ESCUELA DE MEDICINA “DR JOSÉ SIERRA

FLORES”

EQUIPO:
ARVIN JEREMY CANCINO VILLANUEVA 184745
KHALED CÁRDENAS JR 183913
HECTOR GAEL GONZALEZ CRUZ 183621
ANGEL OMAR PACHECO RODRIGUEZ 183562
GISSEL PASTOR CARDENAS 183950

DOCENTE:LUIS FELIPE SALDIVAR MORENO

MATERIA: INVESTIGACION BIOMEDICA

TEMA: AVANCES EN TERAPIA GÉNICA

GRADO Y GRUPO: 4°E

GISSEL PASTOR CARDENAS

AVANCES EN LA TERAPIA GÉNICA: POTENCIAL PARA
CURAR ENFERMEDADES GENÉTICAS HEREDITARIAS

OBJETIVO: Este enfoque terapéutico implica la introducción

de material genético funcional en las células de un
individuo para corregir las mutaciones responsables de la
enfermedad.

DISEÑO Y CARACTERÍSTICAS: En este artículo se realizó una

revisión bibliográfica acerca de cómo la terapia génica
está abriendo campo importante en el área de
investigación para avances médicos y el tratamiento de
enfermedades que por el momento no cuentan con un
tratamiento eficaz

Genesis, & Ocronos, R. (2023). Avances en la terapia génica: potencial para curar

enfermedades genéticas hereditarias. Ocronos - Editorial Científico-Técnica.

https://revistamedica.com/avances-terapia-genica/#google_vignette

TERAPIA GÉNICA, UNA NUEVA ESTRATEGIA

TERAPÉUTICA.
OBJETIVO:La finalidad inicial de la terapia génica como
estrategia terapéutica es lograr encontrar cura a
enfermedades que actualmente no tiene un buen diagnóstico
y tratamiento para erradicarlas, se propone lograrlo
mediante tres técnicas, inserción genética, modificación
genetica y cirugía genica.

DISEÑO Y CARACTERÍSTICAS: se llevó a cabo un estudio de

investigación de tipo observacional y descriptivo con la
finalidad de implementar nuevas estrategias para el manejo
de patologías.

Torrades, S. (2001, 1 octubre). Terapia génica, una nueva estrategia terapéutica. Offarm.

https://www.elsevier.es/es-revista-offarm-4-articulo-terapia-genica-una-nueva-estrate

gia-13019956
LA TERAPIA GÉNICA EN MÉXICO Y EN ESPAÑA, UNA
APROXIMACIÓN BIOÉTICA DESDE LA INVESTIGACIÓN
CIENTÍFICA.
OBJETIVO: En esta línea de investigación, se realiza
un reemplazo de los genes afectados de una
enfermedad en particular; por genes terapéuticos
(es decir sanos), con el fin de restablecer una
función específica, que ha sido suprimida o
defectuosa. Para realizar esto, se utilizan
diversos métodos; que pueden ir desde emplear
cargas eléctricas para abrir poros en la
membrana celular, hasta la implementación de
virus modificados genéticamente para implantar
los genes terapéuticos a una zona del genoma
celular en particular
DISEÑO Y CARACTERÍSTICAS: es un estudio de corte
exploratorio cuyo fin es identificar, mediante
la aplicación de un cuestionario, las tendencias
de los estudios de investigadores mexicanos y
españoles que desarrollan terapia génica. Se
identifican las características técnicas,
bioéticas y legales, entre otras, que dicha
línea de investigación tiene en México y España.

Yépez, Á. O., Márquez, P. L., Encisio, I. D., & Romero, Z. M. (2021). terapia génica en

México y España, una aproximación bioética desde la investigación científica.

Revista de Bioética y Derecho, 117-138. https://doi.org/10.1344/rbd2021.53.34049

LA TERAPIA GÉNICA COMO EL ACTIVADOR PLASMINÓGENO
TIPO UROCINASA MEDIA DE LA REGENERACIÓN HEPÁTICA
OBJETIVO: El objetivo de este estudio fue comparar
el efecto regenerador de la terapia génica con
adenovirus codificando la forma silvestre (huPA),
así como su isoforma truncada (DhuPA) en animales
sanos y cirróticos. Además, se valoraron los
posibles efectos adversos sobre la coagulación.
DISEÑO Y CARACTERÍSTICAS: Se realizó un estudio de
tipo experimental en el cual demostramos que la
administración sistémica de Ad-huPA y Ad-ΔhuPA
revierte la fibrosis en un modelo de cirrosis
experimental en niveles comparables con lo obtenido
en publicaciones anteriores utilizando el Ad-huPA.

