RECOMENDACIONES DE USO DE MEDICAMENTOS EN CONDICIONES DISTINTAS A LAS AUTORIZADAS RU / V1 / 17052012.

Recomendaciones para la no utilizacin de hormona del crecimiento en la recuperacin de enfermedades neurolgicas cerebrales y perifricas
(por orden alfabtico) Juan Antonio Barcia a , Antonio Blzquez Prezb, Juan Jos Daz Gmezc, Alfonso Leal Cerrod, Marcos Madruga Garridoe, Mara Dolores Rincn Ferrarif, Macarena Rodrguez Mendizbalg, Antonio Olivieroh, Susan M Webbi.

18 de mayo de 2012
recomendaciones de uso cuando pueda preverse razonablemente un riesgo para los pacientes derivado de la utilizacin de un medicamento en condiciones no contempladas en la ficha tcnica, cuando se trate de medicamentos sometidos a prescripcin mdica restringida, conforme al Real decreto 1345/2007, de 11 de octubre, o cuando el uso del medicamento en estas condiciones suponga un impacto asistencial relevante. En el caso de la utilizacin fuera de indicacin de la rhGH en la recuperacin de enfermedades neurolgicas cerebrales y perifricas existe una concurrencia de todas estas consideraciones dado que se trata: 1) de un medicamento del que se desconoce la eficacia en el uso que se le est dando, fuera de indicacin, por lo que el balance beneficio/riesgo es desconocido y puede ser desfavorable, 2) que est sometido a prescripcin mdica restringida (uso hospitalario) y 3) que tiene un impacto asistencial relevante existiendo, por este motivo, un comit asesor para controlar el uso adecuado de la hormona de crecimiento dependiente del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad y de varios comits asesores dependientes de las administraciones de diferentes comunidades autnomas. Adems, cuando el uso fuera de indicacin se extiende ms all de una situacin concreta en un paciente concreto para generalizarse sin una base slida, puede generar falsas expectativas en pacientes, familiares y la sociedad en general. Y ello es especialmente relevante en enfermedades como las neurolgicas que tienen un enorme impacto en trminos de sufrimiento y calidad de vida sobre todos ellos. No es objeto del documento analizar el uso de las indicaciones autorizadas, que se encuentran adems descritas en forma de protocolos por el Comit Asesor para la Hormona de Crecimiento (http://www.msps.es/profesionales/farmacia/documentacion.htm). Sin embargo, la AEMPS ha decidido dictar las recomendaciones de no utilizacin de la rhGH fuera de las condiciones autorizadas en ficha tcnica que se especifican ms abajo.

La hormona de crecimiento humana, obtenida mediante tecnologa recombinante (somatropina o rhGH) es un medicamento que est autorizado en Espaa desde 1989 y cuyas indicaciones de uso establecidas en la ficha tcnica como terapia sustitutiva abarcan un amplio rango de situaciones en nios y adultos caracterizadas por un dficit de secrecin de dicha hormona (para ms informacin se pueden consultar las fichas tcnicas de los medicamentos autorizados en la pgina Web de la Agencia Espaola de Medicamentos y Productos Sanitarios, en la seccin CIMA, http://www.aemps.gob.es/cima) Hay diferentes estudios in vitro e in vivo en modelos animales que han sugerido que la GH podra tener un papel en el desarrollo y la funcin del sistema nervioso tanto a nivel central como perifrico. Sin embargo, no existen estudios en humanos con un nivel de calidad cientfica suficiente que hayan confirmado su utilidad en la recuperacin de lesiones neurolgicas centrales o perifricas que no se acompaan de dficit de la GH y esta indicacin no est incluida en ninguna ficha tcnica de medicamentos similares comercializados en pases de nuestro entorno. Pese a ello, se ha detectado, en diferentes mbitos, un aumento en el empleo de GH recombinante humana (rhGH) en el campo de la reparacin cerebral y perifrica en pacientes sin dficit establecido de GH, lo que constituye un uso fuera de indicacin. En este sentido los servicios de salud de diferentes Comunidades Autnomas, as como algunas sociedades cientficas y colectivos de profesionales sanitarios han reclamado a la Agencia Espaola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) un posicionamiento sobre el empleo de dicho medicamento en este grupo de enfermedades.

