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Terapia Genica

Profesor: Pablo Gutierrez


Objetivo

Comprender los aspectos generales de la


terapia genica y sus caracteristicas.
¿ Que es la terapia genica?

La terapia génica es una técnica en la que se emplean uno o más genes para
tratar, prevenir o curar una enfermedad o trastorno médico. Con frecuencia, la
terapia génica funciona agregando copias nuevas de un gen que está dañado,
o reemplazando un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente con
una versión sana de ese gen.
Elementos de la terapia genica
Vectores
Vectores
Cassete viral
Mecanismos de infección
Fases de pruebas
Métodos de transferencia
Ejemplo: Hemofilia A - factor de
coagulación
Resultados
Problems

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