue en mujeres y hombres por distintos rangos de edad
para comprobar la existencia de alguna diferencia significativa, mientras que la segunda
clasificación fue solo por diferentes rangos de edad. De estar forma se observa que el único
dato que destaca es que las personas mayores de 65 años, independientemente de su
sexo, no saben en qué consiste la terapia génica y aun así, se someterían a ella.
Mujeres
¿Considera que la información El 100 % de las mujeres de entre
que llega a los ciudadanos 18 y 40 años cree que la El 100 % de las
sobre los avances científicos información es insuficiente. mujeres cree que la
es suficiente? El 100 % de las mujeres de entre información que
40 y 65 años cree que la llega a los
información es insuficiente. ciudadanos sobre los
El 100 % de las mujeres de más avances científicos
de 65 años cree que la es insuficiente.
información es insuficiente.
¿Se sometería a un estudio El 87,5 % de las mujeres de entre
médico, si con ello pudiera 18 y 40 años se sometería a un
eliminar la medicación? estudio médico si con él pudiera
eliminar la medicación. El 82,05 % de las
El 87,5 % de las mujeres de entre mujeres se
40 y 65 años se sometería a un sometería a un
estudio médico si con él pudiera estudio si con él
eliminar la medicación. pudiera eliminar la
El 57,14 % de las mujeres de medicación.
más de 65 años se sometería a
un estudio médico si con él
pudiera eliminar la medicación.
¿Sabe en qué consiste la El 43,75 % de las mujeres de
terapia génica? entre 18 y 40 años sabe en qué
consiste la terapia génica.
El 31,25 % de las mujeres de El 33,33 % de las
entre 40 y 65 años sabe en qué mujeres sabe en qué
consiste la terapia génica. consiste la terapia
El 0 % de las mujeres de más de génica.
65 años sabe en qué consiste la
terapia génica.
Sabiendo que la terapia génica El 93,75 % de las mujeres de
puede eliminar una entre 18 y 40 años aceptaría los
enfermedad de su vida, riesgos de la terapia génica si con
¿aceptaría los riesgos de ella pudiera eliminar una
someterse a ella? enfermedad de su vida. El 82,05 % de las
El 87,5 % de las mujeres de entre mujeres aceptaría

40 y 65 años aceptaría los los riesgos de la
riesgos de la terapia génica si con terapia génica si con
ella pudiera eliminar una ella pudiera eliminar
enfermedad de su vida. una enfermedad de
El 42,86 % de las mujeres de su vida.
más de 65 años aceptaría los
riesgos de la terapia génica si con
ella pudiera eliminar una
enfermedad de su vida.
Tabla 1. Estudio por sexo (mujeres) de las respuestas a la encuesta.
Hombres
¿Considera que la información El 90 % de los hombres de entre
que llega a los ciudadanos 18 y 40 años cree que la El 92,31 % de los
sobre los avances científicos información es insuficiente. hombres cree que la
es suficiente? El 100 % de los hombres de entre información que
40 y 65 años cree que la llega a los
El 83,33 % de los hombres de avances científicos
más de 65 años cree que la es insuficiente.
¿Se sometería a un estudio El 70 % de los hombres de entre
médico, si con ello pudiera 18 y 40 años se sometería a un
eliminar la medicación? estudio médico si con él pudiera
eliminar la medicación. El 76,92 % de los
El 80 % de los hombres de entre hombres se
40 y 65 años se sometería a un sometería a un
estudio médico si con él pudiera estudio si con él
eliminar la medicación. pudiera eliminar la
El 83,33 % de los hombres de medicación.
¿Sabe en qué consiste la El 20 % de los hombres de entre
terapia génica? 18 y 40 años sabe en qué
El 50 % de los hombres de entre El 30,77 % de los

40 y 65 años sabe en qué hombres sabe en
consiste la terapia génica. qué consiste la
El 0 % de los hombres de más de terapia génica.
65 años sabe en qué consiste la
terapia génica.
Sabiendo que la terapia génica El 60 % de los hombres de entre
puede eliminar una 18 y 40 años aceptaría los
someterse a ella? enfermedad de su vida. El 76,92 % de los
El 90 % de los hombres de entre hombres aceptaría
40 y 65 años aceptaría los los riesgos de la
El 83,33 % de los hombres de su vida.
Tabla 2. Estudio por sexo (hombres) de las respuestas a la encuesta.
Total por edades

