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Qu es la biotecnologa?

En 1919, el ingeniero agrnomo hngaro Karl Ereky tuvo la visin de una poca
en la que la biologa podra utilizarse para convertir las materias primas en
productos tiles. Fue l quien acu el trmino biotecnologa para describir esa
fusin de la biologa con la tecnologa.
La visin de Ereky se ha vuelto realidad ahora en miles de empresas y centros de
investigacin. La creciente lista de productos biotecnolgicos incluye
medicamentos, dispositivos mdicos y diagnsticos, as como cosechas ms
resistentes, biocombustibles, biomateriales y controles de la contaminacin. A
pesar de que la biotecnologa es un campo muy diverso, esta gua se centra en los
medicamentos biotecnolgicos.

En qu se diferencian los medicamentos biotecnolgicos de otros


medicamentos?

Un medicamento es una sustancia teraputica que se utiliza para tratar, prevenir


o curar enfermedades. El tipo de medicamento ms conocido es un compuesto
qumico que se incluye en una pldora, una tableta o una cpsula. Algunos
ejemplos son la aspirina y otros analgsicos, los antibiticos, los antidepresivos o
los frmacos para la presin arterial. Este tipo de medicamento se denomina
tambin de molculas pequeas, ya que el principio activo tiene una estructura
qumica y un tamao pequeos en comparacin con otras molculas grandes y
complejas, como las protenas. Los medicamentos molculas pequeas pueden ser
sintetizados por los qumicos en un laboratorio. La mayora de los medicamentos
de este tipo pueden tomarse por va oral en forma slida o lquida.
Los medicamentos biotecnolgicos son molculas grandes similares o idnticas a
las protenas y otras sustancias complejas de las que depende el cuerpo para
mantenerse sano. Son demasiado grandes y complejas para elaborarse por
mtodos exclusivamente qumicos. En vez de esto, se preparan empleando
fbricas vivas, es decir, microbios o lneas celulares que se modifican
genticamente para producir la molcula deseada. Los medicamentos
biotecnolgicos deben inyectarse o infundirse en el organismo para evitar que su
compleja estructura se degrade durante la digestin, lo que ocurrira si se
administraran por va oral.

En general, cualquier medicamento elaborado por organismos vivos o derivado de


estos se considera un tratamiento biotecnolgico o biolgico. Algunos de estos
tratamientos, como la insulina y algunas vacunas, se utilizan desde hace varias
dcadas. La mayora de los tratamientos biolgicos se desarrollaron despus de la
aparicin de la ingeniera gentica que dio lugar a la industria biotecnolgica
moderna en la dcada de 1970. Amgen fue una de las primeras empresas en
darse cuenta de la potencialidad de este nuevo campo y en desarrollar
tratamientos biolgicos para los pacientes.

Al igual que ocurre con los productos farmacuticos, los tratamientos biolgicos
no pueden prescribirse a los pacientes hasta haber sido aprobados por las
autoridades reguladoras. En Estados Unidos, por ejemplo, la Administracin de
Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration) evala los nuevos
medicamentos. En la Unin Europea, la Agencia Europea de Medicamentos
(European Medicines Agency) se ocupa de esta tarea.
La ciencia de la biotecnologa

La biotecnologa se ha utilizado de forma rudimentaria desde que los primeros


maestros cerveceros comenzaron a utilizar cultivos de levaduras para elaborar
cerveza. El gran avance que sent las bases de la biotecnologa moderna fue el
descubrimiento de la estructura del ADN a principios de la dcada de 1950. Para
comprender la forma en que este descubrimiento dio lugar al cabo del tiempo a
los tratamientos biotecnolgicos, resulta til contar con un conocimiento bsico
del papel fundamental del ADN en la salud y la enfermedad.

Esta ilustracin es material de BioTech Primer, Inc. protegido por derechos de


autor, y se reproduce aqu con su autorizacin.

