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III-1. Trasplantes PDF
III-1. Trasplantes PDF
doi: 10.4067/S0370-41061999000300004
Trasplante de médula ósea
en pacientes pediátricos
Francisco Barriga C.1; Ramón Baeza B.2; Jaime Pereira G.3;
Pelayo Besa D.4; Isabel Caldumbide S.5; Miriam Medel F.6
Resumen
Objetivo: El trasplante de médula ósea (TMO) es un procedimiento que constituye la única posibilidad de
tratamiento para algunas enfermedades hematológicas y oncológicas de la infancia. Se describe un
programa de trasplante de médula ósea implementado en nuestra institución, habilitando la
infraestructura y personal necesarios. Pacientes: 60 pacientes pediátricos han recibido TMO, 37 niños,
23 niñas, edades entre 7 meses y 17 años. Los diagnósticos correspondieron a leucemia aguda 24,
aplasia medular 5, leucemia mieloide crónica/mielodisplasia 6, tumores sólidos 17, enfermedades
congénitas 7, histiocitosis 1. Fueron TMO autólogos 14 casos y alogeneicos 46. Donantes: hermanos
idénticos: 34. Familiares no idénticos: 6. Cordón umbilical no relacionado: 6. Correspondieron a grupo
de riesgo estándar 31 pacientes, y grupo de riesgo alto (leucemias o tumores refractarios, pacientes
politransfundidos, donantes no hermano), 29. Resultados: Sobrevida actuarial libre de eventos (a 3
años): grupo total: 36%. grupo riesgo estándar: 61%. grupo riesgo alto: 10% (p < 0,01). Conclusiones:
El TMO es un tratamiento efectivo para pacientes pediátricos sin otra alternativa terapéutica. Los
resultados en pacientes con enfermedad muy avanzada son malos, apoyando la necesidad de realizar
oportunamente el procedimiento.
(Palabras clave: trasplante médula ósea, cáncer, leucemia.)
Objective: BMT is the only possible form of treatment in some infant haematological and oncological
disorders. We describe a BMT programme implemented in our institute. Patients: 60 children, 37 boys
and 23 girls, aged between 7 months and 17 years received BMT. The diagnosis was as follows: acute
leukemia 24, aplastic anaemia 5, chronic myeloid leukemia/myelodysplasia 6, solid tumours 17,
congenital disorders 17, histiocytosis 1. 14 patients had autologous BMT, 46 had allogenic transplants,
whose donors were HLA matched siblings 34, HLA mis-matched family 6, matched unrelated donor
(MUD) with cord stem cells 6. 31 patients were classified as standard risk and 29 high risk (refractory
leukemia or solid tumour, multiply transfused, or HLA mis-matched or MUD transplants. Results:
actuarial survival free of events (DFS) (3 years) total 36%, standard risk 61% and high risk 10% (p <
0.01). Conclusions: BMT is an effective treatment in paediatric patients without an alternative treatment.
Results in advanced stage disease are disappointing, supporting the necessity of early and appropriate
transplantation.
(Key words: bone marrow transplantation, oncological disorders, cancer, leukemia.)
Los riesgos del TMO son varios, algunos de ellos potencialmente letales:
La selección del donante en el TMO alogeneico debe ser estricta, prefiriéndose los
hermanos HLA idénticos, para evitar así la enfermedad de injerto versus huésped
pos TMO5. Recientemente se han creado registros de donantes voluntarios no
relacionados para ofrecer este procedimiento a pacientes que no disponen de un
familiar compatible6. Finalmente el reconocimiento de la riqueza en precursores
hematopoiéticos de la sangre de cordón umbilical ha llevado a la formación de
bancos en los que se congelan y almacenan unidades de sangre de cordón para ser
utilizadas en TMO alogeneico no relacionado7. El TMO es un procedimiento de alto
riesgo y costo, que requiere de una infraestructura médica compleja y por ello se
reserva a pacientes sin ninguna alternativa terapéutica curativa válida. Debido a su
complejidad, pocos centros en Latinoamérica han podido implementar este
procedimiento.