Sandoval-Rodríguez, A., Meza-Ríos, A., Mena-Enríquez, M., &

Armendáriz‐Borunda, J. (2021). La terapia génica con el activador de

plasminógeno tipo urocinasa media la regeneración hepática. Gaceta Medica

de Mexico, 157(5). https://doi.org/10.24875/gmm.21000452

TERAPIAS GÉNICA EN LA INSUFICIENCIA CARDIACA

OBJETIVOS: El objetivo de esta revisión es examinar

el estado actual de la investigación sobre el uso de
la terapia génica para la insuficiencia cardiaca,
incluyendo a los vectores y métodos de aplicación y
los blancos terapéuticos explorados en la
actualidad.

DISEÑO Y CARACTERÍSTICAS:Se realizó una revisión

bibliográfica para comprobar la posibilidad de ser
tratados por TG presenta mayores dificultades
técnicas, aunque se ha demostrado que la
transferencia de un mini gen de distrofina puede
mejorar la sintomatología

Reyes-Juárez, J. L., & Zarain-Herzberg, Á. (s. f.). Terapia génica en la insuficiencia cardiaca.

https://www.scielo.org.mx/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S1405-99402009000200

013&lang=es
ANGEL OMAR PACHECO RDZ

TERAPIA GÉNICA PARA ENFERMEDADES HEREDITARIAS

OFTALMOLÓGICAS: AVANCES Y PERSPECTIVAS

Objetivo General: Mejorar la agudeza visual y la

función retiniana en pacientes con enfermedades
oculares hereditarias mediante el uso de diferentes
estrategias terapéuticas y vectores virales eficaces.

Objetivos Específicos:

1. mejorar la agudeza visual,

2. preservar la función retiniana,
3. reducir la degeneración macular
4. estabilizar el reflejo pupilar y la frecuencia
de nistagmus,
5. mejorar la habilidad de los pacientes para
caminar en entornos poco iluminados con
obstáculos

Chacón-Camacho, Ó. F., Astorga-Carballo, A., & Zenteno, y. J. C. (s/f). Terapia génica para

enfermedades hereditarias oftalmológicas: avances y perspectivas. Org.mx. Recuperado el

18 de marzo de 2024, de

https://www.anmm.org.mx/GMM/2015/n4/GMM_151_2015_4_501-511.pdf

TRATAMIENTO DE LAS ENFERMEDADES GENÉTICAS:

PRESENTE Y FUTURO

Objetivo General: revisar y discutir diferentes

terapias y enfoques terapéuticos disponibles, así como
posibles avances futuros, para el tratamiento de
enfermedades genéticas con el fin de mejorar la
calidad de vida de los pacientes afectados.
 Objetivos Específicos:

1. Revisar y discutir diferentes terapias

disponibles para el tratamiento de enfermedades
genéticas.
2. Destacar la importancia del diagnóstico y la
medicina de precisión en el tratamiento de
enfermedades genéticas.
3. Analizar terapias específicas para enfermedades
como la osteogénesis imperfecta, la enfermedad de
Gaucher y la enfermedad de Pompe.
4. Explorar posibles avances futuros en el
tratamiento de enfermedades genéticas.
5. Discutir la importancia de la investigación en
nuevas estrategias terapéuticas para mejorar la
calidad de vida de los pacientes con enfermedades
genéticas.
6. Revisar diferentes tipos de terapias genéticas,
incluyendo terapias basadas en virus, terapias
con nucleótidos cortos, terapia génica mediante
vectores no virales y terapia nutricional para
errores innatos del metabolismo.

DISEÑO Y CARACTERÍSTICAS: es un artículo de

revisión. Este tipo de estudio recopila, analiza
y sintetiza información existente sobre un tema
específico, con el objetivo de resumir y evaluar
la evidencia disponible en la literatura
científica.

● Abarca Barriga, H. H., Trubnykova, M., & Castro Mujica, M. del C.

