Los secretos del nuevo frmaco contra la artritis reumatoide

que demand 20 aos de investigacin Xeljanz (nombre

comercial del citrato de tofacitinib) ya est disponible en
Chile. Viene precedido de la fama de aliviar a enfermos que no
respondan a otros tratamientos. El investigador Mark
Flanagan cuenta su historia y aclara mitos de su eficacia
contra la calvicie. 24 de Agosto de 2014 | 21:35 | Emol El
qumico orgnico, Mark Flanagan, dice que la investigacin de
nuevos frmacos implica mucho riesgo. ''Hay que tener
paciencia y contar con financiamiento para sostenerse en el
tiempo'', explica. Emol Xeljanz se administra oralmente, lo
que mejora la calidad de vida de los enfermos de Artritis
Reumatoide. Emol SANTIAGO.- El tratamiento contra la artritis
reumtide (AR) est viviendo una pequea revolucin en Chile
con la llegada del Xeljanz, nombre comercial del citrato de
tofacitinib, un nuevo frmaco que viene precedido de
auspiciosos resultados. Esto, porque ha respondido bien en
personas que sufren por la inflamacin de las articulaciones, y
que ya no obtenan mejoras con los tratamientos existentes,
como el metotrexato. Adems cuenta con una ventaja
adicional: se usa oralmente, con dos pastillas al da, lo que
mejora la calidad de vida de los enfermos, ya que los otros
tratamientos se administran va intravenosa y deben
mantenerse a una temperatura adecuada, lo que dificulta su
traslado. Pero fue largo el camino para que los enfermos de
AR pudieran acceder a l. Debieron pasar 20 aos. Ese fue el
tiempo que el laboratorio Pfizer demor en su desarrollo,
desde su descubrimiento inicial, pasando por las pruebas en
pacientes, hasta que finalmente la FDA aprobara su salida al
mercado, lo mismo que hiciera este ao el Instituto de Salud
Pblica en Chile. Con motivo de la presentacin de Xeljanz
estuvo de visita en el pas el doctor Mark Flanagan, uno de los
investigadores del citrato de tofacitinib, quien cont algunos
de los secretos del largo desarrollo de este frmaco. -Este
trabajo demor 20 aos. Cmo definira este proceso? "Fue
un proceso muy largo, no atpico del descubrimiento de
nuevos frmacos. Desde el momento que tuvimos una idea
original para el programa, hasta poder tener estudios y
ensayos implementados, para recin en ese punto poder
iniciar el programa, slo eso puede tardar bastante, entre 3 a
5 aos". "Yo soy qumico mdico, entrenado como qumico
orgnico. Trabajamos en el proceso desde donde se obtuvo
una molcula gua inicial original, hasta llegar al punto donde
descubrieron realmente el tofacitinib. Eso tard alrededor de 3
aos, y creamos ms de mil anlogos sintticos de esa
molcula gua original. Esto ya fue alrededor del ao 2000. Al
sumar todas las partes de este programa puedes llegar a
tardar bastante tiempo". -Tofacitinib ha generado muchas
expectativas. Qu lo diferencia de otros frmacos para tratar
la AR? "En diez aos ha sido el primer frmaco aprobado para
la artritis reumatoide. Pero hay que aclarar que en los ltimos
25 aos ha habido muchos descubrimientos de cmo
realmente funciona la artritis reumatoide, y el rol de las
clulas inmunes y citoquinas que juegan en la patologa de
esta enfermedad. Cmo se diferencia de otros frmacos?
Hace diez aos apareci una nueva clase de frmacos,
llamados biolgicos. Estos tienen como blanco objetivo,
citoquinas individuales o sus receptores. "Lo que hace
diferente a tofacitinib es que tiene como objetivo blanco, las
vas intracelulares que utilizan estas citoquinas o sus
receptores. Para lograr esto deber ser una molcula pequea
que le permita entrar a la clula. Tofacitinib tiene un peso
molecular de 312 Daltons, mientras los biolgicos tpicamente
son anticuerpos monoclonales con pesos moleculares
aproximados de 150 mil Daltons. Al ser una molcula pequea
puede ser dosificada oralmente. Esta es una de las grandes
diferencias". -Los enfermos de AR que lo han utilizado
empiezan a experimentar alivio del dolor desde las dos
semanas. Cmo se explica? "Las razones exactas no son
conocidas. Las especulaciones sobre diferentes tipos de
citoquinas a las cuales afecta el tofacitinib, podra quizs
resultar en un inicio ms rpido de alivio de sntomas. Pero
como dije inicialmente, no se comprende todava bien de por
qu resulta tan rpidamente". -Administrando citrato de
tofacitinib, cientficos descubrieron que ayudaba contra
ciertos tipos de cada del cabello o alopecia. Eso ha desviado
la importancia del frmaco para su fin original, aliviar la AR?
"No lo creo. Cientficamente existe una razn: hay algunos
tipos de alopecia que son impulsados por razones
autoinmunes, donde el sistema inmune ataca al folculo
piloso. As que hace sentido perfecto que el mecanismo de
accin del tofacitinib pudiera tener un efecto en esta
condicin". -Alguna recomendacin para los investigadores
chilenos o estudiantes que les gustara seguir sus pasos? "La
industria farmacutica es de alto riesgo y alto retorno, y
requiere de una gran inversin de mucho tiempo. Existen a la
vez muchas fallas, muchos fracasos. Entonces por cada
compuesto que empezamos a desarrollar, pocos son
aprobados hasta ser un frmaco final. Para aquel que quiera
entrar en esta industria, hay que tener mucha paciencia y
financiamiento para sostenerla a lo largo del tiempo". Su uso
en Chile Se estima que cerca de 1% de la poblacin en Chile,
en torno a 150 mil personas, padecen de Artritis Reumatoide.
De ah que se siga con inters la llegada de Xeljanz, que al ya
contar con la aprobacin del Instituto de Salud Pblica, los
mdicos ya pueden recetarlo. Est indicado para pacientes
con artritis reumatoide adultos y que han fallado a
metotrexato. Especialistas explicas que con ese medicamento
parten prcticamente todos los enfermos de AR en Chile. Si no
hay respuesta, el metotrexato va subiendo hasta 125 ml. Si la
condicin no mejora, el medico puede recetar citrato de
tofacitinib (Xeljanz).

Fuente: Emol.com -
http://www.emol.com/noticias/nacional/2014/08/24/676693/do
ctor-cuenta-secretos-del-nuevo-farmaco-contra-la-artritis-
reumatoide-que-demando-20-anos-de-investigacion.html