Med Clin (Barc).

2014;143(Supl 3):7-12

ISSN: 0025-7753

MEDICINA CLINICA www.elsevier.es/medicinaclinica

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Volumen 143 – Extraordinario 3 – Diciembre 2014

Esclerosis múltiple
Editor invitado: Alfredo Rodríguez Antigüedad

Introducción Tratamientos orales en esclerosis múltiple

A. Rodríguez Antigüedad 1 J.E. Meca-Lallana, R. Hernández-Clares y E. Carreón-Guarnizo 23

Descripción actual de la esclerosis múltiple Anticuerpos monoclonales para el tratamiento de la

J. Río y X. Montalbán 3 esclerosis múltiple
V. Galán Sánchez-Seco, I. Casanova Peño y R. Arroyo González 30
Esclerosis múltiple: impacto socioeconómico y en la
calidad de vida de los pacientes Situaciones especiales en la esclerosis múltiple

www.elsevier.es/medicinaclinica
G. Izquierdo Ayuso 7 M. Mendibe Bilbao 35

Comorbilidad en esclerosis múltiple y su abordaje Tratamiento sintomático y del brote de esclerosis

asistencial múltiple
B. Casanova Estruch 13 J.M. Prieto González 39

Tratamiento actual de la esclerosis múltiple Retos futuros de la esclerosis múltiple

J.A. García Merino 19 O. Fernández 44

Esclerosis múltiple: impacto socioeconómico y en la calidad de vida

de los pacientes
Guillermo Izquierdo Ayuso
Sección de Neurología, CSUR de Esclerosis Múltiple, Hospital Universitario Virgen Macarena, Sevilla, España

RESUMEN

Palabras clave:
Esclerosis múltiple La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad del sistema nervioso central que incide en adultos jóvenes,
Coste con un tiempo de supervivencia muy largo, por encima de los 35 años y, por ello, el impacto socioeconómi-
Calidad de vida (CdV) co es importantísimo.
Impacto socioeconómico En este artículo se tratan las enormes dificultades para realizar evaluaciones económicas en este campo,
pero también los logros obtenidos en la investigación en él y las ventajas de hacer estudios socioeconómi-
cos, las herramientas cada vez más perfeccionadas de las que disponemos.
En este trabajo, también se plantea la necesidad de traducir costes indirectos e intangibles para convertirlos
en calidad de vida y, en un segundo abordaje, en coste económico y, por tanto, en dinero, en nuestro caso
en euros.
Los datos de que disponemos indican que el enorme coste de la enfermedad (1.200 millones de euros al año)
se debe más a gastos relacionados con la discapacidad que a la utilización de terapias, que aunque muy cos-
tosas no suponen más de un 16-18% del gasto total (200 millones de euros al año, aproximadamente).
El aumento que supone el coste de la EM no se basa en un mayor gasto en los tratamientos, sino en un au-
mento de la incidencia y, especialmente, en la prevalencia de la enfermedad, y sobre todo no podemos olvi-
dar que en los últimos años el porcentaje de pacientes que tienen indicación de tratamiento ha aumentado
considerablemente. Por tanto, es necesario reflexionar acerca del uso que hacemos de los medicamentos en
EM, ya que un ahorro en el gasto de productos más eficaces parece suponer un mayor gasto global en EM,
mientras que gastar en productos más eficaces supone un ahorro a largo plazo.
© 2014 Elsevier España, S.L. Todos los derechos reservados.

Multiple sclerosis: socioeconomic effects and impact on quality of life

ABSTRACT

Keywords:
Multiple sclerosis Multiple sclerosis (MS) is a disease of the central nervous system (CNS) that affects young adults. Survival
Cost is long, more than 35 years, and consequently the disease has a huge socioeconomic impact.
Quality of life The present article discusses the enormous difficulties of carrying out economic assessments in this field
Socioeconomic impact but also describes the advances made in research on this topic and the advantages of performing
socioeconomic evaluations with increasingly sophisticated tools.
We also discuss the need to quantify indirect and intangible costs to translate them into quality of life and
subsequently into economic cost, expressed in euros in the case of Spain.
The available data indicate that the enormous cost of the disease (1200 million euros per year) is due more
to disability-related expenditure than to treatment, which-although expensive-does not represent more
than 16-18% of the total expenditure (approximately 200 million euros per year).
The increase represented by the cost of MS is not based on higher treatment expenditure but on an increase
in the incidence and-especially-the prevalence of the disease. Above all, in the last few years, there has
been a considerable rise in the percentage of patients with an indication for treatment. Reflection is
therefore needed on the use of drug therapy in MS, since a saving in the most effective products seems to
increase the overall cost of MS, while expenditure on these drugs represents a saving in the long-term.
© 2014 Elsevier España, S.L. All rights reserved.

