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En 1919, el ingeniero agrnomo hngaro Karl Ereky tuvo la visin de una poca
en la que la biologa podra utilizarse para convertir las materias primas en
productos tiles. Fue l quien acu el trmino biotecnologa para describir esa
fusin de la biologa con la tecnologa.
La visin de Ereky se ha vuelto realidad ahora en miles de empresas y centros de
investigacin.
La
creciente
lista
de
productos
biotecnolgicos
incluye
En
qu
se
diferencian
los
medicamentos
biotecnolgicos
de
otros
medicamentos?
Un medicamento es una sustancia teraputica que se utiliza para tratar, prevenir
o curar enfermedades. El tipo de medicamento ms conocido es un compuesto
qumico que se incluye en una pldora, una tableta o una cpsula. Algunos
ejemplos son la aspirina y otros analgsicos, los antibiticos, los antidepresivos o
los frmacos para la presin arterial. Este tipo de medicamento se denomina
tambin de molculas pequeas, ya que el principio activo tiene una estructura
qumica y un tamao pequeos en comparacin con otras molculas grandes y
complejas, como las protenas. Los medicamentos molculas pequeas pueden ser
sintetizados por los qumicos en un laboratorio. La mayora de los medicamentos
de este tipo pueden tomarse por va oral en forma slida o lquida.
para
producir
la
molcula
deseada.
Los
medicamentos
La ciencia de la biotecnologa
Qu hace el ADN
El ADN es una molcula muy larga y enrollada presente en el ncleo (el centro
de operaciones) de la clula. Contiene toda la informacin necesaria para la
creacin y funcionamiento de un ser vivo, ya sea un microbio, un ave o un ser
humano. En el ADN, la informacin se almacena como un cdigo formado por
cuatro elementos bsicos denominados nucletidos. El orden en el que estn
dispuestos los nucletidos es semejante al orden en el que se disponen las letras
para formar las palabras que componen los enunciados e historias. En el caso del
ADN, el orden en que se disponen los nucletidos forma los diferentes genes.
Cada gen contiene las instrucciones necesarias para formar una protena
especfica.
Con escasas excepciones, cada clula del organismo contiene una copia completa
del ADN de dicho organismo. Los genes del ADN de una clula especfica pueden
estar activos o inactivos, dependiendo de la funcin y las necesidades de dicha
clula. Una vez que se activa un gen, la informacin que contiene se utiliza para
sintetizar (o expresar) la protena a la cual codifica. Muchas enfermedades se
deben a genes activados o desactivados incorrectamente.
complejas
confieren
cada
protena
su
propia
estructura
Las protenas estructurales, que dan forma a las clulas y a los rganos.
Plsmidos.
Son unidades circulares de ADN que pueden sintetizarse para transportar los
genes de inters.
Bacterifagos (tambin conocidos como fagos).
Estos son virus que infectan bacterias. Los bacterifagos se pueden modificar por
ingeniera
gentica
para
que
transporten
ADN
recombinante.
celular
para
sintetizar
la
protena
codificada
por
el
ADN
como
las protenas
teraputicas. Las
protenas
Los
anticuerpos
monoclonales son
una
clase
especfica
de
con
clulas
cancerosas,
travs
del
sistema
Las
vacunas estimulan
proporcione
proteccin,
el
sistema
principalmente
inmunitario
contra
los
para
que
virus.
Las
al organismo
para
que
ataque
al
virus
real.
La
Cmo se descubren y se
medicamentos biotecnolgicos?
desarrollan
los
determinar qu
defectos
moleculares
estn
realmente detrs
de una
enfermedad, los investigadores pueden identificar las mejores dianas para nuevos
medicamentos. En algunos casos, es posible que ya exista un medicamento
reducir el colesterol actan sobre las enzimas que utiliza el organismo para
producir
colesterol.
Seleccin de un frmaco
Una vez que se ha identificado la diana, el siguiente paso es identificar un
frmaco que acte de la forma deseada sobre la diana. Si los investigadores
rganos reguladores revisan los datos de todos los estudios y deciden si los
beneficios que proporciona el medicamento superan los posibles riesgos que pueda
tener. Incluso si el medicamento se aprueba, es posible que los organismos
reguladores requieran un plan para reducir cualquier posible riesgo para los
pacientes. Tambin se necesita un plan para vigilar los efectos secundarios en los
pacientes.
Las empresas pueden seguir realizando ensayos clnicos con un medicamento
aprobado para determinar si funciona en otras afecciones especficas o en otros
grupos de pacientes, y las autoridades de salud tambin pueden requerir ensayos
adicionales. Estos ensayos se conocen como estudios de fase 4.
El proceso completo de desarrollo de un frmaco dura, en promedio, entre 10 y
15 aos. Muy pocos frmacos candidatos logran superar todos los obstculos de
este proceso.
L A H ER R A M I EN TA A D EC U A DA PA R A L A D I A N A
Una de las primeras decisiones clave en el descubrimiento de un frmaco es si se
debe incidir sobre la diana utilizando una molcula qumica pequea o una
molcula biolgica grande. Ambos enfoques tienen ventajas y desventajas.
Las molculas pequeas pueden disearse de forma que atraviesen las membranas
celulares y penetren en las clulas, lo que permite utilizarlas contra dianas que
estn en el interior de las clulas. Algunas tambin son capaces de atravesar la
barrera hemato-enceflica y permiten tratar trastornos psiquitricos y otras
enfermedades cerebrales. Los compuestos biolgicos por lo general no son capaces
de atravesar las membranas celulares ni de llegar al cerebro. Su uso se limita en
gran medida a las dianas presentes en la superficie celular o que circulan fuera
de las clulas.
Las molculas pequeas suelen tener una buena especificidad por su diana, pero
los anticuerpos teraputicos tienden a mostrar una especificidad extremadamente
alta. La mayora de las molculas grandes permanecen durante ms tiempo en el
organismo, lo que reduce la frecuencia con la que es necesario administrarlas.
Cmo
se
biotecnolgicos?
fabrican
los
medicamentos
TRATAMIENTOS EMERGENTES
La terapia gnica consiste en introducir genes en las clulas de los pacientes
para sustituir los genes defectuosos por genes funcionales nuevos. Este campo
est an en fase experimental, pero ha crecido notablemente desde el primer
ensayo clnico realizado en 1990.
Las
Un vistazo al futuro.