Epidemiologia analítica

Primero, la epidemiologia por ser el estudio (o la ciencia del estudio) de los patrones, causas y
efectos de las condiciones de salud y enfermedad en poblaciones definidas, se considera la piedra
angular de la salud pública, e informa las decisiones políticas y la medicina basada en la evidencia
mediante la identificación de factores de riesgo para la enfermedad y objetivos para la medicina
preventiva. Para lo cual, emplea una variedad de diseños de estudios desde observacionales hasta
experimentales y generalmente categorizados como descriptivos, analíticos (para examinar más a
fondo asociaciones conocidas o relaciones hipotéticas) y experimentales (se equipa con ensayos
clínicos o comunitarios de tratamientos y otros intervenciones).
Haciendo énfasis a la Epidemiología analítica se entiende a esta como la rama de la epidemiologia
encargada de establecer, mediante la observación o la experimentación, las posibles relaciones
causales entre factores a los que se exponen personas y poblaciones y las enfermedades que
presentan. Teniendo como principales medidas empleadas en el estudio a los factores de riesgo,
cuyo resultado es una probabilidad

 Riesgo absoluto: probabilidad de una enfermedad (baja, moderada, alta); diferente al caso de
la probabilidad de la enfermedad durante un periodo de tiempo, porque sería un caso de
incidencia y no de un riesgo absoluto.
 Riesgo relativo: cuando se comparan dos riesgos absolutos entre sí; se trata de una
probabilidad relativa (más alta o más baja que el otro); se ha de tener en cuenta que un riesgo
relativo, por muy alto que sea, puede ser irrelevante; por ejemplo, fumar aumenta 100 veces
el riesgo de sufrir una enfermedad, el riesgo sin fumar es de 1/100 000 000, por lo que el
incremento por fumar es muy pequeño, prácticamente despreciable.
 Riesgo atribuible: en una población expuesta a un factor de riesgo, es la diferencia entre la
incidencia de enfermedad en expuestos y no expuestos al factor de riesgo. La diferencia entre
ambos valores proporciona el valor del riesgo de enfermedad en la cohorte expuesta, que se
debe exclusivamente a la exposición al factor de riesgo.
Para poder determinar la estimación de riesgo de un grupo de personas en sufrir algún trastorno se
deben conocer los tipos de riesgos: los factores de riesgo concomitantes (clase social, raza, etc.),
que coexisten con la enfermedad, los factores predisponentes (genéticos, pre y perinatales, y
experiencias tempranas infantiles), relacionados con un riesgo aumentado de sufrir un trastorno
determinado a lo largo del desarrollo de un individuo, y los factores precipitantes (situaciones
traumáticas de estrés, sucesos vitales), que operan inmediatamente antes de manifestarse el
trastorno.
En pocas palabras, la epidemiologia en su categoría analítica, es la que proviene una vez que se
cumple la epidemiologia descriptiva, la cual consiste en organizar y resumir la información de los
casos de acuerdo a las variables epidemiológicas (tiempo, lugar y persona) pues, una vez
recolectada la información se busca las causas y los efectos, el por qué y el cómo de una
enfermedad con el fin de cuantificar la asociación entre exposiciones y resultados y para probar las
hipótesis sobre las relaciones causales. Sin dejas atrás que, a pesar que la epidemiología no puede
demostrar definitivamente que una exposición particular causó una enfermedad particular, si puede
proporcionar evidencia suficiente para estimular actividades de prevención y control.
Por tanto, la epidemiología analítica se aboca a dos tareas esenciales:
 Trabajo sistematizado de comprobación de hipótesis explicativas o causales.
 Evaluación del resultado colectivo obtenido al aplicar medidas de control basadas
en estos antecedentes.
Tipos de estudios analíticos
Por estudios analíticos o explicativos tenemos que, intentan comprobar una hipótesis, que
establezca una relación de causalidad entre el factor de riesgo y la enfermedad. Sus objetivos son:

 Probar hipótesis etiológicas o preventivas y estimar los efectos crónicos sobre la salud.
 Justificar estudios adicionales para probar hipótesis aún más específicas.
 Sugerir aspectos potenciales para la prevención de la enfermedad o promoción de la salud.