Correo electrónico: g.i.ayuso@gmail.com

0025/7753$ - see front matter © 2014 Elsevier España, S.L. Todos los derechos reservados
8 G. Izquierdo Ayuso / Med Clin (Barc). 2014;143(Supl 3):7-12
Introducción
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad del sistema ner-
vioso central que incide en adultos jóvenes. Al principio afecta pre-
dominantemente a la sustancia blanca y produce, de forma variable
y con cronología irregular, una degeneración axonal. La EM muestra
un predominio de mujeres sobre varones de al menos 2 a 1, aunque
cada vez más claramente se admite una mayor proporción en muje-
res1,2. La prevalencia de la EM es de 45-120/100.000 en España3, pero
es muy variable en los distintos países, y hay zonas en las que puede
llegar a 200/100.000, mientras que, en otras áreas, la presencia de
casos de EM es una rareza.
Se calcula que en España hay más de 40.000 casos. En Estados
Unidos hay entre 250.000 y 400.000 pacientes con EM4,5, con dife-
rencias geográficas muy variables, con prevalencias bajas, medias y
altas6 que todavía no se han determinado bien.
Al menos el 85% de los pacientes afectados de EM debutan con
una forma evolutiva remitente recidivante (RR), es decir, con brotes.
Con el paso del tiempo, la recuperación de los brotes es menos com-
pleta y, por consiguiente, se acumula la discapacidad. Debido a que
la enfermedad se inicia al principio de la edad adulta, produce un
gran impacto en la vida profesional, familiar y social de las personas
afectadas. Por tanto, la cuantificación de la discapacidad es de extre-
mada importancia para evaluar la eficacia, la efectividad y la eficien-
cia de los nuevos tratamientos farmacológicos.
La finalidad de la farmacoeconomía es conseguir con el gasto far-
macéutico los mayores resultados para la salud de la población. Este
objetivo ya nos indica qué aspectos son esenciales para poder aplicar
la economía en el campo sanitario: la evaluación de lo que hacemos
y de cómo lo hacemos; el estudio de los resultados; la cuantificación
de los costes, y la comparación de las tecnologías sanitarias para se-
leccionar cuál de ellas es la más eficiente. Conseguir mejores efectos
con menores costes es la clave de la farmocoeconomía y hay que re-
currir a los conocimientos que nos aporta para valorar también la
eficiencia de los medicamentos, sobre la base de los resultados de
eficacia de los ensayos clínicos o de efectividad de los estudios pos-
comercialización.
Es notable el papel que desempeña la evaluación económica de la
EM en el campo de la economía de la salud. Los estudios llevados a
cabo en los últimos años han sido numerosos y han contribuido
enormemente a conocer las implicaciones sociales de la enfermedad
y, a fin de cuentas, a tener un cuerpo de conocimientos más nutrido
acerca de la EM.
En los diferentes estudios económicos analizados, las compara-
ciones son poco factibles, puesto que, además de las diferencias en
los criterios de selección de la muestra (que en ocasiones se sesga
hacia pacientes de formas intermedias y, en otras ocasiones, hacia
variantes más evolucionadas de la enfermedad), también existen di-
ferencias en la metodología de trabajo y en los sistemas de asistencia
sanitaria que tienen lugar en los distintos países.
De acuerdo con los datos de que disponemos, parece claro esta-
blecer que el grado de afectación y el estado de la enfermedad son
los principales determinantes de los costes. De ahí que tenga especial
trascendencia la efectividad de los tratamientos, no solo por esta en
sí misma sino también por el ahorro indirecto que dicha efectividad
supone en los costes de evolución del paciente.
Aspectos como la rentabilidad del tratamiento precoz o la impor-
tancia de la fidelización del paciente parecen hoy claramente avala-
dos científicamente.
Para cuantificar el coste de la EM hay que apoyarse en 3 conceptos
fundamentales: la eficacia, que se ha puesto de manifiesto en el marco
de los ensayos clínicos fundamentales; la efectividad, que es la com-
probación de los datos de eficacia en pacientes no seleccionados en la
vida real, y la eficiencia, que se pone de manifiesto valorando la calidad
de vida (CdV), se mide en unidades clínicas, como pueden ser los años
de vida ajustados por calidad (AVAC), y valora la mejoría de la CdV.
El estudio de eficiencia se debe completar con un estudio de cos-
te-utilidad, que valora en unidades monetarias las unidades clínicas.
Estos estudios, que evalúan los costes y valoran en unidades mone-
tarias las unidades clínicas, permiten calcular los costes y, por tanto,