(2021). Management of genetic diseases: Present and future. Revista
de la Facultad de Medicina Humana, 21(2), 399–416.
https://doi.org/10.25176/rfmh.v21i2.3626
LA TERAPIA GÉNICA Y SUS APLICACIONES

Objetivo General: Proporcionar una visión

general de la terapia génica, abordando su
aplicación en el tratamiento de diversas
enfermedades, así como discutir sus limitaciones
técnicas y éticas
Objetivos Específicos:
1.Describir la naturaleza y el funcionamiento
de la terapia génica, explicando cómo se
introduce el material genético en las
células del organismo humano y cómo se
utilizan diferentes tecnologías para este
propósito.
2.Detallar las aplicaciones de la terapia
génica en el tratamiento de enfermedades,
tanto monogénicas como multifactoriales,
incluyendo ejemplos específicos de ensayos
clínicos y resultados prometedores en
diversos campos médicos, como la fibrosis
quística, la hemofilia, la
hipercolesterolemia, el cáncer y el SIDA.
3.Analizar las limitaciones técnicas que
enfrenta actualmente la terapia génica, como
la eficiencia de la transferencia génica, la
estabilidad de los genes introducidos y los
problemas relacionados con la respuesta
inmune y la seguridad de los vectores
virales utilizados.
DISEÑO Y CARACTERÍSTICAS: Tipo de estudio:
revisión sistemática.
Austin-Ward, E. D., & Villaseca G, C. (1998). La terapia génica y sus aplicaciones.

RevistaMedicadeChile,126(7),838–845.https://doi.org/10.4067/s0034-98871998000700013
TERAPIA GÉNICA: VECTORES VIRALES Y SUS APLICACIONES

Objetivo General: Discutir el uso de vectores

virales en terapia génica y los avances
significativos logrados en el tratamiento de
diversas enfermedades, con un enfoque particular
en el uso de vectores lentivirales en terapia
génica del sistema nervioso central.
Objetivos Específicos:
1. Analizar los avances clínicos en terapia
génica del sistema nervioso central (CNS) y
su aplicación en enfermedades neurológicas.
2.Evaluar la eficacia y seguridad de vectores
virales, especialmente lentivirales, en la
terapia génica del CNS.
3. Investigar las aplicaciones clínicas
específicas de vectores virales, como los
vectores AAV, en terapia génica.
4.Estudiar la capacidad de los vectores
lentivirales en la transducción de células
en quiescencia replicativa y su función
terapéutica.
5. Analizar el potencial de los vectores
virales y no virales en el desarrollo de
nuevas estrategias para la edición génica
como tratamiento médico.

● Vectors, G. T. V. (s/f). Terapia Génica: Vectores Virales y sus Aplicaciones. Ucm.es.

Recuperado el 18 de marzo de 2024, de
https://psicologia.ucm.es/data/cont/docs/29-2019-02-15-Chinea%20Rodr%C3%ADg
uez.pdf
 AVANCES EN TERAPIA GÉNICA EN HUMANOS: ALGUNOS
CONCEPTOS BÁSICOS Y RECORRIDO HISTÓRICO

● Silva, G. E. (2022). Avances en terapia génica en humanos: algunos conceptos

básicos y un recorrido histórico. Revista médica Clínica Las Condes, 33(2), 109–118.
https://doi.org/10.1016/j.rmclc.2022.03.001

Objetivo General: Utilizar diferentes vectores virales y

tecnologías como CRISPR-Cas9 para modificar genéticamente las

células y tratar enfermedades genéticas, con la esperanza de

mejorar la salud de los pacientes y resolver problemas de

salud graves en el futuro.

Objetivos Específicos: Incluyen tratar trastornos congénitos,

como la atrofia muscular espinal, mejorar la accesibilidad y

asequibilidad de los enfoques actuales, y desarrollar

estrategias para la entrega efectiva de material genético a

células específicas. Otros objetivos específicos son el

desarrollo de estrategias que puedan ser patentadas y

licenciadas para estudios clínicos, y el uso de herramientas

como CRISPR para acercar la investigación de laboratorio a la

clínica y los pacientes.

Salmons B, Gunzburg WH. Targeting of retroviral vectors for gene

therapy. Hum Gene Ther, 4 (1992)

Objetivo general: "Targeting of retroviral vectors for gene therapy" publicado en

Human Gene Therapy (1992) es investigar y desarrollar estrategias para dirigir de
manera específica vectores retrovirales utilizados en terapia génica con el fin de
mejorar la eficacia y seguridad del tratamiento
Gene therapy in peripheral blood lymphocytes and bone
marrow for ADA-immunodeficient patients.. Science, 270
(1995).

Objetivo general: "Gene therapy in peripheral blood lymphocytes and bone

marrow for ADA-immunodeficient patients" publicado en Science (1995) es
investigar la viabilidad y eficacia de la terapia génica en pacientes con deficiencia de
adenosina desaminasa (ADA) mediante la introducción de genes funcionales en
linfocitos de sangre periférica y médula ósea, con el objetivo de restaurar la función
inmunológica en estos pacientes.

