La anemia de clulas falciformes

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Harvard y el Instituto Mdico Howard Hughes de Boston, en Estados Unidos, han conseguido que ratones con anemia de clulas falciformes produzcan glbulos rojos normales, lo que abre la puerta a un futuro tratamiento para esta enfermedad hematolgica, segn informa Science. Las personas con este trastorno presentan una alteracin gentica en la hemoglobina, clave para llevar oxgeno a los tejidos del cuerpo, que acaba bloqueando algunos vasos sanguneos, causando accidentes cerebrovasculares, disfunciones orgnicas y muerte prematura. Estos investigadores, liderados por el doctor Stuart Orkin, ya haban descubierto en estudios previos que esta alteracin slo se manifiesta despus del nacimiento y no durante su desarrollo fetal, tras haber identificado una protena llamada BCL11A que era responsable de propiciar el cambio de la hemoglobina fetal a la hemoglobina adulta. En este ltimo estudio, el equipo se propuso averiguar qu ocurra si se bloqueaba la produccin de la protena BCL11A en ratones con anemia de clulas falciformes, y descubri que cuando la protena se desactivaba, los ratones volvan a producir hemoglobina fetal. Adems, los que en el pasado haban presentado sntomas de la enfermedad, mejoraron. "Este descubrimiento ofrece un importante avance de cara a futuras terapias en humanos", ha reconocido la doctora Susan Shurin, directora interina del Instituto Nacional del Corazn, Pulmn y Sangre de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos (NIH, por sus siglas en ingles), que cofinanciaron el estudio. No obstante, esta experta reconoce que se necesitan ms trabajos antes de probar estas terapias en humanos. La anemia de clulas falciformes afecta al menos a 3 millones en todo el mundo, siendo ms prevalente en personas de origen africano, hispano, mediterrneo o de Oriente Prximo. Actualmente no existe un tratamiento para estas dolencias y los trasplantes de mdula sea slo funcionan en algunos pacientes.