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Genes en lugar de frmacos

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Para las enfermedades sin curacin, la terapia gnica es la gran promesa Punset entrevista a Ftima Bosch, experta en terapia gnica Adems, recogemos el testimonio de familiares de enfermos

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EDUARD PUNSET (REDES)

01.08.2012

Existen algunas enfermedades minoritarias que afectan a un porcentaje muy bajo de la poblacin y que todava no tienen cura. La terapia gnica es la gran promesa para luchar contra muchas de estas enfermedades.
Ftima Bosch, directora del Centro de Biotecnologa Animal y Terapia Gnica, UAB REDES / tve

En este captulo de Redes, Punset entrevista a Ftima Bosch, experta en terapia gnica de la Universidad Autnoma de Barcelona. Tambin hablamos con Merc Pineda, neuropediatra del hospital Sant Joan de Du , de Barcelona, y experta

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en mucopolisacaridosis, un grupo de enfermedades neurodegenerativas minoritarias que afectan a nios. Adems, recogemos el testimonio de familiares de enfermos para conocer de cerca cmo viven con estas enfermedades.

REDES / tve

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Cuando la terapia gnica alcance todo su potencial, algunas enfermedades que hoy son muy graves no lo sern ms que un resfriado. Ftima Bosch Eduard Punset: Bueno, es fantstico hablar del futuro, no? Y cuando hablo con mis amigos cientficos y mdicos, todos me hablan de la terapia gnica como algo de futuro. Y, por ejemplo, me gustara que les pudiramos decir a los telespectadores si estn tan lejos como estaban hace cinco aos o diez aos, de que haya terapias gnicas que se puedan aplicar, Qu ha pasado en stos ltimos, hay algn avance, hay alguna cosa? T eres una gran experta en terapia gnica y has trabajado concretamente el tema de la diabetes (luego entraremos en los temas ms especficos). Qu ha ocurrido de nuevo en estos ltimos aos aqu? Ftima Bosch: el problema es que Bueno en el tema en el existen frmacos caso de la diabetes, va para tratar estas bastante ms, digamos atrs, enfermedades, que para enfermedades ms con lo cual las raras, porque es un a terapias gnicas pesar de que hay una gran necesidad, y nosotros tienen que ser insistimos de que la terapia mucho mejores gnica puede ser una nueva que los frmacos herramienta para intentar actuales tratar estas enfermedades, el problema es que existen frmacos, por un lado, para tratar estas enfermedades, con lo cual las terapias gnicas tienen que ser mucho mejores que los frmacos actuales, entonces necesitamos tambin mejores vectores. Eduard Punset: Vectores, por vectores queremos decir

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Redes
Eduard Punset y su equipo han logrado demostrar que ciencia y entretenimiento se pueden unir para que en este tercer milenio la ciencia, por fin, irrumpa en la cultura popular. El programa se emite en La 2, todos los domingos, a las 21:30 horas; y se repite los domingos, a las 3:15 horas. y en el Canal 24 horas, segn el siguiente horario: Los jueves, a las 15:00 horas Los viernes, a las 21:00 horas Los sbados, a las 10:30 horas

Ftima Bosch: Los vehculos que han de introducir los genes dentro de las clulas. Entonces en estos ltimos cinco aos que me deca usted, pero vamos en los ltimos tres aos, yo creo que ha habido un gran avance en vectores que ahora ya son mucho ms seguros, y nosotros vemos que realmente puede ser una terapia realmente de futuro para el caso de la diabetes. Pero an estamos en fases muy preclnicas, en modelos animales, en ratn, ahora ya estamos en terapias en perro, pero vemos que las empresas farmacuticas que se quieren introducir en este campo estn pidiendo unos niveles de bioseguridad y de eficacia que yo creo que an no hemos llegado a ello. Pero se est, se est en el camino. Eduard Punset: Se est en ello. O sea que, en cierto modo, es cierto que la medicina del futuro, las terapias del futuro, probablemente consistirn menos en la utilizacin de frmacos y ms en la

las empresas farmacuticas se quieren introducir en este campo y estn pidiendo unos niveles de bioseguridad y de eficacia a los que an no hemos llegado
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utilizacin o en la transformacin de clulas, de clulas vivas. Ftima Bosch: Bueno, yo creo que s porque a veces muchos de estos frmacos, en el caso de la diabetes, es que cuando los administramos actan a muchos niveles, no? A diferentes rganos, a diferentes tejidos, y dan muchos efectos secundarios. A lo mejor, lo que se intenta con terapia gnica, a lo mejor lo que conseguiremos ser pues a efectos ms especficos an y con eso podemos disminuir, a lo mejor, la resistencia a la insulina de la diabetes tipo 2. Pero esto an, bueno, yo creo que tardaremos bastante tiempo para la diabetes tipo 2.