la utilidad económica —para distinguirla de la utilidad, como com-
plementaria de la discapacidad—.
En un estudio realizado en 20057 en España estudiamos los ni-
veles de gravedad de la EM. Las variables demográficas incluían
sexo, edad, estado civil, nivel económico y nivel social. La informa-
ción de la enfermedad incluía la edad del paciente, la edad de co-
mienzo, el número de brotes y la escala expandida del estado de
discapacidad (EDSS)8 valorada mediante una apreciación de los
propios pacientes. La capacidad de trabajo, que comprendía los
cambios en la situación laboral, la jubilación anticipada y la incapa-
cidad laboral, también se incluía en el análisis. Se registraron los
gastos de recursos que se utilizaron en relación con la enfermedad,
incluyendo los debidos a la medicación, los gastos de consulta y los
de hospitalización. Los recursos informales se calcularon mediante
los datos proporcionados por la familia de los pacientes. También se
añadieron gastos relevantes sobre adquisición de herramientas ca-
ras, como sillas de ruedas motorizadas, o cambios de la estructura
de la casa.
La CdV (QALY [quality adjusted life year] o AVAC [años de vida ajus-
tados por la calidad]) se recogió en forma de utilidad por tiempo
ganado de CdV usando la escala EQ-5D9. Los pacientes respondían a
5 preguntas de 5 dominios con la conversión de Dolan et al10. Las
preguntas son muy sencillas, del tipo “¿Tiene problemas de movili-
dad?”, y las respuestas también son muy simples, como “ninguno,
alguno, no puedo moverme”.
En comparación con otros países, en España11 la mayoría de los
costes se debe a costes indirectos e informales. Entre los países estu-
diados por Kobelt et al (2006) solo Italia tiene un perfil similar. Esto
supone que las cargas fundamentales del coste de la EM son asumi-
das por los familiares del paciente.
Evaluación económica y coste sociosanitario
Para calcular el coste es fundamental considerar la perspectiva, es
decir, el punto de vista desde donde se valora el impacto del gasto
que se realiza.
En la mayoría de los países desarrollados de Europa, la perspectiva
social es la que se tiene en cuenta, y la sociedad es la que va a sumi-
nistrar los recursos que van a permitir pagar los gastos de las nuevas
tecnologías y, entre ellas, por supuesto, los medicamentos.
En los últimos años, probablemente pensando en responsabilizar
más a los implicados en la dispensación de los medicamentos, se está
intentando aplicar la perspectiva del financiador, lo que supone poner
barreras a la dispensación de medicamentos caros que pueden poner
en peligro la posibilidad de financiar otros productos.
Existen diferentes tipos de costes: costes directos sanitarios, cos-
tes directos no sanitarios, costes indirectos y costes intangibles.
– Costes directos. Son los que origina el empleo de una determina-
da tecnología para tratar un problema de salud. Los costes directos
sanitarios comprenderían los salarios monetarios del personal sani-
tario, el gasto en infraestructuras sanitarias, la inversión en tecnolo-
gía médica y los medicamentos, mientras que los costes directos no
sanitarios recogen los gastos que origina un tratamiento fuera del
sistema sanitario, como el tiempo de espera de los pacientes o el
coste del desplazamiento al centro de salud o al hospital.
Los costes directos no sanitarios en programas de cuidados de pa-
cientes con enfermedades crónicas, ancianos o personas con proble-
mas familiares pueden resultar significativos y, sin embargo, no se
suelen contabilizar. La razón de ello es que en la identificación y me-
dición de un coste cobra una importancia fundamental el punto de
vista desde el cual nos situemos.
 G. Izquierdo Ayuso / Med Clin (Barc). 2014;143(Supl 3):7-12
Desde la óptica de la sociedad deben ser identificados y recogidos
todos los tipos de costes sin excepción, con independencia de sobre
quién recaigan. Sin embargo, desde el punto de vista del hospital, el
coste relevante es el gasto que aquél tiene que desembolsar por la
atención sanitaria del paciente. Por este motivo, el coste del trans-
porte a un hospital que un paciente costea por su cuenta, los costes
de espera en consulta o los costes familiares que suponen su cuidado
no son contemplados por el hospital. Siguiendo con el mismo ejem-
plo, para el paciente es relevante dicho coste de desplazamiento y
espera, pero no lo sería el coste del tiempo del personal sanitario que
lo atiende, ni el de las pruebas diagnósticas a las que es sometido,
siempre y cuando no le supongan un desembolso monetario. Por este