Qu hace el ADN

El ADN es una molcula muy larga y enrollada presente en el ncleo (el centro
de operaciones) de la clula. Contiene toda la informacin necesaria para la
creacin y funcionamiento de un ser vivo, ya sea un microbio, un ave o un ser
humano. En el ADN, la informacin se almacena como un cdigo formado por
cuatro elementos bsicos denominados nucletidos. El orden en el que estn
dispuestos los nucletidos es semejante al orden en el que se disponen las letras
para formar las palabras que componen los enunciados e historias. En el caso del
ADN, el orden en que se disponen los nucletidos forma los diferentes genes.
Cada gen contiene las instrucciones necesarias para formar una protena
especfica.
Con escasas excepciones, cada clula del organismo contiene una copia completa
del ADN de dicho organismo. Los genes del ADN de una clula especfica pueden
estar activos o inactivos, dependiendo de la funcin y las necesidades de dicha
clula. Una vez que se activa un gen, la informacin que contiene se utiliza para
sintetizar (o expresar) la protena a la cual codifica. Muchas enfermedades se
deben a genes activados o desactivados incorrectamente.

CMO FABRICA EL CUERPO UNA PROTENA?

La produccin de protenas es un proceso de varios pasos que incluye los procesos


de transcripcin y traduccin. Durante la transcripcin, el cdigo de ADN
original para una protena especfica se reescribe en una molcula llamada ARN
mensajero (ARNm); el ARNm tiene nucletidos similares a los del ADN. Cada
grupo sucesivo de tres nucletidos forma un codn (o cdigo) para uno de 20
aminocidos distintos, que son los eslabones que forman las protenas.
Durante la traduccin, una estructura celular denominada ribosoma se une a una
cadena de ARNm. Otras molculas, llamadas ARN de transferencia, forman una
cadena de aminocidos que coincide con la secuencia de codones del ARNm. Las
cadenas cortas de aminocidos se denominan pptidos. Las cadenas largas,
conocidas como polipptidos, forman las protenas.

Qu funciones controlan las protenas?

Los aminocidos que forman una protena interactan entre s, y estas


interacciones complejas confieren a cada protena su propia estructura
tridimensional especfica. Esta estructura, a su vez, determina la forma en que
funciona la protena y a qu otras molculas afecta. Los tipos de protenas ms
comunes son:
Las enzimas, que unen o separan las molculas.
Las protenas mediadoras de seales, que transmiten mensajes entre las
clulas y los receptores, los cuales reciben las seales enviadas por otras
clulas mediante protenas.
Las protenas del sistema inmunitario, como los anticuerpos, que
defienden a un organismo contra las enfermedades y las amenazas
externas.
Las protenas estructurales, que dan forma a las clulas y a los rganos.

Debido a la enorme variedad de funciones que tienen las protenas, en ocasiones


se conocen como el caballo de batalla de los seres vivos. Sin embargo, cuando
las protenas clave faltan o funcionan incorrectamente, el resultado suele ser una
enfermedad de un tipo o de otro.

Cmo funciona la ingeniera gentica?

La ingeniera gentica es el pilar de la biotecnologa moderna. Se basa en


herramientas cientficas, desarrolladas en las ltimas dcadas, que permiten a los
cientficos:
Identificar el gen que produce la protena de inters.
Cortar la secuencia de ADN que contiene el gen a partir de una muestra
de ADN.
Insertar el gen en un vector, como un plsmido o un bacterifago.
Utilizar el vector para transportar el gen al ADN de las clulas husped,
como Escherichia coli (E coli) o clulas de mamfero cultivadas.
Provocar a las clulas para que activen el gen y produzcan la protena
deseada.
Extraer y purificar la protena para su uso teraputico.

HERRAMIENTAS DE LA INGENIERA GENTICA

Para manipular las clulas y el ADN, los cientficos utilizan herramientas


tomadas de la naturaleza, que incluyen las siguientes:

Enzimas de restriccin.
En la naturaleza, esta enzima se utiliza para reparar el ADN roto. Tambin
puede utilizarse para pegar genes nuevos en el ADN.