Las dos grandes vas de la terapia gnica

Eduard Punset: Oye Ftima, en terapia gnica hay como dos grandes vas, no? Una es, el gen que puede curar, que lo tienes que meter, se lo tiene que tragar un vector, que lo llamis un vector y que es un virus normalmente Ftima Bosch: Pues son derivados de los virus. Eduard Punset: Pero luego hay otro sistema que consiste en un gen que enviis a unas clulas que habis extrado del cuerpo del paciente, las tratis estas clulas, y luego cuando ya las habis tratado con el gen, las volvis a meter en el cuerpo del paciente. Cul es la diferencia? Ftima Bosch: Bueno, son dos grandes aproximaciones y depender para qu enfermedad utilizamos una u otra. La primera, la que mencionaba es la terapia gnica "in vivo" que consta en coger el gen, introducirlo en un vector. Los vectores ahora ms utilizados son derivados de los virus, no? y el que nosotros estamos utilizando son derivados de los virus adenoasociados, que son unos virus que no causan enfermedad en humanos. Entonces se elimina los genes virales y se introduce el gen teraputico. Entonces estos vectores en la terapia gnica "in vivo" se inyectan directamente o al torrente circulatorio o a otras vas para llegar al tipo celular que nosotros necesitamos manipular. Para algunas enfermedades, por ejemplo, el caso de la mucopolisacaridosis, esto funciona bien. Pero hay otras enfermedades hereditarias tambin, o enfermedades raras, que los vectores y la terapia gnica "in vivo" no funciona. Entonces nosotros sacamos unas clulas al paciente, las cultivamos, con un vector le introducimos el gen teraputico, las amplificamos y luego las volvemos a trasplantar. Y es una manera de poder llegar a curar. Es la terapia "ex vivo".

Enfermedades raras
Eduard Punset: Oye, djame penetrar un poco en una cosa en la que eres gran especialista. Tenis un nombre horroroso que lo llamis las mucopolisacaridosis, o sea, enfermedades o sndromes especficos que son rarsimos, en el sentido de que afectan a muy poca gente. Y adems lo terrible de esto, y t ya s que eso lo sientes como si fuera tuyo, lo terrible es que afecta en un 50% a nios. Y lo terrible es que quedan deformados! Y lo terrible es que no hay cura fuera de la terapia gnica! O sea, me quieres decir dnde estis en esto, si hay alguna esperanza? Ftima Bosch: S, nuestro grupo que venamos trabajando durante muchos aos en terapia gnica para diabetes y que bamos avanzando, pues nos introducimos en el campo de las mucopolisacaridosis, porque bueno, vinieron la asociacin de padres de mucopolisacaridosis de la ms comn aqu en Espaa que es la III A, a vernos y entonces nosotros, bueno,

pensamos que lo que habamos aprendido en el estudio de la diabetes podamos aplicarlo a esta
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pensamos que lo que habamos aprendido en el estudio de la enfermedad que diabetes, podamos aplicar estos conocimientos a esta es tambin enfermedad que era tambin metablica, y que a pesar de metablica que son enfermedades muy terribles, y que como usted ha dicho, pues bueno, los nios en el caso de la III A, pues mueren en la adolescencia, adems de que la progresin es terrible, no? porque durante los dos primeros aos de vida pues los nios son normales pero como es una enfermedad de acumulo, pues van degenerando, no? Cada vez es peor. Bueno, tienen alteraciones del comportamiento, bueno, que acaban con un retraso mental muy importante, mucha agresin, no duermen, y todo eso se tiene que tratar con terapias as, solo paliativas pero que con la edad cada vez es peor y acaban que son completamente como vegetales. En el caso de la diabetes no hay un gen mutante, hay muchos genes que afectan a la diabetes. Pero en el caso concreto de las mucopolisacaridosis y otras enfermedades raras, pues el que introducimos es el gen que falta. Eduard Punset: Oye, hblame de una de un sndrome especfico en el que habis trabajado particularmente, que es el de Sanfilippo . Qu es esto exactamente? Ftima Bosch: Bueno, el Sanfilippo nosotros lo que llamamos el Sanfilippo A, que es una mucopolisacaridosis, es del grupo de las mucopolisacaridosis III, se llama el sndrome Sanfilippo y hay el A, el B, el C y el D. Esto es una enfermedad pues neurodegenerativa, una enfermedad hereditaria. Para el Sanfilippo A que es el que ahora estamos ya ms avanzados porque hemos conseguido pues la designacin de medicamento hurfano por la Agencia Europea del Medicamento, la EMA, y por la Food and Drug Administration, la de Estados Unidos. Hemos demostrado que el vector no es txico y que funciona en animales grandes. Hemos utilizado las mismas vas de administracin que utilizamos en ratn, en perros, y vemos que funciona bien, y ahora ya pues estamos ya haciendo todos los trmites para poder mover hacia un clinical trial, pero nunca pens lo complicado que era llegar a disear un clinical trial. Eduard Punset: Si yo no recuerdo mal, Watson y Crick descubrieron lo que llamaban entonces "el secreto de la vida" en 1953 No te parece raro que hayan tenido que pasar tantos aos para llegar a la conclusin de que muchas enfermedades se podran curar con terapia gnica si hubiramos podido investigar ms, si hubiramos sabido ms cmo resolver las dificultades con que nos enfrentamos?