Rosenfeld MA, Collins FS, Gene therapy for cystic

fibrosis..Chest, 109 (1996)

Objetivo general: "Gene therapy for cystic fibrosis" publicado en Chest (1996) es
examinar y evaluar el potencial de la terapia génica como una estrategia para tratar
la fibrosis quística, investigando los enfoques terapéuticos, los resultados obtenidos
hasta el momento y los desafíos pendientes en el campo de la terapia génica para esta
enfermedad.

Tomita N, Morishita R, Kaneda Y, Higaki J, Ogihara T. Gene

therapy as a potential treatment for restenosis and myocardial
infarction. Drug News Perspect 2000 May;13(4)

Objetivo general: "Gene therapy as a potential treatment for restenosis and

myocardial infarction" publicado en Drug News Perspect en mayo de 2000 es
explorar el potencial de la terapia génica como un tratamiento posible para la
restenosis y el infarto de miocardio. Esto implica investigar las estrategias de terapia
génica, su efectividad y los posibles desafíos en la aplicación de esta técnica para
abordar estas condiciones cardiovasculares.

Germ-line gene modification and disease prevention: some medical

and ethical perspectives. Sience, 270 (1993).

Objetivo general: "Germ-line gene modification and disease prevention: some

medical and ethical perspectives" publicado en Science (1993) es explorar las
perspectivas médicas y éticas relacionadas con la modificación genética en la línea
germinal para la prevención de enfermedades.

● Terapia génica con citocinas contra cancer cervicouterino

Objetivo: La terapia génica contra cáncer tiene un potencial enorme, y en la última

década se han obtenido resultados muy alentadores del uso del DNA para controlar
diversas neoplasias en modelos animales, lo cual ha permitido su aplicación en
protocolos experimentales en humanos. Esta revisión concentra una reseña de los
fundamentos de la terapia génica y su aplicación en cáncer cervical, desde el punto
de vista de las alteraciones de la respuesta inmune enfocadas al microambiente
tumoral y el uso de las citocinas como moduladores de la respuesta inmune.

Saludpublica.mx. Recuperado el 18 de marzo de 2024, de

https://www.saludpublica.mx/index.php/spm/article/view/6662/8277

● Sobre la terapia génica para enfermedades de la retina

Objetivo: Este artículo refleja las ideas y los conceptos que parten de la ciencia
básica hacia la aplicabilidad de la terapia génica en el ámbito clínico. Se describen
los avances y las reflexiones actuales sobre la eficacia de los ensayos clínicos en la
actualidad y se discuten los posibles obstáculos y soluciones de cara al futuro de la
terapia génica para enfermedades de la retina.

Karger.com. Recuperado el 18 de marzo de 2024, de

https://karger.com/oph/article/238/Suppl.%201/48/255775/Sobre-la-tera

pia-genica-para-enfermedades-de-la

● Tratamiento moderno de la hemofilia y el desarrollo de terapias

innovadoras

Objetivo: La biotecnología ha permitido el desarrollo de concentrados de factor VIII

y IX de vida media plasmática extendida y a la producción de terapias

 novedosas, diferentes a la terapia de remplazo, que mejoran la coagulación o

inhiben las vías anticoagulantes naturales. Por último, los progresos en la

terapia génica como potencial cura de la condición generan grandes

expectativas. Si bien estos avances ofrecen alternativas terapéuticas para

pacientes con o sin inhibidores, aún están por definirse aspectos relacionados

a sus indicaciones, monitorización y seguridad a corto y largo plazo

Scielo.com.Recuperado el 17/03/2024, de

https://ve.scielo.org/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0535-5133202100

0100073

● Usos clínicos de la genética

Objetivo: La genética ha permitido el avance de la comprensión de muchos trastornos, a veces

permitiendo que sean reclasificados. Por ejemplo, se cambió la clasificación de muchas ataxias

espinocerebelosas de una basada en criterios clínicos a una basada en criterios genéticos

Padiath, Q. S. (2023, 15 noviembre). Usos clínicos de la genética. Manual MSD Versión

Para Profesionales.

https://www.msdmanuals.com/es-mx/professional/temas-especiales/principios-ge

nerales-de-la-gen%C3%A9tica-m%C3%A9dica/usos-cl%C3%ADnicos-de-la-gen

%C3%A9tica

● ¿Para qué sirven las técnicas de manipulación genética?

¿Cuáles son sus límites?

