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11/3/2019 La ANMAT autorizó Spinraza, uno de los medicamentos más caros del mundo - 08/03/2019 - Clarín.

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POLITICA (HTTPS://WWW.CLARIN.COM/POLITICA/)

Salud
La ANMAT autorizó Spinraza, uno
de los medicamentos más caros del
mundo
Es para la atrofia muscular espinal, una grave enfermedad que afecta a
chicos y adultos, y puede ser mortal. El organismo avaló su registro.
Aún no se sabe cómo será la cobertura.  



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Una marcha de la familia platense de un nene platense con AME para pedir por el medicamento
Spinraza, en agosto del año pasado (Mauricio Nievas)

Dicen
ADRIANA SANTAGATI
(/autor/adriana-santagati.html)
que es
(/autor/adriana-santagati.html)
uno de
 08/03/2019 - 17:24 Clarín.com Ι (https://www.clarin.com) Sociedad Ι (/sociedad/)
los
Salud (/tema/salud.html) /

Enfermedades Neurodegenerativas (/tema/enfermedades-


 neurodegenerativas.html)
/

ANMAT (/tema/anmat.html)

medicamentos más caros del mundo: el tratamiento cuesta un millón de


dólares. Pero para los pacientes es la única esperanza frente a una
enfermedad devastadora: la atrofia muscular espinal (AME), que afecta a
chicos y produce incapacidad motora progresiva y la muerte en pocos años.
Ahora, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología
Médica (ANMAT) acaba de autorizar su registro en el país.

La AME tiene un origen genético y se define como un grupo de trastornos


de las neuronas motoras, que lleva a debilidad y atrofia muscular. La
enfermedad tiene cuatro tipos, clasificados de 1 a 4 según su gravedad. Los
más severos aparecen en bebés y niños, y la mayoría de los pacientes
mueren durante la infancia por las complicaciones respiratorias e
infecciones. Respecto de los síntomas, los bebés tienen muy poco tono
muscular, ausencia de control en la cabeza, problemas respiratorios y de
alimentación. En los nenes más grandes, suelen tener voz nasal, infecciones
respiratorias graves frecuentes y una postura que empeora.
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Marcha para pedir por el Spinraza, un medicamento que puede costar 600.000 dólares
sólo el primer año de tratamiento. (Mauricio Nievas)

El único medicamento capaz de contener el avance de la AME es el


nurinersen, una inyección conocida por su nombre comercial: Spinraza. En
estudios clínicos, la droga logró diferir la incapacidad motora y evitar
laSECCIONES
muerte en los pacientes más graves,
(http://www.clarin.com/) los que tienen AME tipo 1, y
SOCIEDAD

también mostró efectividad en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los
SUSCRIBITE INGRESAR
casos: bebé, niños, adolescentes y adultos. Fue aprobada por la FDA
(HTTPS://WWW.CLARIN.COM/SUSCRIPC

estadounidense a fines de 2016, después de 14 años de investigaciones, y


NS_CAMPAIGN=CLARIN-

desde entonces las asociaciones de padres de chicos con AME vienen


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reclamando que el Ministerio de Salud lo autorice también en la Argentina.


HEADER&NS_FEE=0.01)

Mirá también
Pacientes que sufren atrofia muscular espinal
reclaman una medicación de altísimo costo
(/sociedad/pacientes-sufren-atrofia-muscular-espinal-reclaman-medicacion-
altisimo-costo_0_HJfT93QmQ.html)

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Pero el gran problema es el costo: el primer año de tratamiento puede


valer 600.000 dólares y 300.000 el siguiente, y lo mismo los siguientes en x
caso de que el paciente los necesitara.
 (/)

El titular de la ANMAT, Carlos Chiale, firmó una disposición que autoriza el


registro del producto. Este texto no dice nada de quién lo pagará. Según
explicaron a Clarín desde el organismo, la función de esta agencia
regulatoria es técnica: esto es, determinar si el producto cumple con las
normativas respecto de efectividad y seguridad, y autorizar el registro para su
comercialización. Tampoco está aún aprobada su venta: para eso el
laboratorio debe presentar cierta documentación, en un proceso que se llama
“primer lote”. Las cuestiones relativas a la cobertura, tanto en éste como en
cualquier otro fármaco, aclararon, dependen del Ministerio de Salud.

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Una marcha de la familia platense de un nene platense con AME para pedir por el
medicamento Spinraza, en agosto del año pasado (Mauricio Nievas)

La asociación Familias AME, que reúne a 250 de los 300 pacientes que se
estima hay en el país, difundió la novedad en su página de Facebook “con
lágrimas en los ojos y alegría inmensa en el corazón”. “Aún
aguardamos el plan de cobertura que dispondrá el Ministerio de Salud”,
agregó la entidad. El año pasado, hicieron una marcha para pedir la
aprobación de Spinraza y en julio se reunieron con el entonces ministro de
Salud (hoy secretario) Adolfo Rubinstein.

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Familias AM E Argentina
el viernes

IMPORTANTE
Con lágrimas en los ojos y alegria inmensa en el corazón, les informamos a
nuestra comunidad que SPINRAZA ACABA DE SER APROBADO EN
ARGENTINA POR ANMAT!!!!!!
Para AME tipo 1, 2 y 3a sin restricción.
No podemos más de la emoción!!!!... Ver más

3+

1380 466 7246

En ese momento, fuentes oficiales dijeron a este diario que si se diera


cobertura al valor de mercado para los pacientes registrados “estaríamos
gastando muchísimo más presupuesto que lo que estamos gastando en
vacunas para cubrir todo el calendario nacional de vacunación”. Y
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admitieron que estaban en negociaciones con el laboratorio productor


(Biogen) para reducir el precio, lo que consideraron que deben hacer “de
manera dramática” ya que los países donde Spinraza tiene ahora aprobada
su cobertura -como Inglaterra, Canadá y Australia- los precios son
“muchísimo más bajos”.

"Más allá del costo, ningún presupuesto puede estar por encima del
derecho a la salud de todos los pacientes y es el Estado, representado
por la Secretaría de Salud, quien debe asegurar que ese derecho se cumple",
afirma Vanina Sánchez, directora de Familias AME Argentina, la única
asociación que reúne a todas las familias de pacientes de atrofia muscular
espinal del país.

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Edición Nº: 8375

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11/3/2019 La ANMAT autorizó Spinraza, uno de los medicamentos más caros del mundo - 08/03/2019 - Clarín.com

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