Se pueden clasificar en experimentales y observacionales. En los primeros es el investigador el que

asigna el factor de estudio (qué fármaco, vacuna, campaña de educación, cuánto tiempo, cuándo,
cuánta dosis recibirán los individuos, etc.), mientras que, en los segundos, el investigador se limita a
observar qué es lo que sucede en un grupo de individuos, donde la exposición a determinado evento
queda fuera del control del investigador.
Estudios Observacionales.
Son todos aquellos en los que el investigador no controla la asignación de la exposición, limitándose
a analizar factores cuya presencia o ausencia en los individuos se ha producido por un motivo
independiente a la investigación. Se clasifican en estudios de cohortes, de casos y controles y
transversales.
Estudios transversales
Los estudios transversales o estudios de prevalencia valoran simultáneamente la exposición y la
enfermedad en una población bien definida en un momento determinado . En estos estudios se
selecciona una muestra de la población y se analiza la frecuencia de un factor de riesgo y de la
enfermedad. Posteriormente, se compara la prevalencia de la enfermedad entre aquellos con el
factor de riesgo y los que no lo presentan. Además de definir correctamente la población de
referencia y la definición de los casos, un punto crítico en el diseño de los estudios transversales es
la selección de la muestra, que debe ser representativa de la población de referencia.
Entre sus ventajas tenemos que son estudios fáciles de ejecutar y relativamente poco costosos.
Permiten conocer la prevalencia de enfermedades y de factores de riesgo, incluso estudiar varias
enfermedades y factores de riesgo de forma simultánea. Además, son útiles para valorar el estado
de salud de una comunidad para determinar sus necesidades
Sin embargo, debido a la medición simultánea del factor de riesgo y de la enfermedad, no permite
conocer la secuencia temporal de los acontecimientos y, como consecuencia, no es posible
determinar si la exposición precedió a la enfermedad o viceversa. Por esto, únicamente pueden
utilizarse como base para formular hipótesis sobre causalidad. Por lo mismo, tampoco permiten
diferenciar entre factores de riesgo y factores pronósticos.
No son útiles para el estudio de enfermedades raras o de corta duración, con baja prevalencia, ya
que, al seleccionar la muestra, el número de casos puede ser tan pequeño que imposibilite el
análisis. Por último, la posibilidad de sesgos de selección o de recuerdo es moderada-alta, lo que
refuerza la importancia de una correcta definición de los casos y de las variables que se utilizarán
para su medida
Para la medición de estos casos se utiliza la tasa de incidencia y prevalencia

Estudios de casos y controles

Los estudios de casos y controles son un tipo de estudios observacionales, analíticos y
retrospectivos en el tiempo, en los que se identifican dos grupos:

 Un grupo con un desenlace especificado (casos).

 Un grupo sin ese desenlace especificado (controles o grupo de referencia).

Un estudio de casos y controles es un estudio analítico observacional que comienza con la