20 aos de terapia gnica

Ftima Bosch: Yo creo que es como una progresin que cada vez va a ir ms rpido, no? La terapia gnica empez hace 20 aos, no? pero yo creo que se han tenido que superar muchas etapas, no? porque ha habido efectos adversos de los vectores y se han tenido que desarrollar vectores ms seguros, ms eficaces. Yo creo que s que ha sido muy til estos ltimos aos. Y ahora, yo me acuerdo cuando empec en el campo que era en el inicio, en los aos, no s, 89, 90, pues haba un vector que era un retrovirus, pero han ido apareciendo vectores y han ido desapareciendo, no? Ahora cada ao que explico a clase, pues yo veo que ahora ya nos quedamos con un grupo ms reducido de vectores que son los mejores y son los que yo creo que ahora ya estamos en un momento que tenemos muy buenos vectores, sabemos los problemas que pueden ocasionar y cmo resolverlos, esto ya se empieza a ver, no? y la progresin en los prximos 5 aos va a ser brutal.

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Eduard Punset: T dices puede ser geomtrica. Ftima Bosch: S, s. Que es decir que ya se va avanzando mucho.

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Y esto quiere decir que de esto ya se pasa a humanos dentro todo el mundo est aplicando para tener pruebas clnicas en humanos. Entonces yo veo otros problemas, no? yo creo que dentro de 3 aos el colapso, no ser en que se habr avanzado tanto en la preclnica en animales pequeos y en animales grandes, que el problema ser cmo llegamos al humano, porque claro, para hacer terapias en humanos necesitamos vectores de alta calidad, no? y stos se han de producir el laboratorios muy especializados. Yo creo que el cuello de botella estar aqu dentro de nada.

para hacer terapias en humanos necesitamos vectores de alta calidad, no? y stos se han de producir el laboratorios muy especializados

Aunque parezca mentira, yo creo que va a haber un problema, bueno problema que se soluciona seguro, no? ya se empieza a ver. Pero que la terapia gnica es mucho ms complicada. Ya es no curar solamente al ratn, que est en experimentacin. Yo que deca antes que cada vez haba era ms complicado, es cmo pasa de los resultados que tenemos en el laboratorio (lo que estamos todos acostumbrados) a ir a clinical trial, es que es otro mundo. Toda la reglamentacin que hay alrededor de esto para pedir permisos, todos los estudios de toxicologa que se han de hacer para demostrar que el vector pues no puede causar efectos adversos y todo esto es muy complicado, y necesitas empresas especializadas, y adems es muy caro.

Hacer ciencia hoy es un tarea de todos

Eduard Punset: Y sobre todo, sobre todo me imagino que lo que hace falta es una colaboracin enorme entre la comunidad cientfica y la comunidad industrial no?, el sector poltico. A veces mis amigos de liberales que llaman all, o de izquierdas, cientficos en Estados Unidos, me hablan del temor que tienen al contemplar la imbricacin tan tremenda entre los dos sectores, no? Yo les digo "Oye veniros a Espaa y se os va a pasar el miedo", porque realmente es lo bonito de lo que ests haciendo, que ests fortaleciendo, en este campo tan especfico la relacin de la comunidad cientfica. Ftima Bosch: Es que si no no podemos, nosotros solos no podemos, somos cientficos. Nosotros ahora, por ejemplo, en nuestro trial, pues hablamos con el equipo que lleva toda la parte de reglamentacin para presentarlo a bueno, a la Agencia Europea del Medicamento. Es toda una cantidad de normativas, yo no s, para nuestra orfan drug, pues yo que s, necesitas un documento de 200 pginas. Entonces, a la FDA, despus bueno, disear el trial clnico. En stas enfermedades neurodegenerativas, cuanto antes trates al paciente, pues mejor, no? porque cuando va avanzando la enfermedad las clulas se van, bueno, se van muriendo, no?, entonces es muy difcil revertir esto. En cambio si coges a los nios pues cuanto ms jvenes, ms al inicio de la enfermedad ms fcil ser revertirlos, no? Lo que se est pensando es que, cuando me deca de cara al futuro, piense que ahora se conocen a los genes, se sabe cul es su funcin, y adems se est abaratando mucho el