Objetivo: El repaso de Mora y Van Wely llega hasta el momento actual, marcado por

un hallazgo que ha sido comparado con el descubrimiento de las vacunas o

los antibióticos: la técnica CRISPR/Cas 9 de manipulación del ADN, una

 herramienta de corta y pega con la que es posible editar el genoma con una

precisión hasta hace poco inimaginable, y que abre un sinfín de posibilidades

a la ingeniería genética

Csic. (2019, 11 octubre). ¿Para qué sirven las técnicas de manipulación genética?

¿Cuáles son sus límites? Descúbrelo en el libro «El ADN» | Consejo Superior de

Investigaciones Científicas.

https://www.csic.es/es/actualidad-del-csic/para-que-sirven-las-tecnicas-de-manip

ulacion-genetica-cuales-son-sus-limites-descubrelo-en-el-libro-el-adn

● La Nueva Inteligencia y su Aplicación en Nefrología

Objetivo: En el ámbito de la Nefrología, la IA presenta oportunidades sin precedentes para

mejorar la atención al paciente, mejorar el diagnóstico, optimizar los flujos de trabajo y

facilitar decisiones de tratamiento más precisas. Y ello es porque en el amplio campo de la

Nefrología, la IA en Radiología, en Histopatología , en el diseño de medicamentos, terapia

celular, robótica quirúrgica, nanotecnología entre otros, conllevará avances de enorme

interés.

ARTIFICIAL: La Nueva Inteligencia y su Aplicación en Nefrología | Nefrología al día. (s. f.).

https://www.nefrologiaaldia.org/es-articulo-artificial-la-nueva-inteligencia-su-609

● El impacto de las terapias génicas en el manejo de enfermedades

poco frecuentes: el caso de la atrofia muscular espinal

Objetivo: Las terapias avanzadas constituyen nuevas estrategias terapéuticas y su desarrollo

permitir ofrecer oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de

tratamientos eficaces. Los medicamentos de terapia avanzada son medicamentos de uso

humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular o tejidos (ingeniería

tisular).
Novartis. (2022). Documento Impacto TG AME Novartis [PDF]. Recuperado de

https://diariofarma.com/wp-content/uploads/2022/01/Documento-Impacto-TG-AME-Nov

artis-Definitivo-S.pdf

● PERSPECTIVAS, CONSIDERACIONES, AVANCES Y

METODOLOGÍAS PARA LA APLICACIÓN DE LA

TERAPIA GÉNICA EN EL TRATAMIENTO DE

PACIENTES CON ENFERMEDADES MONOGÉNICAS

HEREDABLES

Objetivo: El desarrollo ha sido incentivado por los grandes beneficios

clínicos que se han evidenciado experimentalmente en el tratamiento de pacientes

con enfermedades como el síndrome de Lesch-Nyhan, la inmunodeficiencia

combinada grave (IDCG), fibrosis quística, ataxia, entre otros.

Repositorio. Recuperado 17/03/2024 de

https://repositorio.uniandes.edu.co/server/api/core/bitstreams/d37bdbb2-cc66-4637-bad2

-5dc9503b9ff6/content

● AVANCES EN LA TERAPIA GÉNICA: POTENCIAL PARA CURAR

ENFERMEDADES GENÉTICAS HEREDITARIAS

Este enfoque terapéutico implica la introducción de material genético funcional en las células

de un individuo para corregir las mutaciones responsables de la enfermedad.

Genesis, & Ocronos, R. (2023). Avances en la terapia génica: potencial para curar

enfermedades genéticas hereditarias. Ocronos - Editorial Científico-Técnica.

https://revistamedica.com/avances-terapia-genica/

● La terapia génica puede ser más económica que muchos de los

tratamientos actuales
Se trata de una modalidad terapéutica relativamente nueva, una nueva una clase de terapia

que consiste en utilizar un ácido nucleico que se libera de diferentes maneras, generalmente

con un vector derivado de un virus, para tratar una enfermedad. La primera clase de

enfermedades hacia donde se ha orientado la terapia génica es el objetivo más obvio:

enfermedades genéticas donde básicamente hay un gen que no funciona. Se sustituye por

una versión correcta del mismo gen, que se libera mediante un virus

De Barcelona, U. A. (s. f.). «La terapia génica puede ser más económica que muchos de los

tratamientos actuales». UABDivulga Barcelona Investigación E Innovación.

https://www.uab.cat/web/detalle-noticia/la-terapia-genica-puede-ser-mas-economica-que-

muchos-de-los-tratamientos-actuales-1345680342040.html?noticiaid=1345763178877