ADN ligasa.
En la naturaleza, esta enzima se utiliza para reparar el ADN roto. Tambin
puede utilizarse para pegar genes nuevos en el ADN.
Plsmidos.
Son unidades circulares de ADN que pueden sintetizarse para transportar los
genes de inters.

Bacterifagos (tambin conocidos como fagos).


Estos son virus que infectan bacterias. Los bacterifagos se pueden modificar por
ingeniera gentica para que transporten ADN recombinante.

Cuando se cortan y se pegan segmentos de ADN para formar secuencias nuevas,


el resultado se conoce como ADN recombinante. Cuando el ADN recombinante
se inserta en las clulas, estas utilizan este molde modificado y su propia
maquinaria celular para sintetizar la protena codificada por el ADN
recombinante. Las clulas que reciben el ADN recombinante se denominan clulas
transgnicas o genticamente modificadas.

La ingeniera gentica permite a los cientficos fabricar molculas que


son demasiado complejas para sintetizarlas por mtodos puramente
qumicos. Esto ha dado lugar a nuevos tipos importantes de
tratamientos, como las protenas teraputicas. Las protenas
teraputicas incluyen las que se describen a continuacin, as como
las que se utilizan para sustituir o incrementar las protenas que los
pacientes producen de forma natural, en particular cuando los niveles
de la protena natural son bajos o estn ausentes debido a una
enfermedad. Las protenas teraputicas pueden utilizarse para tratar
enfermedades como el cncer, los trastornos de la sangre, la artritis
reumatoide, las enfermedades metablicas y las enfermedades del
sistema inmunitario.
Los anticuerpos monoclonales son una clase especfica de
protenas teraputicas diseadas para interactuar con invasores
externos, o con clulas cancerosas, a travs del sistema
inmunitario. Los anticuerpos teraputicos pueden dirigirse e inhibir
protenas y otras molculas del organismo que contribuyen a la
enfermedad.
Los pepticuerpos son protenas obtenidas por ingeniera gentica
que tienen atributos tanto de pptidos como de anticuerpos, pero se
diferencian de ambos.
Las vacunas estimulan el sistema inmunitario para que
proporcione proteccin, principalmente contra los virus. Las
vacunas tradicionales utilizan virus muertos o debilitados para
preparar al organismo para que ataque al virus real. La
biotecnologa permite crear vacunas recombinantes basadas en los
genes virales.

Estos nuevos modos de tratamiento proporcionan a quienes desarrollan frmacos


ms opciones para determinar la mejor forma de combatir una enfermedad. Sin
embargo, la investigacin y desarrollo (I+D) biotecnolgicos, al igual que la I+D
farmacuticos, son procesos prolongados y exigentes, con muchos obstculos que
es necesario superar para tener xito
Cmo se descubren y se desarrollan los
medicamentos biotecnolgicos?

El primer paso para tratar cualquier enfermedad es determinar qu es lo que la


causa. Es necesario responder a muchas preguntas para comprender lo que se
necesita para buscar nuevos tipos de tratamientos.

Cmo contrae una persona la enfermedad?


Qu clulas se ven afectadas?
Est causada la enfermedad por factores genticos? Y en ese caso, qu
genes estn activados o desactivados en las clulas enfermas?
Qu protenas estn presentes o ausentes en las clulas enfermas en
comparacin con las clulas sanas?
Si la enfermedad es causada por una infeccin, cmo interacta el
microorganismo infeccioso con el organismo?

En los laboratorios modernos se utilizan herramientas sofisticadas para responder


a estas preguntas. Las herramientas estn diseadas para descubrir las races
moleculares de las enfermedades y destacar las diferencias fundamentales entre
las clulas sanas y las enfermas. Los investigadores utilizan con frecuencia varios
enfoques para crear una imagen detallada del proceso de la enfermedad.

