Desde el 23 de julio de 2015, se han completado tres estudios y se están llevando a cabo

múltiples estudios con AAA. A la fecha, se han incluido aproximadamente 890 sujetos adultos
en estudios de fase inicial con AAA, en los cuales 567 recibieron dosis únicas o múltiples del
principio activo. Las dosis tienen un rango de 0,1 mg/kg a 1,0 mg/kg como infusión intravenosa
IV y de 0,5 mg/kg como inyección subcutánea SC.
El primer estudio en humanos (ABC123456) se inició en marzo de 2008 para evaluar la
seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinamia (PD) de AAA en grupos de
voluntarios adultos sanos. Desde el comienzo del primer estudio, se llevaron a cabo varios
ensayos para determinar la seguridad y tolerabilidad, la PK y eficacia de AAA en diferentes
poblaciones. Entre ellos se encuentran siete ensayos demostrativos preliminares (PoC, por sus
siglas en idioma inglés) en casos de recuperación de atrofias musculares por desuso, miositis por
cuerpos de inclusión esporádica (MCI, por sus siglas en idioma inglés), sarcopenia con
movilidad limitada, y caquexia cancerosa y enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC).
Los resultados a la fecha indican que AAA tiene un perfil de seguridad positivo, una buena
tolerabilidad, una cinética no lineal predecible generada por la disposición de fármacos mediada
por la diana terapéutica (TMDD, por sus siglas en idioma inglés). Asimismo, la AAA aumenta la
masa muscular y disminuye el tejido adiposo dentro de las cuatro semanas posteriores a su
administración en voluntarios sanos y pacientes. Según los hallazgos preclínicos, toxicológicos y
clínicos, el perfil de riesgo-beneficio se mantiene positivo y proporciona evidencia para el
desarrollo continuo en pacientes con pérdida de músculo esquelético, que se beneficiarían de un
creciente tejido no adiposo.

 Definición de la intensidad de un EA
La intensidad de un EA se caracterizará por ser “leve, moderada o grave”, de acuerdo con las
siguientes definiciones:
 Los eventos adversos leves suelen ser transitorios y no interfieren con las actividades
diarias del sujeto.
 Los eventos adversos moderados le generan un inconveniente o preocupación leve al
sujeto y podrían interferir con sus actividades diarias.
 Los eventos adversos graves interrumpen las actividades diarias del sujeto.