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En 1919, el ingeniero agrnomo hngaro Karl Ereky tuvo la visin de una poca
en la que la biologa podra utilizarse para convertir las materias primas en
productos tiles. Fue l quien acu el trmino biotecnologa para describir esa
fusin de la biologa con la tecnologa.
La visin de Ereky se ha vuelto realidad ahora en miles de empresas y centros de
investigacin. La creciente lista de productos biotecnolgicos incluye
medicamentos, dispositivos mdicos y diagnsticos, as como cosechas ms
resistentes, biocombustibles, biomateriales y controles de la contaminacin. A
pesar de que la biotecnologa es un campo muy diverso, esta gua se centra en los
medicamentos biotecnolgicos.
Al igual que ocurre con los productos farmacuticos, los tratamientos biolgicos
no pueden prescribirse a los pacientes hasta haber sido aprobados por las
autoridades reguladoras. En Estados Unidos, por ejemplo, la Administracin de
Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration) evala los nuevos
medicamentos. En la Unin Europea, la Agencia Europea de Medicamentos
(European Medicines Agency) se ocupa de esta tarea.
La ciencia de la biotecnologa
Qu hace el ADN
El ADN es una molcula muy larga y enrollada presente en el ncleo (el centro
de operaciones) de la clula. Contiene toda la informacin necesaria para la
creacin y funcionamiento de un ser vivo, ya sea un microbio, un ave o un ser
humano. En el ADN, la informacin se almacena como un cdigo formado por
cuatro elementos bsicos denominados nucletidos. El orden en el que estn
dispuestos los nucletidos es semejante al orden en el que se disponen las letras
para formar las palabras que componen los enunciados e historias. En el caso del
ADN, el orden en que se disponen los nucletidos forma los diferentes genes.
Cada gen contiene las instrucciones necesarias para formar una protena
especfica.
Con escasas excepciones, cada clula del organismo contiene una copia completa
del ADN de dicho organismo. Los genes del ADN de una clula especfica pueden
estar activos o inactivos, dependiendo de la funcin y las necesidades de dicha
clula. Una vez que se activa un gen, la informacin que contiene se utiliza para
sintetizar (o expresar) la protena a la cual codifica. Muchas enfermedades se
deben a genes activados o desactivados incorrectamente.
Enzimas de restriccin.
En la naturaleza, esta enzima se utiliza para reparar el ADN roto. Tambin
puede utilizarse para pegar genes nuevos en el ADN.
ADN ligasa.
En la naturaleza, esta enzima se utiliza para reparar el ADN roto. Tambin
puede utilizarse para pegar genes nuevos en el ADN.
Plsmidos.
Son unidades circulares de ADN que pueden sintetizarse para transportar los
genes de inters.
Una vez que empieza a aparecer la imagen, pueden pasar aos hasta saber cules
de los cambios asociados con la enfermedad son los ms importantes. Es el
cambio el resultado de la enfermedad o es la enfermedad el resultado del cambio?
Al determinar qu defectos moleculares estn realmente detrs de una
enfermedad, los investigadores pueden identificar las mejores dianas para nuevos
medicamentos. En algunos casos, es posible que ya exista un medicamento
dirigido contra la mejor diana de la enfermedad, y el objetivo sera desarrollar
un nuevo frmaco que conlleve otras ventajas. Con frecuencia, sin embargo, el
objetivo del descubrimiento de frmacos es ofrecer un tipo de tratamiento
totalmente nuevo que acte sobre una nueva diana.
La increble complejidad de la biologa humana hace muy difcil elegir las dianas
adecuadas. Pueden ser necesarios muchos aos de investigacin y ensayos
clnicos para descubrir que una nueva diana no produce los resultados deseados.
Para reducir ese riesgo, los cientficos intentan demostrar el valor de las dianas
a travs de experimentos de investigacin que muestran la funcin de la diana
en el proceso de la enfermedad. El objetivo es demostrar que la actividad de la
diana es la responsable del curso de la enfermedad.
Seleccin de un frmaco
L A H ER R A M I EN TA A D EC U A DA PA R A L A D I A N A
Las molculas pequeas pueden disearse de forma que atraviesen las membranas
celulares y penetren en las clulas, lo que permite utilizarlas contra dianas que
estn en el interior de las clulas. Algunas tambin son capaces de atravesar la
barrera hemato-enceflica y permiten tratar trastornos psiquitricos y otras
enfermedades cerebrales. Los compuestos biolgicos por lo general no son capaces
de atravesar las membranas celulares ni de llegar al cerebro. Su uso se limita en
gran medida a las dianas presentes en la superficie celular o que circulan fuera
de las clulas.
Las molculas pequeas suelen tener una buena especificidad por su diana, pero
los anticuerpos teraputicos tienden a mostrar una especificidad extremadamente
alta. La mayora de las molculas grandes permanecen durante ms tiempo en el
organismo, lo que reduce la frecuencia con la que es necesario administrarlas.
Cmo se fabrican los medicamentos
biotecnolgicos?
TRATAMIENTOS EMERGENTES
Un vistazo al futuro.