Biotecnología Ambiental

Diego López Padilla presenta

TERAPIA GÉNICA
Este tipo de terapia implica reemplazar el producto de un gen ausente mediante
la inserción de un gen normal. Esta inserción suministrará el producto ausente. De
esta manera, muchos trastornos producidos por una deficiencia enzimática se
pueden corregir, por lo que una estrategia de terapia génica medianamente eficaz
puede proporcionar importantes beneficios para la salud.

Se extraen celulas del paciente

En laboratorio se modifica un virus

de forma que no puede reproducirse

Inserta un gen con el virus

el virus modificado se mezcla con

células del paciente
Los retrovirus son capaces de insertar copias de sus genomas en las células del
huésped después de realizar la transcripción inversa de su ARN vírico a ADN. Se
integran en el ADN del huésped con un alto grado de eficacia.

Las células del paciente se modifican

genéticamente
El retrovirus modificado inserta el gen humano normal en el ADN de la célula del
huésped y este gen codificará un producto en las células del paciente.

las celulas modificadas se inyectan

en el paciente

Las células modificadas

genéticamente producen la proteína o
la hormona deseada
Este sistema se ha utilizado para tratar algunas enfermedades como por ejemplo
la deficiencia de adenosina desaminasa.

VENTAJAS
DESVENTAJAS
-Puede infectar a un animal de manera muy eficiente e
integrar DNA en genomas
-Por una parte pueden situarse cerca de un
-Usa RNA como genoma e infecta células sin matarlas
protooncogén y activarlo, causando la
-Durante la infección el RNA se convierte en DNA por la
formación de un tumor, pero hasta el momento
enzima transcriptasa reversa. El DNA se integra integra en
no se ha observado ningún caso.
el genoma de la célula huesped expresándose los genes

víricos y formando el virus

-La mayoría de los retrovirus penetran en la
-Puede infectar diferentes tipos celulares con una sola
célula tras la lisis de su membrana durante la
copia de DNA, pero solo puede llevar pequeas
división celular, por lo que sólo pueden infectar
candidades de DNA
células en división y serían ineficaces en
-Si el virus se usa como vector, vector, el virus es
células que no se encuentran en este estado.
inactivado eliminando los genes necesarios para el
empaquetamiento y transcripci transcripción reversa

https://www.elsevier.es/es-revista-medicina-integral-63-articulo-la-terapia-genica-13036783
https://www.scielo.cl/scielo.php?pid=S0301-732X2004000200002&script=sci_arttext
http://www.bmbq.uma.es/lbbv/index_archivos/presentbiotec/Biotec%20animal-6.pdf