motivo, la perspectiva del análisis es fundamental.
En cuanto a la medición de los costes, si existe mercado para los
bienes y servicios objeto de la medición, se acepta como coste de
oportunidad el precio del mercado. Es interesante contemplar la idea
de un sistema de mercado como un lugar donde los agentes interac-
cionan y producen flujos de intercambio de bienes y servicios, y de
información. Podemos pensar que el mercado es un instrumento
muy amplio que nos informa de las preferencias y las demandas de
los diferentes agentes que lo integran, sobre todo si suponemos que
los mercados son competitivos. Para los bienes y servicios sanitarios,
normalmente no existe mercado (p. ej., los servicios hospitalarios
tienen un carácter eminentemente público), o los precios en los mer-
cados existentes están intervenidos administrativamente. Incluso
cuando estos existen debemos tener en cuenta sus distintas particu-
laridades; en concreto, la existencia o no de fallos de mercado, de
bienes públicos, de monopolios y de externalidades, entre otros, para
decidir si el precio es un buen indicador o no del coste social de opor-
tunidad.
– Costes indirectos. Son los que están relacionados con la situación
laboral del paciente; su inclusión o no dentro de las evaluaciones
económicas en el área de la salud ha sido, y continúa siendo, un tema
de discusión que parece aún lejos de resolverse. Si nos atenemos a la
definición de coste de oportunidad deberíamos ampliar el campo de
acción de lo que se entiende por coste indirecto (pérdidas de produc-
ción y mortalidad prematura) y concluir que “todo el tiempo perdi-
do, sea laboral o de ocio, debe identificarse e incluirse como parte del
impacto de la intervención”.
Sin embargo, cada día son más los trabajos empíricos que realizan
estimaciones de los costes indirectos, ya que su inclusión es esencial
a la hora de determinar el impacto de determinadas tecnologías en
enfermedades crónicas como el sida, los tumores, el Alzheimer o las
enfermedades mentales12,13. Hay 2 tipos de técnicas para cuantificar
los costes indirectos: los modelos de capital humano y la valoración
contingente.
En los modelos de capital humano se cuantifica la pérdida poten-
cial de productividad ocasionada por la reducción del tiempo de tra-
bajo remunerado como consecuencia de una determinada enferme-
dad. Un problema que ocasiona este enfoque es que deja fuera de la
cuantificación a los pacientes que no estén en el mercado laboral y
no mide la pérdida de productividad debida a la reducción en el
tiempo no remunerado del paciente.
Por este motivo han aparecido 2 enfoques que intentan paliar la
falta de equidad y las limitaciones del enfoque del capital humano:
el método de los costes friccionales y el enfoque QALY o AVAC.
En el enfoque QALY (AVAC), los únicos costes indirectos que debe-
rían ser contabilizados son los derivados de la formación del sustitu-
to en su puesto laboral y los costes directos no sanitarios que cuanti-
fican el coste del tiempo y el transporte en los que incurre el sujeto
para recibir atención sanitaria (desplazamiento, espera y duración
del servicio).
Para calcular los costes tenemos que considerar diferentes con-
ceptos, como el coste incremental, que es el diferencial entre el coste
de una enfermedad tratada con un medicamento o una tecnología en
comparación con su alternativa terapéutica.
9
Análisis coste-efectividad
Se puede realizar un análisis coste-efectividad (ACE), en el que se
comparan distintas alternativas terapéuticas que producen distintos
efectos sobre la salud, medidas en sus unidades naturales, esto es, en
unidades clínicas habituales.
El coste-efectividad sería el cociente entre la diferencia de coste
de un producto con un control y la diferencia en efectividad.
Si un tratamiento produce una reducción del 50% y el control del
30%, y el coste de los tratamientos es de 15.000 y 10.000 euros, res-
pectivamente, la diferencia de coste, 10.000 euros, dividido por
0,5 – 0,3 = 0,2 nos daría el coste-efectividad, es decir 10.000 euros,
aunque en este caso lo importante es que el nuevo producto es más
eficaz pero más caro.
Este tipo de estudios es el más utilizado, pues es el más empleado
por los clínicos y la industria farmacéutica, interesados en comparar
la eficiencia de varios tratamientos alternativos y excluyentes para la
misma tecnología. Su limitación es que no permite comparar tecno-
logías que se emplean en diferentes patologías, ya que las medidas
de efectividad clínica no son las mismas. Por este motivo, las agen-