Tabla 1
Enfermedades malignas:
Leucemia linfoblástica aguda
Leucemia no linfoblástica aguda
Leucemia mieloide crónica
Mielodisplasia
Linfoma
Neuroblastoma
Sarcoma de Ewing
Tumores del sistema nervioso central
Enfermedades congénitas:
Hematológicas: Aplasia nde la serie roja
(Blackfan Diamond)
Agranulocitosis congénita
(Kostmann)
Hemoglobinopatías severas
(Talasemia, Anemia falciforme)
Defectos plaquetarios (Wiskott
Aldrich, Bernard Soulier)
Inmunológicas: Inmunodeficiencia combinada severa
Wiskott Aldrich
Enfermedad granulomatosa crónica
Metabólicas: Depósito: mucopolisacaridosis, Gaucher,Niemann Pick
Adernoleucodistrofia
Osteoporosis maligna
PACIENTES Y MÉTODOS
– 200 cGy a la línea media en dos dosis diarias por tres días sin protección;
– 300 cGy a la línea media diarios por cuatro dosis con protección pulmonar
en la última dosis.
Pacientes: Sesenta pacientes recibieron TMO desde noviembre de 1991 hasta abril
de 1999, 38 varones. Las edades oscilaron entre los 7 meses y 17 años.
Veinticuatro pacientes tuvieron diagnóstico de leucemia aguda (12 linfoblástica, 12
mieloide), cinco pacientes tuvieron aplasia medular (uno con anemia de Fanconi), 3
leucemia mieloide crónica y 3 mielodisplasia. Diecisiete pacientes presentaron
diagnóstico de tumores sólidos (neuroblastoma 8, sarcoma de Ewing 1, glioma 2,
rabdomiosarcoma 2, tumor células germinales 1, linfoma 1, carcinoma de plexo
coroideo 1, tumor de Wilms 1), siete padecían enfermedades congénitas
(osteopetrosis 2, Wiskott Aldrich 2, Niemann Pick 1, Blackfan Diamond 1, Kostmann
1) y un paciente histiocitosis de Langerhans.
Fuente de médula ósea: Cuarenta y seis pacientes recibieron TMO alogeneico. Los
donantes para estos fueron hermanos idénticos en 34 casos y familiares no
idénticos (hermanos o padres) en 6 casos. Seis TMO alogeneicos se efectuaron con
sangre de cordón umbilical de donante no relacionado7 obtenidas a través del New
York Blood Center (New York, USA) gracias a la colaboración del Dr. Pablo
Rubinstein. En cuatro casos las unidades se diferenciaron de los pacientes en dos
antígenos HLA y los restantes en uno. En todos ellos se consiguió identidad en
antígenos HLA DR por técnicas de alta resolución, confirmada por el New York Blood
Center. Todos los pacientes con donante relacionado recibieron más de 3 x
108 células nucleadas y 1 x 108 células mononucleadas por kilo de peso. A partir de
1995 medimos además el número de células CD34, alcanzando siempre 2 x 10 6 por
kilo de peso en estos pacientes. Aquellos que fueron trasplantados con unidades de
sangre de cordón umbilical no relacionado recibieron entre 27 y 100 x 10 6 células
mononucleadas y 4,9 a 15 x 105 células CD34 por kilo de peso. Catorce pacientes
recibieron TMO autólogo. La fuente de precursores fue médula ósea en 10 casos y
sangre periférica obtenida por leucoféresis en dos casos, ambos adolescentes de
más de 40 kilos de peso. Todos recibieron más de 2 x 10 6 células CD34 por kilo.
Tabla 2
RESULTADOS
REFERENCIAS
2. Thomas ED, Storb R, Clift RA, et al: Bone marrow transplantation. N Engl J Med
1975; 292: 832-843. [ Links ]
3. Buckner CD, Clift RA, Sanders J: Marrow harvesting from normal donors. Blood
1984; 64: 630-634. [ Links ]