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PROFESOR: Q.F . MSC. MARIBEL ANAYA MEDINA
INTEGRANTES :
DEZA CALLE, ROSA TELLO
GALLARDO, ANDREA
TORRES CUBAS, WALTER
NEPO CABREJOS, VERONICA
TERAPIA GENICA
I. EL GEN COMO FARMACO
Tipos de terapia
Génica
De las Células
Germinales.
Somático
Formas de Introducir nuevos Genes en las Células
1. Se extraen
2. En el lab. Se
cél. del
modifica un virus
paciente de forma que no
pueda
reproducirse.
3. Se
7.Las cél. modificadas inserta
genéticamente un gen en
producen la proteína o el virus.
la hormona deseada.
2. SONDAS ANTISENTIDOS:
Tipo de tecnología que utiliza ODN de pequeño
tamaño e inhibe la expresión génica, suelen
sintetizarse químicamente y se administra como
un fco convencional o través de vectores.
BIOMOLECULAS TERAPÉUTICAS
4. RIBOZIMAS:
Son mol. de ARN que catalizan la escisión de
otras mol. de ARN. Dicha separación produce un
ARNm incompleto e inestable , lo cual inhibe la
expresión proteica.
BIOMOLECULAS TERAPÉUTICAS
5. siARN:
Significa ARN pequeño de silenciamiento.
Degradan al ARNm homólogo mediado de forma
natural por el complejo RISC o la inhibición de la
traducción proteica.
Pueden sintetizarse químicamente. El
silenciamiento génico será transitorio (< 1 sem.)
Su eficacia ha sido demostrada en modelos
animales en enfermedades como VIH,
degeneración macular, alzheimer, etc.
ESTRATEGIAS Y MÉTODOS DE TRANSFERENCIA GÉNICA:
Cuando se ha aislado y caracterizado un gen
asociado a una enf. concreta, se puede iniciar el
estudio y desarrollo de métodos terapéuticos
que permitan la adm. segura y eficaz de su
secuencia nucleotídica las cél. afectadas.
c/vector tiene ventajas
e inconvenientes
1. VECTORES VÍRICOS dependerá del tej.
enferm. Y si la terapia
es in vivo ó ex vivo y si
será permanente o
transitoria.
Si la expresión del
2. MÉT. FISICOS Y
gen terapéutico es
QUÍMICOS
durante un periodo
transitorio.
1. VECTORES VÍRICOS:
OTROS VECTORES VÍRICOS:
VIRUS DE LA HEPATITIS B VIRUS DEL VIH
Estos sist. de
transf. génica no
vírica se
denomina “virus
artificiales” ya
que imitan
funciones
biológicas de los
sistemas víricos.
MÉTODOS FÍSICOS Y QUÍMICOS:
2.1. ADN PURIFICADO:
Transferencia Génica
Modulada
La amplia gama de
enferm. Hace que
resulte imposible Cromosomas Mamíferos
diseñar un único Artificiales
sistema de
transferencia Vectores Híbridos
génica.
Dotación de una
Estrategias que
determinada afinidad a
emplean conjugados
la glucoproteina de la
moleculares, en las que
envuelta mediante
se acoplan ligandos a la
ingeniería genética
superficie de la
(adición de dominios
partícula retrovírica.
proteicos)
1.Transferencia Génica Dirigida
Hasta el momento
solamente se ha
caracterizado con detalle los
telómeros por lo que no se
avanza en este campo hasta
que los centrómeros y los
orígenes de replicación se
caractericen y puedan
manipularse.
4.Vectores Híbridos:
b) Enfermedad de Gaucher:
Causada por deficiencia de la enz y su
acumulación causa esplenomegalia,
lesiones en huesos y neurológicas.
2. Estudios Terapéuticos:
2.2 Enfermedades de Coagulación y otras que implican
2.3 Enfermedades Multifactoriales.
la circulación sanguínea.
Estudios han demostrado que los genes pueden ser transferidos tanto ex vivo
como in vivo y que todos los vectores han funcionado como se esperaba.
Estudios han demostrado que genes terapéuticos transferidos tanto con vectores
víricos y no víricos pueden producir rptas biológicas a partir del pto génico que
generan.
El riesgo de mutagenesis.