cias de evaluación o los decisores emplean el análisis coste-utilidad
(ACU).
Análisis coste-utilidad
Tanto en los ACE como en los ACU, la regla de decisión entre 2
alternativas es calcular la ratio coste-efectividad o utilidad incre-
mental (ICER) entre la alternativa A y la alternativa B, que indica el
desembolso en euros necesario que hay que realizar para conseguir
una unidad adicional de efectividad o un QALY (AVAC), respectiva-
mente:
ICER = coste A – coste B / QALY A – QALY B
Esta ratio es la que utilizan agencias como el National Institute for
Health and Clinical Excellence (NICE) para decidir si financian o no
un medicamento, en función del coste por QALY (AVAC) que se ob-
tenga. El umbral de eficiencia está en los 30.000 euros por QALY
(AVAC). Es decir, que para financiar un producto por encima de esa
cantidad habría que demostrar una eficiencia superior a un QALY
(AVAC).
En el ejemplo anterior, si el nuevo tratamiento permite al pacien-
te vivir 6 años más, pero con una CdV de solo 0,6, es decir, un aumen-
to de 3,6, mientras el tratamiento control le da al paciente 4 años
más con una CdV de 0,4, es decir, 1,6 adicional en CdV, el incremento
de AVAC sería de 2 AVAC. Por tanto, un gasto incremental de 5.000
euros supondría un coste de 2.500 euros por AVAC.
Como se ha comentado anteriormente, este tipo de análisis es el
más empleado por las agencias de evaluación de tecnologías y por los
decisores. Sin embargo, su empleo y sus recomendaciones están su-
jetos a la disponibilidad de pagar las cantidades calculadas por un
AVAC por parte de los sistemas nacionales de salud, las empresas
sanitarias o la sociedad. Para evitar esta discrecionalidad en cuanto a
la diferente disponibilidad a pagar por un QALY se puede emplear el
análisis coste-beneficio (ACB).
Análisis coste-beneficio
Se puede realizar también el ACB, en el que se miden los efectos
sobre la salud en unidades monetarias. De esta forma, tanto los efec-
tos sobre los recursos como los efectos sobre la salud se cuantifican
en la misma unidad.
En el ACB se pueden presentar los resultados como la mera dife-
rencia entre los beneficios y los costes directos e indirectos (ACB =
beneficios – costes) determinando el beneficio neto de llevar a cabo
el proyecto. Otra posibilidad es realizar el cociente de los beneficios
10 G. Izquierdo Ayuso / Med Clin (Barc). 2014;143(Supl 3):7-12
directos e indirectos entre los costes directos e indirectos (ACB = be-
neficios / costes).
Por otra parte, también se pueden incorporar al análisis los costes
y beneficios intangibles. En este caso, la regla de decisión es llevar a
cabo la introducción de la tecnología, siempre y cuando sus benefi-
cios valorados en unidades monetarias superen a sus costes.
Estas diferencias de medida implican igualmente consideraciones
y limitaciones diferentes. Resulta evidente que los análisis de mini-
mización de costes (AMC) son los más restrictivos de los 4 tipos, por-
que solo sirven para evaluar tecnologías que tienen la misma efecti-
vidad. Por ejemplo, si queremos evaluar 2 medicamentos que son
bioequivalentes, el único factor diferenciador serán los costes.
El segundo tipo de estudios, los ACE, permite evaluar tecnologías
con diferente efectividad; sin embargo, al tener que medir ambas
tecnologías en la misma unidad clínica, solo pueden emplearse en el
caso de evaluar tecnologías sustitutorias, es decir, que se aplican para
la misma enfermedad. De hecho, los ACE son el tipo de estudios de
evaluación económica más extendido, ya que son los más empleados
para comparar fármacos. En los estudios de ACU hemos superado esa
restricción, ya que al medir los resultados en términos de QALY o
AVAC podemos comparar tratamientos diferentes utilizados en en-
fermedades distintas.
Una limitación que tienen los ACE y los ACU es que en muchos
casos sus resultados señalan tratamientos más efectivos pero
igualmente más costosos. En estos casos, no existe un criterio ex-
plícito dentro de este tipo de análisis, ya que no está contemplado
el valor que la sociedad o el decisor da a un QALY adicional o a una
determinada mejoría clínica. Por ello, el análisis más completo, y
a la vez el más complejo, es el ACB, en el que los resultados sobre
la salud se expresan igualmente en términos monetarios, con lo
que las restricciones de los 2 tipos de estudios anteriores desapa-
recen. Sin embargo, los problemas metodológicos y éticos de los
ACB son mucho mayores, motivo por el que su aplicación es muy
limitada en el campo sanitario y normalmente se suelen emplear
en el campo de la salud pública o para evaluar medidas preventi-