¿Considera que la información El 95,15 % de personas de entre
que llega a los ciudadanos 18 y 40 años cree que la El 96,92 % de las
sobre los avances científicos información es insuficiente. personas cree que la
es suficiente? El 100 % de las personas de información que
entre 40 y 65 años cree que la llega a los
El 92,31 % de los personas de avances científicos
más de 65 años cree que la es insuficiente.
¿Se sometería a un estudio El 80,77 % de las personas de
médico, si con ello pudiera entre 18 y 40 años se sometería
eliminar la medicación? a un estudio médico si con él
pudiera eliminar la medicación. El 80 % de las
El 84,62 % de las personas de personas se

entre 40 y 65 años se sometería sometería a un
a un estudio médico si con él estudio si con él
pudiera eliminar la medicación. pudiera eliminar la
El 69,23 % de las personas de medicación.
¿Sabe en qué consiste la El 38,46 % de las personas de
terapia génica? entre 18 y 40 años sabe en qué
El 38,46 % de las personas de El 32,31 % de las
entre 40 y 65 años sabe en qué personas sabe en
consiste la terapia génica. qué consiste la
El 0 % de las personas de más terapia génica.
de 65 años sabe en qué consiste
la terapia génica.
Sabiendo que la terapia génica El 80,77 % de las personas de
puede eliminar una entre 18 y 40 años aceptaría los
someterse a ella? enfermedad de su vida. El 80 % de las
El 88,46 % de las personas de personas aceptaría
entre 40 y 65 años aceptaría los los riesgos de la
El 61,54 % de las personas de su vida.
Tabla 3. Estudio por edad de las respuestas a la encuesta.
8. Conclusiones
La búsqueda bibliográfica de temas relacionados con la clonación, la terapia génica y la
diabetes ayudó en gran medida para comprender el qué, cómo, y cuándo de cada una de
las técnicas. Pero, a pesar de toda la información recopilada y de todos los conocimientos
que se puedan llegar a tener tras leerla, todavía hay aspectos no muy nítidos porque apenas
se conoce acerca de ellos.
Después del estudio teórico, se procedió a la realización de una encuesta a pie de calle.
Este sondeo ha sido totalmente indiscriminatorio, ya que las personas dispuestas a
responder han sido escogidas aleatoriamente, independientemente de su edad o sexo, por
las calles de nuestra ciudad. Los resultados arrojados por estas encuestas han sido
primeramente clasificados por sexo y edad para comprobar si existe alguna diferencia
significativa en las preguntas directamente relacionadas con la temática del proyecto. La
distribución de mujeres y hombres en distintos rangos de edad tan solo muestra una
diferencia significativa: tanto mujeres como hombres mayores de 65 años no saben en qué
consiste la terapia génica. Este matiz puede deberse a que la biotecnología, que engloba la
terapia génica y otras muchas técnicas, comienza en la década de los 90 y empieza a
impartirse en la enseñanza cerca de los 2000, por lo que la ciudadanía de ciertas edades no
conoce nada acerca de ella. Por ello, la próxima distribución ha sido por edades. De nuevo,
el dato que más sobresale es que las personas mayores de 65 años no saben de la
existencia de la terapia génica. Aun así, en este último análisis por edades, también es
característico el porcentaje de personas mayores de 65 años que, a pesar de no conocer a
ciencia cierta el fundamento de la terapia génica, se someterían a un estudio que la
utilizase. La escasez de noticias en prensa y televisión sobre temas tan importantes como lo
son técnicas capaces de eliminar una enfermedad crónica, sean a través de terapia génica o
no, está resultando en generaciones valientes pero ignorantes que, a pesar de no saber a
qué se enfrentan, son el ejemplo de que la edad no es el límite para ayudar en asuntos tan
trascendentales como la cura de ciertas patologías.
A pesar de que el papel de la terapia génica no corre el rol fundamental de periódicos e
informativos, puede enfrentarse a problemas bioéticos. La bioética es una ciencia del siglo
XX que estudia la conducta humana en campos de las ciencias biológicas y de atención
sanitaria25, que nace como resultado de la reflexión crítica acerca de problemas éticos
ocasionados por los progresos de la vida cotidiana y la ciencia26. Es decir, dictamina qué
está bien y qué mal en el ámbito sociosanitario. Para ello están la Declaración de Helsinki y
el CEB, que tras una serie de encuentros pusieron en común que mientras un ensayo no
vulnere los derechos y la dignidad del ser humano, este puede realizarse. La terapia génica
no sobrepasa el único límite interpuesto, la clonación humana. Por tanto, no existen trabas
ni legales ni éticas que impidan su realización.
Finalmente, lo único que impide la puesta en marcha del ensayo es la financiación. En
España, solo se dedica al I + D + i el 0,26 % del PIB. Aun sabiendo que ese escaso
porcentaje son varios millones de euros destinados a diferentes asociaciones y no a
proyectos de tal calibre, la cantidad resulta bastante limitada.
9. Discusión
Los éxitos de la terapia génica en sus primeras fases indican que su realización puede ser
posible, más aun con las innovaciones ocurridas en los últimos años. Además, y aun
sabiendo que no vulnera ningún derecho o dignidad, y que un porcentaje bastante elevado
de la población se sometería a ella, cabría realizarla. Pero a pesar de que los
conocimientos, las leyes y la ciudadanía están en el bando de la terapia génica, la
financiación no lo está. Si el PIB de España se acercara o superara el de Italia en los
próximos años, tal vez sería posible. De la cantidad de dinero que presentaba nuestro país
en 2021, 1.205.063 millones de euros (M €)27, solo 3.112,83 M € fueron dedicados a I + D +
i28, un ínfimo porcentaje que no daría ni para empezar. Con la franja que nos separa de
nuestro país vecino, Italia, de 570.373 M €27, se podrían realizar aspectos que acercaran la
terapia génica a un final exitoso. Igualmente, el problema puede no estar en la gran suma
que se presenta cada año, sino en dónde se destina. Quizá los millones de euros destinados
a ciencia e innovación deberían triplicar la cantidad por ahora establecida, para así poder
curar, tratar o eliminar enfermedades crónicas tales como la diabetes tipo I.
10. Glosario
• PIB: Producto Interior Bruto.
• I + D + i: investigación, desarrollo e innovación.
• NIH: National Institute of Health.
• AEM: Agencia Europea del Medicamento.
• FDA: Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos por sus siglas en
inglés.
• CEB: Convenio sobre Derechos Humanos y Biomedicina.
• GPA: glucosa plasmática en ayunas.
• FPG: glucosa en ayunas.
• MHC: complejo mayor de histocompatibilidad.
• APC: células presentadoras de antígenos.
• Insulina ultralente: insulina de larga duración.
• GAD: anticuerpos específicos contra la enzima glutamato descarboxilasa.
• pADN: ADN plasmídico codificante de antígeno.
• Ratones NOD: ratones diabéticos no obesos por sus siglas en inglés.
• IL – 2: interleucina 2.
• AAT: alfa – 1 – antitripsina.
• Células NK: células natural killer.
• mAb: rituximab.
• IL – 10: interleucina 10.
• TFG β: factor de crecimiento transformante.
• Exedin – 4: péptido similar al glucagón.
• M €: millones de euros.
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12. Anexos
Anexo 1: formato de encuesta