Una vez que empieza a aparecer la imagen, pueden pasar aos hasta saber cules
de los cambios asociados con la enfermedad son los ms importantes. Es el
cambio el resultado de la enfermedad o es la enfermedad el resultado del cambio?
Al determinar qu defectos moleculares estn realmente detrs de una
enfermedad, los investigadores pueden identificar las mejores dianas para nuevos
medicamentos. En algunos casos, es posible que ya exista un medicamento
dirigido contra la mejor diana de la enfermedad, y el objetivo sera desarrollar
un nuevo frmaco que conlleve otras ventajas. Con frecuencia, sin embargo, el
objetivo del descubrimiento de frmacos es ofrecer un tipo de tratamiento
totalmente nuevo que acte sobre una nueva diana.

MODELOS PARA ESTUDIAR ENFERMEDADES

Las siguientes herramientas ayudan a los investigadores a obtener informacin


sobre cmo se desarrolla una enfermedad.

Cultivos celulares. Mediante el cultivo de clulas tanto sanas como enfermas,


los investigadores pueden estudiar las diferencias en los procesos celulares y en la
expresin de protenas.
Estudios en especies cruzadas. Los genes y las protenas presentes en los seres
humanos tambin pueden encontrarse en otras especies. Las funciones de muchos
genes humanos se han descubierto al estudiar genes paralelos en otros
organismos.
Bioinformtica. La comunidad cientfica genera enormes volmenes de datos
biolgicos cada da. La bioinformtica ayuda a organizar esos datos para formar
una imagen ms clara de la actividad de las clulas normales y enfermas.
Marcadores biolgicos. Son sustancias (con frecuencia protenas) que pueden
utilizarse para medir una funcin biolgica, identificar un proceso patolgico o
determinar las respuestas a un tratamiento. Tambin pueden utilizarse para el
diagnstico, el pronstico y como gua para el tratamiento.
Protemica. La protemica es el estudio de la actividad de las protenas en una
clula, un tejido o un organismo determinados. Los cambios en la actividad de
las protenas pueden arrojar luz sobre el proceso de la enfermedad y el efecto de
los medicamentos que se estn investigando.

Seleccin de una diana.

El trmino diana se refiere a la molcula especfica del organismo sobre la que un


medicamento est diseado para actuar. Por ejemplo, los antibiticos actan
sobre protenas especficas que no estn presentes en los seres humanos, pero que
son esenciales para la supervivencia de las bacterias. Muchos medicamentos para
reducir el colesterol actan sobre las enzimas que utiliza el organismo para
producir colesterol.
Los cientficos calculan que existen aproximadamente 8,000 dianas teraputicas
que podran ser la base para nuevos medicamentos. La mayora son protenas de
distintos tipos, como enzimas, factores de crecimiento, receptores celulares y
molculas mediadoras de seales celulares. Algunas dianas estn presentes en
exceso durante la enfermedad, por lo que el objetivo es bloquear su actividad.
Esto puede hacerse mediante un medicamento que se una a la diana y evite que
interacte con otras molculas del organismo. En otros casos, existe una
deficiencia o una carencia de la protena diana, y el objetivo es aumentarla o
reemplazarla con el fin de restablecer la funcin sana. La biotecnologa ha
permitido crear tratamientos similares o idnticos a las molculas complejas de
las que el cuerpo depende para mantenerse sano.

La increble complejidad de la biologa humana hace muy difcil elegir las dianas
adecuadas. Pueden ser necesarios muchos aos de investigacin y ensayos
clnicos para descubrir que una nueva diana no produce los resultados deseados.
Para reducir ese riesgo, los cientficos intentan demostrar el valor de las dianas
a travs de experimentos de investigacin que muestran la funcin de la diana
en el proceso de la enfermedad. El objetivo es demostrar que la actividad de la
diana es la responsable del curso de la enfermedad.