identificación de un grupo de casos (individuos con una particular enfermedad o condición) y un
grupo de controles (individuos sin la enfermedad o condición). Entonces, el nivel o prevalencia de la
exposición a un factor se mide en los dos grupos y se compara. Básicamente, si la prevalencia de la
exposición es mayor en casos que en controles, la exposición podría ser un factor de riesgo,
mientras que si es menor, la exposición podría ser un factor protector. Luego, los investigadores
comparan el grado en que cada persona estuvo expuesta anteriormente a la variable de interés, por
ejemplo, un factor de riesgo, un tratamiento o una intervención.
Los estudios de casos y controles son útiles para estudiar afecciones raras y afecciones con
intervalos prolongados entre la exposición y el desenlace. Un ejemplo sería el desarrollo de
enfermedades crónicas (cáncer, enfermedades cardiovasculares), aunque cada vez son más
utilizados también en el estudio de enfermedades transmisibles y en la evaluación de intervenciones
y programas de salud. En estos casos, un estudio prospectivo sería difícil. Aunque los estudios de
casos y controles pueden ser eficaces y económicos, no tienen la robustez de las pruebas científicas
de un estudio prospectivo.
Estudios de cohortes o de seguimiento
En este tipo de estudio los individuos se clasifican en 2 grupos (cohortes) en función de la presencia
o ausencia de exposición a un factor. En el momento de la clasificación todos están libres de la
enfermedad de interés y son seguidos durante un período de tiempo para observar la frecuencia de
aparición del fenómeno que nos interesa. Son estudios observacionales longitudinales y pueden ser
prospectivos o retrospectivos. Los estudios prospectivos se inician antes de la aparición de la
enfermedad (en ocasiones antes de la exposición al riesgo) y en los retrospectivos la enfermedad ya
ha tenido lugar, pero los pacientes estaban previamente definidos por la exposición al factor de
riesgo.
Con este tipo de estudios podemos calcular la incidencia de la enfermedad en los expuestos al factor
de riesgo y en los no expuestos, y la relación entre ambas incidencias se conoce como riesgo
relativo. Cuando la cohorte es homogénea en la exposición al factor de riesgo, el grupo control
puede ser una cohorte no expuesta o puede realizarse una comparación con las tasas derivadas de
estadísticas vitales (por ejemplo, registros poblacionales de tumores). En estos casos, la razón de
incidencia se ajusta por edad y sexo, lo que da lugar a la razón estandarizada de incidencia o de
mortalidad.
Algunos de los puntos clave de un estudio de cohortes son similares a los estudios de casos y
controles, pero hay algunos aspectos peculiares que conviene considerar. Tanto los expuestos como
los no expuestos deben estar en riesgo (mayor o menor) de desarrollar la enfermedad. La exposición
al factor de riesgo debe estar correcta y claramente definida. Los controles (no expuestos) deben ser
lo más similares posible a los expuestos, salvo en la exposición al factor de riesgo. Las
enfermedades en estudio deben definirse claramente antes de que se desarrollen y esta definición
debe ser estable durante el tiempo que dure el estudio. Por último, hay que evitar las pérdidas de
seguimiento
Estudios Experimentales.
Son aquellos en los que el investigador controla la asignación de la exposición a estudio. Todos ellos
son de tipo analítico, y por razones éticas, suelen limitarse exclusivamente a evaluar intervenciones
terapéuticas o preventivas.
Aunque el elemento central que define un estudio experimental sea la introducción de una
intervención que altera las condiciones del mismo y es asignada a los participantes por el
investigador, para que podamos hablar de un experimento válido desde el punto de vista científico,
es preciso que además se cumplan las siguientes condiciones:

