La revolución de la síntesis orgánica transformó a la industria farmacéutica al permitir a las

compañías producir cualquier molécula que desearan usar en prácticamente cualquier

campo terapéutico. Décadas de desarrollo de fármacos giraron en torno a estas pequeñas
moléculas, cuya complejidad varía, pero que suelen tener un peso inferior a 900 Daltons
(Da). El ácido acetilsalicílico, por ejemplo, pesa 180 Da. Las moléculas más complejas,
como el fármaco para el cáncer de mama paclitaxel, está en torno de 854 Da.

La mayoría de los fármacos de moléculas pequeñas se sintetizan químicamente, pero las

moléculas pequeñas más complejas, como el paclitaxel, se producen por técnicas
recombinantes a través de cultivos celulares. Una vez generados, la mayoría de estos
fármacos se formulan en comprimidos que pueden administrarse por vía oral y distribuirse
por todo el organismo. El mecanismo de acción de las moléculas pequeñas suele ser a
través de la penetración celular, que desencadena la respuesta celular deseada. En
general, este enfoque clásico de desarrollo de fármacos es el pilar de la industria
farmacéutica y continúa creciendo cada año.

una molécula pequeña es una compuesto orgánico de bajo peso molecular que por
definición no es un polímero. El término de molécula pequeña, especialmente en el ámbito
de la farmacología, usualmente está asociado a una molécula que además se une con una
gran afinidad a un biopolímero

Pueden tener una variedad de funciones biológicas: como la comunicación celular,

herramientas en la biología molecular, drogas en medicina, pesticidas en la agricultura, y
muchos otros papeles. Estos compuestos pueden ser naturales (tales como los metabolitos
secundarios) o artificiales (ej. antivirales) y pueden tener efectos benéficos contra una
enfermedad (ej. drogas) o perjudiciales (tales como los teratógenos o carcinógenos).