vas.
La utilización de los diferentes análisis de evaluación económica
está condicionada, por tanto, por el tipo de medida y, por consiguien-
te, su aplicación en los diferentes estratos del sistema de salud es
distinta. A un nivel de microgestión se encontrarían los AMC y el ACE,
mientras que a un nivel de mesogestión podríamos realizar un ACU,
y en la macrogestión se debería emplear el ACB.
Costes en la esclerosis múltiple
Con todos estos datos tenemos posibilidades de valorar una posi-
ble técnica sanitaria y ver si compensa su utilización; en el caso de la
EM está claro que los productos farmacéuticos son la clave del coste
de la enfermedad.
Para ello disponemos de una matriz de evaluación simple, en la
que tenemos 4 cuadrantes que nos permiten aceptar o rechazar un
medicamento, en comparación con la práctica previa.
Si ponemos en abscisas la salud y en ordenadas el gasto (fig. 1)
vemos que todos los productos que se sitúen en los cuadrantes IV,
menos coste y mejor salud, deberán ser aceptados sin más análisis,
mientras que los que supongan mayor coste y peor salud (cuadrante
II) serán rechazados.
En el cuadrante I tenemos los casos más frecuentes, es decir, las
técnicas más caras, pero que suponen una mejor salud de los pacien-
tes; en este caso es necesario precisar si la ganancia en salud com-
pensa el mayor gasto en la enfermedad.
Para calcular el beneficio de un producto dividimos la diferencia
de los costes del producto valorado, o nuevo (Cn) con respecto al
actual o antiguo (Ca), y lo dividimos por la diferencia de la efectivi-
dad de los 2 productos (En – Ea), con lo que calculamos la ratio coste-
efectividad incremental (RCEI).
+ coste
Rechazado
30.000 €/año
Dominado
No hay discusión
No se aplica
Aceptación
– salud + salud
Dominante
No hay discusión
Se aplica
– coste
Figura 1. Coste de la esclerosis múltiple. Patrón I: mejor salud, mayor coste. Se estudia.
Patrón II: peor salud, mayor coste. Se rechaza automáticamente. Patrón III: menor
coste, peor salud. Se estudia. Patrón IV: menor coste, mejor salud. Se acepta automá-
ticamente.
RCEI = Cn – Ca / En – Ea
Si se trata de costes asumibles podemos aceptarlos siempre que el
cociente sea positivo, los rechazaríamos si fuera negativo, pero hay
gastos que el sistema puede tener dificultades para asumir y puede
haber un límite que debe establecerse por los gestores políticos, que
además deben valorar el coste-oportunidad, es decir, utilizar recursos
en unas enfermedades que, lógicamente, no van a estar disponibles
para otras.
En este punto tenemos que valorar la relación entre el beneficio en
salud y, si queremos comparar con otras enfermedades, tenemos que
utilizar el coste-utilidad y, por tanto, la CdV, es decir los QALY o AVAC.
Las escalas de CdV son muy fáciles de utilizar y nos permiten
cuantificar la situación real de nuestros pacientes.
Aunque existen muchas escalas, una de las más utilizadas y valiosas
es la escala EQ-5D, que valora 5 diferentes ámbitos de la vida en 3 ni-
veles (EQ5D-2L), aunque hay también una variante que valora 5 nive-
les (EQ5D-5L), pero esta es mucho menos utilizada. Aunque hay mu-
chas escalas de CdV, sin duda la más utilizada en EM es la EQ5D-3L.
La escala EQ5D-3L es muy sencilla y, esencialmente, consiste en 2
páginas. En la primera se valora la situación del paciente en 5 dimen-
siones (movilidad, cuidado personal, actividades cotidianas, dolor y
depresión/ansiedad) con 3 posibles niveles de estado (sin problemas,
algún problema o mayor afectación posible). La segunda página es
una escala de 0 a 100 que valora la situación subjetiva del paciente y
anota su percepción en un punto concreto.
AVAC (QALY) es un concepto que nos permite comparar pacientes
con diferentes enfermedades, ya que tiene en cuenta el grado de ca-
pacidad de disfrutar la vida y no solo la duración de la vida; así, 1 año
de un paciente con una gran discapacidad y dolor tendría un porcen-
taje solo de ese año como valor válido, por ejemplo un 30%, por lo
que su año ajustado por CdV valdrá solo 0,3, que sería menor que el
de un paciente que viviese solo 6 meses pero con una salud perfecta
del 100%, con lo que su AVAC (QALY) sería de 0,5.
Medidas de la utilidad: matriz de Rosser-Kind y años de vida ajustados
por calidad (tabla 1)
La matriz de Rosser-Kind es uno de los instrumentos más utiliza-
dos. Se trata de una tabla de doble entrada formada por 2 dimensio-
nes (tabla 1): una dimensión objetiva constituida por 8 niveles, que
 G. Izquierdo Ayuso / Med Clin (Barc). 2014;143(Supl 3):7-12 11

