Los secretos del nuevo fármaco contra la artritis reumatoide que demandó

20 años de investigación Xeljanz (nombre comercial del citrato de tofacitinib)

ya está disponible en Chile. Viene precedido de la fama de aliviar a enfermos
que no respondían a otros tratamientos. El investigador Mark Flanagan
cuenta su historia y aclara mitos de su eficacia contra la calvicie. 24 de Agosto
de 2014 | 21:35 | Emol El químico orgánico, Mark Flanagan, dice que la
investigación de nuevos fármacos implica mucho riesgo. ''Hay que tener
paciencia y contar con financiamiento para sostenerse en el tiempo'', explica.
Emol Xeljanz se administra oralmente, lo que mejora la calidad de vida de los
enfermos de Artritis Reumatoide. Emol SANTIAGO.- El tratamiento contra la
artritis reumátide (AR) está viviendo una pequeña revolución en Chile con la
llegada del Xeljanz, nombre comercial del citrato de tofacitinib, un nuevo
fármaco que viene precedido de auspiciosos resultados. Esto, porque ha
respondido bien en personas que sufren por la inflamación de las
articulaciones, y que ya no obtenían mejoras con los tratamientos existentes,
como el metotrexato. Además cuenta con una ventaja adicional: se usa
oralmente, con dos pastillas al día, lo que mejora la calidad de vida de los
enfermos, ya que los otros tratamientos se administran vía intravenosa y
deben mantenerse a una temperatura adecuada, lo que dificulta su traslado.
Pero fue largo el camino para que los enfermos de AR pudieran acceder a él.
Debieron pasar 20 años. Ese fue el tiempo que el laboratorio Pfizer demoró
en su desarrollo, desde su descubrimiento inicial, pasando por las pruebas en
pacientes, hasta que finalmente la FDA aprobara su salida al mercado, lo
mismo que hiciera este año el Instituto de Salud Pública en Chile. Con motivo
de la presentación de Xeljanz estuvo de visita en el país el doctor Mark
Flanagan, uno de los investigadores del citrato de tofacitinib, quien contó
algunos de los secretos del largo desarrollo de este fármaco. -Este trabajo
demoró 20 años. ¿Cómo definiría este proceso? "Fue un proceso muy largo,
no atípico del descubrimiento de nuevos fármacos. Desde el momento que
tuvimos una idea original para el programa, hasta poder tener estudios y
ensayos implementados, para recién en ese punto poder iniciar el programa,
sólo eso puede tardar bastante, entre 3 a 5 años". "Yo soy químico médico,
entrenado como químico orgánico. Trabajamos en el proceso desde donde se
obtuvo una molécula guía inicial original, hasta llegar al punto donde
descubrieron realmente el tofacitinib. Eso tardó alrededor de 3 años, y
creamos más de mil análogos sintéticos de esa molécula guía original. Esto ya
fue alrededor del año 2000. Al sumar todas las partes de este programa
puedes llegar a tardar bastante tiempo". -Tofacitinib ha generado muchas
expectativas. ¿Qué lo diferencia de otros fármacos para tratar la AR? "En diez
años ha sido el primer fármaco aprobado para la artritis reumatoide. Pero
hay que aclarar que en los últimos 25 años ha habido muchos
descubrimientos de cómo realmente funciona la artritis reumatoide, y el rol
de las células inmunes y citoquinas que juegan en la patología de esta
enfermedad. ¿Cómo se diferencia de otros fármacos? Hace diez años
apareció una nueva clase de fármacos, llamados biológicos. Estos tienen
como blanco objetivo, citoquinas individuales o sus receptores. "Lo que hace
diferente a tofacitinib es que tiene como objetivo blanco, las vías
intracelulares que utilizan estas citoquinas o sus receptores. Para lograr esto
deber ser una molécula pequeña que le permita entrar a la célula. Tofacitinib
tiene un peso molecular de 312 Daltons, mientras los biológicos típicamente
son anticuerpos monoclonales con pesos moleculares aproximados de 150
mil Daltons. Al ser una molécula pequeña puede ser dosificada oralmente.
Esta es una de las grandes diferencias". -Los enfermos de AR que lo han
utilizado empiezan a experimentar alivio del dolor desde las dos semanas.
¿Cómo se explica? "Las razones exactas no son conocidas. Las especulaciones
sobre diferentes tipos de citoquinas a las cuales afecta el tofacitinib, podría
quizás resultar en un inicio más rápido de alivio de síntomas. Pero como dije
inicialmente, no se comprende todavía bien de por qué resulta tan
rápidamente". -Administrando citrato de tofacitinib, científicos descubrieron
que ayudaba contra ciertos tipos de caída del cabello o alopecia. ¿Eso ha
desviado la importancia del fármaco para su fin original, aliviar la AR? "No lo
creo. Científicamente existe una razón: hay algunos tipos de alopecia que son
impulsados por razones autoinmunes, donde el sistema inmune ataca al
folículo piloso. Así que hace sentido perfecto que el mecanismo de acción del
tofacitinib pudiera tener un efecto en esta condición". -¿Alguna
recomendación para los investigadores chilenos o estudiantes que les
gustaría seguir sus pasos? "La industria farmacéutica es de alto riesgo y alto
retorno, y requiere de una gran inversión de mucho tiempo. Existen a la vez
muchas fallas, muchos fracasos. Entonces por cada compuesto que
empezamos a desarrollar, pocos son aprobados hasta ser un fármaco final.
Para aquel que quiera entrar en esta industria, hay que tener mucha
paciencia y financiamiento para sostenerla a lo largo del tiempo". Su uso en
Chile Se estima que cerca de 1% de la población en Chile, en torno a 150 mil
personas, padecen de Artritis Reumatoide. De ahí que se siga con interés la
llegada de Xeljanz, que al ya contar con la aprobación del Instituto de Salud
Pública, los médicos ya pueden recetarlo. Está indicado para pacientes con
artritis reumatoide adultos y que han fallado a metotrexato. Especialistas
explicas que con ese medicamento parten prácticamente todos los enfermos
de AR en Chile. Si no hay respuesta, el metotrexato va subiendo hasta 125
ml. Si la condición no mejora, el medico puede recetar citrato de tofacitinib
(Xeljanz).

Fuente: Emol.com -
http://www.emol.com/noticias/nacional/2014/08/24/676693/doctor-
cuenta-secretos-del-nuevo-farmaco-contra-la-artritis-reumatoide-que-
demando-20-anos-de-investigacion.html