Estudios de
tratamiento
Dr. Jesús Abel Mejía Hernández.
R2 Epidemiología
Tratamiento.
Es cualquier intervención cuyo objetivo consiste en mejorar el curso de la enfermedad, una vez
establecida, aunque en general, se puede aplicar en cualquier momento de la evolución natural de la
enfermedad, desde la prevención de esta hasta el cuidado paliativo al final de la vida.
Medicamentos Cirugías Radioterapias
Cambios en el estilo de
Psicoterapia
vida
Epidemiología Clínica, 5ª Edición. Fletcher. Capitulo 9: Tratamiento.
Efectividad comparativa.
Intervención 1 Intervención 2
Se compara la efectividad y resultados finales clínicamente importantes, tanto beneficiosas como
dañinas, con el fin de ayudar a los médicos y a los pacientes a comprender todas las consecuencias de
elegir una u otra línea de tx cuando ambos se han considerado alternativas razonables.
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Estudios de los efectos del tratamiento.
Estudios
observacionales
Viabilidad y la
rigurosidad científica
Estudios
experimentales
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Estudios observacionales.
Se limita a observar lo que ocurre en la realidad, sin que haya
una intervención más allá de la práctica clínica diaria
PROS CONTRAS
• Viabilidad • Poco útiles para
enfermedades de corta
evolución o raras.
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https://ojmf.semfyc.es/investigar/empezando-a-investigar/5
Estudios experimentales.
Son un tipo especial de estudio de cohortes en donde la selección,
naturaleza de las intervenciones, el tratamiento durante el
seguimiento y la medida de los resultados son determinados por el
Investigador
Establecer comparaciones sin sesgos
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Estudios experimentales.
Ensayos clínicos
Valoración controlados y
terapéutica aleatorizados
Estudios
Ensayos clínicos. Medidas preventivas
experimentales
Planificación y
programación
sanitaria
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Ensayos clínicos controlados y aleatorizados.
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Fases de los ECCA.
1 Seguridad
4 2 Eficacia
3 3 Comparación
2 4 Observación
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https://exme.cochrane.org/blog/2020/12/17/fases-de-estudio-de-los-ensayos-clinicos-a-proposito-de-las-vacunas-para-covid-19/
ECCA – Ética
¿Bajo qué circunstancias es ético asignar un tratamiento de forma aleatoria, en lugar de que lo decidan el
paciente y el médico?
La aleatorización es ética cuando no hay razones fuertes
Equilibrio para creer que cualquiera de los tx asignados al azar, es
mejor que el otro.
Los tx NO deben ser asignados para saber si uno es mas dañino que otro.
El resultado principal debe ser el beneficio para el paciente.
El ensayo debe detenerse siempre que haya evidencia convincente sobre la efectividad, el daño o la inutilidad
de continuar.
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ECCA – Ética
Paciente
Pros y contras del estudio
Retiro del estudio sin repercusiones
Libres de expresar su consentimiento
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ECCA - Muestreo
Deben de existir criterios de inclusión y exclusión rigurosos,
que se destinan para incrementar la homogeneidad de los
pacientes del estudio, intensificar la validez interna y
distinguir fácilmente la «señal» (efecto del tratamiento) del
«ruido» (sesgo y azar).
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ECCA – criterios de inclusión y exclusión
Inclusión Exclusión
• Pacientes que presenten • Comorbilidades
realmente la enfermedad que
• Corta esperanza de vida
desea estudiar
• Rechazo de participar
• Falta de cooperación por parte
del paciente.
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ECCA – criterios de inclusión y exclusión
Muestreo de pacientes de un ensayo aleatorizado
y controlado para el tratamiento del asma.
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ECCA - Grupos de comparación
• ¿Terminan mejor los px con tx experimental o quienes no lo
Sin intervención tienen?