 La única razón por la que los sujetos reciben la intervención bajo estudio es el cumplimiento
del protocolo del estudio.
 En el estudio existe una serie de sujetos, denominados grupo control, que no reciben la
intervención cuyo efecto se desea analizar.
 La asignación de la intervención a una serie de sujetos, grupo de intervención, se lleva a cabo
por un mecanismo debido al azar.
Un estudio experimental o de intervención puede tener o no un grupo control (o de referencia), en
este caso la administración de un tratamiento a un paciente o a un grupo de ellos y la observación de
dicho tratamiento únicamente proporciona una información preliminar y no definitiva. No sabemos lo
que habría sucedido si no se hubiese administrado ningún tratamiento o si se hubiese administrado
uno distinto. Para una respuesta más definitiva, necesitamos un grupo “control” de pacientes que no
reciben el tratamiento en estudio.
Un grupo control es un conjunto de personas que comparte con el grupo de sujetos tratados todos
los predictores de las variables, excepto el tratamiento a evaluar. Por tanto, su papel consiste en
controlar la acción de los otros predictores en el efecto de la intervención que se está ensayando. Es
decir, el grupo control informa del resultado en ausencia de intervención.
Para lograr este objetivo es necesario controlar todos los factores que pueden afectar de forma
relevante la condición bajo estudio. Es decir, necesitamos crear unas condiciones tales que el único
factor que presente variación entre los grupos de comparación sea la intervención cuyo efecto
pretendemos evaluar. Puede afirmarse que un experimento es aceptable si la variación de los
factores extraños es demasiado pequeña como para afectar la condición bajo estudio de forma
importante en comparación con el efecto de la intervención bajo estudio.
Por tanto, cuando los estudios experimentales son factibles, su diseño está guiado por principios que
reducen la variación de los factores extraños en comparación con el factor de interés. Sin embargo,
los estudios experimentales no siempre son factibles por razones de tipo ético o logístico.
Tipos de estudios experimentales:
1. Estudios Cuasi-experimentales
Algunas veces se habla con propiedad de estudio experimental cuando existe un grupo control que
no recibe la intervención bajo estudio y sirve como grupo de referencia para establecer las
comparaciones, siempre que la asignación de los participantes en el estudio a uno u otro grupo se
haya llevado a cabo mediante un mecanismo debido al azar. Sin embargo, existen muchas
situaciones en las que nos encontramos con que el investigador manipula las condiciones del estudio
(introduce una intervención) sin que se den las condiciones previamente mencionadas. El problema
con este tipo de estudios es que carecen del grado de validez interna que se precisa para atribuir el
efecto observado a la intervención bajo estudio. Algunos tipos de estudios cuasi-experimentales son:
Estudios pre-post: Comparan los resultados del efecto estudiado en el mismo grupo de individuos
antes y después de recibir la intervención. En este tipo de investigación no existe ninguna garantía
de que el efecto observado sea debido a la intervención bajo estudio, también puede ser un debido a
un efecto placebo, a un efecto período, a la propia historia natural de la enfermedad o a fenómenos
puramente estadísticos, como la regresión a la media. El efecto período se refiere a todos aquellos
factores que pudiendo tener alguna influencia sobre la condición de interés (clima, hábitat, estilos de
vida, etc.), se hayan modificado a lo largo del período de estudio. El efecto placebo consiste en que
el sólo hecho de administrar una intervención produce un efecto sobre el individuo,
independientemente del principio activo que contenga la intervención.
Estudios con controles históricos. En este tipo de estudio, se compara un grupo de pacientes que
están recibiendo la intervención cuyo efecto se pretende determinar, con pacientes que recibieron
una intervención diferente en el pasado. En este caso, el problema es que no podemos garantizar la
comparabilidad entre los dos grupos, es decir, no podemos asegurar que los sujetos de ambos
grupos son similares en todo, excepto en la intervención estudiada. Con el paso del tiempo, nos
podemos encontrar con diferencias en los procedimientos de selección de los pacientes susceptibles
de ser intervenidos (edad, estadío clínico o anatomo-patológico, gravedad, patologías asociadas,