Tabla 1
Escala de calidad de vida (EQ-5D-3L)

Niveles de incapacidad Ausente Leve Moderado Grave

1. Ausencia de incapacidad 1,000 0,995 0,990 0,967

2. Ligera incapacidad social 0,990 0,986 0,973 0,932

3. Incapacidad social grave y/o ligero deterioro del rendimiento laboral. Capacidad para realizar todas las tareas 0,980 0,972 0,956 0,912
domésticas excepto las muy pesadas

4. Limitación muy grave en las posibilidades de elección de trabajo y en el rendimiento laboral. Las amas de casa y 0,964 0,956 0,942 0,870
los ancianos son tan solo capaces de realizar tareas domésticas ligeras, pero son capaces de ir de compras

5. Incapacidad para conseguir un empleo remunerado. Incapacidad para proseguir cualquier tipo de educación. 0,946 0,935 0,900 0,700
Ancianos confinados en su hogar, excepto raras salidas acompañadas y breves paseos, e incapaces de ir de
compras. Amas de casa capaces tan solo de realizar unas pocas tareas sencillas

6. Confinamiento en silla o silla de ruedas, o bien incapacidad para desplazarse por la vivienda sin la ayuda de otra 0,875 0,845 0,680 0,000
persona

7. Confinamiento en cama 0,677 0,564 0,000 –1,486

8. Estado inconsciente –1,028 na na na

na: no aplicable.

mide la discapacidad funcional, y otra dimensión subjetiva constitui- Tabla 2

Comparación de los datos de costes directos e indirectos de la esclerosis múltiple
da por 4 niveles, que mide el dolor/sufrimiento de los pacientes. La
según nivel de discapacidad y estudios realizados en España y en otros países
matriz asigna a cada estado de salud un índice de utilidad de vida. El
índice de utilidad de vida multiplicado por el tiempo en que el pa- País (autores) Leve Media Grave
ciente permanece en ese estado de salud indica los AVAC. Alemania (Kobelt et al, 2000) 20.000 39.000 61.000
En pacientes con enfermedades crónicas muy discapacitantes y a
Canadá (Grima et al, 2000)21 14.831 32.272 59.483
veces dolorosas, los AVAC pueden ser negativos, es decir, peor que la
muerte. Canadá (Karampampa et al, 2012)22 23.871 36.092 60.386
La medida de la discapacidad, o bien de utilidad, como medida EE. UU. (Kobelt et al, 2006) 35.885 57.223 71.658
complementaria de la discapacidad, generada por las distintas enfer- España (Kobelt et al, 2005) 19.702 41.346 65.693
medades o estados de salud, es uno de los elementos necesarios para
España (Medina-Redondo et al, 2004) 11.771 29.438 41.289
calcular los AVAC. Se basa en las preferencias o utilidades que los
pacientes asignan a diferentes estados de salud. España (Rubio-Terrés et al, 2003)23,* 1.803 19.833 31.854
El ajuste de la matriz de Rosser-Kind es dinámico y, en enfermeda- Europa conjunto (Kobelt et al, 2006) 18.000 36.500 62.000
des crónicas como la EM en general, hasta ahora progresivo, por lo que Italia (Amato et al, 2002)24 7.463 23.088 35.975
a medida que pasan los años se va a ir perdiendo cantidad de CdV.
Polonia (Orlewska et al, 2005)25 6.572 9.362 11.078

Costes en la esclerosis múltiple en España Reino Unido (Kobelt et al, 2000) 20.000 38.000 41.500