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Proyecto.

Proyecto de laboratorio clínico y biomédico

1º Laboratorio Clínico y Biomédico

Reservados todos los derechos.

Sofía Fernández Santamarina

7.1. Clonación ................................................................................................................................... 9

7.1.1. Historia de la clonación........................................................................................... 9

7.1.2. Fundamentos de la clonación.............................................................................. 10

7.1.3. Éxitos y fracasos.................................................................................................... 10

7.1.4. Métodos y aplicaciones ........................................................................................ 10

7.2. Terapia génica ......................................................................................................................... 11

7.2.1. Orígenes de la terapia génica ............................................................................. 11

7.2.2. ¿Qué es la terapia génica? .................................................................................. 12

7.2.3. Aplicaciones ........................................................................................................... 13

7.2.4. Legislación y bioética a los que se enfrenta la terapia génica ....................... 13

7.3. Diabetes ................................................................................................................................... 14

7.3.1. Descubrimiento de la diabetes ............................................................................ 14

7.3.2. ¿Qué es la diabetes? Definición, tipos y diagnóstico ...................................... 15

7.3.3. Células que intervienen en la diabetes tipo I .................................................... 16

7.3.4. Tratamientos convencionales e innovadores para la diabetes tipo I............. 17

7.4. La ayuda de la terapia génica para la erradicación de la diabetes ................................. 18

7.5. Encuesta sobre la terapia génica ......................................................................................... 19

10. Glosario ............................................................................................................................... 27

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11. Bibliografía .......................................................................................................................... 28

12. Anexos ................................................................................................................................. 32

Anexo 1: formato de encuesta...................................................................................................... 32

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7.1.1. Historia de la clonación

7.1.1.1. La experiencia Dolly

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7.1.2. Fundamentos de la clonación

7.1.3. Éxitos y fracasos

7.1.4. Métodos y aplicaciones

7.2. Terapia génica

7.2.1. Orígenes de la terapia génica

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7.2.2. ¿Qué es la terapia génica?

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7.2.4. Legislación y bioética a los que se enfrenta la terapia génica

7.3.1. Descubrimiento de la diabetes

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Langerhans de pacientes diabéticos. La sugerencia de Edward Sharpey - Schafer en

7.3.2. ¿Qué es la diabetes? Definición, tipos y diagnóstico

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Diagnóstico y Clasificación de la Diabetes Mellitus descubrió que la glucosa plasmática

7.3.3. Células que intervienen en la diabetes tipo I

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7.3.4. Tratamientos convencionales e innovadores para la diabetes tipo I

los inmunomoduladores sistémicos que, utilizando ciclosporina A, alcanzan la

7.4. La ayuda de la terapia génica para la erradicación de la diabetes

inmunitaria tiene un enfoque hacia la Imagen 4. Vacunación genética 24.

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ensayo posterior, el sirolimus en combinación con la interleucina 2 (IL – 2) desencadenó el

7.5. Encuesta sobre la terapia génica

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