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coste de hacer un, bueno, estudiar cada genoma de cada persona. Dentro de nada sabremos cada uno de nosotros cuando nazca un nio, se sabr todo su genoma no? y si hay alguna mutacin, bueno, que cause una enfermedad. Eduard Punset: Que puede dar Ftima Bosch: Imagnese que si ya sabemos que un nio nace y que tiene tal mutacin y nosotros tenemos una terapia para contrarrestar esta enfermedad, lo podemos tratar nada ms nacer, con lo cual estas enfermedades raras se convertiran pues no s, como uno que coja un resfriado no? O sea yo creo que, en un futuro, si combinamos todos los avances de la ciencia, pues yo creo que estas enfermedades hereditarias bueno, podrn ser no lo graves que son hasta ahora, no, pero claro esto an necesita mucha investigacin, pero yo creo que en el futuro, como deca usted, esto se solucionar.

en un futuro, si combinamos todos los avances de la ciencia, estas enfermedades hereditarias podrn ser no tan graves como son hasta ahora

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Ricardo lvarez Girldez

Muchas gracias Ftima a usted y a todo el equipo de investigacin, por el trabajo que estn haciendo para la humanidad... P.D. Virginia qu es lo que no has comprendido en absoluto? espero que la prxima entrevista Eduard la haga en idioma Catal con subttulos en castellano
03 may 2013 13:23h Mary Carm en Morales Ram irez

Mary Carmen Morales Ramrez 2-2 tv Me pareci interesante por que lo que estn investigando es muy interesante ya que buscan un tratamiento curativo para las distintas enfermedades que se muestran en el video espero que si lo logren ya que seria algo muy bueno para nuestro futuro.
26 sep 2012 19:59h Luis Angel Gonzlez Garca

Luis Angel Gonzlez Garcia T.V 2-2 Mi comentario sobre el vdeo es que muy interesante lo que esta haciendo con los genes del ser humano ya que estn tratando de mejorar la vida del ser humano mediante nuevos avances en la medicina pero no olvidemos que con todo avance siempre ah que tener precauciones por que son las vida de los seres humanos pero en fin creo que la gentica va ayudar mucho en un futuro no muy lejano.
26 sep 2012 19:55h m ary

Mary Carmen Morales Ramrez 2-2 tv Me pareci interesante por que lo que estn investigando es muy interesante ya que buscan un tratamiento curativo para las distintas enfermedades que se muestran en el video espero que si lo logren ya que seria algo muy bueno para nuestro futuro
26 sep 2012 19:50h Manuel Alberto Leza

Sigan con su programa es muy bueno , saludos desde per, siempre los veo por internet.
03 ago 2012 18:34h Manuel Alberto Leza

Sigan con su programa. saludos desde Per,

03 ago 2012 18:30h

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Augusto PP

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Excelente programa. Felicitaciones a todo el equipo de Redes desde Venezuela. El contenido cientfico de sus programas son verdaderamente excelente.
16 nov 2011 18:53h Jesus

Gracias una vez mas a Redes por su valiosa labor divulgativa, y a las personas que se esfuerzan en dejar en este foro de comentarios sus opiniones constructivas e igualmente divulgativas.
12 nov 2011 11:25h Isabel

Muy interesante, pero la ciudadana no sabe muy bien de que estis hablando, falta divulgacin, llegar al pblico en general, esa es la asignatura pendiente "dar a conocer la CIENCIA". El progreso y los avances estn en manos de los cientficos, necesitan apoyo , presupuestos, y sobre todo divulgacin, la ciencia tiene que llegar a todos, y la inquietud por conocer, explicar e investigar tiene que transmitirse desde la escuela, para que los alumnos de hoy sean los investigadores de maana. Demos un pequeo empujn a BIotechnofarm, est en Lanzanos buscando financiacin para poder ir a los colegios y sembrar la semilla de la ciencia. Os dejo dos enlaces, uno divulgativo http://fundacionantama.org/biotechnofarm-sembrando-los-biotecnologos-del-futuro/ Y el segundo es por si podis colaborar, o difundirlo por twitter, facebook o mail a vuestros contactos. Muchas gracias http://www.lanzanos.com/proyectos/biotechnofarm/ @Biotechnofarm http://www.biotechnofarm.es/ Estos chicos pretenden sin financiacin divulgar "CIENCIA" desde los colegios. Necesitan ayuda.
01 nov 2011 11:20h Rafael

Pudo haberse quedado la impresin de que la terapia gnica (TG)es una imrtante alternativa so para enfermedades monognicas (especialmente enfermedades raras) cuando su campo de actuacin abarca tambin al cncer, inmunodeficiencias, Parkinson, Alzheimer. Adems, la nanotecnologa est aplicndose tambin con creciente xito en TG.
24 oct 2011 17:40h

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