etc.), en los tratamientos auxiliares aplicados, en los criterios diagnósticos y de valoración de la
respuesta al tratamiento, etc. En estos casos, nada nos permite afirmar que el efecto observado sea
debido a la intervención estudiada y no a cualquier otra característica en la que difieren los grupos
comparados.
Los estudios no controlados o con controles históricos tienden a exagerar el valor de un nuevo
tratamiento.
2. Estudios controlados no aleatorizados
En este tipo de estudios, la asignación de los sujetos participantes a los grupos de comparación se
realiza siguiendo un mecanismo no aleatorio, que puede ser sistemático (en función del orden de
entrada en el estudio o de la fecha de nacimiento) o simplemente a criterio del investigador. En
ambos casos, el investigador conoce a prioridad la intervención que recibirá el individuo, lo que
puede afectar tanto su decisión de incluirlo en el estudio, como la de asignarlo a uno u otro grupo. La
presencia de grupos de tamaño muy desequilibrado nos debería hacer sospechar de la existencia de
intencionalidad a la hora de ubicar los sujetos en uno u otro grupo y de un posible sesgo de
asignación asociado.
Ejemplo, en un estudio de prevención secundaria tras infarto de miocardio para evaluar la eficacia de
una dieta determinada o de la práctica de ejercicio físico en la tasa de mortalidad, el investigador que
confía en la bondad de esas intervenciones tenderá (de forma consciente o inconsciente) a asignar
los pacientes que considera más motivados y cumplidores y menos graves al grupo de intervención.
El problema es que se han constituido dos grupos no comparables, ya que difieren no sólo en la
intervención estudiada, sino en muchas otras características conocidas o no (nivel socio económico,
gravedad, hábitos de vida, predisposición genética, etc.) que podrían influir sobre el efecto
investigado. Lo mismo puede ocurrir si el investigador deja elegir al paciente entre las diferentes
alternativas en función de sus propias preferencias. Por tanto, si no existe asignación aleatoria
resulta difícil atribuir los resultados del estudio a la intervención, pudiendo deberse a diferencias en
otros factores (conocidos o no) introducidas por el investigador en el momento de asignar la
intervención.
3. Ensayo Clínico Aleatorizado
Un ensayo clínico es un experimento planificado en el que, de forma prospectiva, se comparan dos o
más intervenciones (o intervención y placebo) preventivas, curativas o rehabilitadoras, que son
asignadas de forma individualizada y aleatoria a un grupo de pacientes para determinar su eficacia.
Además, tanto la selección de los sujetos como los períodos de tratamiento y seguimiento han de
tener lugar simultáneamente en todos los grupos. Dado que los participantes en un ensayo clínico
son, por definición, sujetos enfermos (pacientes), las intervenciones preventivas a las que nos
referimos son secundarias, dirigidas a evitar las secuelas de la enfermedad, incluyendo la muerte.
En 1935 Sir Austin Bradford Hill formuló los principios de los ensayos clínicos controlados y
aleatorizados en medicina, principios que se mantienen totalmente vigentes hoy en día. El primer
ensayo clínico con un grupo control randomizado de forma apropiada se llevó a cabo en 1948 para
evaluar la eficacia de la estreptomicina en el tratamiento de la tuberculosis pulmonar. Desde
entonces, los ensayos clínicos han proporcionado pruebas empíricas de la eficacia de muchas
intervenciones sanitarias.
Los ensayos clínicos evalúan las intervenciones en condiciones muy diferentes a las de su aplicación
habitual, ya que los pacientes están sometidos a un estrecho seguimiento y vigilancia médica y no
suelen ser representativos de todo el espectro de posibles sujetos que padecen la enfermedad en
cuestión. Los pacientes seleccionados para realizar un ensayo suelen estar más motivados y
representan habitualmente al grupo más accesible al equipo investigador, con menos patologías
asociadas y con mayores probabilidades de cumplir con el protocolo del estudio. Por lo tanto, un
ensayo está evaluando el efecto de la intervención en condiciones ideales (eficacia). Sin embargo,
no puede evaluar cómo se comportará esa misma intervención en condiciones reales de uso
(efectividad), ni su relación coste-beneficio (eficiencia), aspectos que se contemplan en el marco de
la investigación de resultados.
Protocolo de un ensayo clínico