Seleccin de un frmaco

Una vez que se ha identificado la diana, el siguiente paso es identificar un


frmaco que acte de la forma deseada sobre la diana. Si los investigadores
deciden utilizar un compuesto qumico, se suele usar una tecnologa conocida
como seleccin de frmacos. Mediante el uso de sistemas automatizados, los
cientficos pueden probar rpidamente miles de compuestos para determinar
cules interfieren con la actividad de la diana. Despus se pueden realizar
pruebas adicionales con los compuestos ms potentes para encontrar el
compuesto con mayores posibilidades de convertirse en frmaco.
Los tratamientos biolgicos, en cambio, se disean por medio de la ingeniera
gentica. Si el objetivo es suministrar una protena deficiente o ausente, se
utiliza el gen de dicha protena para crear una versin recombinante de la
protena que pueda administrarse a los pacientes. Si el objetivo es bloquear la
protena diana con un anticuerpo, uno de los mtodos ms utilizados es exponer
a ratones transgnicos a la diana con el fin de inducir su sistema inmunitario a
generar anticuerpos contra dicha protena. A continuacin, se extraen las clulas
que producen esos anticuerpos especficos y se manipulan para crear una nueva
lnea celular. Los ratones que se utilizan en este proceso estn genticamente
modificados para que generen anticuerpos humanos, lo cual reduce el riesgo de
reacciones alrgicas en los pacientes.

Desarrollo del frmaco.

Una vez que se ha identificado un frmaco candidato prometedor, debe someterse


a gran cantidad de pruebas antes de que sea posible estudiarlo en seres humanos.
Se llevan a cabo un gran nmero de estudios de seguridad con lneas celulares
genticamente modificadas para que expresen genes que con frecuencia son
responsables de los efectos secundarios. El uso de modelos con lneas celulares ha
permitido reducir la cantidad de animales necesarios para las pruebas y ha
ayudado a acelerar el proceso del desarrollo de los frmacos. No obstante, an es
necesario realizar pruebas en animales para cerciorarse de que el frmaco no
interfiera con las funciones biolgicas complejas que solo se encuentran en las
formas de vida superiores.
Si el frmaco candidato no presenta problemas importantes de seguridad en los
estudios preclnicos, los investigadores pueden solicitar la autorizacin de las
autoridades de salud para realizar ensayos clnicos en seres humanos. La
investigacin clnica tiene tres fases, y el frmaco debe satisfacer los criterios de
xito en cada una de ellas antes de pasar a la siguiente.

Fase 1. Pruebas en 20 a 80 voluntarios sanos y, en ocasiones, pacientes. Los


objetivos principales son evaluar la seguridad y la tolerabilidad, y explorar cmo
se comporta el frmaco en el organismo (cunto tiempo permanece en el
organismo, qu cantidad de frmaco alcanza la diana, etc.).
Fase 2. Estudios en aproximadamente 100 a 300 pacientes. Los objetivos son
evaluar si el frmaco parece ser eficaz, seguir investigando su seguridad y
determinar la dosis ptima.
Fase 3. Estudios a gran escala con 500 a 5,000 pacientes o ms, en funcin de
la enfermedad y del diseo del estudio. Con frecuencia se necesitan ensayos muy
grandes para determinar si un frmaco puede evitar resultados nocivos para la
salud. El objetivo es comparar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad del
frmaco candidato con las de otro frmaco o con un placebo.
Si el frmaco candidato muestra beneficios claros y riesgos aceptables en la fase
3, la empresa puede presentar una solicitud a las autoridades para que aprueben
la
comercializacin del frmaco. En Estados Unidos, la Administracin de
Alimentos y Medicamentos evala los medicamentos nuevos. En la Unin
Europea, la Agencia Europea de Medicamentos se ocupa de esta tarea. Los
rganos reguladores revisan los datos de todos los estudios y deciden si los
beneficios que proporciona el medicamento superan los posibles riesgos que pueda
tener. Incluso si el medicamento se aprueba, es posible que los organismos
reguladores requieran un plan para reducir cualquier posible riesgo para los
pacientes. Tambin se necesita un plan para vigilar los efectos secundarios en los
pacientes.

Las empresas pueden seguir realizando ensayos clnicos con un medicamento


aprobado para determinar si funciona en otras afecciones especficas o en otros
grupos de pacientes, y las autoridades de salud tambin pueden requerir ensayos
adicionales. Estos ensayos se conocen como estudios de fase 4.

