Introducción

Diseño
Implementación
Análisis Estadístico

Estudios Experimentales

MD-MPH. Víctor Zavaleta Gavidia1

1 Facultad de Ciencias de la Salud

Universidad Nacional de Cajamarca

10 de septiembre de 2018

Zavaleta Gavidia Epidemiología II

 Introducción
Diseño
Implementación
Análisis Estadístico

1 Introducción
Definición
Tipos de estudios
Características
2 Diseño
Flujograma
Esquema
Muestreo
3 Implementación
4 Análisis Estadístico
Impacto Potencial
Bibliografía

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 Introducción
Definición
Diseño
Tipos de estudios
Implementación
Características
Análisis Estadístico

Estudio Experimental
Estudio donde se manipulan las variables para determinar las consecuencias
sobre otras variables efecto, dentro de una situación controlada por el
investigador. Se denominan experimentales ya que el investigador interviene o
manipula las condiciones de la investigación.
Los estudios clínicos experimentales, también conocidos como ensayos clínicos
controlados, son estrategias diseñadas para evaluar la eficacia de un tratamiento
en el ser humano mediante la comparación de la frecuencia de un determinado
evento de interés clínico (o desenlace) en un grupo de enfermos tratados con la
terapia en prueba con la de otro grupo de enfermos que reciben un tratamiento
control.
[1]

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Diseño
Tipos de estudios
Implementación
Características
Análisis Estadístico

Ensayo clínico controlado

Es el estudio experimental más frecuente. Son estudios realizados bajo
condiciones de laboratorio utilizando a la persona como unidad de trabajo. La
validez de estos estudios radica fundamentalmente en que el investigador
controla todo, desde la asignación de los individuos a cada grupo, a los grupos
que serán tratados o no, pasando por las condiciones en las que se desarrollará
toda la experiencia (otros factores). El proceso aleatorio permite la comparabilidad
de los grupos en las variables más relevantes en relación al problema a estudiar.

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Características
Análisis Estadístico

Los Ensayos clínicos controlados pueden ser:

Standard: Ensayos clínicos en los que cada grupo recibe un único
tratamiento.
Transversal: Los individuos están expuestos a más de un tratamiento
consecutivamente de manera que pueden actuar como sus propios controles.
Secuencial: Compara dos tratamientos diferentes en individuos organizados
por parejas y seguidos secuencialmente de manera que el estudio termina
cuando se encuentra alguna diferencia entre los grupos.

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Implementación
Características
Análisis Estadístico

Ensayo de Campo
Se trata de un estudio experimental realizado bajo condiciones de campo y
utilizando como unidad a la persona Tratan con sujetos que aún no han adquirido
la enfermedad o con aquellos que estén en riesgo de adquirirla y estudian
factores preventivos de enfermedades como pueden ser la administración de
vacunas o el seguimiento de dietas. En este caso, el investigador controla la
asignación del tratamiento a los grupos, pero no la creación de los grupos ni
controla el resto de factores que pudieran afectar al resultado final, ya que se
desarrolla en condiciones naturales.

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Características
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Ensayo Comunitario
Incluyen intervenciones sobre bases comunitarias amplias. Se trata de estudios
experimentales del tipo de las pruebas de campo en la que el investigador sólo
controla la asignación de los tratamientos a los diferentes grupos, pero que
utilizan como unidad de trabajo un grupo de la población (Ejem: los niños de
varios colegios). Este tipo de diseños suelen ser cuasi experimentales (existe
manipulación pero no aleatorización), en los que una o varias comunidades
recibirán la intervención, mientras que otras servirán como control.

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Características
Análisis Estadístico

Ventajas I

1 Mayor control en el diseño.

2 Menos posibilidad de sesgos debido a la selección aleatoria de los grupos.
3 Mayor control de las posibles alteraciones en los resultados del estudio, ya
que la aleatorización difumina la acción de las variables de confusión.
4 Repetibles y comparables con otras experiencias.
5 Mayor seguridad y posibilidad de generalización.
6 Proporcionan la evidencia más sólida en la que basar inferencias causales.
7 Pueden ser el único diseño posible para una pregunta o hipótesis de
investigación.
8 A veces proporcionan una respuesta más rápida y barata a una pregunta o
hipótesis de investigación que un estudio observacional.
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Implementación
Características
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Desventajas I

1 A menudo son costosos en tiempo y dinero.

2 Limitaciones de tipo ético y responsabilidad en la manipulación de la
exposición. Muchas preguntas de investigación no se pueden responder
adecuadamente mediante un ensayo clínico por problemas éticos porque se
sospecha que el tratamiento es peligroso o beneficioso para la salud o por
problemas de escasa factibilidad en caso de sucesos raros.
3 Dificultades en la generalización debido a la selección y o a la propia rigidez
de la intervención, como por ejemplo a la rigurosa selección en la inclusión
de los sujetos en el estudio
4 Dificultad de representatividad de los sujetos elegidos.

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Desventajas II

5 Tienden a responder a preguntas muy específicas sobre un sólo factor de

riesgo o intervención.
6 La aleatorización puede ser imposible cuando se estudian exposiciones del
medio ambiente o de comportamiento humano.
7 En general, sólo miden la eficacia de la intervención.

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Características
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Diferencia con los estudios observacionales

La elección se hace aleatoriamente.

Los grupos son manipulados por el investigador, que introduce un factor de
riesgo, medida preventiva o tratamiento.
Hay que considerar el aspecto ético, siempre debe ser menor el riesgo que
los beneficios.

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Características
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Restricciones

Exposiciones limitadas a lo potencialmente peligroso.

Exposiciones en todos los grupos igualmente aceptables.
No debe privarse de mejores terapias y medidas preventivas de reconocida
eficacia.
Los grupos deben ser informados.

