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Un niño afectado por la talidomida.

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SALUD MEDICINA

La talidomida vuelve a ser


noticia 60 años después del
escándalo: se desvela el
porqué
 Investigadores estadounidenses han descubierto la que pudo ser la causa
biológica de las malformaciones generadas por el fármaco.
Más de cincuenta años después de que la talidomida dejara de recetarse
legalmente a las embarazadas en España, el fármaco, que en su día produjo miles
de abortos y nacimientos de bebés con malformaciones en todo el mundo,
vuelve a ser noticia.
Lo es por el estudio que acaba de publicar en eLife un equipo de investigadores
del Instituto del Cáncer Dana-Farber, situado en EEUU. En él, demuestran
cuáles pudieron ser las causas biológicas que condujeron a la catástrofe, más allá
de las incorrecciones burocráticas que también tuvieron lugar.
La talidomida fue sintetizada por primera vez en 1954, en una pequeña
compañía farmacéutica alemana. Los primeros ensayos con modelos
animales no mostraron ni rastro de toxicidad, ni siquiera a dosis elevadas. Por
eso, dos años más tarde comenzó a probarse en humanos, con fines sedantes.
Poco después, también se demostró que daba buenos resultados como calmante
de las náuseas matutinas de las embarazadas. Su comercialización se
extendió por todo el mundo, pero lo hizo demasiado deprisa, como quiso hacer ver
en EEUU la revisora de la FDA -el organismo que regula los fármacos en el país-
Frances Oldham Kelsey, que se negó a aprobar el fármaco hasta que se
llevaran a cabo más ensayos.
Esto precisamente libró el país americano de la catástrofe, que comenzó cuando
muchas de aquellas embarazadas que habían tomado la talidomida empezaron a
abortar. Otras lograban llevar sus embarazos a término, pero en muchas ocasiones
los recién nacidos sufrían malformaciones como lafocomelia, caracterizada por el
tamaño reducido o la carencia de las extremidades.
Incluso se dieron algunos casos cuando era el padre el que había consumido el
fármaco como sedante, posiblemente por malformaciones en los
espermatozoides.
Estos sucesos provocaron que los más de veinte países en los que ya se había
comercializado comenzaran a retirarlo de las farmacias, unos antes que
otros. España fue de los últimos en hacerlo, en 1963.
Desde ese momento, se culpó a la falta de ensayos clínicos suficientes por los
efectos inesperados que produjo el fármaco, pero la razón biológica no terminaba
de estar clara.
Ahora, estos investigadores del Instituto Dana Farber han descubierto que la
talidomida descompone la proteína SALL4, implicada en la formación de
tejidos y órganos durante el estado embrionario. Se conoce que las
mutaciones en el gen que codifica para esta proteína pueden desencadenar
el síndrome de Duane-Radial Ray, caracterizado por la aparición
de anomalías óseas en los brazos y las manos, por lo que concordaría con los
síntomas de los afectados por la talidomida.
La talidomida cayó en el olvido como fármaco sedante o para tratar las náuseas,
pero con el tiempo se le han descubierto otras aplicaciones médicas de interés.Por
ejemplo, a día de hoy se utiliza para tratar la lepra. Además, también se ha
estudiado su uso para fortalecer el sistema inmunitario frente a las células
cancerosas en pacientes recién diagnosticados con mieloma múltiple.

Ahora, gracias a este último descubrimiento, los investigadores podrán estudiar


más a fondo sus nuevas aplicaciones, ya que han comprobado que distintas
drogas de la familia de la talidomida degradan distintas proteínas, por lo que
se podría obtener un fármaco final que se centre en proteínas cuya destrucción
pueda ser beneficiosa para la salud. Conocer a fondo al enemigo puede convertirlo
en nuestro amigo y eso, en medicina, es mucho más que un simple refrán.

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