 Antecedentes y estado actual del tema.

 Objetivos generales y específicos.
 Diseño del ensayo.
 Criterios de selección de los pacientes
 Reclutamiento y aleatorización de los pacientes.
 Descripción de la intervención.
 Métodos de evaluación de la respuesta.
 Tamaño de la muestra requerido.
 Monitorización del ensayo.
 Impresos de recogida y manejo de datos: manual de operaciones.
 Desviaciones del protocolo.
 Análisis estadístico previsto.
 Aspectos éticos: consentimiento informado.
 Aspectos administrativos.

En el caso concreto de los ensayos clínicos con medicamentos, la legislación española ha

establecido mediante Real Decreto el procedimiento a seguir y los apartados que se deben incluir en
el protocolo del mismo
Interpretación de los diferentes estudios analíticos
Para la correcta interpretación de los estudios analíticos se debe tomar en consideración el tipo de
estudio y pregunta clínica puesto que para cada tipo existe un estudio aplicable a la situación clínica:
• Las preguntas sobre diagnóstico se responderán mejor con un tipo de estudio específico para
comparar pruebas diagnósticas, cuyas características fundamentales son la realización de una
comparación independiente con un patrón diagnóstico de referencia en una muestra apropiada de
pacientes.
• Las preguntas sobre pronóstico o sobre factores de riesgo requerirán normalmente de la
utilización de estudios observacionales, ya que los condicionamientos éticos impiden asignar
factores que sabemos perjudiciales de forma aleatoria. Así, los diseños habituales serán los estudios
de cohortes o los de casos y controles.
• En los casos de preguntas de daño/etiología nos encontramos con los mismos
condicionamientos éticos expuestos anteriormente, por lo que suele recurrirse a estudios
observacionales. No obstante, siempre que sea posible, lo ideal será disponer de ensayos clínicos
aleatorizados.
• Por último, en las preguntas sobre tratamiento necesitaremos estudios que nos permitan
demostrar los beneficios y riesgos de una determinada intervención, por lo que el estudio más idóneo
vuelve a ser el ensayo clínico aleatorizado. No obstante, en muchas ocasiones habremos de
conformarnos con estudios observacionales, como los estudios de cohortes y los de casos y
controles o, incluso, con estudios transversales, aunque siempre el nivel de evidencia de los
resultados obtenidos será menor que el del ensayo clínico.
 Diagnóstico Estudios de pruebas diagnóstica, anterógrados y con comparación ciega con el patrón de
referencia

Pronóstico Estudios de cohortes > estudios de casos y controles > estudios transversales

Etiología/Daño Ensayo clínico aleatorizado > estudios de cohortes > estudios de casos y controles > estudios
transversales

Tratamiento Ensayo clínico aleatorizado > estudios de cohortes > estudios de casos y controles > estudios
transversales

La interpretación correcta de los resultados de los ensayos clínicos depende del adecuado y
preciso análisis estadístico y la comprensión de lo que significan tanto numéricamente como en
impacto a los pacientes.

■ Valores de probabilidad (p)

El p-valor es la probabilidad de obtener un resultado estadístico por casualidad. Cuanto más bajo
sea el p-valor, menos probable es que el resultado obtenido sea debido a la casualidad, y por lo
tanto este resultado se podrá atribuir al fármaco sometido a ensayo.

El p-valor para que el resultado se considere significativo puede variar en algunos casos pero por
lo general se fija en 0,05. Un p-valor de 0,05 significa que hay sólo un 5% probabilidad de que el
resultado ocurriese por casualidad – y por lo tanto que el resultado sea debido a una verdadera
diferencia entre los efectos del tratamiento.

Promedios – la mediana y la media

La mediana es el valor medio de un conjunto de números cuando están colocados en orden de

menor a mayor, por ejemplo, la mediana de 5, 7, 9, 10, 13, 18, 23 es 10. En un ensayo clínico, se
alcanza la mediana cuando el 50% de los pacientes han experimentado un evento (como muerte o
recurrencia). La mediana para una valoración final sen representa normalmente con una ‘m’
minúscula, por ejemplo mELP (mediana de enfermedad libre de progresión). Es importante
recordar que considerar el valor de la mediana para medir supervivencia no siempre proporciona la
imagen más precisa de los efectos de un tratamiento.