El proceso completo de desarrollo de un frmaco dura, en promedio, entre 10 y


15 aos. Muy pocos frmacos candidatos logran superar todos los obstculos de
este proceso.

L A H ER R A M I EN TA A D EC U A DA PA R A L A D I A N A

Una de las primeras decisiones clave en el descubrimiento de un frmaco es si se


debe incidir sobre la diana utilizando una molcula qumica pequea o una
molcula biolgica grande. Ambos enfoques tienen ventajas y desventajas.

Las molculas pequeas pueden disearse de forma que atraviesen las membranas
celulares y penetren en las clulas, lo que permite utilizarlas contra dianas que
estn en el interior de las clulas. Algunas tambin son capaces de atravesar la
barrera hemato-enceflica y permiten tratar trastornos psiquitricos y otras
enfermedades cerebrales. Los compuestos biolgicos por lo general no son capaces
de atravesar las membranas celulares ni de llegar al cerebro. Su uso se limita en
gran medida a las dianas presentes en la superficie celular o que circulan fuera
de las clulas.

Las molculas pequeas suelen tener una buena especificidad por su diana, pero
los anticuerpos teraputicos tienden a mostrar una especificidad extremadamente
alta. La mayora de las molculas grandes permanecen durante ms tiempo en el
organismo, lo que reduce la frecuencia con la que es necesario administrarlas.
Cmo se fabrican los medicamentos
biotecnolgicos?

La fabricacin de tratamientos biolgicos es un proceso muy exigente. Los


tratamientos basados en protenas tienen estructuras mucho ms grandes, ms
complejas y ms variables que las de los frmacos basados en compuestos
qumicos. Adems, los frmacos basados en protenas se fabrican en complejos
sistemas vivos que requieren condiciones muy precisas para poder obtener
productos reproducibles. El proceso de fabricacin consta de los siguientes cuatro
pasos principales:

1. Produccin de la lnea celular maestra que contiene el gen que permite


fabricar la protena deseada.

2. Cultivo de grandes cantidades de clulas que producen la protena.

3. Aislamiento y purificacin de la protena.

4. Preparacin del tratamiento biolgico para su uso en pacientes.

Algunos tratamientos biolgicos pueden fabricarse en bacterias comunes, como E


coli. Otros requieren lneas celulares de mamferos, como los hmsters. Esto se
debe a que muchas protenas tienen caractersticas estructurales que solo pueden
crearse en clulas de mamferos. Por ejemplo, algunas protenas llevan unidas
molculas de azcar y no pueden funcionar correctamente si esas molculas de
azcar no estn presentes en el patrn adecuado.
Mantenimiento del entorno de crecimiento correcto

El proceso de fabricacin comienza con el cultivo celular, es decir, el cultivo de


las clulas en el laboratorio. Las clulas se colocan inicialmente en frascos o
placas de Petri que contienen un caldo con los nutrientes que las clulas
necesitan para crecer. Durante el proceso de escalado, las clulas se transfieren
secuencialmente a recipientes cada vez ms grandes, llamados reactores
biolgicos. Algunos depsitos de reactores biolgicos que se utilizan en la
fabricacin admiten 20,000 litros de clulas y medio de cultivo.
En cada paso de este proceso, es fundamental mantener el entorno especfico que
las clulas necesitan para seguir creciendo. Incluso los cambios sutiles pueden
afectar las clulas y alterar las protenas que producen. Por este motivo, se
necesitan controles estrictos para garantizar la calidad y la reproducibilidad del
producto final. Los cientficos controlan cuidadosamente las variables como la
temperatura, el pH, la concentracin de nutrientes y los niveles de oxgeno.
Tambin realizan con frecuencia pruebas para comprobar la ausencia de
contaminacin con bacterias, levaduras y otros microorganismos.