EL ACCESO EN ESPAA A LOS MEDICAMENTOS EN CONDICIONES DIFERENTES A LAS AUTORIZADAS

El acceso a los medicamentos en condiciones diferentes a las autorizadas est regulado en Espaa por el Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales (artculos 13 a 16). Esta regulacin, establece que la AEMPS podr elaborar

a Catedrtico y Jefe de Servicio de Neurociruga. Hospital Clnico San Carlos, Madrid; b Jefe de rea. Agencia Espaola de Medicamentos y Productos Sanitarios; c Servicio de Endocrinologa y Nutricin. Hospital Ramn y Cajal, Madrid; d Laboratorio de Endocrinologa Experimental. Instituto de Biomedicina de Sevilla IBiS; e Seccin de Neuropediatra, Hospital Universitario Virgen del Roco, Sevilla; f UCI neurotraumatologa. Hospital Virgen del Roco. Sevilla; g Jefe de rea. Agencia Espaola de Medicamentos y Productos Sanitarios; h Jefe de la Seccin de Neurologa y Neurofisiologa Clnica. Hospital Nacional de Parapljicos de Toledo; i Consultor Senior, Catedrtica Endocrinologia, Hospital Sant Pau, Universitat Autnoma de Barcelona.

DEPARTAMENTO DE MEDICAMENTOS DE USO HUMANO smhaem@aemps.es

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USO DE LA HORMONA DE CRECIMIENTO EN LA

RECUPERACIN DE LESIONES NEUROLGICAS EN PACIENTES SIN DFICIT DE HORMONA DE CRECIMIENTO. En la actualidad no se dispone de informacin suficiente para establecer cul es la eficacia y seguridad de la rhGH en ninguna de estas indicaciones. No se dispone de resultados de ensayos clnicos controlados en ningn grupo de pacientes con lesin cerebral sin dficit de GH ni, tampoco, se han publicado resultados del uso de este medicamento en pacientes con lesin medular. En consecuencia, la AEMPS recomienda no utilizar este medicamento en la recuperacin de lesiones neurolgicas centrales y perifricas que no se acompaan de dficit establecido de GH. Existen distintos ensayos clnicos con el objeto de determinar la eficacia de la hormona de crecimiento recombinante humana en un importante nmero de indicaciones no recogidas en la ficha tcnica. Cabe destacar que en Espaa se est desarrollando un ensayo clnico en el Hospital de parapljicos de Toledo con el ttulo Eficacia y seguridad de la hormona del crecimiento (GH) en sujetos con lesin medular: ensayo clnico aleatorio triple ciego y controlado con grupo placebo, el ensayo todava no ha concluido y no es posible evaluar los resultados.

La situacin aqu descrita no difiere de la contemplada en las conclusiones de la sesin cientfica celebrada en el Instituto de Biomedicina de Sevilla (IBIS) el 5 de octubre de 2011 sobre: FISIOPATOLOGA Y EFECTOS TERAPUTICOS DE LA HORMONA DE CRECIMIENTO HUMANA (hGH). La AEMPS y la comunidad cientfica son favorables al diseo y desarrollo de ensayos clnicos de calidad para evaluar la eficacia y seguridad de la rhGH en enfermedades neurolgicas y sugieren que los clnicos interesados en este campo canalicen sus pacientes con lesiones neurolgicas, que cumplan los criterios de inclusin, al ensayo o ensayos clnicos autorizados por la AEMPS que pudieran estar ya en marcha o pudieran autorizarse en el futuro.

CONCLUSIN
El uso de hormona de crecimiento en el mbito de la prctica clnica habitual para reparacin/regeneracin neurolgica cerebral y perifrica est desaconsejado en los casos que no existe dficit establecido de GH hasta que no se disponga de pruebas concluyentes sobre la eficacia del medicamento en estas indicaciones no recogidas en ficha tcnica y su correspondiente valoracin de la seguridad en ellas. El uso en condiciones de experimentacin debe de acogerse a lo dispuesto en el RD 223/2004, de 6 de febrero, por el que se regulan los ensayos clnicos con medicamentos, por lo que en consecuencia necesita la aprobacin de la AEMPS.

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