APLICACIÓNES DE LA TERÁPIA GENÉTICA

La terapia génica ha demostrado ser factible en algunas enfermedades humanas. En concreto,

la terapia génica mediada por el uso de vectores retrovirales y dirigida al tejido
hematopoyético se ha utilizado para el tratamiento de inmunodeficiencia por déficit de
ADA, adrenoleukodistrofia, y otras. No obstante, el uso de estos vectores que se integran en el
ADN de la célula hospedadora ha sido asociado a efectos adversos graves, por lo que se han
propuesto mejoras que aumentan la bioseguridad. Por otra parte, el uso de vectores no
integrativos, como los adenoasociados, ha mostrado recientemente éxito en el tratamiento de
la hemofilia tipo B, debida a déficit en el factor IX de coagulación, y se ha llegado a la fase de
comercialización para el caso de hipercolesterolemia por mutaciones en la enzima LPL.