Cuando finaliza el proceso de cultivo, la protena deseada se asla de las clulas y


del medio de cultivo. Se emplean varias tcnicas de filtrado para aislar y
purificar las protenas por su tamao, su peso molecular o su carga elctrica. La
protena purificada se mezcla habitualmente con una solucin estril que se
puede inyectar o infundir. Los pasos finales consisten en llenar viales o jeringas
con dosis individuales del producto terminado y etiquetarlos, envasarlos y
ponerlos a disposicin de los mdicos y los pacientes.
Cul podra ser el futuro de los tratamientos
biotecnolgicos?

La biotecnologa es an un campo relativamente nuevo con un gran potencial


para impulsar el progreso mdico. Es probable que una parte importante de ese
progreso sea el resultado de avances en la medicina personalizada. La finalidad
de este nuevo paradigma de tratamiento es asegurar que los pacientes reciban los
tratamientos ms adecuados para sus afecciones especficas, su composicin
gentica y otras caractersticas mdicas.

Por ejemplo, una nueva disciplina denominada farmacogenmica intenta


determinar cmo afecta el perfil gentico de un paciente a su respuesta a
determinados medicamentos. El objetivo es desarrollar pruebas que permitan
predecir qu perfiles genticos de los pacientes tienen ms probabilidades de
beneficiarse de un determinado medicamento. Este modelo se denomina a veces
medicina personalizada.

La farmacogenmica ya ha cambiado la forma en que se llevan a cabo los


ensayos clnicos: se recogen de forma sistemtica datos genticos para que los
investigadores puedan determinar si las diferentes respuestas a un medicamento
evaluado pueden explicarse por factores genticos. Los datos se conservan de
forma annima para proteger la privacidad de los pacientes.
La biotecnologa tambin est revolucionando el diagnstico de las enfermedades
causadas por factores genticos. Las nuevas pruebas pueden detectar cambios en
la secuencia de ADN de los genes asociados con el riesgo de enfermedad y
predecir la probabilidad de que un paciente desarrolle una enfermedad. El
diagnstico precoz es con frecuencia la clave para prevenir la enfermedad o
reducir la velocidad de su avance mediante un tratamiento precoz.

TRATAMIENTOS EMERGENTES

La terapia gnica consiste en introducir genes en las clulas de los pacientes


para sustituir los genes defectuosos por genes funcionales nuevos. Este campo
est an en fase experimental, pero ha crecido notablemente desde el primer
ensayo clnico realizado en 1990.

Las clulas madre son clulas no especializadas que pueden madurar y


convertirse en diferentes tipos de clulas funcionales. Las clulas madre se
pueden cultivar en el laboratorio, dirigirse para que se conviertan en el tipo
celular deseado y despus implantarse quirrgicamente en los pacientes. El
objetivo es sustituir tejidos enfermos por tejidos sanos nuevos.

La nanomedicina tiene como objetivo manipular molculas y estructuras a


escala atmica. Un ejemplo es el uso experimental de nanoesferas o lentes
metlicas que convierten la luz infrarroja en energa calorfica para destruir las
clulas cancerosas.

Los nuevos sistemas de administracin de frmacos incluyen partculas


microscpicas llamadas microesferas, que tienen orificios del tamao justo para
aplicar los frmacos directamente en las dianas. Ya hay tratamientos con
microesferas disponibles que se estn investigando para distintos cnceres y
enfermedades.

Los avances en la tecnologa del ADN son la clave para la farmacogenmica y la


medicina personalizada. Estos desarrollos prometen dar lugar a una atencin de
salud ms eficaz e individualizada, as como a avances en la medicina
preventiva.

Un vistazo al futuro.

La prctica de la medicina ha cambiado extraordinariamente a lo largo de los


aos, gracias a los avances pioneros en la investigacin e innovacin
biotecnolgica. Millones de pacientes en todo el mundo se siguen beneficiando de
los tratamientos desarrollados por empresas que descubren, desarrollan y
comercializan medicamentos innovadores para tratar dolorosas enfermedades. A
medida que las empresas sigan desarrollando medicamentos para satisfacer
importantes necesidades existentes, las innovaciones futuras en la investigacin
biotecnolgica producirn nuevos avances extraordinarios para ayudar a millones
de personas ms en todo el mundo.