ENSAYO CLNICO

Ensayo clnico: estudio epidemiolgico de tipo experimental

donde se evala un producto, sustancia, medicamento,
tcnica diagnstica o teraputica que a travs de su aplicacin
en seres humanos pretende valorar su eficacia y seguridad
Es un estudio prospectivo que intenta comparar el efecto y
valor de una o ms intervenciones, versus un control, en seres
humanos con una enfermedad mdica especfica

QU ES?

Controlado
Prospectivo
Aleatorizado
Enmascarado
Multicntrico (E internacional)
Predeterminacin muestral adecuada (definida por criterios de
seleccin)

REQUISITOS DEL ENSAYO CLNICO

Es unestudio experimentalen cuyo diseo de investigacin estn

definidas las variables y los mecanismos de control de dichas
variables, cuya funcin es evitar lossesgosy lasvariables de
confusin.

Existe un grupo con el que se compara la intervencin

experimental. Este grupo sufre tambin una intervencin con un
procedimiento placebo o con un procedimiento estndar de
referencia, ya validado para la situacin objeto de estudio.

Para que ambos grupos sean comparables todos

pronsticos, tanto los conocidos (mediante los
seleccin) como los desconocidos (mediante
aleatoria), deben estar repartidos por igual entre los
de iniciar el tratamiento.

los factores
criterios de
laasignacin
grupos antes

ENSAYO CLNICO (CONTROLADO)

Puede existir ms de un grupo de intervencin experimental

cuando queremos probar ms de una hiptesis, as como ms
de un grupo de controlcuando existe ms de una intervencin
validada que se sabe eficaz. Esto se suele hacer cuando se
quiere estratificar la eficacia de las intervenciones. A cada
grupo, tanto de intervencin como de control, se les
llamabrazos del estudio.

ENSAYO CLNICO (CONTROLADO)

Criterios de inclusin: describen el tipo de sujetos que se

pretenden incluir en el ensayo. La descripcin ha de ser lo ms
clara y detallada posible, para que en cualquier momento otro
investigador pueda repetir el ensayo en las mismas
circunstancias.

Criterios de exclusin: describen el tipo de sujetos que se

excluirn del ensayo por razones ticas, metodolgicas,
prcticas o de seguridad para el sujeto.

CRITERIOS DE SELECCIN

Simple: Probabilidad constante y definida de antemano, p.e.

lanzar una moneda, cara al grupo de intervencin y cruz al grupo
de control

Equilibrada o restrictiva: Igual a la anterior pero se asegura que el

nmero de sujetos en cada brazo del estudio sea el mismo

Estratificada: Se gradifica la enfermedad en grave o leve y se

realiza una distribucin interna de dichos grupos de forma
independiente a la muestra para que haya una mejor distribucin

Por grupos: Cuando hay muchos factores pronsticos y diferentes

gradientes. Se usan grupos enteros (p.e. pueblos) y se toman
como sujetos individuales en cara al estudio (se realiza el estudio
por cada grupo)

ALEATORIZACIN

Debe contemplar:

La tica y justificacin del ensayo.

La poblacin susceptible de ser estudiada.

La seleccin de los pacientes con su consentimiento a

participar.

El proceso de aleatorizacin.

La descripcin minuciosa de la intervencin.

El seguimiento exhaustivo que contemple las prdidas y los no

cumplidores.

La medicin de la variable final.

La comparacin de
intervencin y control.

los

resultados

DISEO DEL ESTUDIO

en

los

grupos

de

Ensayos clnicos de medios de tratamiento:para evaluar

nuevos
tratamientos,
medicamentos
o
intervenciones
quirrgicas.

Ensayos clnicos de medios de prevencin:para encontrar

maneras de prevenir las enfermedades con medicamentos,
vitaminas, vacunas o cambios en el estilo de vida.

Ensayos clnicos de medios de deteccin:para evaluar

maneras de detectar o diagnosticar las enfermedades.

Ensayos clnicos de calidad de vida:para encontrar

maneras de mejorar la vida de las personas que viven con una
enfermedad o problema de salud.