Por ejemplo, si el 51% de los pacientes ganan sólo dos meses o menos de supervivencia gracias a
un tratamiento, mientras que el 49% gana 10 o más meses, por definición la mediana de
supervivencia se calcularía como menos de dos meses – que no es un verdadero reflejo del
beneficio. Del mismo modo, si un ensayo tenía, por ejemplo, 800 pacientes, la mediana se
alcanzaría una vez que 400 alcancen el objetivo (por ejemplo, experimentar un evento en
particular). Pero el otro 400 puede potencialmente responder mucho mejor, y la mediana no
reflejaría esto.

Otra forma de medida es – la media – .

La media es la estimación calculada al sumar un conjunto de números (por ejemplo, un conjunto de

resultados) y dividiendo por el número de valores sumados. Por ejemplo la media de 5, 7, 9,10, 13,
18, 23 es la suma de todos ellos divididos entre 7 = 12,1.

■ Intervalo de confianza (IC )

El porcentaje de IC indica la certeza de que un resultado fallará en un rango de resultados marcados
específicamente con “Límites de confianza” inferior y superior por ejemplo: Un resultado HR del 95%
con un IC de 0,65 (inferior) – 0,80 (superior) significa que con una certeza del 95%, en las mismas
condiciones de estudio el resultado de HR estará entre 0,65 y 0,80 para la misma población.
Dependiendo lo estrecho o ancho de este rango se puede proporcionar información muy valiosa
sobre la precisión de los resultados. Un IC estrecho implica precisión alta y un amplio IC implica
precisión pobre. El IC se utiliza como una indicación de cómo un resultado de un estudio se reflejará
en la población de pacientes en general fuera de la investigación.
■ Reducción del riesgo absoluto (RRA) y Reducción del riesgo relativo (RRR)
RRA es la diferencia absoluta entre el número de eventos (por ejemplo, porcentaje de pacientes que
han progresado) que se produjeron en el grupo de tratamiento y el número de los eventos en el
grupo control. Por ejemplo, en un estudio en el que el 10% de los pacientes tratados con el fármaco
A progresaron frente a un 15% de los pacientes tratados con el fármaco B, hay una RRA del 5% en
la progresión de la enfermedad con el fármaco A en comparación con el fármaco B: RRA = 15% -
10% = 5%.
La RRR por otro lado, observa esa misma diferencia entre los grupos de pacientes tratados con
diferentes tratamientos, pero expresa el cambio en el riesgo como un porcentaje, en lugar de una
diferencia en valores absolutos. Usando el ejemplo anterior, la RRR de la progresión se reduce en un
33% con el medicamento A en comparación con el medicamento B: RRR = (15-10) / 15 = 5/15 =
33,3%.
■ Número necesario a tratar (NN T)
El NNT es una estadística que informa del número de pacientes que necesitan ser tratados con una
terapia (o combinación de terapias) para que un paciente obtenga un determinado objetivo. El NNT
se calcula a partir de datos de estudios clínicos y se considera una medida para decidir si un
tratamiento beneficia a un gran número o sólo a un limitado número de pacientes que recibieron un
fármaco. Cuanto menor sea el NNT más efectivo será el tratamiento.
■ Ratio Odds (RO)
Es una medida de la efectividad del tratamiento, el RO es el índice de probabilidad de que un evento
ocurra en el grupo de tratamiento expresado como un porcentaje de la probabilidad de que ese
evento ocurra en el grupo control. Cuanto más cercanos sea el RO a 1, menor será la diferencia
entre el efecto del tratamiento de intervención y el tratamiento control. Si el RO es mayor (o menor)
de 1, entonces los efectos del tratamiento son mayores (o menores) que los del tratamiento control.
Hazard ratio (HR)
El cociente de riesgo o Hazard ratio, es el riesgo relativo de que ocurra un evento (por ejemplo,
progresión de la enfermedad) en un grupo del ensayo en comparación al otro, durante toda la
duración del estudio.
Un HR de 1 significa que no hay diferencia entre los grupos, un HR de 2 significa que hay un riesgo
doble y un HR de 0,5 indica que hay la mitad de riesgo de que un evento ocurra en un grupo con
respecto al otro.