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Análisis Estadístico

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Diseño General

Aleatorización
Randomización
EC
G. Experimental

EC
N n SORTEO

EC

G. No Experimental
EC
Población Muestra Asignación de Seguimiento
la intervención en el tiempo

Figura 1. Diseño de un estudio de Cohorte: EC = Expuestos y Casos; EC̄ = Expuestos

pero no Casos; ĒC= No Expuestos y casos; Ē C̄ = No Expuestos y No Casos
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Diseño de un ensayo clínico

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Cálculo del tamaño de muestra cuando no se conoce la población

Para diferencia de medias.

z 2σ2
n= d2
(1 )

Donde:
n = tamaño de muestra.
z = es el valor de la desviación normal, igual a 1.96 para un nivel de significación
del 5 %.
σ = Desviación estandard.
d = precisión (en cuanto se aleja la muestra del verdadero porcentaje del universo.

1
Daniel W: Bioestadística, 2002
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Cálculo del tamaño de muestra cuando no se conoce la población

Para diferencia de proporciones.

z 2 pq
n= d2
[2]

Donde:
n = tamaño de muestra.
z = es el valor de la desviación normal, igual a 1.96 para un nivel de significación
del 5 %.
p = Prevalencia de la característica en la población.
q=1-P
d = precisión (en cuanto se aleja la muestra del verdadero porcentaje del universo.

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Diseño
Esquema
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Muestreo
Análisis Estadístico

Cálculo del tamaño de muestra cuando se conoce la población

Para diferencia de medias.

Nz 2 σ 2
n= d 2 (N−1)+z 2 σ 2
(2 )

Donde:
n = tamaño de muestra.
N = tamaño de la población.
z = es el valor de la desviación normal, igual a 1.96 para un nivel de significación
del 5 %.
σ = Desviación estandard.
d = precisión (en cuanto se aleja la muestra del verdadero porcentaje del universo.
2
Daniel W: Bioestadística, 2002
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Diseño
Esquema
Implementación
Muestreo
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Cálculo del tamaño de muestra cuando se conoce la población

Para diferencia de proporciones.

Nz 2 pq
n= d 2 (N−1)+z 2 pq
(3 )

Donde:
n = tamaño de muestra.
N = tamaño de la población.
z = es la desviación normal, igual a 1.96 para un nivel de significación del 5 %.
p = Prevalencia de la característica en la población.
q=1-p
d = precisión (en cuanto se aleja la muestra del verdadero porcentaje del universo.
3
Daniel W: Bioestadística, 2002
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SESGOS

En el resultado final del experimento deben valorarse errores o sesgos que

pueden presentarse y que hacen que el valor calculado para el efecto de un
producto sea diferente del que realmente existe. Los errores o los sesgos pueden
deberse a múltiples situaciones que van desde el diseño del estudio experimental
hasta el análisis de los resultados, pasando por la selección de la muestra o por
los métodos diagnósticos. Para evitar los sesgos o errores en los estudios
experimentales, resulta recomendable utilizar el azar en la creación de los grupos
y en la asignación de los tratamientos, utilizar controles adecuados según el
objetivo del estudio y tratar de trabajar en condiciones de ciego. Además, en el
análisis estadístico de los resultados deberá tratar de detectarse la existencia de
posibles interacciones y factores de confusión.

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Asignación aleatorio de los grupos con EPIDAT 3.1

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Técnicas de enmascaramiento

Técnica de ciego simple: los investigadores o pacientes desconocen.

Doble ciego: ambos desconocen.
Triple ciego: otros la desconocen también.

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Medición Basal

Medición Basal
Al inicio de la investigación, antes de la intervención, debe medirse en ambos
grupos las variables efecto.
Esto nos garantiza que los grupos en estudio están libres del efecto antes de
la intervención.
En algunos casos esta medición basal es muy difícil de realizar, por
cuestiones técnicas, económicas o éticas.

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Intervención

Si No
Si a+b
Desenlace
a b nIi

c d c+d
No no

a+c b+d a+b+c+d

mIi mo n

Riesgo en el grupo de Intervención: Ri = mai = a

a+c
Riesgo en el grupo Control: Rc = mbo = b+d
b
a
Ri mi
Riesgo Relativo: RR = Rc = b
mo
b a
Reducción Absoluta del Riesgo: RAR = Rc − Ri = mo − mi
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Riesgo Relativo

El RIESGO RELATIVO para determinar la fuerza y sentido de la relación entre la

intervención y el efecto. Esta es una medida de asociación.
RR
Rintervencion
RR = Rcontrol
Si el Riesgo Relativo es significativo:
RR > 1 = Causal y RR < 1 = Protector

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Reducción Absoluta del Riesgo

Es la diferencia en riesgo entre el grupo control y el grupo de intervención:

RAR

RAR = Rcontrol − Rintervencion

Mide la cantidad de la incidencia en el grupo control que puede atribuirse a no
haber sido asignado al grupo intervención.

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Reducción Absoluta del Riesgo

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Reducción Relativa del Riesgo

Es el cociente de la diferencia en riesgo entre el grupo control y el grupo de

intervención, entre el riesgo en el grupo control:
RRR

RRR = ( RcontrolR−Rintervencion )x100

control
Mide la proporción de la incidencia en el grupo control que puede atribuirse a no
haber sido asignado al grupo intervención.

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Bibliografía I

Calva-Mercado JJ.
Estudios clínicos experimentales.
Salud Pública de México. 2000 Julio-Agosto;42(4):349–358.
Daniel W.
Bioestadística.
Limusa Wiley; 2002.

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Muchas Gracias!!
vzavaletag@yahoo.es

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