TIPOS DE ENSAYO CLNICO

CLASIFICACIN DE LOS ENSAYOS CLNICOS

Factor de clasificacin

Tipos de ensayo clnico

Desarrollo clnico

Fase I, Fase II, Fase III y Fase IV

Aspecto de la intervencin

Explicativos y pragmticos

Objetivo

Enmascaramiento

No enmascarado/abierto
Enmascarado/ciego/cerrado

Equivalencia teraputica
Bsqueda de dosis
Dosis-respuesta
Concentracin-respuesta
Bioequivalencia
Biodisponibilidad
Estudio piloto

Exposicin

Paralelo
Cruzado

Control

Controlado
No controlado

Aleatorizacin

Aleatorizado
No aleatorizado

Ciego: simple, doble, triple

Alto grado de control

Manipulacin de la variable
consecuente de la dependiente

Son prospectivos, con un seguimiento riguroso

Determinan causalidad

Prueba de efectividad, eficacia y equivalencia: el diseo

experimental permite caracterizar la naturaleza profilctica o
teraputica de diferentes intervenciones mdicas

Examina efectos adversos

VENTAJAS

independiente

anlisis

Complejidad: La posibilidad de manipular la variable

independiente, determinar causalidad y experimentar en seres
humanos, confiere a los ensayos clnicos un alto grado de
complejidad.

Tiempo

Problemas ticos

Costo: La naturaleza de los estudios clnicos experimentales

exige el uso de productos biolgicos, farmacolgicos o
procedimientos teraputicos y de control y monitoreo de
elevado costo

Lo
anterior
incluye
personal
mdico
especializado
(investigadores), equipo e infraestructura adecuados

DESVENTAJAS

Los estudios de intervencin comunitaria son de tipo

cuasiexperimental, es decir, existe manipulacin pero no
aleatorizacin y la poblacin intervenida corresponde a
comunidades enteras
Los estudios de campo tratan con sujetos sin la enfermedad o
personas en riesgo de adquirirla y en consecuencia buscan
estudiar factores de prevencin de enfermedades como la
vacunacin y el seguimiento de dietas

DIFERENCIAS CON LOS ESTUDIOS DE

INTERVENCIN COMUNITARIA Y DE
CAMPO

Faltas de seleccin, informacin u observacin

Falta en criterios de inclusin y exclusin

Falta de aleatorizacin o no aleatorizacin

Enmascaramiento incompleto, inadecuado o no enmascaramiento

Falta en seguimiento de los pacientes: insuficiente descripcin de las

prdidas, retirados y no cumplidores

SESGOS POTENCIALES

Falta en anlisis estadstico: anlisis independiente de la

asignacin al tratamiento, aplicacin de tcnicas estadsticas
incorrectas
Uso de variables subrogadas o intermedias en lugar de
variables clnicas
Falta en aplicabilidad: monitorizacin, control y garanta de
calidad insuficientes
Ensayos unicntricos en lugar de multicntricos

SESGOS POTENCIALES

Investigacin bsica: justificacin de la efectividad de un nuevo

tratamiento

Estudios en animales: para ver si es inocuo o no en animales

La propuesta: se busca aprobacin para estudios en humanos luego

de demostrada inocuidad en animales, muchas implicaciones ticas,
burocrticas y polticas

Bsqueda de pacientes: luego de

voluntarios para la experimentacin

Consentimiento informado: se les pide a los pacientes que firmen un

formulario que contiene toda la informacin, como riesgos,
beneficios, implicaciones tico-legales, etc.

Las 4 fases del ensayo clnico (I, II, III y IV)

la

aprobacin,

FASES DEL ENSAYO CLNICO

se

buscan

FASE I: estudios de inocuidad en humanos, representa la primera administracin en

humanos, generalmente en pequeo nmero, que rara vez es mayor de 100, anlisis de
toxicidad y rangos de dosificacin

FASE II: si la fase I sale bien, inicia la administracin del frmaco en cuestin a
individuos que presentan la enfermedad. Este grupo de pacientes solo debe presentar
la enfermedad en cuestin. Se dividen en dos grupos, donde se comparan entre s, el
grupo control usa el gold estndar para el tratamiento de la enfermedad implicada y si
no existe tratamiento, la comparacin sera con un grupo placebo, y el segundo con los
frmacos en estudio. Se busca conocer relacin teraputica-toxicidad y la dosis ptima

FASE III: si la fase II sale bien, se amplia la cantidad de pacientes que reciben el frmaco
(a miles) y su uso controlado por mltiples mdicos, se estudia toxicidad, y relacin
eficacia-seguridad en contexto de la enfermedad

FASE IV: estudios de farmacovigilancia, ya el frmaco ha sido comercializado, se busca

monitorizarlo a largo plazo

FASES DEL ENSAYO CLNICO