 Terapia génica ex vivo:

En la terapia ex vivo (ex significa «fuera de») se extraen las células de una persona
con una enfermedad, se tratan en el laboratorio utilizando técnicas similares a la
transformación bacteriana y después se vuelven a introducir en el paciente.

La introducción de DNA en células de plantas o animales se denomina transfección.

Por ejemplo:

 Las células del hígado de un paciente con trastornos en el hígado se extraerían

de forma quirúrgica y se cultivarían. Después los genes terapéuticos
apropiados se introducirían en estas células mediante vectores y otros métodos
que discutiremos en la siguiente sección. Entonces estas células del hígado
alteradas genéticamente se volverían a introducir en el paciente sin miedo al
rechazo del trasplante de tejido porque las células son del propio paciente

TRANSFERENCIA GÉNICA

 La terapia génica requiere que se transfieran eficientemente los genes

clonados a células enfermas.
 Garantizar una expresión génica persistente y bien regulada.
 Procurar una adecuada localización subcelular y un procesamiento adecuado
del producto génico (proteína).

La transferencia de genes se realiza por medio de vectores. Estos son sistemas

útiles en el proceso de transferencia de un gen exógeno a la célula, que facilitan la
entrada.

Métodos de transferencia

Para alcanzar un determinado efecto biológico es necesario introducir de

manera eficaz la secuencia génica de interés en la célula diana y conseguir su
expresión. Estos objetivos suponen contar con un adecuado sistema de
vehiculización. La introducción en una célula de material genómico foráneo se
denomina transferencia génica, transducción o transfección. Los principales
sistemas de transferencia pueden agruparse en dos tipos: los métodos físico-
químicos y los vectores virales.
  Los vectores virales
Los virus son fragmentos de ADN o ARN encapsulados que ingresan a las células y
dirigen la maquinaria celular para sus propósitos de reproducción. Estos virus están
formados por varios genes y pueden ser modificados, extrayéndoseles aquellos que
les confieren sus características dañinas e intercambiándose los genes deseados, sin
que pierdan la capacidad de encapsularse, pero sí la de autorreproducirse en el
individuo. Se cultivan y se purifican en medios celulares especiales hasta que se
verifica su inocuidad. Los vectores virales son virus modificados que se infecta al
individuo. Estos virus irán a una gran cantidad de células del organismo, depositando
su material genético en el núcleo, el cual posteriormente se expresará como proteínas.
Los vectores no virales

Los vectores no virales presentan menor riesgo patogénico y se pueden producir a

gran escala por métodos químicos a modo de fármacos clásicos. Pero estos han
mostrado poca eficacia debido a la expresión transitoria de ADN transporetado.