Suecia (Heriksson et al, 2001)26 18.787 36.470 91.986

Los estudios de Kobelt sobre la EM en Europa son muy conoci-
dos14-19. Esta autora ha estudiado el perfil económico de la enferme-
dad en sus distintas modalidades en diferentes países de Europa y en
Estados Unidos. En uno de esos estudios, en que analiza los costes y
la calidad de vida de los pacientes con EM en Europa, destaca que
tras estudiar más de 13.000 pacientes en una muestra bastante am-
plia, entre el 33 y el 45% tiene una jubilación anticipada. Asimismo,
establece que el consumo directo de asistencia sanitaria (hospitaliza-
ción, consultas y fármacos) y de servicios indirectos (cuidados a do-
micilio y transporte) fue similar, pero el uso de cuidados informales
es dependiente de la gravedad de la enfermedad, y todos los tipos de
costes aumentan con el empeoramiento de la enfermedad.
En Europa, el coste anual medio por paciente para 2005 lo estima
en 18.000 euros para formas con EDSS < 4; en 36.500 euros para las
formas moderadas de la enfermedad, con EDSS de entre 4 y 6,5, y se
incrementa a 62.000 euros anuales en los casos de enfermedad gra-
ve, con EDSS > 7. El cálculo de las utilidades, similar en todos los
países, se estima en 0,7 para pacientes con EDSS < 6,5, y en 0,45 para
pacientes con EDSS de 6,5. Los costes intangibles se estiman en unos
13.000 euros por paciente.
Con este tipo de aproximaciones hemos realizado un estudio de
coste-utilidad en España, en concreto en la provincia de Sevilla, y
hemos podido establecer el coste de los pacientes con EM según la
discapacidad20. En la tabla 2 se comparan los datos de costes directos
e indirectos de la EM según nivel de discapacidad y estudios realiza-
dos en España y en otros países.
*No incluye gastos de tratamiento.
En el estudio de Kobelt et al de 2006 realizado en España, el 18% del
gasto de tratamiento de la EM estaba dedicado a los fármacos modifi-
cadores de la enfermedad. Los costes directos no sanitarios e indirec-
tos representaban la mitad de los gastos de la EM y el 30% corresponde
a gastos informales, que son los que sostiene la familia del propio pa-
ciente. Este porcentaje es mucho menor en países como Países Bajos,
Alemania y Suecia, que tienen solo un 10% de gasto en este apartado.
En España, según los datos epidemiológicos disponibles, puede ha-
ber una prevalencia de entre 60 y 120 pacientes por 100.000 habitan-
tes, aunque puede variar según las zonas, y va incrementándose a
medida que pasan los años. Si admitimos que en este momento pode-
mos tener alrededor de 100 enfermos de EM por 100.000 habitantes,
tenemos una cifra de unos 40.000 pacientes. Suponiendo que el coste
por paciente en España es de 30.000 euros, según los datos disponi-
bles, el coste total por año es, por tanto, de unos 1.200 millones de
euros.
El precio por paciente tratado, aunque parece que se está incre-
mentando en los últimos años por el mayor coste de los tratamientos
de segunda línea, es de alrededor de 10.000 euros.
En este momento, aproximadamente la mitad de los pacientes de
EM están siendo tratados, por lo que se gastó en tratamientos modi-
ficadores de la EM 200 millones de euros, lo que supone un porcen-
12 G. Izquierdo Ayuso / Med Clin (Barc). 2014;143(Supl 3):7-12
taje del 17%, que es casi idéntico al que señalaban Kobelt et al en su
estudio realizado en España en el año 2006.
En el año 2005 se publicó un estudio de modelos matemáticos
predictivos27, que calculaban la evolución del gasto global en relación
con la utilización de los interferones beta y predecían una compen-
sación al cabo de 5 años del exceso de coste que suponía su utiliza-
ción. El modelo asumía que la eficacia se mantenía en los años si-
guientes. La introducción de productos aún más efectivos y eficaces
y, probablemente, más eficientes puede estar influyendo en mante-
ner el porcentaje de gasto relativo, y es probable que en los próximos
años la reducción del impacto de los tratamientos sea aún menor,
siempre que los utilicemos correctamente.
En este trabajo no tuvimos en cuenta los datos del absentismo
laboral que ocasiona la EM. En un estudio de Ivanova et al28 se señala
que el absentismo laboral supone un gasto casi 10 veces mayor en
pacientes con EM (3.868 dólares estadounidenses) que en el resto de
la población (414 dólares estadounidenses; p < 0,0001); estos datos
aumentarían el coste de la EM y, a partir de ahora, habrá que tenerlos
en cuenta en los estudios.
Por tanto, el aumento del coste de la EM no se basa en un mayor
gasto en los tratamientos, sino en un aumento de la incidencia y,
sobre todo, la prevalencia de la enfermedad, y es imprescindible no
olvidar que en los últimos años no ha hecho más que incrementarse
el porcentaje de pacientes que tienen indicación de tratamiento.
Conclusiones
A pesar de que se trata de una evaluación difícil, hoy en día tene-
mos herramientas que nos permiten calcular la repercusión sociosa-
nitaria de la EM y hacer evaluaciones económicas del impacto de los
tratamientos.
Los datos disponibles en este momento confirman la enorme re-
percusión de la EM en el gasto sanitario en España, al menos 1.200
millones de euros al año, que va a tener que ir incrementándose al
aumentar el número de pacientes que tienen indicación de trata-
miento y por el mayor precio de los tratamientos utilizados.
El impacto relativo de los tratamientos en el gasto global, alrede-
dor del 18%, no parece haber aumentado en los últimos 10 años, lo
que puede estar en relación con una buena eficiencia en su adminis-
tración.
Conflicto de intereses
El autor ha recibido ayudas para la investigación y honorarios
como consultor de los siguientes laboratorios: Merck, Bayer, Almirall,
Genzyme, Biogen-Idec, TEVA, Roche y Novartis.
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