• ¿Los px con el tx tienen mejores resultados que otros que acaban
Formar parte de un estudio de participar en el estudio? Efecto Hawthorne
• ¿Evolucionan mejor los px con tx experimental que los que
Atención habitual reciben atención habitual?
• ¿Evolucionan mejor los px con tx que aquellos a los que se les
Tratamiento con placebo administra placebo?
• Averiguar si el tratamiento nuevo es mejor que el que actualmente
Otra intervención se usa.
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ECCA - Asignación del tratamiento
Para estudiar los efectos de una intervención clínica sin otras consecuencias, la mejor forma de asignar
pacientes a grupos de tratamiento es mediante la asignación aleatoria (aleatorización).
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ECCA - Asignación del tratamiento
PROS CONTRAS
• Crea grupos realmente
comparativos • Diferencias entre
los grupos cuando
la cantidad de
• Los factores Tabla de características
pacientes
relacionados con el iniciales
aleatorizados es
pronóstico se pequeña
distribuyen en partes
iguales.
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ECCA - Asignación del tratamiento
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ECCA – Diferencias tras la aleatorización
• Sin la enfermedad a estudiar
• Abandono del estudio
• Sin apego al tratamiento del estudio
• Eventos adversos relacionados al medicamento del
estudio
• Otros tratamientos que interfieren con el medicamento de
estudio
Grupos menos comparables
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Crossover
Los pacientes pueden pasar de un tratamiento asignado al
azar a otro durante el seguimiento, un fenómeno
denominado entrecruzamiento
Intervenciones conjuntas
Los pacientes pueden recibir varios tratamientos
diferentes a las que se están estudiando.
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ECCA - Cegamiento
Es un intento para que se desconozca el tx asignado de aleatoriamente a los px del grupo experimental,
para que esto no les haga actuar de modo diferente y, en consecuencia, disminuya la validez interna del
estudio.
Ciego simple Doble ciego No ciego
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ECCA - Cegamiento
Los efectos fisiológicos como una
disminución de la frecuencia del pulso,
problemas digestivos o la somnolencia
pudieran indicar quien está tomando el
principio activo y quien el placebo
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ECCA - Resultados
Resultado Conjunto de resultados que se relacionan entre sí pero que se tratan
compuesto como una sola variable de resultado
La presencia de uno impide la
aparición de otro
Insuficiencia mitral Vida
Muerte
Reparación percutánea
vs Cirugía de la válvula X
cirugía abierta mitral
Regurgitación mitral
Insuf mitral grave 12 grave
meses después
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ECCA - Resultados
Los ECCA se pueden usar para medir la calidad
de vida relacionada con la salud.
Inconveniente: Tiene un mayor valor un ECCA con
resultados duros (como la muerte y la recurrencia de
la enfermedad) tales medidas duras, se publican
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ECCA – Eficacia y eficiencia
1
Si el tratamiento no es efectivo en
las mejores circunstancias,
entonces la efectividad será
imposible en circunstancias
ordinarias.
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ECCA – Ventajas
Mayor control en el diseño
Menos probabilidad de sesgos
Repetibles y comparables
ECCA – Limitaciones
Costosos
Logística intimidante
Dificultad para que px acepten
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Alternativas a los ECCA
ECCA = Gold standard
Estudios observacionales = Se puede obtener respuesta a
la mayoria de las preguntas
Los estudios observacionales han demostrado consistentemente que las vitaminas antioxidantes se
asocian con un menor riesgo cardiovascular, pero los grandes ensayos aleatorizados controlados no han
encontrado este efecto.
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Alternativas a los ECCA
Estudios de casos y Estudios de series
Estudios de cohorte
controles de de tiempo
de tratamiento
tratamiento interrupted
Estudios de efectos Estudios de costo-
Estudios de casos
adversos y efectividad y costo-
clínicos
seguridad beneficio
Revisión sistemática
y metaanálisis
Los tratamientos deberían administrase
“no porque tienen que funcionar, sino
porque funcionan”
L.H. Opie, 1980
Gracias!
