UNIVERSIDAD AUTÓNOMA DE GUERRERO

FCQB
PROGRAMA ADUCATIVO DE BIOTECNOLOGÍA

FUNDAMENTOS Y APLICACIONES DE LA BIOTECNOLOGÍA

Edición genética
CRISPR/Cas9
Alumna: Andrea Guadalupe Dionicio Ocampo
Prodesor: Dr. Javier Jiménez Hernández
¿Qué es?
Es una técnica de edición genética,
tanto para bien como para mal. Puede
modificarlo para corregir como para
dañar.

Este sistema se descubrió como un mecanismo de defensa inmune

presente en bacterias y arqueas, quines incorporan ADN de patógenos y
posteriormente generan un ARN llamado ARNcr al transcribirse.

En caso de una segunda infección, el ARNcr acoplado con Cas

reconoce el transcrito del patógeno y Cas degrada el ARNm de
manera análoga al ARN de ssilenciamiento (ARNsi).
Surge de la necesidad de encontrar
eficiencia y confianza para la edición
del genoma,
Y además, que sean técnicas menos
costosas y difíciles de construir, como
lo serían la Nucleasa de dedos de zinc
(ZFN) o el TALEN.

Por estos factores, CRISPR se ha convertido en uno de los sistemas con mayor potencial en la
edición genómica y actualmente se estudian sus posibles aplicaciones en diversos ámbitos.

¿Cómo se encontró?
En 1987, un grupo de investigadores de la Universidad de
Osaka observaron secuencias repetidas de 29 nucleótidos
en el genoma de Escherichia coli que funcionaban como
algo similar a un “sistema inmune” de las bacterias.
 Posteriormente, se propusieron que
algunos organismos (principalmente las
bacterias y arqueas) integran fragmentos
del ADN de los fagos en su propio
genoma y que, al transcribirse,
reconocen las del nuevo virus y forman
un complejo de doble cadena que
detiene el proceso infectivo.

¿Cómo funciona?
Se compone de dos elementos: un ARN proveniente de la
secuencia CRISPR, llamado «ARNcr», y la endonucleasa
Cas. El ARNcr es el encargado de dirigir a Cas hacia su
secuencia complementaria, donde Cas realiza el corte.
 La bacteria hace una copia del ADN vírico
en ARN

Y es este ARN el que dirigirá a la proteína Cas9 hacia

una secuencia que sea complementaria para sí mismo.

Cuando se encuentre el ADN vírico, el Cas9 cortará la cadena

y dejará inutilizado a la cadena del virus
 Aplicaciones
PARA LA EDICIÓN DE GENOMAS es una gran alternativa
por su precisión en cortes sitio-específicos
Inserción de genes
Deleción dentro del genoma (pérdida de un
segmento de ADN)
Mutagénesis (Para la detección y generación de
mutaciones específicas en diferentes modelos
animales.
CRISPRi como activador o represor de la expresión
génica.
Una deleción de sólo un par de
bases puede causar el defecto
congénito más grave, y a veces la
falta de un cromosoma entero no
provoca muchos más problemas
que tener sólo una deleción de un
par de bases pequeñas.
Se ha demostrado que mediante la inserción del
ARNg para una o varias secuencias específicas, se
logra inducir mutagénesis en genes objetivo hasta
con una eficiencia del 88%.
dCas9 por sí sola puede interrumpir la expresión de un gen,
posiblemente por interferir con la maquinaria
transcripcional.

Aplicaciones LIMITACIONES :
Una de las principales desventajas
de este sistema es la aparición de
altas tasas de mutaciones no
puntuales y translocaciones
cromosómicas no deseadas,
asociadas con escisiones fuera del
objetivo del ADN. Sin embargo, la tecnología de CRISPR debe
Genómica funcional disminuir su tasa de mutaciones fuera del
objetivo para poder ser considerada por las
Generación de modelos animales entidades regulatorias (como la FDA) una
alternativa de terapia viable
Terapia génica
Como terapia para la Distrofia muscular de Duchenne.

Terapia celular
Como terapia celular para enfermedad isquémica del
corazón.
Referencias
María Fernanda Lammoglia-Cobo, Ricardo Lozano-Reyes, César Daniel
García-Sandoval, Cynthia Michelle Avilez-Bahena, Violeta Trejo-Reveles,
Rodrigo Balam Muñoz-Soto, César López-Camacho.(2016). La revolución en
ingeniería genética: sistema CRISPR/Cas. Mediagrafic.org.mx. Artículo de
revisión. Vol. 5, núm. 2 (pp 116-128). Recuperado de:
https://www.medigraphic.com/pdfs/invdis/ir-2016/ir162e.pdf
NIH. (s.f). Deleción. National Human Genome Research Institute. Recuperado
de: https://www.genome.gov/es/genetics-
glossary/Delecion#:~:text=%E2%80%8BDeleci%C3%B3n&text=Una%20deleci%
C3%B3n%20es%20un%20tipo,todo%20un%20fragmento%20de%20cromosom
a.
La Hiperactina. (2018). ¿Cómo hacer EDICIÓN GENÉTICA con CRISPR?. Video.
YouTube. Recuperado de: https://www.youtube.com/watch?v=UaxrYWCyLdY